Registr pacientů s hemofilií A léčených přípravkem Afstyla® (OPERA)
Observační registr pacientů s hemofilií A léčených přípravkem Afstyla®
Přehled studie
Detailní popis
Hemofilie A je vrozená porucha koagulace způsobená nedostatkem nebo abnormalitou koagulačního faktoru VIII (FVIII).
Závažnost hemofilie závisí na velikosti deficitu FVIII a klinické příznaky závisí na místě krvácení.
Terapeutický management tohoto onemocnění zahrnuje podávání deficitního faktoru, FVIII, pacientovi. V závislosti na závažnosti onemocnění a pozadí pacienta se léčebné režimy liší (dlouhodobá profylaktická léčba k prevenci nechirurgického krvácení, profylaktická krátkodobá léčba k prevenci chirurgického krvácení nebo léčba akutního krvácení na vyžádání).
V současné době je k dispozici několik rekombinantních nebo plazmatických léčebných postupů. Společnost CSL Behring Company navrhla nový rekombinantní jednořetězcový B1FVIII, rFVIII (Afstyla®). To zvýšilo afinitu k VWF, což má za následek zlepšenou stabilitu a zlepšení jeho farmakokinetických indexů. OPERA je neintervenční, prospektivní a národní studie, jejímž cílem je zaznamenat údaje ze skutečného života u francouzských pacientů s hemofilií A léčených přípravkem Afstyla®, aby se potvrdila účinnost a bezpečnost tohoto patentovaného přípravku, která byla stanovena ve studiích klinického vývoje.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Brest, Francie
- CHU Brest
-
Caen, Francie
- CHU Caen
-
Chambéry, Francie
- Chu Chambery
-
Clermont-Ferrand, Francie
- CHU clermont-ferrand
-
Eaubonne, Francie
- Hôpital Simone Veil
-
Le Chesnay, Francie
- Hopital Mignot
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Lille, Francie
- CHRU Lille
-
Limoges, Francie
- CHU Limoges
-
Montpellier, Francie
- CHU Montpellier
-
Nantes, Francie
- CHU Nantes
-
Paris, Francie
- Hopital Necker
-
Rennes, Francie
- Chu Rennes
-
Rouen, Francie
- CHU Rouen
-
Saint-Étienne, Francie
- Chu Saint-Etienne
-
Strasbourg, Francie
- Hopital Hautepierre
-
Tours, Francie, 37044
- CHRU de Tours
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- dali svůj souhlas s účastí v observačním registru poté, co byli písemně informováni o účelech studie a poté, co byly zaznamenány jejich údaje (souhlas rodičů pro nezletilé pacienty);
- trpíte hemofilií A a jste léčeni nebo jste byli léčeni Afstyla® dlouhodobě profylakticky, na vyžádání nebo preventivně pro chirurgický zákrok;
- Absence inhibitoru a/nebo léčby imunitní tolerance v době zařazení
Kritéria vyloučení:
- Odmítnutí pacienta nebo zákonného zástupce pacienta zúčastnit se studie;
- Existence kontraindikace k použití léčby Afstyla® (známá přecitlivělost na FVIII nebo křeččí proteiny);
- Simultánní účast v intervenční klinické studii.
- Přítomnost inhibitoru a/nebo probíhající imunitní tolerance.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (spontánního, traumatického) během dlouhodobého profylaktického režimu a režimu na vyžádání.
Časové okno: Až 36 měsíců
|
Až 36 měsíců
|
|
Počet epizod spontánního krvácení na pacienta
Časové okno: Až 36 měsíců
|
Až 36 měsíců
|
|
Počet infuzí přípravku Afstyla® potřebných k prevenci a vyřešení nechirurgických krvácivých epizod
Časové okno: Až 36 měsíců
|
Až 36 měsíců
|
|
Celková dávka přípravku Afstyla® potřebná k prevenci a vyřešení nechirurgických krvácivých epizod
Časové okno: Až 36 měsíců
|
Až 36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet infuzí přípravku Afstyla® požadovaných během chirurgických zákroků
Časové okno: Až 36 měsíců
|
Až 36 měsíců
|
|
Celková dávka přípravku Afstyla® požadovaná během chirurgických zákroků
Časové okno: Až 36 měsíců
|
Až 36 měsíců
|
|
Výskyt nežádoucích účinků (AE), závažných AE a AE souvisejících s Afstyla®
Časové okno: Až 36 měsíců
|
Až 36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, CSL Behring SA
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- OPERA study
- 2017-A03517-46 (Jiný identifikátor: ANSM)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .