Internetowy program monitorowania chorób związanych z długołańcuchowymi zaburzeniami utleniania kwasów tłuszczowych
14 listopada 2022 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Zaburzenia utleniania długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (LC-FAOD) Internetowy program monitorowania chorób (DMP)
Celem tego badania jest scharakteryzowanie wpływu choroby, zarządzanie chorobą i wykorzystanie zasobów oraz zapewnienie korzyści społeczności LC-FAOD za pomocą wygodnej platformy internetowej dla uczestników (lub opiekunów) do samodzielnego zgłaszania informacji.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Internetowy LC-FAOD DMP to nieinterwencyjny, prospektywny, obserwacyjny program monitorowania choroby prowadzony za pośrednictwem aplikacji mobilnej/internetowej opracowanej przez Sponsora. Dane uczestników zostaną przechwycone za pośrednictwem aplikacji mobilnej/internetowej i wprowadzone do bazy danych zaprojektowanej i utrzymywanej przez Sponsora i/lub osobę przez niego wyznaczoną. Dodatkowym celem badania jest przyniesienie korzyści społeczności LC-FAOD poprzez opracowanie obszernej bazy danych do użytku przez społeczność LC-FAOD w celu scharakteryzowania doświadczeń pacjentów, informowania o zarządzaniu chorobą i umożliwienia dalszych badań, wykorzystania platformy cyfrowej do powiadamiania pacjentów, opiekunów, oraz odpowiednimi grupami rzeczników pacjentów zajmującymi się badaniami naukowymi i próbami klinicznymi oraz udostępniać zagregowane i pozbawione elementów umożliwiających identyfikację wyniki, aby ułatwić wymianę informacji z pacjentami i/lub opiekunami.
Aby wziąć udział, uczestnicy mogą być na dowolnym zabiegu. Postępowanie medyczne w przypadku choroby należy kontynuować zgodnie z zaleceniami lekarza (lekarzy) pacjenta. W szczególności żadne leczenie, środki badawcze ani interwencje eksperymentalne nie będą zapewniane w ramach tego internetowego DMP LC-FAOD.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
8
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Celem internetowego LC-FAOD DMP jest rejestracja szerokiego spektrum osób z potwierdzoną diagnozą dowolnego typu LC-FAOD.
Nie zostanie nałożony żaden limit wielkości próbki.
W konkursie mogą wziąć udział osoby w każdym wieku, w tym opiekunowie noworodków i nieletnich.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie LC-FAOD, w tym: niedobór palmitoilotransferazy karnitynowej (CPT I lub CPT II), niedobór dehydrogenazy acylo-CoA o bardzo długich łańcuchach (VLCAD), niedobór dehydrogenazy 3-hydroksyacylo-CoA o długich łańcuchach (LCHAD), niedobór białka trójfunkcyjnego (TFP) lub niedobór translokazy karnitynowo-acylokarnitynowej (CACT).
- Chętny i zdolny do wyrażenia zgody lub, w przypadku osoby niepełnoletniej, wyrażenia zgody i świadomej zgody przez swojego przedstawiciela ustawowego.
- Dostęp do Internetu i urządzenie z dostępem do Internetu.
- Zamieszkać w regionach geograficznych, w których platforma jest obsługiwana i zatwierdzona przez odpowiednią IRB/IEC i/lub organ ds. zdrowia.
- Nieotrzymywanie triheptanoiny w ramach interwencyjnego badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Ultragenyx lub badania sponsorowanego przez Ultragenyx Investigator Sponsored Trial (IST). UWAGA: Osoby kwalifikują się do udziału w tym internetowym programie DMP, jeśli wcześniej brały udział w badaniach klinicznych UX007, obecnie uczestniczą w klinice UX007-CL401 (NCT04632953), otrzymują triheptanoinę w ramach programów rozszerzonego dostępu lub programu współczucia lub otrzymują komercyjnie dostępne triheptanoina na receptę.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Uczestnicy z LC-FAOD
|
Brak interwencji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zarządzanie LC-FAOD: odżywianie i dawkowanie wykorzystywane do kontroli LC-FAOD
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
LC-FAOD Interwencje domowe: Rodzaje zastosowanych interwencji
Ramy czasowe: 10 lat
|
Interwencje stosowane w celu zapobiegania lub łagodzenia poważnych zdarzeń klinicznych (MCE)
|
10 lat
|
|
LC-FAOD MCE: Roczny wskaźnik zdarzeń dla wszystkich MCE
Ramy czasowe: 10 lat
|
MCE obejmują miopatię szkieletową (rabdomioliza), wątrobę (hipoglikemia, dysfunkcja wątroby) i choroby serca (kardiomiopatia).
MCE definiuje się jako każdą wizytę na SOR/ostrej opiece, hospitalizację, interwencję doraźną (tj. każde nieplanowane podanie leków w klinice) lub jakiekolwiek podobne zdarzenie spowodowane głównie LC-FAOD lub współistniejącą chorobą powikłaną LC -FAOD
|
10 lat
|
|
LC-FAOD MCE: Roczne dni wydarzeń na oddziale ratunkowym (SOR)/szpitalu dla wszystkich MCE
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
MCE LC-FAOD: czas do pierwszego MCE u wszystkich noworodków (<=1 rok)
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Zarządzanie chorobami oceniane na podstawie aktywności fizycznej
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wyniki zgłaszane przez pacjentów: Krótki kwestionariusz jakości życia niemowląt i małych dzieci (ITQOL).
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wyniki zgłaszane przez pacjentów: Krótka ankieta zdrowotna 10 (SF-10) dla dzieci
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wyniki zgłaszane przez pacjentów: Badanie wyników medycznych 12-punktowy krótki formularz wersja 2 (SF-12v2) dla dorosłych
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Ankieta uczestników: wyniki zgłaszane przez pacjentów i opiekunów
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Ankieta uczestników: Objawy choroby
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Ankieta dla uczestników: status nauki i pracy
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Ankieta uczestników: Absencja/Prezenteizm
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Ankieta uczestników: EuroQol Group 5-wymiarowy 5-poziomowy instrument (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: wykorzystanie zasobów medycznych związanych z LC-FAOD w czasie
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 lipca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 października 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 października 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 marca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 marca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 marca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 listopada 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 listopada 2022
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UX007-CL402
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .