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Tratamiento de la enfermedad aguda de injerto contra huésped refractaria a esteroides con células estromales mesenquimales versus la mejor terapia disponible (IDUNN)

12 de agosto de 2025 actualizado por: medac GmbH

Un ensayo aleatorizado, abierto, multicéntrico, de fase 3 del tratamiento de primera línea con células estromales mesenquimales MC0518 versus la mejor terapia disponible en sujetos adultos y adolescentes con enfermedad aguda de injerto contra huésped resistente a esteroides después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (IDUNN) Ensayo)

El objetivo principal de este ensayo es demostrar la superioridad de MC0518 en comparación con la mejor terapia disponible (BAT) utilizada por primera vez con respecto a la tasa de respuesta general (ORR) en participantes adultos y adolescentes con enfermedad de injerto contra huésped aguda resistente a los esteroides ( SR-aGvHD) en el día 28.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

210

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 287706
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Retirado
        • Charite Universitaetsmedizin
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Reclutamiento
        • University Hospital Bonn, Medizinische Klinik III
        • Contacto:
      • Essen, Alemania, 45147
        • Terminado
        • Universitaetsklinikum Essen - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Reclutamiento
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe University - University - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
        • Contacto:
          • Peter Bader
          • Número de teléfono: +49 69-6301-7541
          • Correo electrónico: peter.bader@kgu.de
      • Freiburg, Alemania, 79106
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 151595
        • Terminado
        • Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ) - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
      • Kiel, Alemania, 24105
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum
        • Contacto:
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Reclutamiento
        • University Medical Center Mainz
        • Contacto:
      • Mannheim, Alemania, 68167
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Mannheim
        • Contacto:
      • Tuebingen, Alemania, 72076
        • Reclutamiento
        • University Hospital Tuebingen Medical Center
        • Contacto:
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemania, 81675
        • Reclutamiento
        • Klinikum rechts der Isar
        • Contacto:
      • Wuerzburg, Bavaria, Alemania, 97080
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg - Medizinische Klinik und Poliklinik II - Zentrum fuer Allogene Blutstammzelltransplantation
        • Contacto:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Alemania, 60590
        • Reclutamiento
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet - Frankfurt am Main
        • Contacto:
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemania, 30625
        • Reclutamiento
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Contacto:
    • Nordrhein-Westfalen
      • Muenster, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 48149
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Muenster
        • Contacto:
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 45147
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Essen - Klinik fuer Knochenmarktransplantation (KMT)
        • Contacto:
      • Koeln, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50937
        • Activo, no reclutando
        • Uniklinik Koeln
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Alemania, 01307
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
        • Contacto:
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Alemania, 04103
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Leipzig, Selbststaendige Abteilung fur Haematologie und Internistische Onkologie
        • Contacto:
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Alemania, 07740
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Innere Medizin II, Haematologie und Onkologie
