Cadastro de Pacientes com Hemofilia A tratados com Afstyla® (OPERA)
Registro Observacional de Pacientes com Hemofilia A tratados com Afstyla®
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A hemofilia A é um distúrbio congênito da coagulação causado por uma deficiência ou anormalidade do fator VIII da coagulação (FVIII).
A gravidade da hemofilia depende da magnitude da deficiência de FVIII e as características clínicas dependem do local do sangramento.
A gestão terapêutica desta doença envolve a administração do fator deficiente, FVIII ao paciente. Dependendo da gravidade da doença e do histórico do paciente, os regimes de manejo são diferentes (tratamento profilático de longo prazo para prevenir sangramentos não cirúrgicos, tratamento profilático de curto prazo para prevenir sangramentos cirúrgicos ou tratamento de sangramentos agudos sob demanda).
Vários tratamentos recombinantes ou derivados de plasma estão atualmente disponíveis. A CSL Behring Company projetou um novo B1FVIII de cadeia simples recombinante, rFVIII (Afstyla®). Isso aumentou a afinidade pelo VWF, resultando em estabilidade aprimorada e melhoria em seus índices farmacocinéticos. OPERA é um estudo não intervencional, prospectivo e nacional cujo objetivo é registrar dados da vida real em pacientes franceses hemofílicos A tratados com Afstyla® para confirmar a eficácia e segurança deste produto proprietário estabelecido em estudos de desenvolvimento clínico.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Brest, França
- CHU Brest
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Caen, França
- CHU Caen
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Chambéry, França
- Chu Chambery
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Clermont-Ferrand, França
- CHU clermont-ferrand
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Eaubonne, França
- Hôpital Simone Veil
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Le Chesnay, França
- Hopital Mignot
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Le Kremlin-Bicêtre, França
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
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Lille, França
- CHRU Lille
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Limoges, França
- CHU Limoges
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Montpellier, França
- CHU Montpellier
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Nantes, França
- CHU Nantes
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Paris, França
- Hopital Necker
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Rennes, França
- Chu Rennes
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Rouen, França
- CHU Rouen
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Saint-Étienne, França
- Chu Saint-Etienne
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Strasbourg, França
- Hopital Hautepierre
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Tours, França, 37044
- CHRU de Tours
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter dado seu consentimento para participar do registro observacional após ter sido informado por escrito sobre os objetivos do estudo e após o registro de seus dados (consentimento dos pais para pacientes menores);
- Ser portador de hemofilia A e estar em tratamento ou ter sido tratado com Afstyla® a longo prazo de forma profilática, sob demanda ou preventivamente para um procedimento cirúrgico;
- Ausência de inibidor e/ou tratamento para tolerância imunológica no momento da inclusão
Critério de exclusão:
- Recusa do paciente ou de seu representante legal em participar do estudo;
- Existência de contraindicação ao uso do tratamento Afstyla® (hipersensibilidade conhecida ao FVIII ou proteínas de hamster);
- Participação simultânea num estudo clínico intervencionista.
- Presença de um inibidor e/ou tolerância imunológica contínua.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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A taxa de sangramento anualizado (espontâneo, traumático) durante o regime profilático de longo prazo e sob demanda.
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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O número de episódios de sangramento espontâneo por paciente
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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O número de infusões de Afstyla® necessárias para a prevenção e resolução de episódios hemorrágicos não cirúrgicos
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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A dose total de Afstyla® necessária para a prevenção e resolução de episódios hemorrágicos não cirúrgicos
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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O número de infusões de Afstyla® necessárias durante os procedimentos cirúrgicos
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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A dose total de Afstyla® necessária durante os procedimentos cirúrgicos
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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A incidência de eventos adversos (EA), AE grave e AE relacionados ao Afstyla®
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring SA
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OPERA study
- 2017-A03517-46 (Outro identificador: ANSM)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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