Kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált klinikai vizsgálat, amely a Sialanar Plus oral rehabilitáció hatékonyságát és biztonságosságát hasonlítja össze a Placebo Plus orális rehabilitációval súlyos szialorrhoeában és idegrendszeri fogyatékosságban szenvedő gyermekek és serdülők számára, (SALIVA)

Ez egy 4. fázisú, kettős-vak, placebo-kontrollos, randomizált, többközpontú vizsgálat, amelyet Franciaországban végeztek a glikopirrónium-bromid (Sialanar®) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a placebóval szemben, a Standard of Care (SOC) kezelésén (rehabilitáción) túl. krónikus idegrendszeri fogyatékosságokhoz kapcsolódó súlyos sialorrhoeában szenvedő gyermekeknél, azaz agyi bénulásban, Angelman-szindrómában, Rett-szindrómában, epilepsziában, amiotrófiás laterális szklerózisban és mentális retardációban. A betegpopuláció 3 és 17 év közötti gyermekekből áll, akik krónikus neurológiai rendellenességek miatt súlyos sialorrhoeában szenvednek, a módosított tanári nyálazási skála (mTDS) legalább 6-os pontszámaként, legalább 3 hónapos nem gyógyszeres kezelés után. rehabilitáció. Összesen 80 olyan beteget vonnak be a vizsgálatba, akik megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak (lásd 6.3 pont). Az általános alkalmassági kritériumokat értékelik, és a DIS skálát (francia validált változat) elvégzik a beiratkozási látogatás alkalmával. A vizsgálatba bevont betegeket véletlenszerűen besorolják, hogy kettős vak módszerrel kapják a vizsgált gyógyszert, akár Sialanar®-t, akár placebót. A jogosult betegeket 1:1 arányban randomizálják a 2 kezelési karokba további rétegződés nélkül. A betegek a vizsgálati gyógyszert, egy belsőleges oldatot, naponta háromszor kapják a 3 hónapos vak periódus alatt. A titrálást az első 5 hét során kell elvégezni a 7.1.3. pontban részletezettek szerint A járóbeteg-látogatások a 28-as és a 84-es időpontban lesznek. A telefonos interjúkra hetente kerül sor a titrálási időszakban és a 56. napon.

A kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat időtartamát 3 hónapra tervezik, a kettős-vak időszak utolsó vizittel a 84. napon. A D84 értékelést követően a betegeket felkérik, hogy folytassanak egy 6 hónapos nyílt vizsgálati kiterjesztést (OLSE), amelyben a korábbi Sialanar®-betegek folytatják a kezelést, és a korábbi placebóval kezelt betegek kezdik meg a Sialanar®-kezelést. A Sialanar®-t kezdõ betegeknél egy titrálási idõszakra kerül sor, amelyet heti telefoninterjúk követnek nyomon. A telefonos interjúkat a 140-es telefonszámon is megbeszéljük. A klinika látogatását a 168. órára tervezik minden beteg számára. Az utolsó OLSE látogatásra a 252. napon kerül sor. A betegek betegségre adott válaszát a Drooling Impact Scale (DIS) segítségével értékelik, amely 10 elemet tartalmaz egy 1-től 10-ig terjedő skálán a 0. napon, valamint a nyomon követési vizitek során a 28., a 84. és a 252. napon. Az életminőséget a DISABKIDS saját bevallású eszközzel értékelik, amelyet a szülők/gondozók, valamint a gyermekek, ha lehetséges, kitöltenek. A nemkívánatos eseményeket minden látogatáskor összegyűjtik a szülő vagy gondozó és a résztvevő, ha lehetséges. Minden nemkívánatos eseményt rögzítünk minden tervezett látogatáskor, valamint szükség szerint a látogatásokon kívül is. Minden SAE és SUSAR rögzítésre és jelentésre kerül az EMA szabványos irányelveinek megfelelően (vö. 9.2. szakasz).

A vizsgálat időtartama hozzávetőlegesen 15 hónap lesz, beleértve a 6 hónapos felvételt és 9 hónapos követést az utoljára bevont betegtől számítva (3 hónap a vak időszak és 6 hónap az OLSE esetében). A vak periódus vége megegyezik a páciens utolsó, D84-es vizittel végzett látogatásával. Az OLSE vége a beteg utolsó, 252. napon elvégzett vizitjének felel meg. Miután minden beteg befejezte a vak időszakot, elvégzik az elsődleges kimenetel végső elemzését (a DIS változása a 84. napon). Az OLSE időszak nyomon követési elemzését azután végzik el, hogy minden beteg befejezte a vizsgálatot. A vizsgálat eredményétől függetlenül minden biztonsági adatot elemezni fognak.