Ganaxolon utvidet tilgangsprogram Medfølende bruk (CDD)
18. januar 2024 oppdatert av: Marinus Pharmaceuticals
Utvidet tilgang med tilleggsbehandling med ganaxolon hos barn og unge voksne med cyklinavhengig kinase-lignende 5-mangellidelse
Hovedmålet er å gi GNX til pasienter ≥ 2 år med CDD-relaterte anfall som er refraktære eller intolerante overfor standardbehandling.
Studieoversikt
Status
Ikke lenger tilgjengelig
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, langsiktig, åpen, utvidet tilgangsprotokoll for tilleggsbehandling med GNX hos barn, ungdom og voksne med CDD.
Pasienter med utilstrekkelig anfallskontroll på sine nåværende anti-anfallsmedisiner i terapeutiske doser vil være kvalifisert for registrering.
Studietype
Utvidet tilgang
Utvidet tilgangstype
- Individuelle pasienter
- Behandling IND/Protokoll
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Molekylær bekreftelse av en patogen CDKL5-variant, tidlig debut, vanskelig å kontrollere anfall og nevroutviklingssvikt er nødvendig. Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen ≥ 2 år. Etter utrederens oppfatning har pasienten utilstrekkelig anfallskontroll på gjeldende anti-anfallsmedisiner i terapeutiske doser.
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Studieleder: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
7. desember 2022
Primær fullføring
7. desember 2022
Studiet fullført
7. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. desember 2020
Først lagt ut (Faktiske)
22. desember 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. januar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. januar 2024
Sist bekreftet
1. januar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1042-CDD-EAP-3005
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .