アフスタイラ®で治療を受けた血友病患者の登録 (OPERA)
2025年1月7日 更新者：CSL Behring
Afstyla®で治療された血友病患者の観察記録
予防や出血防止として使用される治療の有効性と安全性を評価するために、Afstyla® で治療を受けた血友病 A 患者の実生活データを記録します（例: 出血）。
手術）または患者参加後 3 年間のオンデマンド治療
調査の概要
詳細な説明
血友病Aは、凝固第VIII因子（FVIII）の欠乏または異常によって引き起こされる先天性凝固障害です。
血友病の重症度は FVIII 欠損の大きさによって決まり、臨床的特徴は出血部位によって異なります。
この病気の治療管理には、欠損因子である FVIII を患者に投与することが含まれます。 病気の重症度や患者の背景に応じて、管理レジメンは異なります（非外科的出血を防ぐための長期予防治療、外科的出血を防ぐための予防的短期治療、または必要に応じて急性出血の治療）。
いくつかの組換えまたは血漿由来の治療法が現在利用可能です。 CSL Behring Company は、新しい組換え単鎖 B1FVIII、rFVIII (Afstyla®) を設計しました。 これにより、VWF に対する親和性が向上し、安定性が向上し、薬物動態指数が向上しました。 OPERAは、臨床開発研究で確立されたこの独自製品の有効性と安全性を確認するために、Afstyla®で治療を受けたフランスの血友病A患者の実生活データを記録することを目的とした非介入的前向き全国研究です。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
62
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Brest、フランス
- CHU Brest
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Caen、フランス
- CHU Caen
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Chambéry、フランス
- Chu Chambery
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Clermont-Ferrand、フランス
- CHU clermont-ferrand
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Eaubonne、フランス
- Hôpital Simone Veil
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Le Chesnay、フランス
- Hopital Mignot
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
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Lille、フランス
- CHRU Lille
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Limoges、フランス
- CHU Limoges
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Montpellier、フランス
- CHU Montpellier
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Nantes、フランス
- CHU Nantes
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Paris、フランス
- Hopital Necker
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Rennes、フランス
- Chu Rennes
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Rouen、フランス
- CHU Rouen
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Saint-Étienne、フランス
- Chu Saint-Etienne
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Strasbourg、フランス
- Hopital Hautepierre
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Tours、フランス、37044
- CHRU de Tours
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
アフスタイラ®で治療を受けた血友病A型フランス人患者
説明
包含基準:
- 研究の目的を書面で通知され、データが記録された後、観察登録に参加することに同意している（未成年の患者の場合は親の同意）。
- 血友病Aを患っており、外科手術の必要に応じて、または予防的にAfstyla®で長期にわたって治療を受けている、または治療を受けている。
- 組み入れ時に阻害剤および/または免疫寛容に対する治療が存在しない
除外基準:
- 患者または患者の法定代理人の研究への参加の拒否。
- Afstyla®治療の使用に対する禁忌の存在（FVIIIまたはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症）。
- 介入臨床研究への同時参加。
- 阻害剤の存在および/または進行中の免疫寛容。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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長期の予防的およびオンデマンド療法中の年間出血率（自然発生的、外傷性）。
時間枠：最長36ヶ月
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最長36ヶ月
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患者ごとの自然出血エピソードの数
時間枠：最長36ヶ月
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最長36ヶ月
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非外科的出血エピソードの予防と解決に必要なAfstyla®の注入回数
時間枠：最長36ヶ月
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最長36ヶ月
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非外科的出血エピソードの予防と解決に必要なアフスタイラ®の総用量
時間枠：最長36ヶ月
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最長36ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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外科手術中に必要なアフスタイラ®の注入回数
時間枠：最長36ヶ月
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最長36ヶ月
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外科手術中に必要なアフスタイラ®の総用量
時間枠：最長36ヶ月
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最長36ヶ月
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アフスタイラ®に関連した有害事象（AE）、重篤なAE、およびAEの発生率
時間枠：最長36ヶ月
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最長36ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、CSL Behring SA
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月24日
一次修了 (実際)
2024年12月31日
研究の完了 (実際)
2024年12月31日
試験登録日
最初に提出
2020年12月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月15日
最初の投稿 (実際)
2020年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月7日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。