Registro de pacientes con hemofilia A tratados con Afstyla® (OPERA)
Registro observacional de pacientes con hemofilia A tratados con Afstyla®
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La hemofilia A es un trastorno congénito de la coagulación causado por una deficiencia o anomalía del factor de coagulación VIII (FVIII).
La gravedad de la hemofilia depende de la magnitud de la deficiencia de FVIII y las características clínicas dependen del sitio de la hemorragia.
El manejo terapéutico de esta enfermedad consiste en administrar al paciente el factor deficiente, FVIII. Según la gravedad de la enfermedad y los antecedentes del paciente, los regímenes de tratamiento son diferentes (tratamiento profiláctico a largo plazo para prevenir hemorragias no quirúrgicas, tratamiento profiláctico a corto plazo para prevenir hemorragias quirúrgicas o tratamiento de hemorragias agudas a demanda).
Varios tratamientos derivados de plasma o recombinantes están actualmente disponibles. La CSL Behring Company ha diseñado un nuevo B1FVIII de cadena sencilla recombinante, rFVIII (Afstyla®). Esto ha aumentado la afinidad por el VWF, lo que ha dado como resultado una mejor estabilidad y una mejora en sus índices farmacocinéticos. OPERA es un estudio no intervencionista, prospectivo y nacional cuyo objetivo es registrar datos de la vida real en pacientes franceses con hemofilia A tratados con Afstyla® para confirmar la eficacia y seguridad de este producto patentado establecida en estudios de desarrollo clínico.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Brest, Francia
- CHU Brest
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Caen, Francia
- CHU Caen
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Chambéry, Francia
- Chu Chambery
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Clermont-Ferrand, Francia
- CHU clermont-ferrand
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Eaubonne, Francia
- Hôpital Simone Veil
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Le Chesnay, Francia
- Hopital Mignot
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
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Lille, Francia
- CHRU Lille
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Limoges, Francia
- CHU Limoges
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Montpellier, Francia
- CHU Montpellier
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Nantes, Francia
- CHU Nantes
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Paris, Francia
- Hopital Necker
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Rennes, Francia
- Chu Rennes
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Rouen, Francia
- CHU Rouen
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Saint-Étienne, Francia
- Chu Saint-Etienne
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Strasbourg, Francia
- Hopital Hautepierre
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Tours, Francia, 37044
- CHRU de Tours
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Haber dado su consentimiento para participar en el registro observacional después de haber sido informado por escrito de los fines del estudio y después de haber registrado sus datos (acuerdo de los padres para pacientes menores de edad);
- Padecer hemofilia A y recibir o haber recibido tratamiento con Afstyla® a largo plazo de forma profiláctica, a demanda o preventiva para un procedimiento quirúrgico;
- Ausencia de inhibidor y/o tratamiento para inmunotolerancia en el momento de la inclusión
Criterio de exclusión:
- Negativa del paciente o del representante legal del paciente a participar en el estudio;
- Existencia de una contraindicación para el uso del tratamiento Afstyla® (hipersensibilidad conocida a FVIII o proteínas de hámster);
- Participación simultánea en un estudio clínico intervencionista.
- Presencia de un inhibidor y/o inmunotolerancia en curso.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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La tasa de sangrado anualizada (espontánea, traumática) durante el régimen profiláctico a largo plazo y bajo demanda.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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El número de episodios de sangrado espontáneo por paciente
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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El número de infusiones de Afstyla® necesarias para la prevención y resolución de episodios hemorrágicos no quirúrgicos
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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La dosis total de Afstyla® necesaria para la prevención y resolución de episodios hemorrágicos no quirúrgicos
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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El número de infusiones de Afstyla® requeridas durante los procedimientos quirúrgicos
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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La dosis total de Afstyla® requerida durante los procedimientos quirúrgicos
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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La incidencia de eventos adversos (EA), EA graves y EA relacionados con Afstyla®
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, CSL Behring SA
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- OPERA study
- 2017-A03517-46 (Otro identificador: ANSM)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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