РЕГИСТР БОЛЬНЫХ ГЕМОФИЛИЕЙ А, ЛЕЧЕННЫХ АФСТИЛОМ® (OPERA)
Наблюдательный регистр пациентов с гемофилией, получавших лечение препаратом Афстила®
Обзор исследования
Подробное описание
Гемофилия А представляет собой врожденное нарушение свертывания крови, вызванное дефицитом или аномалией фактора свертывания крови VIII (FVIII).
Тяжесть гемофилии зависит от величины дефицита FVIII, а клинические признаки зависят от места кровотечения.
Терапевтическое лечение этого заболевания включает введение пациенту дефицитного фактора FVIII. В зависимости от тяжести заболевания и состояния пациента схемы лечения различаются (длительное профилактическое лечение для предотвращения нехирургических кровотечений, профилактическое краткосрочное лечение для предотвращения хирургических кровотечений или лечение острых кровотечений по требованию).
В настоящее время доступно несколько рекомбинантных или плазменных методов лечения. Компания CSL Behring разработала новый рекомбинантный одноцепочечный B1FVIII, rFVIII (Afstyla®). Это повысило сродство к фактору Виллебранда, что привело к повышению стабильности и улучшению его фармакокинетических показателей. OPERA — это неинтервенционное, проспективное и национальное исследование, целью которого является запись реальных данных о французских пациентах с гемофилией А, получавших Afstyla®, с целью подтверждения эффективности и безопасности этого запатентованного продукта, установленных в клинических исследованиях.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Brest, Франция
- CHU Brest
-
Caen, Франция
- CHU Caen
-
Chambéry, Франция
- Chu Chambery
-
Clermont-Ferrand, Франция
- CHU clermont-ferrand
-
Eaubonne, Франция
- Hôpital Simone Veil
-
Le Chesnay, Франция
- Hopital Mignot
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Lille, Франция
- CHRU Lille
-
Limoges, Франция
- CHU Limoges
-
Montpellier, Франция
- CHU Montpellier
-
Nantes, Франция
- CHU Nantes
-
Paris, Франция
- Hopital Necker
-
Rennes, Франция
- Chu Rennes
-
Rouen, Франция
- CHU Rouen
-
Saint-Étienne, Франция
- Chu Saint-Etienne
-
Strasbourg, Франция
- Hopital Hautepierre
-
Tours, Франция, 37044
- CHRU de Tours
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Дали согласие на участие в обсервационном регистре после того, как были письменно проинформированы о целях исследования и после того, как их данные были зарегистрированы (согласие родителей для несовершеннолетних пациентов);
- Страдаете гемофилией А и лечитесь или лечились препаратом Afstyla® в течение длительного времени профилактически, по требованию или для профилактики хирургического вмешательства;
- Отсутствие ингибитора и/или лечения иммунологической толерантности на момент включения
Критерий исключения:
- отказ пациента или его законного представителя от участия в исследовании;
- Наличие противопоказаний к применению препарата Афстила® (известная гиперчувствительность к FVIII или белкам хомячка);
- Одновременное участие в интервенционном клиническом исследовании.
- Наличие ингибитора и/или сохраняющаяся иммунная толерантность.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Годовая частота кровотечений (спонтанных, травматических) при длительном профилактическом режиме и режиме по требованию.
Временное ограничение: До 36 месяцев
|
До 36 месяцев
|
|
Количество эпизодов спонтанных кровотечений на одного пациента
Временное ограничение: До 36 месяцев
|
До 36 месяцев
|
|
Количество инфузий препарата Афстила®, необходимое для профилактики и устранения нехирургических эпизодов кровотечения
Временное ограничение: До 36 месяцев
|
До 36 месяцев
|
|
Общая доза препарата Афстила®, необходимая для предотвращения и устранения нехирургических эпизодов кровотечения
Временное ограничение: До 36 месяцев
|
До 36 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество инфузий препарата Афстила®, необходимое во время хирургических вмешательств.
Временное ограничение: До 36 месяцев
|
До 36 месяцев
|
|
Общая доза препарата Афстила®, необходимая во время хирургических процедур
Временное ограничение: До 36 месяцев
|
До 36 месяцев
|
|
Частота нежелательных явлений (НЯ), тяжелых НЯ и НЯ, связанных с препаратом Афстила®
Временное ограничение: До 36 месяцев
|
До 36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, CSL Behring SA
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- OPERA study
- 2017-A03517-46 (Другой идентификатор: ANSM)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .