Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Register over pasienter med hemofili A tBehandlet med Afstyla® (OPERA)

7. januar 2025 oppdatert av: CSL Behring

Observasjonsregister over pasienter med hemofili A tBehandlet med Afstyla®

Registrer virkelige data fra pasienter med hemofili A og behandlet med Afstyla® for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til behandlingen som brukes som profylakse, forebygging av blødninger (f.eks. kirurgi) eller behandling etter behov i 3 år etter pasientinkludering

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hemofili A er en medfødt koagulasjonsforstyrrelse forårsaket av mangel eller abnormitet av koagulasjonsfaktor VIII (FVIII).

Alvorlighetsgraden av hemofilien avhenger av omfanget av FVIII-mangelen, og de kliniske trekkene avhenger av blødningsstedet.

Den terapeutiske behandlingen av denne sykdommen innebærer å administrere den mangelfulle faktoren, FVIII, til pasienten. Avhengig av alvorlighetsgraden av sykdommen og pasientbakgrunnen er behandlingsregimene forskjellige (langtidsprofylaktisk behandling for å forhindre ikke-kirurgiske blødninger, profylaktisk korttidsbehandling for å forhindre kirurgiske blødninger eller behandling av akutte blødninger ved behov).

Flere rekombinante eller plasmaavledede behandlinger er for tiden tilgjengelige. CSL Behring Company har designet en ny rekombinant enkeltkjede B1FVIII, rFVIII (Afstyla®). Dette har økt affiniteten for VWF, noe som resulterer i forbedret stabilitet og en forbedring i dets farmakokinetiske indekser. OPERA er en ikke-intervensjonell, prospektiv og nasjonal studie som har som mål å registrere virkelige data i hemofili A franske pasienter behandlet med Afstyla® for å bekrefte effektiviteten og sikkerheten til dette proprietære produktet etablert i kliniske utviklingsstudier.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

62

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Brest, Frankrike
        • CHU Brest
      • Caen, Frankrike
        • CHU Caen
      • Chambéry, Frankrike
        • Chu Chambery
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • CHU clermont-ferrand
      • Eaubonne, Frankrike
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Frankrike
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Lille, Frankrike
        • CHRU Lille
      • Limoges, Frankrike
        • CHU Limoges
      • Montpellier, Frankrike
        • CHU Montpellier
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker
      • Rennes, Frankrike
        • Chu Rennes
      • Rouen, Frankrike
        • CHU Rouen
      • Saint-Étienne, Frankrike
        • Chu Saint-Etienne
      • Strasbourg, Frankrike
        • Hopital Hautepierre
      • Tours, Frankrike, 37044
        • CHRU de Tours

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Hemofili A franske pasienter behandlet med Afstyla®

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har gitt samtykke til å delta i observasjonsregisteret etter å ha blitt informert skriftlig om formålet med studien og etter at dataene deres er registrert (foreldreavtale for mindreårige pasienter);
  • Lider av hemofili A og blir behandlet eller har blitt behandlet med Afstyla® langsiktig profylaktisk, på forespørsel eller forebyggende for et kirurgisk inngrep;
  • Fravær av inhibitor og/eller behandling for immuntoleranse på tidspunktet for inklusjon

Ekskluderingskriterier:

  • avslag fra pasienten eller pasientens juridiske representant for å delta i studien;
  • Eksistens av en kontraindikasjon for bruk av Afstyla®-behandling (kjent overfølsomhet overfor FVIII eller hamsterproteiner);
  • Samtidig deltakelse i en intervensjonell klinisk studie.
  • Tilstedeværelse av en inhibitor og/eller pågående immuntoleranse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Den årlige blødningsraten (spontan, traumatisk) under langsiktig profylaktisk og etterspørselsregime.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Antall spontane blødningsepisoder per pasient
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Antall infusjoner av Afstyla® som kreves for å forebygge og løse opp ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Den totale dosen av Afstyla® som kreves for forebygging og oppløsning av ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall infusjoner av Afstyla® som kreves under de kirurgiske prosedyrene
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Den totale dosen av Afstyla® som kreves under de kirurgiske prosedyrene
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Forekomsten av bivirkninger (AE), alvorlig AE og AE relatert til Afstyla®
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring SA

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

19. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OPERA study
  • 2017-A03517-46 (Annen identifikator: ANSM)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere