Register van patiënten met hemofilie A behandeld met Afstyla® (OPERA)
Observationeel register van patiënten met hemofilie behandeld met Afstyla®
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Hemofilie A is een aangeboren stollingsstoornis die wordt veroorzaakt door een tekort aan of afwijking van stollingsfactor VIII (FVIII).
De ernst van de hemofilie hangt af van de omvang van de FVIII-deficiëntie en de klinische kenmerken zijn afhankelijk van de plaats van de bloeding.
De therapeutische behandeling van deze ziekte omvat het toedienen van de deficiënte factor, FVIII, aan de patiënt. Afhankelijk van de ernst van de ziekte en de achtergrond van de patiënt, zijn de behandelingsregimes verschillend (profylactische behandeling op lange termijn om niet-chirurgische bloedingen te voorkomen, profylactische kortetermijnbehandeling om chirurgische bloedingen te voorkomen of behandeling van acute bloedingen op verzoek).
Er zijn momenteel verschillende recombinante of plasma-afgeleide behandelingen beschikbaar. De CSL Behring Company heeft een nieuwe recombinante enkele keten B1FVIII, rFVIII (Afstyla®) ontworpen. Dit heeft een verhoogde affiniteit voor VWF tot gevolg, wat resulteert in verbeterde stabiliteit en een verbetering van de farmacokinetische indices. OPERA is een niet-interventionele, prospectieve en nationale studie die tot doel heeft gegevens uit het echte leven vast te leggen bij Franse hemofilie A-patiënten die met Afstyla® worden behandeld, om de werkzaamheid en veiligheid van dit gepatenteerde product, vastgesteld in klinische ontwikkelingsstudies, te bevestigen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Brest, Frankrijk
- CHU Brest
-
Caen, Frankrijk
- CHU Caen
-
Chambéry, Frankrijk
- Chu Chambery
-
Clermont-Ferrand, Frankrijk
- CHU clermont-ferrand
-
Eaubonne, Frankrijk
- Hôpital Simone Veil
-
Le Chesnay, Frankrijk
- Hopital Mignot
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
- CRC-MHC Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Lille, Frankrijk
- CHRU Lille
-
Limoges, Frankrijk
- CHU Limoges
-
Montpellier, Frankrijk
- CHU Montpellier
-
Nantes, Frankrijk
- CHU Nantes
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Necker
-
Rennes, Frankrijk
- Chu Rennes
-
Rouen, Frankrijk
- CHU Rouen
-
Saint-Étienne, Frankrijk
- Chu Saint-Etienne
-
Strasbourg, Frankrijk
- Hopital Hautepierre
-
Tours, Frankrijk, 37044
- CHRU de Tours
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Hebben hun toestemming gegeven om deel te nemen aan het observatieregister nadat ze schriftelijk op de hoogte zijn gesteld van de doeleinden van het onderzoek en nadat hun gegevens zijn vastgelegd (oudersovereenkomst voor minderjarige patiënten);
- Lijdt aan hemofilie A en wordt behandeld of is behandeld met Afstyla® op lange termijn profylactisch, op verzoek of preventief voor een chirurgische ingreep;
- Afwezigheid van remmer en/of behandeling voor immuuntolerantie op het moment van opname
Uitsluitingscriteria:
- Weigering van de patiënt of diens wettelijke vertegenwoordiger om deel te nemen aan het onderzoek;
- Bestaan van een contra-indicatie voor het gebruik van Afstyla®-behandeling (bekende overgevoeligheid voor FVIII of hamstereiwitten);
- Gelijktijdige deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek.
- Aanwezigheid van een remmer en/of aanhoudende immuuntolerantie.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het aantal bloedingen op jaarbasis (spontaan, traumatisch) tijdens langdurig profylactisch en on-demand regime.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
Het aantal spontane bloedingen per patiënt
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
Het aantal infusies van Afstyla® dat nodig is voor het voorkomen en oplossen van niet-chirurgische bloedingen
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
De totale dosis Afstyla® die nodig is voor het voorkomen en oplossen van niet-chirurgische bloedingen
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het aantal infusies van Afstyla® dat nodig is tijdens de chirurgische ingrepen
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
De totale dosis Afstyla® die nodig is tijdens de chirurgische ingrepen
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
De incidentie van bijwerkingen (AE), ernstige AE en AE gerelateerd aan Afstyla®
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, CSL Behring SA
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- OPERA study
- 2017-A03517-46 (Andere identificatie: ANSM)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .