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Tratamento da doença aguda do enxerto contra o hospedeiro refratária a esteroides com células estromais mesenquimais versus a melhor terapia disponível (IDUNN)

12 de agosto de 2025 atualizado por: medac GmbH

Um estudo randomizado, aberto, multicêntrico, de fase 3 do tratamento de primeira linha com células estromais mesenquimais MC0518 versus a melhor terapia disponível em adultos e adolescentes com doença aguda do enxerto contra o hospedeiro refratária a esteróides após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (IDUNN Julgamento)

O objetivo principal deste estudo é demonstrar a superioridade do MC0518 em comparação com a primeira terapia disponível (BAT) em relação à taxa de resposta geral (ORR) em participantes adultos e adolescentes com doença aguda do enxerto contra o hospedeiro refratária a esteróides ( SR-aGvHD) no dia 28.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

210

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 287706
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Retirado
        • Charite Universitaetsmedizin
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Recrutamento
        • University Hospital Bonn, Medizinische Klinik III
        • Contato:
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Rescindido
        • Universitaetsklinikum Essen - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Recrutamento
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe University - University - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
        • Contato:
      • Freiburg, Alemanha, 79106
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 151595
        • Rescindido
        • Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ) - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
      • Kiel, Alemanha, 24105
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum
        • Contato:
      • Mainz, Alemanha, 55131
      • Mannheim, Alemanha, 68167
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Mannheim
        • Contato:
      • Tuebingen, Alemanha, 72076
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 81675
        • Recrutamento
        • Klinikum rechts der Isar
        • Contato:
      • Wuerzburg, Bavaria, Alemanha, 97080
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg - Medizinische Klinik und Poliklinik II - Zentrum fuer Allogene Blutstammzelltransplantation
        • Contato:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Alemanha, 60590
        • Recrutamento
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet - Frankfurt am Main
        • Contato:
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemanha, 30625
        • Recrutamento
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Contato:
    • Nordrhein-Westfalen
      • Muenster, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 48149
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 45147
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Essen - Klinik fuer Knochenmarktransplantation (KMT)
        • Contato:
      • Koeln, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 50937
        • Ativo, não recrutando
        • Uniklinik Koeln
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Alemanha, 01307
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Alemanha, 04103
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Leipzig, Selbststaendige Abteilung fur Haematologie und Internistische Onkologie
        • Contato:
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Alemanha, 07740
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Innere Medizin II, Haematologie und Onkologie
        • Contato:
      • Jena, Thueringen, Alemanha, 07747
        • Rescindido
        • Universitaetsklinikum Jena - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
  • Espanha
      • Badalona, Espanha, 08916
        • Recrutamento
        • Hospital Germans Trías i Pujol
        • Contato:
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Vall Dhebron
        • Contato:
      • Barcelona, Espanha, 08908
        • Recrutamento
        • Institut Catal dOncologia
        • Contato:
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Contato:
      • Madrid, Espanha, 28222
        • Recrutamento
        • Hospital Puerta de Hierro
        • Contato:
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Carlos Haya
        • Contato:
      • Valencia, Espanha, 46010
        • Recrutamento
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Contato:
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Contato:
          • Jaime Sanz Cabeller
          • Número de telefone: +34-96-12 44 929
          • E-mail: sanz_jai@gva.es
  • França
      • Amiens, França, 80054
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Amiens-Picardie - Hopital Sud
        • Contato:
      • Besancon, França, 25030
      • Grenoble, França, 38700
        • Recrutamento
        • Hopital Michallon
        • Contato:
      • Lille, França, 59000
      • Nantes, França, 44093
      • Nice, França, 06200
        • Recrutamento
        • CHU de Nice Hopital Archet 1
        • Contato:
      • Pierre Benite Cedex, França, 69630
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Lyon Sud Pavillon Marcel Berard 1G
        • Contato:
      • Toulouse, França, 31059
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire CHU de Toulouse
        • Contato:
      • Vandoeuvre les Nancy, França, 54511
  • Polônia
      • Gliwice, Polônia, 44-102
        • Recrutamento
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie, Paastwowy Instytut Badawczy
        • Contato:
    • Dolnoslaskie
      • Wrocław, Dolnoslaskie, Polônia, 50-556
        • Rescindido
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University
  • Suécia
      • Huddinge, Suécia, 126464
        • Rescindido
        • Center for Allogeneic Stem Cell Transplantation and Cell Therapy (CAST), Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante tinha um HSCT alogênico anterior, conforme indicado para doença não maligna (incluindo erros inatos do metabolismo, imunodeficiências primárias, hemoglobinopatias e síndromes de insuficiência da medula óssea) ou doença hematológica maligna, independentemente da correspondência do antígeno leucocitário humano
  • O participante foi clinicamente diagnosticado com Grau II a IV aGvHD na visita de triagem
  • O participante apresentou falha no tratamento anterior de primeira linha com aGvHD (ou seja, SR-aGvHD), definido como: a) progressão de aGvHD dentro de 3 a 5 dias após o início da terapia com >= 2 mg/kg/dia de equivalente de prednisona ou b) falha melhorar dentro de 5 a 7 dias após o início do tratamento com >= 2 mg/kg/dia de equivalente de prednisona ou c) resposta incompleta após > 28 dias de tratamento imunossupressor, incluindo pelo menos 5 dias com >= 2 mg/kg/dia de prednisona equivalente
  • O participante tem uma expectativa de vida estimada > 28 dias na visita de triagem
  • Participante do sexo masculino ou feminino com >= 12 anos de idade na visita de triagem

