Uso compasivo del programa de acceso ampliado de ganaxolona (CDD)
18 de enero de 2024 actualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Acceso ampliado con tratamiento adyuvante de ganaxolona en niños y adultos jóvenes con trastorno por deficiencia de quinasa tipo 5 dependiente de ciclina
El objetivo principal es proporcionar GNX a pacientes ≥ 2 años con convulsiones relacionadas con CDD que son refractarios o intolerantes a la terapia estándar.
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un protocolo de acceso ampliado, abierto, a largo plazo y multicéntrico de tratamiento GNX adyuvante en niños, adolescentes y adultos con CDD.
Los pacientes con un control inadecuado de las convulsiones con sus medicamentos anticonvulsivos actuales en dosis terapéuticas serán elegibles para la inscripción.
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Pacientes individuales
- Tratamiento IND/Protocolo
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se requiere confirmación molecular de una variante patógena de CDKL5, aparición temprana, convulsiones difíciles de controlar y deterioro del desarrollo neurológico. Pacientes masculinos o femeninos de ≥ 2 años. En opinión del investigador, el paciente tiene un control inadecuado de las convulsiones con los medicamentos anticonvulsivos actuales en dosis terapéuticas.
Criterio de exclusión:
-
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Paula Bokesch, MD, FAAP, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
- Director de estudio: Igor Grachev, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
7 de diciembre de 2022
Finalización primaria
7 de diciembre de 2022
Finalización del estudio
7 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
22 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1042-CDD-EAP-3005
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .