Afstyla®:lla hoidettujen hemofilia A -potilaiden rekisteri (OPERA)
Havaintorekisteri potilaista, joilla on hemofilia A ja hoidettu Afstyla®:lla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Hemofilia A on synnynnäinen hyytymishäiriö, joka johtuu hyytymistekijä VIII:n (FVIII) puutteesta tai poikkeavuudesta.
Hemofilian vakavuus riippuu FVIII-puutoksen suuruudesta ja kliiniset oireet riippuvat verenvuodon paikasta.
Tämän taudin terapeuttiseen hoitoon kuuluu puutteellisen tekijän, FVIII:n, antaminen potilaalle. Taudin vakavuudesta ja potilaan taustasta riippuen hoito-ohjelmat ovat erilaisia (pitkäaikainen ennaltaehkäisevä hoito ei-kirurgisten verenvuotojen estämiseksi, ennaltaehkäisevä lyhytaikainen hoito kirurgisten vuotojen estämiseksi tai akuutin verenvuodon hoito tarpeen mukaan).
Useita rekombinantti- tai plasmaperäisiä hoitoja on tällä hetkellä saatavilla. CSL Behring Company on suunnitellut uuden rekombinantin yksiketjuisen B1FVIII, rFVIII (Afstyla®). Tämä on lisännyt affiniteettia VWF:ää kohtaan, mikä on johtanut parantuneeseen stabiiliuteen ja sen farmakokineettisten indeksien parantumiseen. OPERA on ei-interventiivinen, prospektiivinen ja kansallinen tutkimus, jonka tavoitteena on tallentaa tosielämän tiedot Afstyla®-hoitoa saaneista ranskalaisista hemofilia A -potilaista, jotta voidaan vahvistaa tämän patentoidun tuotteen teho ja turvallisuus kliinisissä kehitystutkimuksissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Brest, Ranska
- CHU Brest
-
Caen, Ranska
- CHU Caen
-
Chambéry, Ranska
- Chu Chambery
-
Clermont-Ferrand, Ranska
- CHU clermont-ferrand
-
Eaubonne, Ranska
- Hôpital Simone Veil
-
Le Chesnay, Ranska
- Hopital Mignot
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Lille, Ranska
- CHRU Lille
-
Limoges, Ranska
- CHU Limoges
-
Montpellier, Ranska
- CHU Montpellier
-
Nantes, Ranska
- CHU Nantes
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker
-
Rennes, Ranska
- Chu Rennes
-
Rouen, Ranska
- CHU Rouen
-
Saint-Étienne, Ranska
- Chu Saint-Etienne
-
Strasbourg, Ranska
- Hopital Hautepierre
-
Tours, Ranska, 37044
- CHRU de Tours
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ovat antaneet suostumuksensa osallistua havainnointirekisteriin saatuaan kirjallisen tiedon tutkimuksen tarkoituksesta ja saatuaan tietonsa kirjattua (alaikäisille potilaille vanhemman sopimus);
- sinulla on hemofilia A ja sinua hoidetaan tai on hoidettu Afstyla®:lla pitkäaikaisesti profylaktisesti, tarpeen mukaan tai ennaltaehkäisevästi kirurgista toimenpidettä varten;
- Inhibiittorin ja/tai immuunitoleranssihoidon puuttuminen sisällyttämishetkellä
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan tai potilaan laillisen edustajan kieltäytyminen osallistumasta tutkimukseen;
- Afstyla®-hoidon vasta-aihe (tunnettu yliherkkyys FVIII- tai hamsterin proteiineille);
- Samanaikainen osallistuminen interventiotutkimukseen.
- Inhibiittorin läsnäolo ja/tai jatkuva immuunisietokyky.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vuositasoinen verenvuoto (spontaani, traumaattinen) pitkän aikavälin ennaltaehkäisevän ja tarpeen mukaan.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
|
Spontaanien verenvuotojaksojen määrä potilasta kohti
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
|
Afstyla®-infuusioiden määrä, joka tarvitaan ei-kirurgisten verenvuotokohtausten ehkäisyyn ja ratkaisemiseen
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
|
Afstyla®:n kokonaisannos, joka tarvitaan ei-kirurgisten verenvuotokohtausten ehkäisyyn ja ratkaisemiseen
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kirurgisten toimenpiteiden aikana tarvittavien Afstyla®-infuusioiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
|
Kirurgisten toimenpiteiden aikana tarvittava Afstyla®-kokonaisannos
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
|
Afstyla®-hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE), vakavien haittavaikutusten ja AE:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
|
Jopa 36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring SA
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OPERA study
- 2017-A03517-46 (Muu tunniste: ANSM)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .