장쇄 지방산 산화 장애 온라인 질병 모니터링 프로그램
2022년 11월 14일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
장쇄 지방산 산화 장애(LC-FAOD) 온라인 질병 모니터링 프로그램(DMP)
이 연구의 목적은 참가자(또는 간병인)가 정보를 자가 보고할 수 있는 편리한 온라인 플랫폼을 사용하여 질병 영향, 질병 관리 및 자원 활용을 특성화하고 LC-FAOD 커뮤니티에 혜택을 제공하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
온라인 LC-FAOD DMP는 스폰서가 개발한 모바일/웹 기반 애플리케이션을 통해 수행되는 비간섭적, 전향적, 관찰적 질병 모니터링 프로그램입니다. 참가자 데이터는 모바일/웹 기반 애플리케이션을 통해 캡처되어 후원사 및/또는 그 지정인이 설계하고 유지 관리하는 데이터베이스에 입력됩니다. 연구의 추가 목적은 LC-FAOD 커뮤니티가 환자 경험을 특성화하고, 질병 관리를 알리고, 추가 연구를 가능하게 하고, 디지털 플랫폼을 활용하여 환자, 간병인, 및 연구 연구 및 임상 시험의 관련 환자 옹호 그룹은 환자 및/또는 간병인과의 정보 교환을 용이하게 하기 위해 집계되고 비식별화된 출력을 공유합니다.
참가자는 참여하기 위해 모든 치료를 받을 수 있습니다. 질병의 의학적 관리는 환자의 주치의의 지시에 따라 계속되어야 합니다. 특히, 이 온라인 LC-FAOD DMP의 일부로 치료법, 연구용 제제 또는 실험적 개입이 제공되지 않습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
8
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
온라인 LC-FAOD DMP의 목표는 모든 LC-FAOD 유형의 진단이 확인된 광범위한 개인을 등록하는 것입니다.
샘플 크기에는 제한이 없습니다.
신생아 및 미성년자를 돌보는 사람을 포함하여 모든 연령대의 개인이 참여할 수 있습니다.
설명
포함 기준:
- 다음을 포함한 LC-FAOD의 진단: 카르니틴 팔미토일트랜스퍼라제(CPT I 또는 CPT II) 결핍, 초장쇄 아실-CoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍, 장쇄 3-히드록시아실-CoA 탈수소효소(LCHAD) 결핍, 삼중기능성 단백질(TFP) 결핍 , 또는 카르니틴-아실카르니틴 트랜스로카제(CACT) 결핍.
- 동의를 제공할 의지와 능력이 있거나, 미성년자인 경우 법적으로 권한을 부여받은 대리인의 동의 및 정보에 입각한 동의를 제공합니다.
- 인터넷 및 인터넷 지원 장치에 대한 액세스.
- 해당 IRB/IEC 및/또는 보건 당국에서 플랫폼을 지원하고 승인하는 지역에 거주합니다.
- Ultragenyx가 후원하는 중재 임상 시험 또는 Ultragenyx Investigator 후원 시험(IST)을 통해 트리헵타노인을 받지 않음. 참고: 개인은 이전에 UX007 임상 시험에 참여했거나 현재 임상 UX007-CL401(NCT04632953)에 참여 중이거나 확장 액세스 또는 동정적 사용 프로그램을 통해 트리헵타노인을 받고 있거나 상업적으로 이용 가능한 처방전을 통한 트리헵타노인.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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LC-FAOD 참여자
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간섭 없음
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LC-FAOD 관리: LC-FAOD 제어에 활용되는 영양 및 투약
기간: 10 년
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10 년
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LC-FAOD 재택 개입: 사용되는 개입 유형
기간: 10 년
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주요 임상 사건(MCE)을 예방하거나 완화하기 위해 사용되는 개입
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10 년
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LC-FAOD MCE: 모든 MCE의 연간 이벤트 비율
기간: 10 년
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MCE에는 골격근병증(횡문근융해증), 간(저혈당증, 간 기능장애) 및 심장 질환(심근병증) 사건이 포함됩니다.
MCE는 응급실 방문/급성기 치료, 입원, 응급 개입(예: 클리닉에서 예정되지 않은 치료제 투여) 또는 주로 LC-FAOD 또는 LC로 인한 병발성 질병으로 인해 발생한 유사한 사건으로 정의됩니다. -FAOD
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10 년
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LC-FAOD MCE: 모든 MCE에 대한 응급실(ED)/병원의 연간 행사일
기간: 10 년
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10 년
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LC-FAOD MCE: 모든 신생아 환자의 첫 번째 MCE까지의 시간(<=1년)
기간: 10 년
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10 년
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신체 활동으로 평가되는 질병 관리
기간: 10 년
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10 년
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환자 보고 결과: 영유아 삶의 질 설문지(ITQOL) 약식
기간: 10 년
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10 년
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환자가 보고한 결과: 약식 10(SF-10) 어린이를 위한 건강 설문조사
기간: 10 년
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10 년
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환자 보고 결과: 성인을 위한 의학적 결과 연구 12항목 약식 버전 2(SF-12v2)
기간: 10 년
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10 년
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참가자 설문조사: 환자 및 간병인이 보고한 결과
기간: 10 년
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10 년
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참가자 설문조사: 질병 증상
기간: 10 년
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10 년
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참가자 설문조사: 학교 교육 및 직업 상태
기간: 10 년
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10 년
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참가자 설문조사: 결근/출근
기간: 10 년
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10 년
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참가자 설문조사: EuroQol Group 5차원 5레벨(EQ-5D-5L) 기기
기간: 10 년
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10 년
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의료 자원 활용: 시간 경과에 따른 LC-FAOD 관련 의료 자원 활용
기간: 10 년
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10 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 25일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 27일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 19일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 14일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- UX007-CL402
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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