長鎖脂肪酸酸化障害のオンライン疾患モニタリング プログラム
2022年11月14日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
長鎖脂肪酸酸化障害 (LC-FAOD) オンライン疾患モニタリング プログラム (DMP)
この研究の目的は、参加者 (または介護者) が情報を自己報告するための便利なオンライン プラットフォームを使用して、疾患の影響、疾患の管理、およびリソースの利用を特徴付け、LC-FAOD コミュニティに利益をもたらすことです。
調査の概要
詳細な説明
オンライン LC-FAOD DMP は、スポンサーが開発したモバイル/ウェブベースのアプリケーションを介して実施される、非介入的で前向きな観察的疾患モニタリング プログラムです。 参加者のデータは、モバイル/ウェブベースのアプリケーションを介して取得され、スポンサーおよび/またはその被指名人によって設計および維持されているデータベースに入力されます。 この研究の追加の目的は、LC-FAODコミュニティが患者の経験を特徴付け、疾患管理に情報を提供し、さらなる研究を可能にするために使用する包括的なデータベースを開発し、デジタルプラットフォームを利用して患者、介護者に通知することにより、LC-FAODコミュニティに利益をもたらすことです。関連する調査研究や臨床試験の患者擁護グループと連携し、集計され匿名化されたアウトプットを共有して、患者や介護者との情報交換を促進します。
参加者は、参加するために任意の治療を受けることができます。 疾患の医学的管理は、患者の医師の指示に従って継続する必要があります。 具体的には、このオンライン LC-FAOD DMP の一部として、治療、治験薬、または実験的介入は提供されません。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
8
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
オンライン LC-FAOD DMP の目的は、あらゆるタイプの LC-FAOD の診断が確認された幅広い個人を登録することです。
サンプルサイズに制限はありません。
新生児や未成年者の介護者を含むすべての年齢の方が参加資格があります。
説明
包含基準:
- 以下を含む LC-FAOD の診断: カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ (CPT I または CPT II) 欠損症、超長鎖アシル CoA デヒドロゲナーゼ (VLCAD) 欠損症、長鎖 3-ヒドロキシアシル CoA デヒドロゲナーゼ (LCHAD) 欠損症、三機能性タンパク質 (TFP) 欠損症、またはカルニチン-アシルカルニチントランスロカーゼ (CACT) 欠損症。
- 同意を提供する意志と能力、または未成年者の場合は、法的に権限を与えられた代理人による同意とインフォームド コンセントを提供する。
- インターネットおよびインターネット対応デバイスへのアクセス。
- 該当する IRB/IEC および/または保健当局によってプラットフォームがサポートおよび承認されている地理的地域に居住していること。
- Ultragenyx が後援する介入臨床試験または Ultragenyx Investigator Sponsored Trial (IST) を通じてトリヘプタノインを受けていない。 注: 個人は、以前に UX007 臨床試験に参加した場合、現在クリニックで UX007-CL401 (NCT04632953) に参加している場合、拡張アクセスまたは思いやりのある使用プログラムを通じてトリヘプタノインを受け取っている場合、または市販されている場合に、このオンライン DMP に参加する資格があります。処方によるトリヘプタノイン。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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LC-FAODの参加者
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介入なし
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LC-FAOD 管理: LC-FAOD を制御するために利用される栄養と投薬
時間枠：10年
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10年
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LC-FAOD 在宅介入: 使用される介入の種類
時間枠：10年
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主要な臨床イベント (MCE) を予防または軽減するために使用される介入
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10年
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LC-FAOD MCE: すべての MCE の年間イベント率
時間枠：10年
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MCE には、骨格性ミオパシー (横紋筋融解症)、肝臓 (低血糖、肝機能障害)、および心疾患 (心筋症) のイベントが含まれます。
MCE は、主に LC-FAOD が原因であるか、LC に併発した病気が原因であるかにかかわらず、ED/急性期治療、入院、緊急介入 (つまり、診療所での予定外の治療薬の投与) への訪問、または同様のイベントとして定義されます。 -FAOD
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10年
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LC-FAOD MCE: すべての MCE の救急部門 (ED)/病院での年次イベント日
時間枠：10年
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10年
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LC-FAOD MCE: すべての新生児患者における最初の MCE までの時間 (<=1 年)
時間枠：10年
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10年
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身体活動によって評価される疾病管理
時間枠：10年
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10年
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患者報告結果: 幼児および幼児の生活の質に関するアンケート (ITQOL) 簡易フォーム
時間枠：10年
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10年
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患者報告アウトカム: Short-Form 10 (SF-10) 子供の健康調査
時間枠：10年
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10年
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患者報告アウトカム: 成人向けの医療アウトカム研究 12 項目の簡易版バージョン 2 (SF-12v2)
時間枠：10年
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10年
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参加者調査: 患者と介護者が報告したアウトカム
時間枠：10年
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10年
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参加者アンケート: 病気の症状
時間枠：10年
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10年
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参加者アンケート：就学・就労状況
時間枠：10年
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10年
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参加者アンケート: Absenteeism/Presenteeism
時間枠：10年
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10年
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参加者アンケート: EuroQol グループ 5 次元 5 レベル (EQ-5D-5L) 装置
時間枠：10年
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10年
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ヘルスケア リソースの使用率: LC-FAOD 関連の医療リソースの使用の推移
時間枠：10年
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10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月25日
一次修了 (実際)
2022年10月27日
研究の完了 (実際)
2022年10月27日
試験登録日
最初に提出
2021年3月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月19日
最初の投稿 (実際)
2021年3月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年11月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月14日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- UX007-CL402
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。