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Utilisation compassionnelle du programme d'accès élargi à la ganaxolone (CDD)

18 janvier 2024 mis à jour par: Marinus Pharmaceuticals

Accès élargi avec un traitement d'appoint à la ganaxolone chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'un trouble de déficit en kinase 5 dépendant de la cycline

L'objectif principal est de fournir GNX aux patients de ≥ 2 ans présentant des convulsions liées au CDD qui sont réfractaires ou intolérants au traitement standard.

Aperçu de l'étude

Statut

Plus disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un protocole d'accès élargi multicentrique, à long terme, ouvert, de traitement GNX d'appoint chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints de CDD. Les patients dont le contrôle des crises est inadéquat avec leurs médicaments antiépileptiques actuels à des doses thérapeutiques seront éligibles pour l'inscription.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Patients individuels
  • Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • La confirmation moléculaire d'une variante pathogène de CDKL5, l'apparition précoce, les crises difficiles à contrôler et les troubles du développement neurologique sont nécessaires. Patients masculins ou féminins âgés de ≥ 2 ans. De l'avis de l'investigateur, le patient a un contrôle inadéquat des crises avec les médicaments anti-épileptiques actuels aux doses thérapeutiques.

Critère d'exclusion:

-

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Marinus Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Directeur d'études: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

7 décembre 2022

Achèvement primaire

7 décembre 2022

Achèvement de l'étude

7 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 décembre 2020

Première publication (Réel)

22 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1042-CDD-EAP-3005

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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