Critério de exclusão:

  • O participante tem recaída ou progressão ou persistência da doença subjacente na visita de triagem
  • O participante recebeu o último HSCT para uma doença tumoral sólida
  • O participante tem síndrome de sobreposição de GvHD na visita de triagem
  • O participante recebeu tratamento sistêmico de primeira linha para aGvHD diferente de esteróides e profilaxia com outros inibidores de calcineurina, globulina antitimócito (ATG), micofenolato de mofetil (MMF), metotrexato (MTX) e/ou ciclofosfamida antes da visita de triagem
  • A participante tem uma gravidez conhecida (confirmada por um teste de gravidez positivo na visita de triagem) e ou está amamentando na visita de triagem
  • O participante recebeu tratamento com qualquer outro agente experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da visita de triagem (conformidade a ser confirmada para o período entre a visita de triagem e a visita de linha de base na visita de linha de base).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: MC0518
Os participantes receberão infusões MC0518 de 1-2 milhões de células/kg (com base no peso corporal na visita de triagem) uma vez por semana durante 4 semanas (visita dia 1, 8, 15 e 22). Os participantes com resposta parcial (PR) no dia 28 terão 2 infusões adicionais de MC0518 administradas nos dias 29 e 36.
Biológico: MC0518
MC0518 será infundido por via intravenosa imediatamente após o descongelamento.
Comparador Ativo: Melhor terapia disponível (BAT)
Os participantes receberão qualquer um dos seguintes BATs sistêmicos com base na decisão do investigador: micofenolato de mofetil (MMF), fotoférese extracorpórea (ECP), globulina antitimócito (ATG), everolimus e ruxolitinib (RUX).
Biológico: BASTÃO
BAT incluindo MMF, ECP, ATG, everolimus e RUX serão administrados com base na decisão do Investigador.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta geral (OR)
Prazo: Dia 28
OR é definido como resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) no dia 28 em relação ao status aGvHD na linha de base. CR é definida como resolução de aGvHD em todos os órgãos envolvidos. PR é definida como melhora em 1 estágio em 1 ou mais órgãos envolvidos com sintomas de aGvHD sem progressão em outros. O número de participantes com OR será relatado.
Dia 28
Sobrevivência geral
Prazo: Até o mês 24
A sobrevida global é definida como o tempo desde a randomização até a data da morte por qualquer causa.
Até o mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Livre de falha no tratamento (FFTF)
Prazo: Até 6 meses
FFTF é definido como morte, recaída ou progressão da doença subjacente, ou adição ou mudança para qualquer outra terapia imunossupressora sistêmica de aGvHD. O número de participantes com FFTF será informado.
Até 6 meses
Resposta Aguda da Doença do Enxerto contra o Hospedeiro (aGvHD)
Prazo: Dias 28, 60, 100 e 180
O número de participantes com resposta aGvHD será relatado. A resposta aGvHD será categorizada como OR (CR + PR), CR, PR e NR. NR é definido como a ausência de CR ou PR.
Dias 28, 60, 100 e 180
Mudança da linha de base em graus aGvHD
Prazo: Linha de base e dias 8, 15, 22, 28, 60, 100 e 180
graus de aGvHD: Grau 0- sem envolvimento de órgãos (ou seja, pele em estágio 0, fígado em estágio 0 e estágio 0 GI); Grau I-Estágio 1 - 2 pele sem envolvimento hepático/gastrointestinal; Grau II- Pele em estágio 3 e/ou fígado em estágio 1 e/ou GI em estágio 1; Grau III- Estágio 2 - 3 fígado e/ou Estágio 2 - 3 GI; Grau IV- Pele em estágio 4 e/ou fígado em estágio 4 e/ou GI em estágio 4.
Linha de base e dias 8, 15, 22, 28, 60, 100 e 180
Tempo de resposta
Prazo: Até o mês 24
O tempo de resposta é definido como o tempo desde a data da administração do primeiro tratamento até a data da resposta.
Até o mês 24
Duração da Resposta
Prazo: Até o mês 24
A duração é calculada desde o primeiro OR (CR ou PR) até o ponto de tempo sem resposta aGvHD em comparação com a linha de base.
Até o mês 24
Melhor resposta geral (OR)
Prazo: Até o dia 28
O melhor OR é definido como a obtenção de um OR em qualquer momento até o dia 28, inclusive. O número de participantes com melhor OR será relatado.
Até o dia 28
Dose Cumulativa de Esteróides para SR-aGvHD por Quilograma (kg) de Peso Corporal
Prazo: Até o dia 60 e o mês 24
A dose cumulativa de esteróides administrada para SR-aGvHD por kg de peso corporal desde o início até o dia 60 e até o mês de visita 24 será analisada.
Até o dia 60 e o mês 24
Número de participantes com doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGvHD)
Prazo: Dia 60 ao Mês 24
O número de participantes com cGvHD será relatado.
Dia 60 ao Mês 24
Tempo para Doença Crônica do Enxerto contra o Hospedeiro (cGvHD)
Prazo: Dia 60 ao Mês 24
O tempo para cGvHD é definido como o tempo entre o último dia do transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) até o primeiro episódio de cGvHD.
Dia 60 ao Mês 24
Número de participantes com falha de enxerto (GF)
Prazo: Até o mês 24
O número de participantes com FG será informado.
Até o mês 24
Número de participantes com recaída ou progressão em participantes com doença maligna subjacente
Prazo: Até o mês 24
O número de participantes com recaída ou progressão em participantes com doença maligna subjacente será relatado.
Até o mês 24
Tempo para recaída ou progressão em participantes com doença maligna subjacente
Prazo: Até o mês 24
O tempo para recaída ou progressão em participantes com doença maligna subjacente será relatado.
Até o mês 24
Sobrevida livre de eventos (EFS)
Prazo: Até o mês 24
EFS é definido como o tempo desde a data da randomização até a data do evento. Um evento é definido como GF, recaída ou progressão da doença de base, ou morte por qualquer causa.
Até o mês 24
Mortalidade sem recaída (NRM)
Prazo: Até o mês 24
NRM é definido como o tempo desde a data da randomização até a data do evento. Um evento é definido como morte sem recidiva prévia ou progressão da doença de base.
Até o mês 24
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e reações adversas (ARs)
Prazo: Até o dia 60 ou até 30 dias após a última administração do tratamento experimental, o que ocorrer mais tarde (até o mês 24)
Até o dia 60 ou até 30 dias após a última administração do tratamento experimental, o que ocorrer mais tarde (até o mês 24)
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e reações adversas (ARs) por gravidade
Prazo: Até o dia 60 ou até 30 dias após a última administração do tratamento experimental, o que ocorrer mais tarde (até o mês 24)
A gravidade será classificada com base nos Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE) v5.0: Grau 1- Leve; Grau 2- Moderado; Grau 3- Grave; Grau 4- Consequências que ameaçam a vida; intervenção urgente indicada; Grau 4- Óbito relacionado ao EA.
Até o dia 60 ou até 30 dias após a última administração do tratamento experimental, o que ocorrer mais tarde (até o mês 24)
Mudança da linha de base na pontuação de desempenho com base na escala de Karnofsky (idade do destinatário >= 16 anos)
Prazo: Linha de base, dias 8, 15, 22, 28, 60 e 100
A pontuação de desempenho de Karnofsky (KPS), que é relatada em uma escala ordinal de 0 a 100, fornece uma medida aproximada do bem-estar do participante, incluindo sua capacidade de realizar atividades da vida diária e capacidade funcional. Escore mais alto indica normal, sem queixas e sem evidência de doença.
Linha de base, dias 8, 15, 22, 28, 60 e 100
Mudança da linha de base na pontuação de desempenho com base na escala de Lansky
Prazo: Linha de base, dias 8, 15, 22, 28, 60 e 100
Uma pontuação de Lansky (idade do destinatário maior ou igual a [>=] 1 ano e menor que [<] 16 anos) será registrada antes do tratamento e medida em série em intervalos regulares após o tratamento. A pontuação é uma pontuação de desempenho padrão que mede a função geral da criança com uma escala de 0 a 100. Pontuação mais alta indica atividade total.
Linha de base, dias 8, 15, 22, 28, 60 e 100
Alteração da linha de base no EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L): Índice de estado de saúde (HSI)
Prazo: Linha de base, dias 28, 60, 100 e 180
EQ-5D-5L é um instrumento de 2 partes para uso como uma medida de resultado de saúde, projetado para autopreenchimento pelos entrevistados. Consiste no sistema descritivo EQ-5D-5L e EQ VAS. O sistema descritivo EQ-5D-5L compreende 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada um tem 5 níveis de problemas percebidos (1-nenhum problema, 2-problemas leves, 3-problemas moderados, 4-problemas graves, 5-problemas extremos). O participante seleciona a resposta para cada uma das 5 dimensões, considerando a resposta que melhor corresponde à sua saúde "HOJE". As respostas foram usadas para gerar um HSI. HSI varia de 0 (morto) a 1,00 (saúde total).
Linha de base, dias 28, 60, 100 e 180
Alteração da linha de base no EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L): Escala Visual Analógica (VAS)
Prazo: Linha de base, dias 28, 60, 100 e 180
EQ-5D-5L é um instrumento de 2 partes para uso como uma medida de resultado de saúde, projetado para autopreenchimento pelos entrevistados. Consiste no sistema descritivo EQ-5D-5L e EQ VAS. A autoavaliação EQ VAS registra a avaliação do próprio respondente sobre seu estado geral de saúde no momento da conclusão, em uma escala de 0 (a pior saúde que você pode imaginar) a 100 (a melhor saúde que você pode imaginar).
Linha de base, dias 28, 60, 100 e 180
Mudança da linha de base na pontuação da avaliação funcional da terapia do câncer-transplante de medula óssea (FACT-BMT)
Prazo: Linha de base, dias 28, 60, 100 e 180
O questionário FACT-BMT foi concebido para medir a qualidade de vida em indivíduos submetidos a transplante de medula óssea (MO). É composto pelas seguintes categorias de avaliação: bem-estar físico, bem-estar social/familiar, bem-estar emocional, bem-estar funcional e preocupações diversas adicionais que o sujeito possa ter em relação aos seus cuidados de saúde, pessoas envolvidas na sua vida, e outras emoções e incapacidades. A pontuação varia de 0 a 164, com pontuação mais alta indicando melhor qualidade de vida.
Linha de base, dias 28, 60, 100 e 180

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

medac GmbH

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ann-Kristin Möller, medac GmbH

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de agosto de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

16 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MC-MSC.1/aGvHD

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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