Ganaxolone Expanded Access Program Soucitné použití (CDD)
18. ledna 2024 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals
Rozšířený přístup s doplňkovou léčbou ganaxolonem u dětí a mladých dospělých s poruchou deficitu 5 podobné cyklinové kináze
Primárním cílem je poskytnout GNX pacientům ≥ 2 roky se záchvaty souvisejícími s CDD, kteří jsou refrakterní na standardní terapii nebo ji netolerují.
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o multicentrický, dlouhodobý, otevřený, rozšířený přístupový protokol doplňkové léčby GNX u dětí, dospívajících a dospělých s CDD.
Pacienti s nedostatečnou kontrolou záchvatů na jejich současných protizáchvatových lécích v terapeutických dávkách budou způsobilí k zařazení.
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Jednotliví pacienti
- Léčba IND/Protokol
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Vyžaduje se molekulární potvrzení patogenní varianty CDKL5, časný nástup, obtížně kontrolovatelné záchvaty a neurovývojové postižení. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥ 2 roky. Podle názoru zkoušejícího má pacient nedostatečnou kontrolu záchvatů současnými léky proti záchvatům v terapeutických dávkách.
Kritéria vyloučení:
-
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Ředitel studie: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
7. prosince 2022
Primární dokončení
7. prosince 2022
Dokončení studie
7. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. prosince 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. prosince 2020
První zveřejněno (Aktuální)
22. prosince 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1042-CDD-EAP-3005
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .