Online-Krankheitsüberwachungsprogramm für langkettige Fettsäurenoxidationsstörungen
14. November 2022 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Online-Krankheitsüberwachungsprogramm (DMP) für langkettige Fettsäurenoxidationsstörungen (LC-FAOD)
Ziel dieser Studie ist es, die Auswirkungen der Krankheit, das Krankheitsmanagement und die Ressourcennutzung zu charakterisieren und der LC-FAOD-Gemeinschaft Vorteile zu bieten, indem eine bequeme Online-Plattform für Teilnehmer (oder Betreuer) zur Selbstauskunft verwendet wird.
Studienübersicht
Status
Beendet
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das Online-LC-FAOD-DMP ist ein nicht-interventionelles, prospektives, beobachtendes Krankheitsüberwachungsprogramm, das über eine vom Sponsor entwickelte mobile/webbasierte Anwendung durchgeführt wird. Teilnehmerdaten werden über die mobile/webbasierte Anwendung erfasst und in die Datenbank eingegeben, die vom Sponsor und/oder seinem Beauftragten entworfen und gepflegt wird. Weitere Ziele der Studie sind der Nutzen für die LC-FAOD-Gemeinschaft durch die Entwicklung einer umfassenden Datenbank zur Verwendung durch die LC-FAOD-Gemeinschaft, um die Patientenerfahrung zu charakterisieren, das Krankheitsmanagement zu informieren und weitere Forschung zu ermöglichen, die digitale Plattform zu nutzen, um Patienten, Betreuer, und relevante Patientenvertretungsgruppen von Forschungsstudien und klinischen Studien und teilen aggregierte und anonymisierte Ergebnisse, um den Informationsaustausch mit Patienten und/oder Pflegekräften zu erleichtern.
Die Teilnehmer können an jeder Behandlung teilnehmen, um teilzunehmen. Die medizinische Behandlung der Krankheit sollte gemäß den Anweisungen des Arztes/der Ärzte des Patienten fortgesetzt werden. Insbesondere werden im Rahmen dieses Online-LC-FAOD-DMP keine Behandlungen, Prüfsubstanzen oder experimentellen Interventionen bereitgestellt.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
8
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Das Ziel des Online-LC-FAOD-DMP ist es, ein breites Spektrum von Personen mit bestätigter Diagnose eines beliebigen LC-FAOD-Typs einzuschreiben.
Die Stichprobengröße wird nicht begrenzt.
Teilnahmeberechtigt sind Personen jeden Alters, einschließlich Betreuer von Neugeborenen und Minderjährigen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von LC-FAOD einschließlich: Mangel an Carnitin-Palmitoyltransferase (CPT I oder CPT II), Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (VLCAD), Mangel an langkettiger 3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase (LCHAD), Mangel an trifunktionellem Protein (TFP). , oder Carnitin-Acylcarnitin-Translocase (CACT)-Mangel.
- Bereit und in der Lage, die Einwilligung zu erteilen oder, falls minderjährig, die Einwilligung und Einwilligung nach Aufklärung durch ihren gesetzlich bevollmächtigten Vertreter zu erteilen.
- Zugang zum Internet und ein internetfähiges Gerät.
- In den geografischen Regionen wohnen, in denen die Plattform von der zuständigen IRB/IEC und/oder Gesundheitsbehörde unterstützt und genehmigt wird.
- Kein Erhalt von Triheptanoin durch eine von Ultragenyx gesponserte interventionelle klinische Studie oder Ultragenyx Investigator Sponsored Trial (IST). HINWEIS: Personen sind zur Teilnahme an diesem Online-DMP berechtigt, wenn sie zuvor an klinischen Studien zu UX007 teilgenommen haben, derzeit an der klinischen Studie UX007-CL401 (NCT04632953) teilnehmen, Triheptanoin über Expanded Access- oder Compassionate Use-Programme erhalten oder im Handel erhältlich sind Triheptanoin auf Rezept.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Teilnehmer mit LC-FAOD
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Kein Eingriff
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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LC-FAOD-Management: Ernährung und Dosierung zur Kontrolle von LC-FAOD
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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LC-FAOD Interventionen zu Hause: Arten der verwendeten Interventionen
Zeitfenster: 10 Jahre
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Interventionen zur Verhinderung oder Linderung schwerer klinischer Ereignisse (MCEs)
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10 Jahre
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LC-FAOD MCEs: Annualisierte Ereignisrate aller MCEs
Zeitfenster: 10 Jahre
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MCEs umfassen Skelettmyopathie (Rhabdomyolyse), hepatische (Hypoglykämie, Leberfunktionsstörung) und Herzerkrankungen (Kardiomyopathie).
Ein MCE ist definiert als jeder Besuch in der Notaufnahme/Akutversorgung, Krankenhausaufenthalt, Notfalleingriff (d. h. jede außerplanmäßige Verabreichung von Therapeutika in der Klinik) oder jedes ähnliche Ereignis, unabhängig davon, ob es hauptsächlich durch LC-FAOD oder durch eine durch LC komplizierte interkurrente Erkrankung verursacht wird -FAOD
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10 Jahre
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LC-FAOD MCEs: Annualisierte Veranstaltungstage in der Notaufnahme (ED)/Krankenhaus für alle MCEs
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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LC-FAOD MCEs: Zeit bis zum ersten MCE bei allen neugeborenen Patienten (<=1 Jahr)
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Krankheitsmanagement anhand körperlicher Aktivität
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Patient Reported Outcomes: Infant and Toddler Quality of Life Questionnaire (ITQOL) Short Form
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Von Patienten gemeldete Ergebnisse: Short-Form 10 (SF-10) Health Survey for Children
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Patient Reported Outcomes: Medical Outcomes Study 12-Item Short Form Version 2 (SF-12v2) for Adults
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Teilnehmerbefragung: Von Patienten und Pflegekräften berichtete Ergebnisse
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Teilnehmerbefragung: Krankheitssymptome
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Teilnehmerbefragung: Schulbildung und Arbeitsstatus
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Teilnehmerbefragung: Absentismus/Präsentismus
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Teilnehmerbefragung: EuroQol Group 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) Instrument
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Ressourcennutzung im Gesundheitswesen: LC-FAOD-bezogene medizinische Ressourcennutzung im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
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10 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
25. Juli 2022
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
27. Oktober 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
27. Oktober 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. März 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. März 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
23. März 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. November 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. November 2022
Zuletzt verifiziert
1. November 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- UX007-CL402
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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