Programa de Acesso Expandido Ganaxolona Uso Compassivo (CDD)
18 de janeiro de 2024 atualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Acesso expandido com tratamento adjuvante com ganaxolona em crianças e adultos jovens com transtorno de deficiência de quinase tipo 5 dependente de ciclina
O objetivo principal é fornecer GNX a pacientes ≥ 2 anos com convulsões relacionadas à CDD que são refratárias ou intolerantes à terapia padrão.
Visão geral do estudo
Status
Não está mais disponível
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um protocolo multicêntrico, de longo prazo, aberto e de acesso expandido de tratamento adjuvante com GNX em crianças, adolescentes e adultos com CDD.
Os pacientes com controle inadequado de convulsões com seus medicamentos anticonvulsivantes atuais em doses terapêuticas serão elegíveis para inscrição.
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Pacientes individuais
- Tratamento IND/Protocolo
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- É necessária a confirmação molecular de uma variante patogênica de CDKL5, início precoce, convulsões de difícil controle e comprometimento do neurodesenvolvimento. Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade ≥ 2 anos. Na opinião do investigador, o paciente tem controle inadequado das convulsões com os medicamentos anticonvulsivantes atuais em doses terapêuticas.
Critério de exclusão:
-
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Diretor de estudo: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
7 de dezembro de 2022
Conclusão Primária
7 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo
7 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
22 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1042-CDD-EAP-3005
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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