Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Онлайн-программа мониторинга заболеваний, связанных с нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот

14 ноября 2022 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Нарушения окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD) Программа онлайн-мониторинга заболеваний (DMP)

Цели этого исследования - охарактеризовать воздействие болезни, лечение болезни и использование ресурсов, а также предоставить преимущества сообществу LC-FAOD с помощью удобной онлайн-платформы для участников (или лиц, осуществляющих уход), для самостоятельного предоставления информации.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Онлайн-программа LC-FAOD DMP представляет собой неинтервенционную, проспективную, обсервационную программу мониторинга заболеваний, проводимую с помощью мобильного/веб-приложения, разработанного Спонсором. Данные участников будут собираться через мобильное/веб-приложение и вводиться в базу данных, разработанную и поддерживаемую Спонсором и/или его уполномоченным лицом. Дополнительные цели исследования заключаются в том, чтобы принести пользу сообществу LC-FAOD путем разработки всеобъемлющей базы данных для использования сообществом LC-FAOD для характеристики опыта пациентов, информирования о лечении заболеваний и обеспечения возможности дальнейших исследований, использования цифровой платформы для уведомления пациентов, лиц, осуществляющих уход, и соответствующие группы по защите интересов пациентов в отношении научных исследований и клинических испытаний, а также обмениваться агрегированными и обезличенными результатами для облегчения обмена информацией с пациентами и/или лицами, осуществляющими уход.

Участники могут находиться на любом лечении, чтобы принять участие. Медикаментозное лечение заболевания должно продолжаться в соответствии с указаниями лечащего врача пациента. В частности, в рамках этой онлайн-программы LC-FAOD DMP не будут предоставляться никакие методы лечения, исследуемые агенты или экспериментальные вмешательства.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

8

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Целью онлайновой DMP LC-FAOD является регистрация широкого круга лиц с подтвержденным диагнозом любого типа LC-FAOD. Размер выборки не ограничивается. К участию допускаются лица всех возрастов, в том числе лица, осуществляющие уход за новорожденными и несовершеннолетними.

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика LC-FAOD, включая дефицит карнитинпальмитоилтрансферазы (CPT I или CPT II), дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD), дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы (LCHAD), дефицит трифункционального белка (TFP). или недостаточность карнитин-ацилкарнитинтранслоказы (CACT).
  • Желающие и способные дать согласие или, если они несовершеннолетние, предоставить согласие и информированное согласие своего законного представителя.
  • Доступ к Интернету и устройство с выходом в Интернет.
  • Проживать в географических регионах, где платформа поддерживается и утверждается соответствующим IRB/IEC и/или органом здравоохранения.
  • Не получать тригептаноин в рамках спонсируемого Ultragenyx интервенционного клинического исследования или исследования, спонсируемого Ultragenyx Investigator (IST). ПРИМЕЧАНИЕ. Лица имеют право участвовать в этой онлайн-программе DMP, если они ранее участвовали в клинических испытаниях UX007, в настоящее время участвуют в клинических испытаниях UX007-CL401 (NCT04632953), получают тригептаноин в рамках программ расширенного доступа или сострадательного использования или получают коммерчески доступные тригептаноин по рецепту.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Участники с LC-FAOD
Другой: Без вмешательства
Без вмешательства

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Управление LC-FAOD: питание и дозировка, используемые для контроля LC-FAOD
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
LC-FAOD Вмешательства на дому: виды используемых вмешательств
Временное ограничение: 10 лет
Вмешательства, используемые для предотвращения или смягчения серьезных клинических событий (МКС)
10 лет
LC-FAOD MCE: годовая частота событий всех MCE
Временное ограничение: 10 лет
MCE включают скелетную миопатию (рабдомиолиз), печеночные (гипогликемия, дисфункция печени) и сердечные заболевания (кардиомиопатия). MCE определяется как любое посещение отделения неотложной помощи/неотложной помощи, госпитализация, экстренное вмешательство (т. е. любое незапланированное введение терапевтических средств в клинике) или любое подобное событие, вызванное в первую очередь LC-FAOD или интеркуррентным заболеванием, осложненным LC. -ФАОД
10 лет
LC-FAOD MCE: ежегодные дни мероприятий в отделении неотложной помощи (ED)/больнице для всех MCE
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
MCE LC-FAOD: время до первого MCE у всех новорожденных пациентов (<= 1 года)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Управление заболеванием по оценке физической активности
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Результаты, о которых сообщают пациенты: Опросник качества жизни младенцев и детей младшего возраста (ITQOL), краткая форма
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Результаты, о которых сообщают пациенты: краткая форма 10 (SF-10) Опрос о состоянии здоровья детей
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Результаты, о которых сообщают пациенты: исследование медицинских результатов, 12 пунктов, краткая форма, версия 2 (SF-12v2) для взрослых
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Опрос участников: результаты, о которых сообщают пациенты и лица, осуществляющие уход
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Опрос участников: симптомы заболевания
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Опрос участников: образование и статус работы
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Опрос участников: абсентеизм/презентеизм
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Опрос участников: 5-мерный 5-уровневый инструмент EuroQol Group (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Использование медицинских ресурсов: использование медицинских ресурсов, связанных с LC-FAOD, с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 июля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 октября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 октября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • UX007-CL402

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться