Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba akutního onemocnění štěpu proti hostiteli refrakterního na steroidy pomocí mezenchymálních stromálních buněk versus nejlepší dostupná terapie (IDUNN)

2. listopadu 2023 aktualizováno: medac GmbH

Randomizovaná, otevřená, multicentrická studie fáze 3 léčby první linie mezenchymálními stromálními buňkami MC0518 versus nejlepší dostupná terapie u dospělých a dospívajících pacientů s akutním onemocněním štěpu proti hostiteli refrakterním na steroidy po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk IDUNN zkušební)

Primárním účelem této studie je prokázat nadřazenost MC0518 ve srovnání s první použitou nejlepší dostupnou terapií (BAT) s ohledem na celkovou míru odpovědi (ORR) u dospělých a dospívajících účastníků s akutním onemocněním štěpu proti hostiteli refrakterním na steroidy ( SR-aGvHD) v den 28.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

210

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie, 80054
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Amiens-Picardie - Hopital Sud Avenue Rene Laennec Amiens
        • Kontakt:
      • Besancon, Francie, 25030
        • Nábor
        • CHU Jean Minjoz Boulevard Fleming Besancon
        • Kontakt:
      • Grenoble, Francie, 38700
        • Nábor
        • Hôpital Michallon
        • Kontakt:
      • Lille, Francie, 59000
      • Nantes, Francie, 44093
        • Nábor
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu 1 Place Alexis Ricordeau Nantes
        • Kontakt:
      • Nice, Francie, 06200
        • Nábor
        • CHU de Nice Hopital Archet 1
        • Kontakt:
      • Pierre Benite Cedex, Francie, 69630
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire CHU de Toulouse
        • Kontakt:
      • Vandoeuvre les Nancy, Francie, 54511
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
        • Kontakt:
      • Berlin, Německo, 287706
      • Bonn, Německo, 53127
        • Nábor
        • University Hospital Bonn, Medizinische Klinik III
        • Kontakt:
      • Essen, Německo, 45147
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Essen
        • Kontakt:
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Nábor
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
        • Kontakt:
      • Freiburg, Německo, 79106
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 151595
        • Zatím nenabíráme
        • Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ) - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
        • Kontakt:
      • Mainz, Německo, 55131
      • Mannheim, Německo, 68167
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Mannheim
        • Kontakt:
      • Tuebingen, Německo, 72076
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 81675
        • Nábor
        • Klinikum rechts der Isar
        • Kontakt:
      • Wuerzburg, Bavaria, Německo, 97080
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg - Medizinische Klinik und Poliklinik II - Zentrum fuer Allogene Blutstammzelltransplantation
        • Kontakt:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Německo, 60590
        • Nábor
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet - Frankfurt am Main
        • Kontakt:
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Německo, 30625
    • Nordrhein-Westfalen
      • Muenster, Nordrhein-Westfalen, Německo, 48149
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45147
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Essen - Klinik fuer Knochenmarktransplantation (KMT)
        • Kontakt:
      • Koeln, North Rhine-Westphalia, Německo, 50937
        • Nábor
        • Uniklinik Koeln
        • Kontakt:
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Německo, 01307
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Německo, 07747
      • Jena, Thueringen, Německo, 07740
  • Polsko
    • Dolnoslaskie
      • Wrocław, Dolnoslaskie, Polsko, 50-556
        • Nábor
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • Nábor
        • Hospital Germans Trias i Pujol
        • Kontakt:
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall Dhebron
        • Kontakt:
      • Barcelona, Španělsko, 08908
        • Nábor
        • Institut Catal dOncologia
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Nábor
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28222
        • Nábor
        • Hospital Puerta de Hierro
        • Kontakt:
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Nábor
        • Hospital Universitario Carlos Haya
        • Kontakt:
      • Valencia, Španělsko, 46010
        • Nábor
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Kontakt:
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Kontakt:
          • Jaime Sanz Cabeller
          • Telefonní číslo: +34-96-12 44 929
          • E-mail: sanz_jai@gva.es
  • Švédsko
      • Huddinge, Švédsko, 126464
        • Nábor
        • Center for Allogeneic Stem Cell Transplantation and Cell Therapy (CAST), Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník měl předchozí alogenní HSCT, jak je indikováno pro nemaligní (včetně vrozených metabolických poruch, primární imunodeficience, hemoglobinopatie a syndromy selhání kostní dřeně) nebo hematologické maligní onemocnění, bez ohledu na shodu lidských leukocytárních antigenů
  • Účastník byl klinicky diagnostikován s aGvHD stupně II až IV při screeningové návštěvě
  • Účastník zaznamenal selhání předchozí léčby první linie aGvHD (tj. SR-aGvHD), definované jako: a) progrese aGvHD během 3 až 5 dnů od zahájení léčby s >= 2 mg/kg/den ekvivalentu prednisonu nebo b) selhání ke zlepšení během 5 až 7 dnů od zahájení léčby s >= 2 mg/kg/den ekvivalentu prednisonu nebo c) neúplná odpověď po > 28 dnech imunosupresivní léčby včetně alespoň 5 dnů s >= 2 mg/kg/den prednisonu ekvivalent
  • Odhadovaná délka života účastníka při screeningové návštěvě je > 28 dní
  • Mužský nebo ženský účastník, kterému je na screeningové návštěvě více než 12 let

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má při screeningové návštěvě zjevný relaps nebo progresi nebo přetrvávání základního onemocnění
  • Účastník obdržel poslední HSCT pro solidní nádorové onemocnění
  • Účastník má při screeningové návštěvě syndrom překryvu GvHD
  • Účastník před screeningovou návštěvou dostal systémovou léčbu první linie pro aGvHD jinou než steroidy a profylaxi jinými než kalcineurinovými inhibitory, anti-thymocytárním globulinem (ATG), mykofenolát mofetilem (MMF), metotrexátem (MTX) nebo cyklofosfamidem
  • Účastnice má známé těhotenství (potvrzené pozitivním těhotenským testem při screeningové návštěvě) a nebo kojí při screeningové návštěvě
  • Účastník podstoupil léčbu jakýmkoli jiným zkoumaným prostředkem během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningovou návštěvou (soulad bude potvrzen pro období mezi screeningovou návštěvou a základní návštěvou při základní návštěvě).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MC0518
Účastníci budou dostávat infuze MC0518 1–2 miliony buněk/kilogram (na základě tělesné hmotnosti při screeningové návštěvě) jednou týdně po dobu 4 týdnů (1., 8., 15. a 22. den návštěvy). Účastníci s částečnou odpovědí (PR) v den 28 budou mít 2 další infuze MC0518 podané v den 29 a 36.
Biologický: MC0518
MC0518 bude podán intravenózní infuzí ihned po rozmrazení.
Aktivní komparátor: Nejlepší dostupná terapie (BAT)
Účastníci obdrží kteroukoli z následujících systémových BAT na základě rozhodnutí zkoušejícího: mykofenolát mofetil (MMF), mimotělní fotoforézu (ECP), anti-thymocytární globulin (ATG), everolimus a ruxolitinib (RUX).
Biologický: NETOPÝR
BAT včetně MMF, ECP, ATG, everolimu a RUX budou podávány na základě rozhodnutí zkoušejícího.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková odpověď (OR)
Časové okno: Den 28
OR je definován jako úplná odpověď (CR) nebo částečná odpověď (PR) v den 28 ve vztahu ke stavu aGvHD na začátku. CR je definována jako rozlišení aGvHD ve všech zúčastněných orgánech. PR je definována jako zlepšení v 1 stádiu v 1 nebo více orgánech zapojených do symptomů aGvHD bez progrese v ostatních. Počet účastníků s OR bude nahlášen.
Den 28
Celkové přežití
Časové okno: Do měsíce 24
Celkové přežití je definováno jako doba od randomizace do data úmrtí z jakékoli příčiny.
Do měsíce 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Svoboda před selháním léčby (FFTF)
Časové okno: Až 6 měsíců
FFTF je definována jako úmrtí, relaps nebo progrese základního onemocnění nebo přidání nebo změna jakékoli další systémové imunosupresivní aGvHD terapie. Počet účastníků s FFTF bude uveden.
Až 6 měsíců
Akutní reakce štěpu proti hostiteli (aGvHD).
Časové okno: Dny 28, 60, 100 a 180
Počet účastníků s odpovědí aGvHD bude hlášen. Odpověď aGvHD bude kategorizována jako OR (CR + PR), CR, PR a NR. NR je definována jako nepřítomnost CR nebo PR.
Dny 28, 60, 100 a 180
Změna od základní linie ve stupních aGvHD
Časové okno: Výchozí stav a dny 8, 15, 22, 28, 60, 100 a 180
Stupně aGvHD: Stupeň 0 – žádné postižení orgánů (tj. stadium 0 kůže, stadium 0 játra a stadium 0 GI); Stupeň I – Stupeň 1 – 2 kůže bez postižení jater/GI; Stupeň II- Stupeň 3 kůže a/nebo Stupeň 1 jater a/nebo Stupeň 1 GI; Stupeň III - Stupeň 2 - 3 játra a / nebo Stupeň 2 - 3 GI; Stupeň IV- Stupeň 4 kůže a/nebo Stupeň 4 játra a/nebo Stupeň 4 GI.
Výchozí stav a dny 8, 15, 22, 28, 60, 100 a 180
Čas na odpověď
Časové okno: Do měsíce 24
Čas do odpovědi je definován jako čas od data prvního podání léčby do data odpovědi.
Do měsíce 24
Doba odezvy
Časové okno: Do měsíce 24
Doba trvání se vypočítá od času od prvního OR (CR nebo PR) do časového bodu bez odpovědi aGvHD ve srovnání s výchozí hodnotou.
Do měsíce 24
Nejlepší celková odezva (OR)
Časové okno: Až do dne 28
Nejlepší NEBO je definováno jako dosažení NEBO v kterémkoli časovém bodě až do 28. dne včetně. Bude uveden počet účastníků s nejlepším OR.
Až do dne 28
Kumulativní dávka steroidů pro SR-aGvHD na kilogram (kg) tělesné hmotnosti
Časové okno: Do 60. dne a 24. měsíce
Bude analyzována kumulativní dávka steroidů podaná pro SR-aGvHD na kg tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty do dne 60 a do měsíce návštěvy 24.
Do 60. dne a 24. měsíce
Počet účastníků s chronickým onemocněním štěpu proti hostiteli (cGvHD)
Časové okno: Den 60 až 24. měsíc
Počet účastníků s cGvHD bude hlášen.
Den 60 až 24. měsíc
Čas do chronického onemocnění štěpu proti hostiteli (cGvHD)
Časové okno: Den 60 až 24. měsíc
Čas do cGvHD je definován jako čas mezi posledním dnem transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) do první epizody cGvHD.
Den 60 až 24. měsíc
Počet účastníků se selháním štěpu (GF)
Časové okno: Do měsíce 24
Počet účastníků s GF bude nahlášen.
Do měsíce 24
Počet účastníků s relapsem nebo progresí u účastníků se základním maligním onemocněním
Časové okno: Do měsíce 24
Bude uveden počet účastníků s relapsem nebo progresí u účastníků se základním maligním onemocněním.
Do měsíce 24
Čas do relapsu nebo progrese u účastníků se základním maligním onemocněním
Časové okno: Do měsíce 24
Bude uvedena doba do relapsu nebo progrese u účastníků se základním maligním onemocněním.
Do měsíce 24
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Do měsíce 24
EFS je definován jako čas od data randomizace do data události. Příhoda je definována jako GF, relaps nebo progrese základního onemocnění nebo smrt z jakékoli příčiny.
Do měsíce 24
Mortalita bez recidivy (NRM)
Časové okno: Do měsíce 24
NRM je definován jako čas od data randomizace do data události. Událost je definována jako smrt bez předchozího relapsu nebo progrese základního onemocnění.
Do měsíce 24
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a nežádoucími reakcemi (AR)
Časové okno: Do 60. dne nebo do 30 dnů po posledním podání zkušební léčby, podle toho, co nastane později (do 24. měsíce)
Do 60. dne nebo do 30 dnů po posledním podání zkušební léčby, podle toho, co nastane později (do 24. měsíce)
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a nežádoucími reakcemi (ARs) podle závažnosti
Časové okno: Do 60. dne nebo do 30 dnů po posledním podání zkušební léčby, podle toho, co nastane později (do 24. měsíce)
Závažnost bude odstupňována na základě Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) v5.0: Stupeň 1 – Mírné; Stupeň 2 – střední; Stupeň 3 - Těžký; Stupeň 4 – Život ohrožující následky; indikován urgentní zásah; Stupeň 4 – Smrt související s AE.
Do 60. dne nebo do 30 dnů po posledním podání zkušební léčby, podle toho, co nastane později (do 24. měsíce)
Změna od základní hodnoty ve skóre výkonu na základě Karnofského stupnice (věk příjemce >= 16 let)
Časové okno: Základní stav, dny 8, 15, 22, 28, 60 a 100
Karnofského výkonnostní skóre (KPS), které se uvádí na ordinální stupnici od 0 do 100, poskytuje přibližnou míru duševní pohody účastníka, včetně jeho schopnosti provádět aktivity každodenního života a funkční kapacity. Vyšší skóre znamená normální stav, žádné stížnosti a žádné známky onemocnění.
Základní stav, dny 8, 15, 22, 28, 60 a 100
Změna skóre výkonu od základní linie na základě Lansky Scale
Časové okno: Základní stav, dny 8, 15, 22, 28, 60 a 100
Před léčbou bude zaznamenáno Lansky skóre (věk příjemce větší nebo roven [>=] 1 rok a méně než [<] 16 let) a měřeno sériově v pravidelných intervalech po léčbě. Skóre je standardní výkonnostní skóre, které měří celkovou funkci dítěte na škále od 0 do 100. Vyšší skóre znamená plnou aktivitu.
Základní stav, dny 8, 15, 22, 28, 60 a 100
Změna od základní hodnoty v EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L): Index zdravotního stavu (HSI)
Časové okno: Základní stav, dny 28, 60, 100 a 180
EQ-5D-5L je 2dílný nástroj pro použití jako měřítko zdravotního výsledku, navržený pro sebedokončení respondenty. Skládá se z popisného systému EQ-5D-5L a EQ VAS. Popisný systém EQ-5D-5L se skládá z 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každý má 5 úrovní vnímaných problémů (1 – žádný problém, 2 – mírné problémy, 3 – středně závažné problémy, 4 – vážné problémy, 5 – extrémní problémy). Účastník vybere odpověď pro každou z 5 dimenzí s ohledem na odpověď, která nejlépe odpovídá jeho/jejímu zdraví „DNES“. Odezvy byly použity ke generování HSI. HSI se pohybuje od 0 (mrtvý) do 1,00 (plné zdraví).
Základní stav, dny 28, 60, 100 a 180
Změna od základní linie v EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L): Vizuální analogová stupnice (VAS)
Časové okno: Základní stav, dny 28, 60, 100 a 180
EQ-5D-5L je 2dílný nástroj pro použití jako měřítko zdravotního výsledku, navržený pro sebedokončení respondenty. Skládá se z popisného systému EQ-5D-5L a EQ VAS. Sebehodnocení EQ VAS zaznamenává respondentovo vlastní hodnocení jeho celkového zdravotního stavu v době dokončení na stupnici od 0 (nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit) do 100 (nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit).
Základní stav, dny 28, 60, 100 a 180
Změna od výchozí hodnoty ve funkčním hodnocení skóre terapie rakoviny – transplantace kostní dřeně (FACT-BMT)
Časové okno: Základní stav, dny 28, 60, 100 a 180
Dotazník FACT-BMT byl navržen k měření kvality života u subjektů podstupujících transplantaci kostní dřeně (BM). Skládá se z následujících kategorií hodnocení: fyzická pohoda, sociální/rodinná pohoda, emocionální pohoda, funkční pohoda a další různé obavy, které subjekt může mít ohledně své zdravotní péče, osob zapojených do jejich života, a další emoce a neschopnost. Skóre se pohybuje od 0 do 164, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Základní stav, dny 28, 60, 100 a 180

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

medac GmbH

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Philippa Nicholson, Syneos Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. srpna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. ledna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MC-MSC.1/aGvHD

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MC0518

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit