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Trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi con cellule stromali mesenchimali rispetto alla migliore terapia disponibile (IDUNN)

2 novembre 2023 aggiornato da: medac GmbH

Uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, di fase 3 del trattamento di prima linea con cellule stromali mesenchimali MC0518 rispetto alla migliore terapia disponibile in soggetti adulti e adolescenti con malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (IDUNN) Prova)

Lo scopo principale di questo studio è dimostrare la superiorità di MC0518 rispetto alla prima migliore terapia disponibile (BAT) utilizzata rispetto al tasso di risposta globale (ORR) nei partecipanti adulti e adolescenti con malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi. SR-aGvHD) al giorno 28.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

210

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Amiens-Picardie - Hopital Sud Avenue Rene Laennec Amiens
        • Contatto:
      • Besancon, Francia, 25030
        • Reclutamento
        • CHU Jean Minjoz Boulevard Fleming Besancon
        • Contatto:
      • Grenoble, Francia, 38700
        • Reclutamento
        • Hôpital Michallon
        • Contatto:
      • Lille, Francia, 59000
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu 1 Place Alexis Ricordeau Nantes
        • Contatto:
      • Nice, Francia, 06200
        • Reclutamento
        • CHU de Nice Hopital Archet 1
        • Contatto:
      • Pierre Benite Cedex, Francia, 69630
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Lyon Sud Pavillon Marcel Berard 1G
        • Contatto:
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire CHU de Toulouse
        • Contatto:
      • Vandoeuvre les Nancy, Francia, 54511
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
        • Contatto:
      • Berlin, Germania, 287706
      • Bonn, Germania, 53127
        • Reclutamento
        • University Hospital Bonn, Medizinische Klinik III
        • Contatto:
      • Essen, Germania, 45147
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Essen
        • Contatto:
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Reclutamento
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
        • Contatto:
      • Freiburg, Germania, 79106
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 151595
        • Non ancora reclutamento
        • Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ) - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
        • Contatto:
      • Mainz, Germania, 55131
      • Mannheim, Germania, 68167
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Mannheim
        • Contatto:
      • Tuebingen, Germania, 72076
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Germania, 81675
        • Reclutamento
        • Klinikum rechts der Isar
        • Contatto:
      • Wuerzburg, Bavaria, Germania, 97080
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg - Medizinische Klinik und Poliklinik II - Zentrum fuer Allogene Blutstammzelltransplantation
        • Contatto:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Germania, 60590
        • Reclutamento
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet - Frankfurt am Main
        • Contatto:
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
        • Reclutamento
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Contatto:
    • Nordrhein-Westfalen
      • Muenster, Nordrhein-Westfalen, Germania, 48149
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45147
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Essen - Klinik fuer Knochenmarktransplantation (KMT)
        • Contatto:
      • Koeln, North Rhine-Westphalia, Germania, 50937
        • Reclutamento
        • Uniklinik Koeln
        • Contatto:
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Germania, 01307
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Germania, 04103
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Germania, 07747
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Jena
        • Contatto:
      • Jena, Thueringen, Germania, 07740
  • Polonia
    • Dolnoslaskie
      • Wrocław, Dolnoslaskie, Polonia, 50-556
        • Reclutamento
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University
        • Contatto:
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 08916
        • Reclutamento
        • Hospital Germans Trias i Pujol
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall Dhebron
        • Contatto:
      • Barcelona, Spagna, 08908
        • Reclutamento
        • Institut Catal dOncologia
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28222
        • Reclutamento
        • Hospital Puerta de Hierro
        • Contatto:
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Carlos Haya
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Reclutamento
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
        • Contatto:
          • Jaime Sanz Cabeller
          • Numero di telefono: +34-96-12 44 929
          • Email: sanz_jai@gva.es
  • Svezia
      • Huddinge, Svezia, 126464
        • Reclutamento
        • Center for Allogeneic Stem Cell Transplantation and Cell Therapy (CAST), Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Il partecipante aveva un precedente trapianto allogenico come indicato per malattia non maligna (inclusi errori congeniti del metabolismo, immunodeficienze primarie, emoglobinopatie e sindromi da insufficienza del midollo osseo) o malattia ematologica maligna, indipendentemente dalla corrispondenza dell'antigene leucocitario umano
  • Al partecipante è stata diagnosticata clinicamente una GvHD di grado da II a IV alla visita di screening
  • - Il partecipante ha sperimentato il fallimento del precedente trattamento di prima linea per l'aGvHD (ossia, SR-aGvHD), definito come: a) progressione dell'aGvHD entro 3-5 giorni dall'inizio della terapia con >= 2 mg/kg/die di prednisone equivalente o b) fallimento migliorare entro 5-7 giorni dall'inizio del trattamento con >= 2 mg/kg/giorno di prednisone equivalente o c) risposta incompleta dopo > 28 giorni di trattamento immunosoppressivo inclusi almeno 5 giorni con >= 2 mg/kg/giorno di prednisone equivalente
  • Il partecipante ha un'aspettativa di vita stimata> 28 giorni alla visita di screening
  • Partecipante maschio o femmina di età >= 12 anni alla visita di screening

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante presenta recidive o progressione o persistenza evidenti della malattia di base alla visita di screening
  • - Il partecipante ha ricevuto l'ultimo HSCT per una malattia da tumore solido
  • - Il partecipante ha la sindrome da sovrapposizione GvHD alla visita di screening
  • - Il partecipante ha ricevuto un trattamento sistemico di prima linea per aGvHD diverso dagli steroidi e una profilassi con diversi inibitori della calcineurina, globulina anti-timocita (ATG), micofenolato mofetile (MMF), metotrexato (MTX) e/o ciclofosfamide prima della visita di screening
  • La partecipante ha una gravidanza nota (come confermata da un test di gravidanza positivo alla visita di screening) e/o sta allattando alla visita di screening
  • - Il partecipante ha ricevuto un trattamento con qualsiasi altro agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (qualunque sia più lungo) prima della visita di screening (conformità da confermare per il periodo tra la visita di screening e la visita di riferimento alla visita di riferimento).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MC0518
I partecipanti riceveranno infusioni MC0518 da 1-2 milioni di cellule/chilogrammo (basate sul peso corporeo alla visita di screening) una volta alla settimana per 4 settimane (giorno della visita 1, 8, 15 e 22). Ai partecipanti con risposta parziale (PR) il giorno 28 verranno somministrate 2 ulteriori infusioni di MC0518 il giorno 29 e 36.
Biologico: MC0518
MC0518 verrà infuso per via endovenosa immediatamente dopo lo scongelamento.
Comparatore attivo: Migliore terapia disponibile (BAT)
I partecipanti riceveranno una delle seguenti BAT sistemiche in base alla decisione dello sperimentatore: micofenolato mofetile (MMF), fotoferesi extracorporea (ECP), globulina anti-timocita (ATG), everolimus e ruxolitinib (RUX).
Biologico: PIPISTRELLO
Le BAT inclusi MMF, ECP, ATG, everolimus e RUX saranno somministrate in base alla decisione dello sperimentatore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta globale (OR)
Lasso di tempo: Giorno 28
OR è definito come risposta completa (CR) o risposta parziale (PR) al giorno 28 rispetto allo stato aGvHD al basale. La CR è definita come risoluzione di aGvHD in tutti gli organi coinvolti. La PR è definita come miglioramento in 1 stadio in 1 o più organi coinvolti con i sintomi di aGvHD senza progressione negli altri. Verrà riportato il numero di partecipanti con OR.
Giorno 28
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino al mese 24
La sopravvivenza globale è definita come il tempo dalla randomizzazione alla data del decesso per qualsiasi causa.
Fino al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Libertà dal fallimento del trattamento (FFTF)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
La FFTF è definita come morte, recidiva o progressione della malattia di base, o aggiunta o modifica a qualsiasi ulteriore terapia sistemica immunosoppressiva per l'aGvHD. Verrà riportato il numero di partecipanti con FFTF.
Fino a 6 mesi
Risposta acuta alla malattia del trapianto contro l'ospite (aGvHD).
Lasso di tempo: Giorni 28, 60, 100 e 180
Verrà riportato il numero di partecipanti con una risposta GvHD. La risposta aGvHD sarà classificata come OR (CR + PR), CR, PR e NR. NR è definito come l'assenza di CR o PR.
Giorni 28, 60, 100 e 180
Variazione rispetto al basale nei gradi aGvHD
Lasso di tempo: Basale e giorni 8, 15, 22, 28, 60, 100 e 180
Gradi aGvHD: Grado 0 - nessun coinvolgimento d'organo (cioè, pelle allo stadio 0, fegato allo stadio 0 e GI allo stadio 0); Grado I-Stadio 1 - 2 cute senza coinvolgimento fegato/GI; Grado II- Stadio 3 cutaneo e/o Stadio 1 fegato e/o Stadio 1 GI; Grado III- Stadio 2 - 3 fegato e/o Stadio 2 - 3 GI; Grado IV- Stadio 4 cutaneo e/o Stadio 4 fegato e/o Stadio 4 GI.
Basale e giorni 8, 15, 22, 28, 60, 100 e 180
Tempo di risposta
Lasso di tempo: Fino al mese 24
Il tempo alla risposta è definito come il tempo dalla data della prima somministrazione del trattamento alla data della risposta.
Fino al mese 24
Durata della risposta
Lasso di tempo: Fino al mese 24
La durata è calcolata dal tempo dalla prima OR (CR o PR) fino al momento in cui nessuna risposta aGvHD rispetto al basale.
Fino al mese 24
Migliore risposta complessiva (OR)
Lasso di tempo: Fino al giorno 28
La migliore OR è definita come il raggiungimento di una OR in qualsiasi momento fino al giorno 28 incluso. Verrà riportato il numero di partecipanti con la migliore OR.
Fino al giorno 28
Dose cumulativa di steroidi per SR-aGvHD per chilogrammo (kg) di peso corporeo
Lasso di tempo: Fino al giorno 60 e al mese 24
Verrà analizzata la dose cumulativa di steroidi somministrati per SR-aGvHD per kg di peso corporeo dal basale fino al giorno 60 e fino al mese della visita 24.
Fino al giorno 60 e al mese 24
Numero di partecipanti con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGvHD)
Lasso di tempo: Dal giorno 60 al mese 24
Verrà riportato il numero di partecipanti con cGvHD.
Dal giorno 60 al mese 24
Tempo alla malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGvHD)
Lasso di tempo: Dal giorno 60 al mese 24
Il tempo alla cGvHD è definito come il tempo che intercorre tra l'ultimo giorno del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) e il primo episodio di cGvHD.
Dal giorno 60 al mese 24
Numero di partecipanti con fallimento del trapianto (GF)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
Verrà riportato il numero di partecipanti con GF.
Fino al mese 24
Numero di partecipanti con recidiva o progressione nei partecipanti con malattia maligna sottostante
Lasso di tempo: Fino al mese 24
Verrà riportato il numero di partecipanti con recidiva o progressione nei partecipanti con sottostante malattia maligna.
Fino al mese 24
Tempo di ricaduta o progressione nei partecipanti con malattia maligna sottostante
Lasso di tempo: Fino al mese 24
Verrà riportato il tempo di recidiva o progressione nei partecipanti con sottostante malattia maligna.
Fino al mese 24
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
EFS è definito come il tempo dalla data di randomizzazione alla data dell'evento. Un evento è definito come GF, recidiva o progressione della malattia di base o morte per qualsiasi causa.
Fino al mese 24
Mortalità non da recidiva (NRM)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
NRM è definito come il tempo dalla data di randomizzazione alla data dell'evento. Un evento è definito come morte senza precedente recidiva o progressione della malattia di base.
Fino al mese 24
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) e reazioni avverse (AR)
Lasso di tempo: Fino al giorno 60 o fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento di prova, se successivo (fino al mese 24)
Fino al giorno 60 o fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento di prova, se successivo (fino al mese 24)
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) e reazioni avverse (AR) per gravità
Lasso di tempo: Fino al giorno 60 o fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento di prova, se successivo (fino al mese 24)
La gravità sarà classificata in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0: Grado 1- Lieve; Grado 2- Moderato; Grado 3- Grave; Grado 4 - Conseguenze potenzialmente letali; intervento urgente indicato; Grado 4- Morte correlata all'EA.
Fino al giorno 60 o fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento di prova, se successivo (fino al mese 24)
Variazione rispetto al basale nel punteggio delle prestazioni basato sulla scala Karnofsky (età del destinatario >= 16 anni)
Lasso di tempo: Basale, giorni 8, 15, 22, 28, 60 e 100
Il Karnofsky Performance Score (KPS), riportato su una scala ordinale da 0 a 100, fornisce una misura approssimativa del benessere del partecipante, inclusa la sua capacità di condurre attività della vita quotidiana e capacità funzionale. Un punteggio più alto indica normale, nessuna lamentela e nessuna evidenza di malattia.
Basale, giorni 8, 15, 22, 28, 60 e 100
Modifica rispetto al basale nel punteggio delle prestazioni basato sulla scala Lansky
Lasso di tempo: Basale, giorni 8, 15, 22, 28, 60 e 100
Un punteggio Lansky (età del ricevente maggiore o uguale a [>=] 1 anno e inferiore a [<] 16 anni) verrà registrato prima del trattamento e misurato in serie a intervalli regolari dopo il trattamento. Il punteggio è un punteggio di prestazione standard che misura la funzione complessiva del bambino con un intervallo di scala da 0 a 100. Un punteggio più alto indica piena attività.
Basale, giorni 8, 15, 22, 28, 60 e 100
Variazione rispetto al basale in EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L): indice dello stato di salute (HSI)
Lasso di tempo: Basale, giorni 28, 60, 100 e 180
EQ-5D-5L è uno strumento in 2 parti da utilizzare come misura dei risultati di salute, progettato per l'auto-completamento da parte degli intervistati. Consiste nel sistema descrittivo EQ-5D-5L e EQ VAS. Il sistema descrittivo EQ-5D-5L comprende 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ciascuno ha 5 livelli di problemi percepiti (1-nessun problema, 2-problemi lievi, 3-problemi moderati, 4-problemi gravi, 5-problemi estremi). Il partecipante seleziona la risposta per ciascuna delle 5 dimensioni considerando la risposta che meglio corrisponde alla sua salute "OGGI". Le risposte sono state utilizzate per generare un HSI. L'HSI va da 0 (morto) a 1.00 (salute completa).
Basale, giorni 28, 60, 100 e 180
Variazione rispetto al basale in EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L): scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Basale, giorni 28, 60, 100 e 180
EQ-5D-5L è uno strumento in 2 parti da utilizzare come misura dei risultati di salute, progettato per l'auto-completamento da parte degli intervistati. Consiste nel sistema descrittivo EQ-5D-5L e EQ VAS. L'autovalutazione EQ VAS registra la valutazione del rispondente del proprio stato di salute generale al momento del completamento, su una scala da 0 (la peggiore salute che si possa immaginare) a 100 (la migliore salute che si possa immaginare).
Basale, giorni 28, 60, 100 e 180
Variazione rispetto al basale nel punteggio della valutazione funzionale del trapianto di midollo osseo (FACT-BMT) per la terapia del cancro
Lasso di tempo: Basale, giorni 28, 60, 100 e 180
Il questionario FACT-BMT è stato progettato per misurare la qualità della vita nei soggetti sottoposti a trapianto di midollo osseo (BM). Consiste nelle seguenti categorie di valutazione: benessere fisico, benessere sociale/familiare, benessere emotivo, benessere funzionale e ulteriori preoccupazioni varie che il soggetto può avere in merito alla propria assistenza sanitaria, alle persone coinvolte nella sua vita, e altre emozioni e incapacità. Il punteggio varia da 0 a 164, con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita.
Basale, giorni 28, 60, 100 e 180

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

medac GmbH

Investigatori

  • Direttore dello studio: Philippa Nicholson, Syneos Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 agosto 2021

Completamento primario (Stimato)

28 gennaio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MC-MSC.1/aGvHD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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