Program rozszerzonego dostępu do ganaksolonu Współczujące użycie (CDD)
18 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals
Rozszerzony dostęp dzięki wspomagającemu leczeniu ganaksolonem u dzieci i młodych dorosłych z zaburzeniem niedoboru kinazy typu 5 zależnego od cyklin
Głównym celem jest zapewnienie GNX pacjentom w wieku ≥ 2 lat z napadami związanymi z CDD, którzy są oporni na standardową terapię lub jej nie tolerują.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowy, długoterminowy, otwarty protokół z rozszerzonym dostępem dotyczący leczenia wspomagającego GNX u dzieci, młodzieży i dorosłych z CDD.
Pacjenci z niewystarczającą kontrolą napadów padaczkowych, przyjmujący aktualnie stosowane leki przeciwdrgawkowe w dawkach terapeutycznych, będą kwalifikować się do włączenia do badania.
Typ studiów
Rozszerzony dostęp
Rozszerzony typ dostępu
- Pacjenci indywidualni
- Leczenie IND/Protokół
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wymagane jest molekularne potwierdzenie chorobotwórczego wariantu CDKL5, wczesnego początku, trudnych do opanowania napadów padaczkowych oraz zaburzeń rozwoju neurologicznego. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 2 lat. W opinii badacza pacjent ma niewystarczającą kontrolę napadów padaczkowych za pomocą aktualnie stosowanych leków przeciwdrgawkowych w dawkach terapeutycznych.
Kryteria wyłączenia:
-
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Dyrektor Studium: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
7 grudnia 2022
Zakończenie podstawowe
7 grudnia 2022
Ukończenie studiów
7 grudnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 grudnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 grudnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 stycznia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1042-CDD-EAP-3005
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .