Ganaxolon udvidet adgangsprogram medfølende brug (CDD)
18. januar 2024 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals
Udvidet adgang med supplerende Ganaxolon-behandling hos børn og unge voksne med cyklinafhængig kinase-lignende 5-mangellidelse
Det primære formål er at give GNX til patienter ≥ 2 år med CDD-relaterede anfald, som er refraktære eller intolerante over for standardbehandling.
Studieoversigt
Status
Ikke længere tilgængelig
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en multicenter, langsigtet, åben-label, udvidet adgangsprotokol for supplerende GNX-behandling hos børn, unge og voksne med CDD.
Patienter med utilstrækkelig anfaldskontrol på deres nuværende anti-anfaldsmedicin i terapeutiske doser vil være berettiget til tilmelding.
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Udvidet adgangstype
- Individuelle patienter
- Behandling IND/Protokol
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Molekylær bekræftelse af en patogen CDKL5-variant, tidlig indtræden, svære at kontrollere anfald og neuroudviklingshæmning er påkrævet. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen ≥ 2 år. Efter investigators opfattelse har patienten utilstrækkelig anfaldskontrol på nuværende anti-anfaldsmedicin i terapeutiske doser.
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Studieleder: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
7. december 2022
Primær færdiggørelse
7. december 2022
Studieafslutning
7. december 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. december 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. december 2020
Først opslået (Faktiske)
22. december 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 1042-CDD-EAP-3005
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .