ガナキソロン拡張アクセスプログラム思いやりのある使用 (CDD)
2024年1月18日 更新者：Marinus Pharmaceuticals
サイクリン依存性キナーゼ様 5 欠損症の小児および若年成人における補助ガナキソロン治療によるアクセスの拡大
主な目的は、標準治療に抵抗性または不耐性の CDD 関連の発作を有する 2 年以上の患者に GNX を提供することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、CDDの子供、青年、および成人における補助GNX治療の多施設、長期、オープンラベル、拡張アクセスプロトコルです。
治療用量の現在の抗てんかん薬で発作のコントロールが不十分な患者は、登録の資格があります。
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 個々の患者
- 治療IND/プロトコル
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 病原性 CDKL5 バリアント、早期発症、制御困難な発作、および神経発達障害の分子的確認が必要です。 -2歳以上の男性または女性の患者。 治験責任医師の意見では、患者は現在の治療用量の抗てんかん薬では発作のコントロールが不十分です。
除外基準:
-
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Paula Bokesch, MD, FAAP、Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- スタディディレクター：Igor Grachev, MD, PhD、Marinus Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2022年12月7日
一次修了
2022年12月7日
研究の完了
2022年12月7日
試験登録日
最初に提出
2020年12月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月16日
最初の投稿 (実際)
2020年12月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月18日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1042-CDD-EAP-3005
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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