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스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병의 중간엽 간질 세포 대 최적가용성 요법의 치료 (IDUNN)

2023년 11월 2일 업데이트: medac GmbH

동종 조혈 줄기 세포 이식(IDUNN) 후 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병이 있는 성인 및 청소년 피험자에서 중간엽 간질 세포 MC0518을 사용한 1차 치료의 무작위, 공개 라벨, 다기관, 3상 시험 대 최적의 치료 재판)

이 시험의 1차 목적은 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병을 앓고 있는 성인 및 청소년 참가자의 전체 반응률(ORR)과 관련하여 처음 사용된 BAT(최적 이용 가능 요법)와 비교하여 MC0518의 우수성을 입증하는 것입니다. SR-aGvHD).

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

210

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • 모병
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
        • 연락하다:
      • Berlin, 독일, 287706
      • Bonn, 독일, 53127
        • 모병
        • University Hospital Bonn, Medizinische Klinik III
        • 연락하다:
      • Essen, 독일, 45147
        • 모병
        • Universitaetsklinikum Essen
        • 연락하다:
      • Frankfurt, 독일, 60590
        • 모병
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
        • 연락하다:
      • Freiburg, 독일, 79106
      • Freiburg im Breisgau, 독일, 151595
        • 아직 모집하지 않음
        • Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ) - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
        • 연락하다:
      • Mainz, 독일, 55131
      • Mannheim, 독일, 68167
        • 모병
        • Universitaetsklinikum Mannheim
        • 연락하다:
      • Tuebingen, 독일, 72076
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, 독일, 81675
        • 모병
        • Klinikum rechts der Isar
        • 연락하다:
      • Wuerzburg, Bavaria, 독일, 97080
        • 모병
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg - Medizinische Klinik und Poliklinik II - Zentrum fuer Allogene Blutstammzelltransplantation
        • 연락하다:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, 독일, 60590
        • 모병
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet - Frankfurt am Main
        • 연락하다:
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, 독일, 30625
        • 모병
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • 연락하다:
    • Nordrhein-Westfalen
      • Muenster, Nordrhein-Westfalen, 독일, 48149
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, 독일, 45147
        • 모병
        • Universitaetsklinikum Essen - Klinik fuer Knochenmarktransplantation (KMT)
        • 연락하다:
      • Koeln, North Rhine-Westphalia, 독일, 50937
        • 모병
        • Uniklinik Koeln
        • 연락하다:
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, 독일, 01307
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, 독일, 04103
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, 독일, 07747
      • Jena, Thueringen, 독일, 07740
  • 스웨덴
      • Huddinge, 스웨덴, 126464
        • 모병
        • Center for Allogeneic Stem Cell Transplantation and Cell Therapy (CAST), Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Badalona, 스페인, 08916
        • 모병
        • Hospital Germans Trias i Pujol
        • 연락하다:
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Hospital Universitario Vall Dhebron
        • 연락하다:
      • Barcelona, 스페인, 08908
        • 모병
        • Institut Catal dOncologia
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인, 28034
        • 모병
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인, 28222
        • 모병
        • Hospital Puerta de Hierro
        • 연락하다:
      • Málaga, 스페인, 29010
        • 모병
        • Hospital Universitario Carlos Haya
        • 연락하다:
      • Valencia, 스페인, 46010
        • 모병
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • 연락하다:
      • Valencia, 스페인, 46026
        • 모병
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
        • 연락하다:
          • Jaime Sanz Cabeller
          • 전화번호: +34-96-12 44 929
          • 이메일: sanz_jai@gva.es
  • 폴란드
    • Dolnoslaskie
      • Wrocław, Dolnoslaskie, 폴란드, 50-556
        • 모병
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Amiens, 프랑스, 80054
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Amiens-Picardie - Hopital Sud Avenue Rene Laennec Amiens
        • 연락하다:
      • Besancon, 프랑스, 25030
        • 모병
        • CHU Jean Minjoz Boulevard Fleming Besancon
        • 연락하다:
      • Grenoble, 프랑스, 38700
        • 모병
        • Hôpital Michallon
        • 연락하다:
      • Lille, 프랑스, 59000
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • 모병
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu 1 Place Alexis Ricordeau Nantes
        • 연락하다:
      • Nice, 프랑스, 06200
        • 모병
        • CHU de Nice Hopital Archet 1
        • 연락하다:
      • Pierre Benite Cedex, 프랑스, 69630
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire CHU de Toulouse
        • 연락하다:
      • Vandoeuvre les Nancy, 프랑스, 54511

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 인간 백혈구 항원 일치 여부와 상관없이 비악성(대사의 선천적 오류, 원발성 면역결핍, 혈색소병증 및 골수 부전 증후군 포함) 또는 혈액 악성 질환에 대해 표시된 이전 동종이계 조혈 모세포 이식을 받았습니다.
  • 참가자는 스크리닝 방문에서 등급 II 내지 IV aGvHD로 임상 진단을 받았습니다.
  • 참가자는 다음과 같이 정의된 이전의 1차 aGvHD 치료(즉, SR-aGvHD)의 실패를 경험했습니다. >= 2 mg/kg/일의 프레드니손 등가물로 치료 개시 5 내지 7일 이내에 호전되거나 c) >= 2 mg/kg/일의 프레드니손으로 적어도 5일을 포함하는 > 28일의 면역억제 치료 후 불완전 반응 동등한
  • 참가자는 스크리닝 방문 시 예상 수명 > 28일을 가집니다.
  • 스크리닝 방문 시 12세 이상인 남성 또는 여성 참가자

제외 기준:

  • 참가자는 스크리닝 방문에서 근본적인 질병의 명백한 재발 또는 진행 또는 지속성을 가집니다.
  • 참가자는 고형 종양 질환에 대한 마지막 HSCT를 받았습니다.
  • 참가자는 스크리닝 방문에서 GvHD 중첩 증후군을 가짐
  • 참가자는 스크리닝 방문 전에 스테로이드 이외의 aGvHD에 대한 전신 1차 치료 및 칼시뉴린 억제제, 항-흉선 세포 글로불린(ATG), 미코페놀레이트 모페틸(MMF), 메토트렉세이트(MTX) 및/또는 시클로포스파미드 이외의 예방을 받았습니다.
  • 참가자는 알려진 임신(선별 방문 시 양성 임신 검사로 확인됨)이 있거나 선별 방문 시 모유 수유 중입니다.
  • 참가자는 스크리닝 방문 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 시험용 제제로 치료를 받았습니다(기준선 방문에서 스크리닝 방문과 기준선 방문 사이의 기간에 대해 준수 여부를 확인해야 함).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: MC0518
참가자는 4주 동안(방문 1일, 8일, 15일 및 22일) 매주 1회 MC0518 1-2백만 세포/kg 주입(스크리닝 방문 시 체중 기준)을 받게 됩니다. 28일에 부분 반응(PR)이 있는 참가자는 29일과 36일에 2회의 추가 MC0518 주입을 받게 됩니다.
생물학적: MC0518
MC0518은 해동 직후 정맥 주사됩니다.
활성 비교기: 최적가용치료(BAT)
참가자는 조사자의 결정에 따라 다음 전신 BAT 중 하나를 받게 됩니다: 미코페놀레이트 모페틸(MMF), 체외 광분리술(ECP), 항흉선세포 글로불린(ATG), 에베롤리무스 및 룩소리티닙(RUX).
생물학적: 박쥐
MMF, ECP, ATG, everolimus 및 RUX를 포함하는 BAT는 조사자의 결정에 따라 관리됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전반적인 반응(OR)
기간: 28일
OR은 기준선에서 aGvHD 상태와 관련하여 28일째 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)으로 정의됩니다. CR은 관련된 모든 기관에서 aGvHD의 해상도로 정의됩니다. PR은 다른 곳에서 진행 없이 aGvHD 증상과 관련된 1개 이상의 기관에서 1단계의 개선으로 정의됩니다. OR이 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
28일
전반적인 생존
기간: 24개월까지
전체 생존은 임의의 원인으로 인한 무작위 배정 시점부터 사망 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
24개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 실패로부터의 자유(FFTF)
기간: 최대 6개월
FFTF는 기저 질환의 사망, 재발 또는 진행, 또는 추가 전신 면역억제 aGvHD 요법에 대한 추가 또는 변경으로 정의됩니다. FFTF가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
최대 6개월
급성 이식편대숙주병(aGvHD) 반응
기간: 28일, 60일, 100일, 180일
AGvHD 응답이 있는 참가자의 수가 보고됩니다. aGvHD 응답은 OR(CR + PR), CR, PR 및 NR로 분류됩니다. NR은 CR 또는 PR이 없는 것으로 정의됩니다.
28일, 60일, 100일, 180일
AGvHD 등급의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 8, 15, 22, 28, 60, 100 및 180일
aGvHD 등급: 등급 0 - 장기 침범 없음(즉, 피부 0기, 간 0기, GI 0기); 간/GI 침범이 없는 등급 I-단계 1 - 2 피부; 등급 II - 3기 피부 및/또는 1기 간 및/또는 1기 GI; 등급 III - 2-3기 간 및/또는 2-3기 GI; 등급 IV - 4기 피부 및/또는 4기 간 및/또는 4기 GI.
기준선 및 8, 15, 22, 28, 60, 100 및 180일
응답 시간
기간: 24개월까지
반응까지의 시간은 최초 치료제 투여일로부터 반응일까지의 시간으로 정의된다.
24개월까지
응답 기간
기간: 24개월까지
기간은 기준선과 비교하여 첫 번째 OR(CR 또는 PR)부터 aGvHD 응답이 없는 시점까지의 시간부터 계산됩니다.
24개월까지
최고의 전체 반응(OR)
기간: 28일까지
최고 OR은 28일까지의 어느 시점에서든 OR 달성으로 정의됩니다. 최고의 OR이 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
28일까지
체중 킬로그램(kg)당 SR-aGvHD에 대한 스테로이드의 누적 용량
기간: 60일 및 24개월까지
기준선으로부터 60일째 및 방문 24개월째까지 SR-aGvHD에 대해 체중 kg당 제공된 스테로이드의 누적 용량을 분석할 것이다.
60일 및 24개월까지
만성 이식편대숙주병(cGvHD) 참가자 수
기간: 60일 ~ 24개월
CGvHD를 사용하는 참가자의 수가 보고됩니다.
60일 ~ 24개월
만성 이식편대숙주병(cGvHD)까지의 시간
기간: 60일 ~ 24개월
CGvHD까지의 시간은 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)의 마지막 날부터 cGvHD의 첫 번째 에피소드 사이의 시간으로 정의됩니다.
60일 ~ 24개월
이식 실패 참가자 수(GF)
기간: 24개월까지
GF가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
24개월까지
기저 악성 질환이 있는 참가자의 재발 또는 진행 참가자 수
기간: 24개월까지
기저 악성 질환이 있는 참가자에서 재발 또는 진행이 있는 참가자의 수를 보고합니다.
24개월까지
기저 악성 질환이 있는 참가자의 재발 또는 진행 시간
기간: 24개월까지
기저 악성 질환이 있는 참가자의 재발 또는 진행 시간이 보고됩니다.
24개월까지
사건 없는 생존(EFS)
기간: 24개월까지
EFS는 무작위화 날짜부터 이벤트 날짜까지의 시간으로 정의됩니다. 사건은 성장인자, 근본적인 질병의 재발 또는 진행 또는 모든 원인으로 인한 사망으로 정의됩니다.
24개월까지
비재발 사망률(NRM)
기간: 24개월까지
NRM은 무작위 배정 날짜부터 이벤트 날짜까지의 시간으로 정의됩니다. 사건은 기저 질환의 이전 재발 또는 진행 없이 사망한 것으로 정의됩니다.
24개월까지
부작용(AE) 및 부작용(AR)이 있는 참가자 수
기간: 60일까지 또는 마지막 시험 투여 후 30일 중 더 늦은 시점까지 (최대 24개월)
60일까지 또는 마지막 시험 투여 후 30일 중 더 늦은 시점까지 (최대 24개월)
심각도에 따른 부작용(AE) 및 부작용(AR)이 있는 참가자 수
기간: 60일까지 또는 마지막 시험 투여 후 30일 중 더 늦은 시점까지 (최대 24개월)
중증도는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0: 등급 1 - 약함; 2등급 - 보통; 3등급 - 중증; 등급 4 - 생명을 위협하는 결과; 긴급한 개입이 필요함; 등급 4- AE와 관련된 사망.
60일까지 또는 마지막 시험 투여 후 30일 중 더 늦은 시점까지 (최대 24개월)
Karnofsky 척도(수신자 연령 >= 16세)를 기반으로 한 성과 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8일, 15일, 22일, 28일, 60일 및 100일
Karnofsky 수행 점수(KPS)는 0에서 100까지의 순서 척도로 보고되며 일상 생활 및 기능적 능력을 수행하는 능력을 포함하여 참가자의 웰빙에 대한 대략적인 척도를 제공합니다. 점수가 높을수록 정상, 불만 없음, 질병의 증거 없음을 나타냅니다.
기준선, 8일, 15일, 22일, 28일, 60일 및 100일
Lansky 척도를 기반으로 한 성능 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8일, 15일, 22일, 28일, 60일 및 100일
Lansky 점수(수혜자 연령 [>=] 1세 이상 및 [<] 16세 미만)는 치료 전 기록되고 치료 후 일정한 간격으로 연속적으로 측정됩니다. 점수는 아동의 전반적인 기능을 측정하는 표준 수행 점수이며 척도 범위는 0에서 100입니다. 점수가 높을수록 완전한 활동성을 나타냅니다.
기준선, 8일, 15일, 22일, 28일, 60일 및 100일
EuroQol-5D-5L(EQ-5D-5L)의 기준선에서 변경: 건강 상태 지수(HSI)
기간: 기준선, 28일, 60일, 100일 및 180일
EQ-5D-5L은 응답자가 자가 작성을 위해 설계된 건강 결과의 측정으로 사용하기 위한 2파트 도구입니다. EQ-5D-5L 서술형 시스템과 EQ VAS로 구성되어 있습니다. EQ-5D-5L 기술 시스템은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울의 5가지 차원으로 구성됩니다. 각각은 인지된 문제의 5단계(1-문제 없음, 2-경미한 문제, 3-보통 문제, 4-심각한 문제, 5-극단적 문제)가 있습니다. 참가자는 자신의 건강 "오늘"에 가장 적합한 응답을 고려하여 5개 차원 각각에 대한 답변을 선택합니다. 응답은 HSI를 생성하는 데 사용되었습니다. HSI 범위는 0(죽음)에서 1.00(전체 건강)입니다.
기준선, 28일, 60일, 100일 및 180일
EuroQol-5D-5L(EQ-5D-5L)의 기준선에서 변경: Visual Analogue Scale(VAS)
기간: 기준선, 28일, 60일, 100일 및 180일
EQ-5D-5L은 응답자가 자가 작성을 위해 설계된 건강 결과의 측정으로 사용하기 위한 2파트 도구입니다. EQ-5D-5L 서술형 시스템과 EQ VAS로 구성되어 있습니다. EQ VAS 자체 평가는 응답자가 완료 당시 자신의 전반적인 건강 상태에 대한 평가를 0(상상할 수 있는 최악의 건강)에서 100(상상할 수 있는 최고의 건강)까지의 척도로 기록합니다.
기준선, 28일, 60일, 100일 및 180일
암 치료-골수 이식(FACT-BMT) 점수의 기능적 평가에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 28일, 60일, 100일 및 180일
FACT-BMT 설문지는 골수(BM) 이식을 받는 피험자의 삶의 질을 측정하도록 설계되었습니다. 그것은 다음과 같은 평가 범주로 구성됩니다: 신체적 웰빙, 사회적/가족 웰빙, 정서적 웰빙, 기능적 웰빙 및 피험자가 건강 관리, 삶에 관련된 사람, 및 기타 감정 및 무능력. 점수 범위는 0-164이며 점수가 높을수록 삶의 질이 더 나은 것을 나타냅니다.
기준선, 28일, 60일, 100일 및 180일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

medac GmbH

수사관

  • 연구 책임자: Philippa Nicholson, Syneos Health

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 8월 16일

기본 완료 (추정된)

2024년 1월 28일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 11월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 11월 9일

처음 게시됨 (실제)

2020년 11월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 11월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 11월 2일

마지막으로 확인됨

2023년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MC-MSC.1/aGvHD

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

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약물 개입

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스폰서 / 협력자

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