Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ganaxolone Expanded Access-programma Compassionate Use (CDD)

18 januari 2024 bijgewerkt door: Marinus Pharmaceuticals

Uitgebreide toegang met adjunctieve gaaxolonbehandeling bij kinderen en jongvolwassenen met cycline-afhankelijke kinase-achtige 5-deficiëntiestoornis

Het primaire doel is om GNX te bieden aan patiënten ≥ 2 jaar met CDD-gerelateerde aanvallen die refractair zijn voor, of intolerant zijn voor, standaardtherapie.

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, langdurig, open-label, uitgebreid toegangsprotocol van aanvullende GNX-behandeling bij kinderen, adolescenten en volwassenen met CDD. Patiënten met onvoldoende controle over aanvallen op hun huidige anti-epileptica in therapeutische doses komen in aanmerking voor inschrijving.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Individuele patiënten
  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moleculaire bevestiging van een pathogene CDKL5-variant, vroege aanvang, moeilijk te beheersen aanvallen en neurologische ontwikkelingsstoornissen zijn vereist. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van ≥ 2 jaar. Volgens de onderzoeker heeft de patiënt onvoldoende controle over aanvallen met de huidige anti-epileptische medicatie in therapeutische doses.

Uitsluitingscriteria:

-

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studie directeur: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

7 december 2022

Primaire voltooiing

7 december 2022

Studie voltooiing

7 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1042-CDD-EAP-3005

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CDKL5-stoornis

Klinische onderzoeken op Ganaxolon

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren