Registro dei pazienti con emofilia A trattati con Afstyla® (OPERA)
Registro osservazionale dei pazienti con emofilia A trattati con Afstyla®
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'emofilia A è una malattia congenita della coagulazione causata da una carenza o da un'anomalia del fattore VIII della coagulazione (FVIII).
La gravità dell'emofilia dipende dall'entità della carenza di FVIII e le caratteristiche cliniche dipendono dalla sede dell'emorragia.
La gestione terapeutica di questa malattia comporta la somministrazione al paziente del fattore carente, FVIII. A seconda della gravità della malattia e del contesto del paziente, i regimi di gestione sono diversi (trattamento profilattico a lungo termine per prevenire le emorragie non chirurgiche, trattamento profilattico a breve termine per prevenire le emorragie chirurgiche o trattamento delle emorragie acute su richiesta).
Attualmente sono disponibili diversi trattamenti ricombinanti o plasmaderivati. La CSL Behring Company ha progettato una nuova catena singola ricombinante B1FVIII, rFVIII (Afstyla®). Ciò ha aumentato l'affinità per il VWF, con conseguente miglioramento della stabilità e dei suoi indici farmacocinetici. OPERA è uno studio non interventistico, prospettico e nazionale che mira a registrare dati di vita reale in pazienti francesi affetti da emofilia A trattati con Afstyla® al fine di confermare l'efficacia e la sicurezza di questo prodotto brevettato stabilito negli studi di sviluppo clinico.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Brest, Francia
- CHU Brest
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Caen, Francia
- CHU Caen
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Chambéry, Francia
- Chu Chambery
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Clermont-Ferrand, Francia
- CHU Clermont-Ferrand
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Eaubonne, Francia
- Hôpital Simone Veil
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Le Chesnay, Francia
- Hopital Mignot
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
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Lille, Francia
- Chru Lille
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Limoges, Francia
- Chu Limoges
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Montpellier, Francia
- CHU Montpellier
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Nantes, Francia
- CHU Nantes
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Paris, Francia
- Hôpital Necker
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Rennes, Francia
- CHU Rennes
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Rouen, Francia
- CHU Rouen
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Saint-Étienne, Francia
- CHU Saint-étienne
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Strasbourg, Francia
- Hopital Hautepierre
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Tours, Francia, 37044
- CHRU de Tours
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Aver dato il proprio consenso a partecipare al registro osservazionale dopo essere stato informato per iscritto delle finalità dello studio e dopo che i propri dati sono stati registrati (consenso dei genitori per i pazienti minorenni);
- Essere affetti da emofilia A ed essere trattati o essere stati trattati con Afstyla® a lungo termine come profilassi, su richiesta o preventivamente per un intervento chirurgico;
- Assenza di inibitore e/o trattamento per la tolleranza immunitaria al momento dell'inclusione
Criteri di esclusione:
- Rifiuto del paziente o del rappresentante legale del paziente a partecipare allo studio;
- Esistenza di una controindicazione all'uso del trattamento Afstyla® (ipersensibilità nota al FVIII o alle proteine di criceto);
- Partecipazione simultanea a uno studio clinico interventistico.
- Presenza di un inibitore e/o tolleranza immunitaria in corso.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Il tasso di sanguinamento annualizzato (spontaneo, traumatico) durante il regime profilattico a lungo termine e su richiesta.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
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Fino a 36 mesi
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Il numero di episodi di sanguinamento spontaneo per paziente
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
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Fino a 36 mesi
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Il numero di infusioni di Afstyla® necessarie per la prevenzione e la risoluzione di episodi emorragici non chirurgici
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
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Fino a 36 mesi
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La dose totale di Afstyla® necessaria per la prevenzione e la risoluzione di episodi emorragici non chirurgici
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
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Fino a 36 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Il numero di infusioni di Afstyla® necessarie durante le procedure chirurgiche
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
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Fino a 36 mesi
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La dose totale di Afstyla® richiesta durante le procedure chirurgiche
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
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Fino a 36 mesi
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L'incidenza di eventi avversi (AE), eventi avversi gravi e AE correlati ad Afstyla®
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
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Fino a 36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring SA
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- OPERA study
- 2017-A03517-46 (Altro identificatore: ANSM)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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