        • Contacto:
      • Jena, Thueringen, Alemania, 07747
        • Terminado
        • Universitaetsklinikum Jena - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
  • España
      • Badalona, España, 08916
        • Reclutamiento
        • Hospital Germans Trías i Pujol
        • Contacto:
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Vall Dhebron
        • Contacto:
          • Maria Sola Soto
          • Número de teléfono: +34 93 2746000
          • Correo electrónico: mariasola@vhio.net
      • Barcelona, España, 08908
        • Reclutamiento
        • Institut Catal dOncologia
        • Contacto:
      • Madrid, España, 28034
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Contacto:
      • Madrid, España, 28222
        • Reclutamiento
        • Hospital Puerta de Hierro
        • Contacto:
      • Málaga, España, 29010
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Carlos Haya
        • Contacto:
          • Maria Jesus Pascual
          • Número de teléfono: +34-951-29 00 00
          • Correo electrónico: mjcascon@gmail.com
      • Valencia, España, 46010
        • Reclutamiento
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Contacto:
      • Valencia, España, 46026
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Contacto:
          • Jaime Sanz Cabeller
          • Número de teléfono: +34-96-12 44 929
          • Correo electrónico: sanz_jai@gva.es
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Amiens-Picardie - Hopital Sud
        • Contacto:
      • Besancon, Francia, 25030
        • Reclutamiento
        • Chu Jean Minjoz
        • Contacto:
      • Grenoble, Francia, 38700
        • Reclutamiento
        • Hopital Michallon
        • Contacto:
      • Lille, Francia, 59000
        • Reclutamiento
        • CHRU Lille- Hopital Claude Huriez
        • Contacto:
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamiento
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
        • Contacto:
      • Nice, Francia, 06200
        • Reclutamiento
        • CHU de Nice Hopital Archet 1
        • Contacto:
      • Pierre Benite Cedex, Francia, 69630
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Lyon Sud Pavillon Marcel Berard 1G
        • Contacto:
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire CHU de Toulouse
        • Contacto:
      • Vandoeuvre les Nancy, Francia, 54511
        • Reclutamiento
        • Hopitaux de Brabois
        • Contacto:
  • Polonia
      • Gliwice, Polonia, 44-102
        • Reclutamiento
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie, Paastwowy Instytut Badawczy
        • Contacto:
    • Dolnoslaskie
      • Wrocław, Dolnoslaskie, Polonia, 50-556
        • Terminado
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University
  • Suecia
      • Huddinge, Suecia, 126464
        • Terminado
        • Center for Allogeneic Stem Cell Transplantation and Cell Therapy (CAST), Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante tenía un HSCT alogénico previo según lo indicado para enfermedad no maligna (incluidos errores congénitos del metabolismo, inmunodeficiencias primarias, hemoglobinopatías y síndromes de insuficiencia de la médula ósea) o enfermedad maligna hematológica, independientemente de la compatibilidad con el antígeno leucocitario humano
  • El participante ha sido diagnosticado clínicamente con aGvHD de grado II a IV en la visita de selección
  • El participante ha experimentado el fracaso del tratamiento anterior de primera línea de aGvHD (es decir, SR-aGvHD), definido como: a) progresión de aGvHD dentro de los 3 a 5 días del inicio de la terapia con >= 2 mg/kg/día de equivalente de prednisona o b) fracaso para mejorar dentro de los 5 a 7 días del inicio del tratamiento con >= 2 mg/kg/día de equivalente de prednisona o c) respuesta incompleta después de > 28 días de tratamiento inmunosupresor incluyendo al menos 5 días con >= 2 mg/kg/día de prednisona equivalente
  • El participante tiene una esperanza de vida estimada > 28 días en la visita de selección
  • Participante masculino o femenino que tiene >= 12 años de edad en la visita de selección

Criterio de exclusión:

  • El participante tiene una recaída manifiesta o progresión o persistencia de la enfermedad subyacente en la visita de selección
  • El participante ha recibido el último HSCT por una enfermedad de tumor sólido
  • El participante tiene el síndrome de superposición de GvHD en la visita de selección
  • El participante ha recibido tratamiento sistémico de primera línea para aGvHD que no sean esteroides y profilaxis con otros inhibidores de la calcineurina, globulina antitimocítica (ATG), micofenolato mofetilo (MMF), metotrexato (MTX) o ciclofosfamida antes de la visita de selección
  • La participante tiene un embarazo conocido (confirmado por una prueba de embarazo positiva en la visita de selección) o está amamantando en la visita de selección
  • El participante ha recibido tratamiento con cualquier otro agente en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la visita de selección (el cumplimiento debe confirmarse para el período entre la visita de selección y la visita inicial en la visita inicial).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: MC0518
Los participantes recibirán infusiones de 1-2 millones de células/kg de MC0518 (según el peso corporal en la visita de selección) una vez a la semana durante 4 semanas (días de visita 1, 8, 15 y 22). A los participantes con respuesta parcial (PR) el día 28 se les administrarán 2 infusiones adicionales de MC0518 los días 29 y 36.
Biológico: MC0518
MC0518 se infundirá por vía intravenosa inmediatamente después de la descongelación.
Comparador activo: Mejor Terapia Disponible (BAT)
Los participantes recibirán cualquiera de los siguientes BAT sistémicos según la decisión del investigador: micofenolato de mofetilo (MMF), fotoféresis extracorpórea (ECP), globulina antitimocito (ATG), everolimus y ruxolitinib (RUX).
Biológico: MURCIÉLAGO
Se administrará BAT, incluidos MMF, ECP, ATG, everolimus y RUX, según la decisión del investigador.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta general (OR)
Periodo de tiempo: Día 28
OR se define como respuesta completa (CR) o respuesta parcial (PR) en el día 28 en relación con el estado de aGvHD al inicio. CR se define como la resolución de aGvHD en todos los órganos involucrados. PR se define como una mejora en 1 etapa en 1 o más órganos involucrados con síntomas de aGvHD sin progresión en otros. Se informará el número de participantes con OR.
Día 28
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
La supervivencia global se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa.
Hasta el Mes 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Libertad de fracaso del tratamiento (FFTF)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
FFTF se define como la muerte, la recaída o la progresión de la enfermedad subyacente, o la adición o el cambio de cualquier otra terapia inmunosupresora sistémica para la aGvHD. Se informará el número de participantes con FFTF.
Hasta 6 meses
Respuesta aguda de la enfermedad de injerto contra huésped (aGvHD)
Periodo de tiempo: Días 28, 60, 100 y 180
Se informará el número de participantes con respuesta aGvHD. La respuesta de aGvHD se clasificará como OR (CR + PR), CR, PR y NR. NR se define como la ausencia de CR o PR.
Días 28, 60, 100 y 180
Cambio desde el punto de partida en los grados de aGvHD
Periodo de tiempo: Línea de base y Días 8, 15, 22, 28, 60, 100 y 180
Grados de aGvHD: Grado 0: sin afectación de órganos (es decir, piel en estadio 0, hígado en estadio 0 y GI en estadio 0); Grado I-Estadio 1 - 2 piel sin compromiso hepático/GI; Grado II- Etapa 3 piel y/o Etapa 1 hígado y/o Etapa 1 GI; Grado III- Estadio 2 - 3 hígado y/o Estadio 2 - 3 GI; Grado IV: piel en estadio 4 y/o hígado en estadio 4 y/o GI en estadio 4.
Línea de base y Días 8, 15, 22, 28, 60, 100 y 180
Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
El tiempo de respuesta se define como el tiempo desde la fecha de la primera administración del tratamiento hasta la fecha de la respuesta.
Hasta el Mes 24
Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
La duración se calcula desde el tiempo desde el primer OR (CR o PR) hasta el momento en que no hay respuesta de aGvHD en comparación con la línea de base.
Hasta el Mes 24
Mejor respuesta general (OR)
Periodo de tiempo: Hasta el día 28
El mejor OR se define como el logro de un OR en cualquier momento hasta el día 28 inclusive. Se informará el número de participantes con mejor OR.
Hasta el día 28
Dosis acumulativa de esteroides para SR-aGvHD por kilogramo (kg) de peso corporal
Periodo de tiempo: Hasta el día 60 y el mes 24
Se analizará la dosis acumulativa de esteroides administrada para SR-aGvHD por kg de peso corporal desde el inicio hasta el día 60 y hasta el mes de visita 24.
Hasta el día 60 y el mes 24
Número de participantes con enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGvHD)
Periodo de tiempo: Día 60 al Mes 24
Se informará el número de participantes con cGvHD.
Día 60 al Mes 24
Tiempo hasta la enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGvHD)
Periodo de tiempo: Día 60 al Mes 24
El tiempo hasta la cGvHD se define como el tiempo entre el último día del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) y el primer episodio de cGvHD.
Día 60 al Mes 24
Número de participantes con falla del injerto (GF)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
Se informará el número de participantes con GF.
Hasta el Mes 24
Número de participantes con recaída o progresión en participantes con enfermedad maligna subyacente
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
Se informará el número de participantes con recaída o progresión en participantes con enfermedad maligna subyacente.
Hasta el Mes 24
Tiempo hasta la recaída o progresión en participantes con enfermedad maligna subyacente
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
Se informará el tiempo hasta la recaída o la progresión en los participantes con una enfermedad maligna subyacente.
Hasta el Mes 24
Supervivencia libre de eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
EFS se define como el tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha del evento. Un evento se define como FG, recaída o progresión de la enfermedad subyacente, o muerte por cualquier causa.
Hasta el Mes 24
Mortalidad sin recaída (NRM)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
NRM se define como el tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha del evento. Un evento se define como la muerte sin recaída previa o progresión de la enfermedad subyacente.
Hasta el Mes 24
Número de participantes con eventos adversos (AE) y reacciones adversas (AR)
Periodo de tiempo: Hasta el día 60 o hasta 30 días después de la última administración del tratamiento de prueba, lo que ocurra más tarde (hasta el mes 24)
Hasta el día 60 o hasta 30 días después de la última administración del tratamiento de prueba, lo que ocurra más tarde (hasta el mes 24)
Número de participantes con eventos adversos (AE) y reacciones adversas (RA) por gravedad
Periodo de tiempo: Hasta el día 60 o hasta 30 días después de la última administración del tratamiento de prueba, lo que ocurra más tarde (hasta el mes 24)
La gravedad se calificará según los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) v5.0: Grado 1: leve; Grado 2- Moderado; Grado 3- Severo; Grado 4- Consecuencias que amenazan la vida; intervención urgente indicada; Grado 4- Muerte relacionada con el EA.
Hasta el día 60 o hasta 30 días después de la última administración del tratamiento de prueba, lo que ocurra más tarde (hasta el mes 24)
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de rendimiento según la escala de Karnofsky (edad del receptor >= 16 años)
Periodo de tiempo: Línea de base, Días 8, 15, 22, 28, 60 y 100
El puntaje de rendimiento de Karnofsky (KPS), que se informa en una escala ordinal de 0 a 100, proporciona una medida aproximada del bienestar del participante, incluida su capacidad para realizar actividades de la vida diaria y su capacidad funcional. Una puntuación más alta indica normal, sin quejas ni evidencia de enfermedad.
Línea de base, Días 8, 15, 22, 28, 60 y 100
Cambio desde el punto de partida en la puntuación de rendimiento según la escala de Lansky
Periodo de tiempo: Línea de base, Días 8, 15, 22, 28, 60 y 100
Se registrará una puntuación de Lansky (edad del receptor mayor o igual a [>=] 1 año y menor de [<] 16 años) antes del tratamiento y se medirá en serie a intervalos regulares después del tratamiento. El puntaje es un puntaje de desempeño estándar que mide la función general del niño con un rango de escala de 0 a 100. Una puntuación más alta indica actividad completa.
Línea de base, Días 8, 15, 22, 28, 60 y 100
Cambio desde el inicio en EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L): Índice de estado de salud (HSI)
Periodo de tiempo: Línea base, Días 28, 60, 100 y 180
EQ-5D-5L es un instrumento de 2 partes para usar como una medida del resultado de salud, diseñado para que los encuestados lo completen ellos mismos. Consta del sistema descriptivo EQ-5D-5L y EQ VAS. El sistema descriptivo EQ-5D-5L consta de 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Cada uno tiene 5 niveles de problemas percibidos (1-ningún problema, 2-problemas leves, 3-problemas moderados, 4-problemas severos, 5-problemas extremos). El participante selecciona la respuesta para cada una de las 5 dimensiones considerando la respuesta que mejor se adapte a su salud "HOY". Las respuestas se utilizaron para generar un HSI. HSI varía de 0 (muerto) a 1.00 (salud total).
Línea base, Días 28, 60, 100 y 180
Cambio desde el inicio en EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L): escala analógica visual (EVA)
Periodo de tiempo: Línea base, Días 28, 60, 100 y 180
EQ-5D-5L es un instrumento de 2 partes para usar como una medida del resultado de salud, diseñado para que los encuestados lo completen ellos mismos. Consta del sistema descriptivo EQ-5D-5L y EQ VAS. La autoevaluación EQ VAS registra la propia evaluación del encuestado sobre su estado de salud general en el momento de la finalización, en una escala de 0 (la peor salud que pueda imaginar) a 100 (la mejor salud que pueda imaginar).
Línea base, Días 28, 60, 100 y 180
Cambio desde el inicio en la puntuación de la evaluación funcional de la terapia contra el cáncer-trasplante de médula ósea (FACT-BMT)
Periodo de tiempo: Línea base, Días 28, 60, 100 y 180
El cuestionario FACT-BMT fue diseñado para medir la calidad de vida en sujetos sometidos a trasplante de médula ósea (MO). Consta de las siguientes categorías de evaluación: bienestar físico, bienestar social/familiar, bienestar emocional, bienestar funcional y preocupaciones misceláneas adicionales que el sujeto pueda tener con respecto a su salud, personas involucradas en su vida, y otras emociones e incapacidades. La puntuación varía de 0 a 164; una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
Línea base, Días 28, 60, 100 y 180

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

medac GmbH

Investigadores

  • Director de estudio: Ann-Kristin Möller, medac GmbH

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de agosto de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MC-MSC.1/aGvHD

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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