Register der mit Afstyla® behandelten Patienten mit Hämophilie A (OPERA)
Beobachtungsregister von Patienten mit Hämophilie A, die mit Afstyla® behandelt wurden
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Hämophilie A ist eine angeborene Gerinnungsstörung, die durch einen Mangel oder eine Anomalie des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) verursacht wird.
Der Schweregrad der Hämophilie hängt vom Ausmaß des FVIII-Mangels ab und die klinischen Merkmale hängen vom Ort der Blutung ab.
Die therapeutische Behandlung dieser Krankheit umfasst die Verabreichung des Mangelfaktors FVIII an den Patienten. Abhängig von der Schwere der Erkrankung und dem Hintergrund des Patienten sind die Behandlungsschemata unterschiedlich (langfristige prophylaktische Behandlung zur Vorbeugung nicht-chirurgischer Blutungen, prophylaktische Kurzzeitbehandlung zur Vorbeugung chirurgischer Blutungen oder Behandlung akuter Blutungen nach Bedarf).
Derzeit sind mehrere rekombinante oder aus Plasma gewonnene Behandlungen verfügbar. Die CSL Behring Company hat ein neues rekombinantes einkettiges B1FVIII, rFVIII (Afstyla®), entwickelt. Dadurch wurde die Affinität zum VWF erhöht, was zu einer verbesserten Stabilität und einer Verbesserung seiner pharmakokinetischen Indizes führte. OPERA ist eine nicht-interventionelle, prospektive und nationale Studie, deren Ziel darin besteht, reale Daten bei mit Afstyla® behandelten französischen Hämophilie-A-Patienten zu erfassen, um die Wirksamkeit und Sicherheit dieses proprietären Produkts zu bestätigen, die in klinischen Entwicklungsstudien nachgewiesen wurden.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Brest, Frankreich
- CHU Brest
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Caen, Frankreich
- CHU Caen
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Chambéry, Frankreich
- Chu Chambery
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Clermont-Ferrand, Frankreich
- CHU clermont-ferrand
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Eaubonne, Frankreich
- Hôpital Simone Veil
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Le Chesnay, Frankreich
- Hopital Mignot
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Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
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Lille, Frankreich
- CHRU Lille
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Limoges, Frankreich
- CHU Limoges
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Montpellier, Frankreich
- CHU Montpellier
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Nantes, Frankreich
- CHU Nantes
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Paris, Frankreich
- Hopital Necker
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Rennes, Frankreich
- Chu Rennes
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Rouen, Frankreich
- CHU Rouen
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Saint-Étienne, Frankreich
- Chu Saint-Etienne
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Strasbourg, Frankreich
- Hopital Hautepierre
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Tours, Frankreich, 37044
- CHRU de Tours
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Ihr Einverständnis zur Teilnahme am Beobachtungsregister nach schriftlicher Aufklärung über den Zweck der Studie und nach Erfassung Ihrer Daten gegeben haben (Einverständnis der Eltern bei minderjährigen Patienten);
- an Hämophilie A leiden und mit Afstyla® langfristig prophylaktisch, bei Bedarf oder präventiv für einen chirurgischen Eingriff behandelt werden oder behandelt wurden;
- Fehlen eines Inhibitors und/oder einer Behandlung für Immuntoleranz zum Zeitpunkt der Aufnahme
Ausschlusskriterien:
- Weigerung des Patienten oder seines gesetzlichen Vertreters, an der Studie teilzunehmen;
- Vorliegen einer Kontraindikation für die Anwendung der Afstyla®-Behandlung (bekannte Überempfindlichkeit gegen FVIII oder Hamsterproteine);
- Gleichzeitige Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie.
- Vorhandensein eines Inhibitors und/oder anhaltende Immuntoleranz.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Die jährliche Blutungsrate (spontan, traumatisch) während einer langfristigen prophylaktischen und bedarfsorientierten Behandlung.
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
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Bis zu 36 Monate
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Die Anzahl spontaner Blutungsepisoden pro Patient
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
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Bis zu 36 Monate
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Die Anzahl der Afstyla®-Infusionen, die zur Vorbeugung und Heilung nicht-chirurgischer Blutungsepisoden erforderlich sind
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
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Bis zu 36 Monate
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Die Gesamtdosis von Afstyla®, die zur Vorbeugung und Heilung nicht-chirurgischer Blutungsepisoden erforderlich ist
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
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Bis zu 36 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Die Anzahl der Afstyla®-Infusionen, die während der chirurgischen Eingriffe erforderlich sind
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
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Bis zu 36 Monate
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Die während der chirurgischen Eingriffe erforderliche Gesamtdosis Afstyla®
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
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Bis zu 36 Monate
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Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (UE), schwerer UE und UE im Zusammenhang mit Afstyla®
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
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Bis zu 36 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Study Director, CSL Behring SA
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- OPERA study
- 2017-A03517-46 (Andere Kennung: ANSM)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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