Ganaxolone 확장 액세스 프로그램 자비로운 사용 (CDD)
2024년 1월 18일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals
Cyclin Dependent Kinase-like 5 Deficiency Disorder를 가진 아동 및 청소년에서 보조 ganaxolone 치료로 접근성 확대
1차 목표는 표준 요법에 불응하거나 내약성이 없는 CDD 관련 발작이 있는 2년 이상 환자에게 GNX를 제공하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 CDD가 있는 어린이, 청소년 및 성인의 보조 GNX 치료에 대한 다중 센터, 장기, 공개 라벨 확장 액세스 프로토콜입니다.
치료 용량의 현재 항발작 약물로 발작 조절이 불충분한 환자는 등록할 수 있습니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 개별 환자
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 병원성 CDKL5 변이체의 분자적 확인, 조기 발병, 조절하기 어려운 발작, 신경 발달 장애가 필요합니다. 2세 이상의 남성 또는 여성 환자. 연구자의 의견에 따르면, 환자는 치료 용량에서 현재의 발작 방지 약물에 대해 발작 조절이 불충분합니다.
제외 기준:
-
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- 연구 책임자: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2022년 12월 7일
기본 완료
2022년 12월 7일
연구 완료
2022년 12월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 12월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 16일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1042-CDD-EAP-3005
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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