重度の唾液分泌過多および神経障害を有する小児および青年のための、プラセボと経口リハビリテーションに対するシアラナーとオーラルリハビリテーションの有効性と安全性を比較する、二重盲検、プラセボ対照、無作為化臨床試験、 (SALIVA)

これは、標準治療（SOC）管理（リハビリテーション）に加えて、臭化グリコピロニウム（Sialanar®）とプラセボの有効性と安全性を評価するためにフランスで実施された第 4 相、二重盲検、プラセボ対照、無作為化試験、多施設試験です。慢性神経障害、すなわち脳性麻痺、エンジェルマン症候群、レット症候群、てんかん、筋萎縮性側索硬化症、精神遅滞に関連する重度の流涎症の子供に。 患者集団は、慢性神経障害による重度の流涎症を患う 3 歳から 17 歳の子供であり、少なくとも 3 か月間の非薬理学的治療の後に、修正された教師のよだれ尺度 (mTDS) で少なくとも 6 のスコアとして定義されます。リハビリ。 適格基準（セクション6.3を参照）を満たす合計80人の患者が研究に登録されます。 一般的な適格基準が評価され、登録訪問時にDISスケール（フランス語で検証されたバージョン）が実行されます。 研究に登録された患者は、無作為に割り付けられて、二重盲検法で治験薬（Sialanar®またはプラセボ）を投与されます。 適格な患者は、追加の層別化なしで、1:1 の比率で 2 治療群に無作為化されます。 患者は、3か月の盲検期間中、経口溶液である治験薬を1日3回受け取ります。 滴定は、セクション 7.1.3 で詳述されているように、最初の 5 週間の間に実行されます。 外来受診は、D28 および D84 で行われます。 電話によるインタビューは、滴定期間中および D56 に毎週行われます。

二重盲検プラセボ対照研究期間は、D84での二重盲検期間の最後の訪問で3か月間スケジュールされます。 D84 評価の後、患者は 6 か月間の非盲検試験延長 (OLSE) に招待され、元 Sialanar® 患者は治療を継続し、元プラセボ患者は Sialanar® を開始します。 Sialanar® を開始する患者には、毎週の電話インタビューでモニターしながら、漸増期間を実施します。 電話インタビューもD140で予定されています。 診療所訪問は、すべての患者のD168に予定されています。 最後の OLSE 訪問は D252 で行われます。 患者は、D0およびD28、D84、D252でのフォローアップ訪問中に、1から10までのスケールで評価された10項目を含むDrooling Impact Scale（DIS）で疾患反応について評価されます。 生活の質は、可能であれば、保護者/保護者および子供が記入した DISABKIDS の自己報告ツールを通じて評価されます。 有害事象は、可能であれば、親または介護者および参加者からの訪問ごとに収集されます。 すべての有害事象は、予定されたすべての訪問に加えて、必要に応じて訪問以外にも記録されます。 すべての SAE および SUSAR は、標準の EMA ガイドラインに従って記録および報告されます (cf. セクション 9.2)。

研究の期間は、登録の6ヶ月と、登録された最後の患者からの9ヶ月のフォローアップを含む約15ヶ月です(盲検期間は3ヶ月、OLSEは6ヶ月)。 ブラインド期間の終わりは、最後の患者が完了した D84 の訪問に対応します。 OLSE の終了は、患者が最後に完了した D252 の訪問に対応します。 すべての患者がブラインド期間を完了した後、主要な結果 (D84 での DIS の変化) の最終分析が実行されます。 OLSE期間のフォローアップ分析は、すべての患者が研究を終了した後に実施されます。 試験の結果に関係なく、すべての安全性データが分析されます。