Ganaxolone Expanded Access Program Uso compassionevole (CDD)
18 gennaio 2024 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals
Accesso ampliato con trattamento aggiuntivo con ganaxolone in bambini e giovani adulti con disturbo da carenza di chinasi 5 ciclino-dipendente
L'obiettivo primario è fornire GNX a pazienti di età ≥ 2 anni con convulsioni correlate a CDD che sono refrattari o intolleranti alla terapia standard.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo è un protocollo di accesso esteso multicentrico, a lungo termine, in aperto, al trattamento aggiuntivo del GNX in bambini, adolescenti e adulti con CDD.
I pazienti con controllo inadeguato delle crisi con i loro attuali farmaci anticonvulsivi a dosi terapeutiche saranno idonei per l'arruolamento.
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Singoli pazienti
- Trattamento IND/Protocollo
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Sono necessarie la conferma molecolare di una variante patogena di CDKL5, esordio precoce, convulsioni difficili da controllare e compromissione dello sviluppo neurologico. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 2 anni. Secondo il parere dello sperimentatore, il paziente ha un controllo inadeguato delle crisi con gli attuali farmaci antiepilettici a dosi terapeutiche.
Criteri di esclusione:
-
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Direttore dello studio: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
7 dicembre 2022
Completamento primario
7 dicembre 2022
Completamento dello studio
7 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 dicembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 dicembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
22 dicembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 gennaio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1042-CDD-EAP-3005
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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