Rejestr pacjentów z hemofilią leczoną preparatem Afstyla® (OPERA)
Rejestr obserwacyjny pacjentów z hemofilią leczoną preparatem Afstyla®
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Hemofilia A jest wrodzonym zaburzeniem krzepnięcia spowodowanym niedoborem lub nieprawidłowością czynnika krzepnięcia VIII (FVIII).
Nasilenie hemofilii zależy od wielkości niedoboru czynnika VIII, a obraz kliniczny zależy od miejsca krwawienia.
Postępowanie terapeutyczne w tej chorobie polega na podawaniu pacjentowi niedoboru czynnika FVIII. W zależności od ciężkości choroby i tła pacjenta, schematy postępowania są różne (długoterminowe leczenie profilaktyczne w celu zapobiegania krwawieniom nieoperacyjnym, profilaktyczne leczenie krótkoterminowe w celu zapobiegania krwawieniom chirurgicznym lub leczenie ostrych krwawień na żądanie).
Obecnie dostępnych jest kilka terapii rekombinowanych lub pochodzących z osocza. Firma CSL Behring Company zaprojektowała nowy rekombinowany pojedynczy łańcuch B1FVIII, rFVIII (Afstyla®). Zwiększyło to powinowactwo do VWF, co skutkowało poprawą stabilności i poprawą jego wskaźników farmakokinetycznych. OPERA jest nieinterwencyjnym, prospektywnym i ogólnokrajowym badaniem, którego celem jest zebranie rzeczywistych danych dotyczących chorych na hemofilię A we Francji leczonych preparatem Afstyla® w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa tego opatentowanego produktu ustalonego w klinicznych badaniach rozwojowych.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brest, Francja
- CHU Brest
-
Caen, Francja
- CHU Caen
-
Chambéry, Francja
- Chu Chambery
-
Clermont-Ferrand, Francja
- CHU clermont-ferrand
-
Eaubonne, Francja
- Hôpital Simone Veil
-
Le Chesnay, Francja
- Hopital Mignot
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Lille, Francja
- CHRU Lille
-
Limoges, Francja
- CHU Limoges
-
Montpellier, Francja
- CHU Montpellier
-
Nantes, Francja
- CHU Nantes
-
Paris, Francja
- Hopital Necker
-
Rennes, Francja
- Chu Rennes
-
Rouen, Francja
- CHU Rouen
-
Saint-Étienne, Francja
- Chu Saint-Etienne
-
Strasbourg, Francja
- Hopital Hautepierre
-
Tours, Francja, 37044
- CHRU de Tours
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- wyraziły zgodę na udział w rejestrze obserwacyjnym po pisemnym poinformowaniu o celu badania i po zarejestrowaniu ich danych (zgoda rodzica w przypadku małoletnich pacjentów);
- Cierpią na hemofilię A i są leczeni lub byli leczeni Afstyla® długoterminowo profilaktycznie, na żądanie lub zapobiegawczo przed zabiegiem chirurgicznym;
- Brak inhibitora i/lub leczenia tolerancji immunologicznej w momencie włączenia
Kryteria wyłączenia:
- odmowy udziału w badaniu przez pacjenta lub jego przedstawiciela ustawowego;
- Istnienie przeciwwskazania do stosowania preparatu Afstyla® (stwierdzona nadwrażliwość na FVIII lub białka chomika);
- Jednoczesny udział w interwencyjnym badaniu klinicznym.
- Obecność inhibitora i/lub trwająca tolerancja immunologiczna.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Roczna częstość krwawień (spontanicznych, pourazowych) podczas długotrwałego leczenia profilaktycznego i na żądanie.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
|
Liczba samoistnych epizodów krwawień na pacjenta
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
|
Liczba infuzji preparatu Afstyla® wymaganych do zapobiegania epizodom krwawień niechirurgicznych i ich ustąpienia
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
|
Całkowita dawka preparatu Afstyla® wymagana do zapobiegania epizodom krwawień niechirurgicznych i ich ustąpienia
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba infuzji preparatu Afstyla® wymagana podczas zabiegów chirurgicznych
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
|
Całkowita dawka preparatu Afstyla® wymagana podczas zabiegów chirurgicznych
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), ciężkich AE i AE związanych z Afstyla®
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
|
Do 36 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring SA
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- OPERA study
- 2017-A03517-46 (Inny identyfikator: ANSM)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .