Register over patienter med hæmofili A tBehandlet med Afstyla® (OPERA)
Observationsregister over patienter med hæmofili A tBehandlet med Afstyla®
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Hæmofili A er en medfødt koagulationsforstyrrelse forårsaget af en mangel eller abnormitet af koagulationsfaktor VIII (FVIII).
Sværhedsgraden af hæmofilien afhænger af størrelsen af FVIII-manglen, og de kliniske træk afhænger af blødningsstedet.
Den terapeutiske behandling af denne sygdom involverer administration af den mangelfulde faktor, FVIII, til patienten. Afhængigt af sværhedsgraden af sygdommen og patientens baggrund er behandlingsregimerne forskellige (langtidsprofylaktisk behandling for at forhindre ikke-kirurgiske blødninger, profylaktisk korttidsbehandling for at forhindre kirurgiske blødninger eller behandling af akutte blødninger efter behov).
Adskillige rekombinante eller plasma-afledte behandlinger er i øjeblikket tilgængelige. CSL Behring Company har designet en ny rekombinant enkeltkædet B1FVIII, rFVIII (Afstyla®). Dette har øget affinitet for VWF, hvilket resulterer i forbedret stabilitet og en forbedring af dets farmakokinetiske indeks. OPERA er et ikke-interventionelt, prospektivt og nationalt studie, som har til formål at registrere virkelige data i hæmofili A franske patienter behandlet med Afstyla® for at bekræfte effektiviteten og sikkerheden af dette proprietære produkt, som er etableret i kliniske udviklingsstudier.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Brest, Frankrig
- CHU Brest
-
Caen, Frankrig
- CHU Caen
-
Chambéry, Frankrig
- Chu Chambery
-
Clermont-Ferrand, Frankrig
- CHU clermont-ferrand
-
Eaubonne, Frankrig
- Hôpital Simone Veil
-
Le Chesnay, Frankrig
- Hopital Mignot
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Lille, Frankrig
- CHRU Lille
-
Limoges, Frankrig
- CHU Limoges
-
Montpellier, Frankrig
- CHU Montpellier
-
Nantes, Frankrig
- CHU Nantes
-
Paris, Frankrig
- Hopital Necker
-
Rennes, Frankrig
- Chu Rennes
-
Rouen, Frankrig
- CHU Rouen
-
Saint-Étienne, Frankrig
- Chu Saint-Etienne
-
Strasbourg, Frankrig
- Hopital Hautepierre
-
Tours, Frankrig, 37044
- CHRU de Tours
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har givet deres samtykke til at deltage i observationsregistret efter at være blevet skriftligt informeret om formålet med undersøgelsen og efter at deres data er blevet registreret (forældres aftale for mindreårige patienter);
- Lider af hæmofili A og er blevet behandlet eller er blevet behandlet med Afstyla® langsigtet profylaktisk, efter behov eller forebyggende til et kirurgisk indgreb;
- Fravær af inhibitor og/eller behandling for immuntolerance på tidspunktet for inklusion
Ekskluderingskriterier:
- Afvisning af patienten eller patientens juridiske repræsentant for at deltage i undersøgelsen;
- Eksistens af en kontraindikation til brugen af Afstyla®-behandling (kendt overfølsomhed over for FVIII eller hamsterproteiner);
- Samtidig deltagelse i et interventionelt klinisk studie.
- Tilstedeværelse af en inhibitor og/eller vedvarende immuntolerance.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Den årlige blødningshastighed (spontan, traumatisk) under langsigtet profylaktisk og on demand-regime.
Tidsramme: Op til 36 måneder
|
Op til 36 måneder
|
|
Antallet af spontane blødningsepisoder pr. patient
Tidsramme: Op til 36 måneder
|
Op til 36 måneder
|
|
Antallet af infusioner af Afstyla®, der kræves til forebyggelse og løsning af ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 36 måneder
|
Op til 36 måneder
|
|
Den samlede dosis Afstyla®, der kræves til forebyggelse og løsning af ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 36 måneder
|
Op til 36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antallet af infusioner af Afstyla®, der kræves under de kirurgiske procedurer
Tidsramme: Op til 36 måneder
|
Op til 36 måneder
|
|
Den samlede dosis Afstyla®, der kræves under de kirurgiske indgreb
Tidsramme: Op til 36 måneder
|
Op til 36 måneder
|
|
Hyppigheden af bivirkninger (AE), alvorlig AE og AE relateret til Afstyla®
Tidsramme: Op til 36 måneder
|
Op til 36 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, CSL Behring SA
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- OPERA study
- 2017-A03517-46 (Anden identifikator: ANSM)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .