Программа расширенного доступа к ганаксолону Сострадательное использование (CDD)
18 января 2024 г. обновлено: Marinus Pharmaceuticals
Расширенный доступ с дополнительным лечением ганаксолоном у детей и молодых людей с синдромом дефицита циклинзависимой киназы 5
Основная цель состоит в том, чтобы предоставить GNX пациентам ≥ 2 лет с припадками, связанными с CDD, которые невосприимчивы к стандартной терапии или не переносят ее.
Обзор исследования
Подробное описание
Это многоцентровый, долгосрочный, открытый, расширенный протокол дополнительного лечения GNX у детей, подростков и взрослых с CDD.
Пациенты с неадекватным контролем приступов при приеме текущих противосудорожных препаратов в терапевтических дозах будут иметь право на регистрацию.
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
- Индивидуальные пациенты
- Лечение IND/протокол
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Требуется молекулярное подтверждение патогенного варианта CDKL5, раннего начала, трудноконтролируемых приступов и нарушения развития нервной системы. Пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥ 2 лет. По мнению исследователя, у пациента недостаточный контроль над судорогами на современных противосудорожных препаратах в терапевтических дозах.
Критерий исключения:
-
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Директор по исследованиям: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
7 декабря 2022 г.
Первичное завершение
7 декабря 2022 г.
Завершение исследования
7 декабря 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 декабря 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 декабря 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 декабря 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 1042-CDD-EAP-3005
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .