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Ganaxolon Expanded Access Program Compassionate Use (CDD)

18. Januar 2024 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals

Erweiterter Zugang mit begleitender Ganaxolon-Behandlung bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Cyclin-abhängiger Kinase-ähnlicher 5-Mangelstörung

Das primäre Ziel ist die Bereitstellung von GNX für Patienten ≥ 2 Jahre mit CDD-bedingten Anfällen, die auf die Standardtherapie nicht ansprechen oder diese nicht vertragen.

Studienübersicht

Status

Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist ein multizentrisches, langfristiges, offenes Protokoll mit erweitertem Zugang zur ergänzenden GNX-Behandlung bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit CDD. Patienten mit unzureichender Anfallskontrolle unter ihren aktuellen Anti-Anfall-Medikamenten in therapeutischen Dosen kommen für die Aufnahme in Frage.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Einzelne Patienten
  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulare Bestätigung einer pathogenen CDKL5-Variante, früh einsetzende, schwer kontrollierbare Anfälle und neurologische Entwicklungsstörungen sind erforderlich. Männliche oder weibliche Patienten im Alter von ≥ 2 Jahren. Nach Meinung des Prüfarztes hat der Patient eine unzureichende Anfallskontrolle unter den derzeitigen Anti-Anfall-Medikamenten in therapeutischen Dosen.

Ausschlusskriterien:

-

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studienleiter: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

7. Dezember 2022

Primärer Abschluss

7. Dezember 2022

Studienabschluss

7. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1042-CDD-EAP-3005

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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