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Programma di monitoraggio delle malattie online sui disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga

14 novembre 2022 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD) Programma di monitoraggio delle malattie online (DMP)

Gli obiettivi di questo studio sono caratterizzare l'impatto della malattia, la gestione della malattia e l'utilizzo delle risorse e fornire vantaggi alla comunità LC-FAOD, utilizzando una comoda piattaforma online per i partecipanti (o gli operatori sanitari) per auto-segnalare le informazioni.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il DMP LC-FAOD online è un programma di monitoraggio delle malattie non interventistico, prospettico e osservativo condotto attraverso un'applicazione mobile/basata sul web sviluppata dallo Sponsor. I dati dei partecipanti verranno acquisiti tramite l'applicazione mobile/basata sul Web e inseriti nel database progettato e gestito dallo Sponsor e/o dal suo designato. Ulteriori obiettivi dello studio sono avvantaggiare la comunità LC-FAOD sviluppando un database completo per l'utilizzo da parte della comunità LC-FAOD per caratterizzare l'esperienza del paziente, informare la gestione della malattia e consentire ulteriori ricerche, utilizzare la piattaforma digitale per informare pazienti, operatori sanitari, e pertinenti gruppi di difesa dei pazienti di studi di ricerca e sperimentazioni cliniche e condividere risultati aggregati e anonimi per facilitare lo scambio di informazioni con pazienti e/o caregiver.

I partecipanti possono sottoporsi a qualsiasi trattamento per partecipare. La gestione medica della malattia deve continuare come indicato dal/i medico/i del paziente. Nello specifico, non verranno forniti trattamenti, agenti sperimentali o interventi sperimentali come parte di questo DMP LC-FAOD online.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

8

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo scopo del DMP LC-FAOD online è quello di arruolare un ampio spettro di individui con diagnosi confermata di qualsiasi tipo LC-FAOD. Nessun limite sarà posto sulla dimensione del campione. Possono partecipare persone di tutte le età, comprese le badanti di neonati e minori.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di LC-FAOD inclusi: deficit di carnitina palmitoiltransferasi (CPT I o CPT II), deficit di acil-CoA deidrogenasi a catena molto lunga (VLCAD), deficit di 3-idrossiacil-CoA deidrogenasi a catena lunga (LCHAD), deficit di proteina trifunzionale (TFP) , o carenza di carnitina-acilcarnitina translocasi (CACT).
  • Disponibile e in grado di fornire il consenso o, se minorenne, fornire il consenso e il consenso informato dal proprio rappresentante legalmente autorizzato.
  • Accesso a Internet e un dispositivo abilitato a Internet.
  • Risiedere nelle regioni geografiche in cui la piattaforma è supportata e approvata dall'IRB/IEC applicabile e/o dall'autorità sanitaria.
  • Non ricevere trieptanoina attraverso uno studio clinico interventistico sponsorizzato da Ultragenyx o Ultragenyx Investigator Sponsored Trial (IST). NOTA: Gli individui sono idonei a partecipare a questo DMP online se hanno precedentemente partecipato a studi clinici UX007, stanno attualmente partecipando alla clinica UX007-CL401 (NCT04632953), stanno ricevendo trieptanoina attraverso programmi di accesso allargato o uso compassionevole o stanno ricevendo disponibile in commercio trieptanoina su prescrizione medica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con LC-FAOD
Altro: Nessun intervento
Nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gestione LC-FAOD: nutrizione e dosaggio utilizzati per controllare LC-FAOD
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
LC-FAOD Interventi domiciliari: tipi di interventi utilizzati
Lasso di tempo: 10 anni
Interventi utilizzati per prevenire o mitigare gli eventi clinici maggiori (MCE)
10 anni
MCE LC-FAOD: tasso di eventi annualizzato di tutti gli MCE
Lasso di tempo: 10 anni
Gli MCE includono eventi di miopatia scheletrica (rabdomiolisi), epatica (ipoglicemia, disfunzione epatica) e cardiopatia (cardiomiopatia). Un MCE è definito come qualsiasi visita al pronto soccorso/assistenza acuta, ricovero, intervento di emergenza (ovvero, qualsiasi somministrazione non programmata di terapie nella clinica) o qualsiasi evento simile causato principalmente da LC-FAOD o da una malattia intercorrente complicata da LC -FAOD
10 anni
MCE LC-FAOD: Giornate evento annualizzate in Pronto Soccorso (PS)/Ospedale per tutti i MCE
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
MCE LC-FAOD: tempo al primo MCE in tutti i pazienti neonati (<= 1 anno)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Gestione della malattia valutata dall'attività fisica
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Risultati riferiti dai pazienti: questionario sulla qualità della vita per neonati e bambini piccoli (ITQOL) in formato breve
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Risultati riferiti dai pazienti: Indagine sulla salute dei bambini in formato breve 10 (SF-10).
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Esiti riferiti dai pazienti: studio sugli esiti medici in formato breve a 12 elementi versione 2 (SF-12v2) per adulti
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Indagine sui partecipanti: risultati riportati da pazienti e caregiver
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Indagine sui partecipanti: sintomi della malattia
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Indagine sui partecipanti: scolarizzazione e situazione lavorativa
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Indagine sui partecipanti: assenteismo/presenteismo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Indagine sui partecipanti: strumento EuroQol Group a 5 dimensioni a 5 livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Utilizzo delle risorse sanitarie: utilizzo delle risorse mediche relative a LC-FAOD nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 luglio 2022

Completamento primario (Effettivo)

27 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

27 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX007-CL402

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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