중증 구순염 및 신경 장애가 있는 어린이 및 청소년을 위한 위약 플러스 구강 재활에 대한 시알라나 플러스 또는 AI 재활의 효능 및 안전성을 비교하는 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 임상 시험, (SALIVA)
이중 맹검, 위약 대조, 무작위 시험, 공개 라벨 내약성 단계가 있는 프랑스의 다기관.
이중 맹검 위약 대조 연구 기간은 D84에 이중 맹검 기간의 최종 방문과 함께 3개월로 계획됩니다. D84 평가 후, 환자는 치료를 계속하는 전 Sialanar® 환자와 Sialanar®를 시작하는 전 위약 환자와 함께 6개월 오픈라벨 연구 연장(OLSE)을 계속하도록 초대됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 SOC(Standard of Care) 관리(재활)에 추가하여 글리코피로늄 브로마이드(Sialanar®) 대 위약의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 프랑스에서 수행된 4상, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 시험, 다기관 연구입니다. 만성 신경 장애, 즉 뇌성마비, 엔젤만 증후군, 레트 증후군, 간질, 근위축성 측삭 경화증 및 정신 지체와 관련된 심각한 침출액이 있는 소아에서. 환자 집단은 최소 3개월의 비약물 치료 후 수정된 교사 침흘림 척도(modified Teachers Drooling Scale, mTDS)에서 최소 6점으로 정의되는 만성 신경 장애로 인해 심각한 침출액이 있는 3세에서 17세 사이의 어린이입니다. 복권. 자격 기준(섹션 6.3 참조)을 충족하는 총 80명의 환자가 연구에 등록됩니다. 일반 적격성 기준이 평가되고 등록 방문 시 DIS 척도(프랑스 인증 버전)가 수행됩니다. 연구에 등록된 환자는 이중 맹검 방식으로 시알라나(Sialanar®) 또는 플라시보(Sialanar®)로 연구 약물을 받도록 무작위 배정됩니다. 적격 환자는 추가 층화 없이 1:1 비율로 2-치료군으로 무작위 배정됩니다. 환자는 3개월 맹검 기간 동안 연구 약물, 경구 용액을 매일 3회 받게 됩니다. 적정은 섹션 7.1.3에 설명된 대로 처음 5주 동안 수행됩니다. 외래 방문은 D28 및 D84에 발생합니다. 전화 인터뷰는 적정 기간과 D56에 매주 진행됩니다.
이중 맹검 위약 대조 연구 기간은 D84에 이중 맹검 기간의 최종 방문과 함께 3개월로 계획됩니다. D84 평가 후 환자는 치료를 계속하는 전 Sialanar® 환자와 Sialanar®를 시작하는 전 위약 환자와 함께 6개월 공개 연구 연장(OLSE)을 계속하도록 초대됩니다. 적정 기간은 Sialanar®를 시작하는 환자에 대해 수행되며 매주 전화 인터뷰로 모니터링됩니다. 전화 인터뷰도 D140에 예정되어 있습니다. 클리닉 방문은 모든 환자에 대해 D168로 예정되어 있습니다. 최종 OLSE 방문은 D252에 이루어집니다. 환자는 D0에서 1에서 10까지의 척도로 등급이 매겨진 10개 항목을 포함하는 침흘림 영향 척도(DIS)로 질병 반응에 대해 평가되고 D28, D84 및 D252에서 후속 방문 중에 평가됩니다. 삶의 질은 가능한 경우 아동뿐만 아니라 부모/보호자가 작성한 DISABKIDS 자가 보고 도구를 통해 평가됩니다. 유해 사례는 가능한 경우 부모 또는 보호자 및 참가자가 방문할 때마다 수집됩니다. 모든 부작용은 모든 예정된 방문과 필요에 따라 방문 이외의 시간에 기록됩니다. 모든 SAE 및 SUSAR는 표준 EMA 지침에 따라 기록 및 보고됩니다(cf. 섹션 9.2).
연구 기간은 등록 6개월과 마지막으로 등록된 환자의 후속 조치 9개월(맹검 기간 3개월, OLSE 6개월)을 포함하여 약 15개월입니다. 블라인드 기간의 종료는 D84 방문을 완료한 마지막 환자에 해당합니다. OLSE 종료는 D252 방문을 완료한 마지막 환자에 해당합니다. 모든 환자가 맹검 기간을 완료한 후 1차 결과(D84에서 DIS의 변화)에 대한 최종 분석이 수행됩니다. OLSE 기간의 후속 분석은 모든 환자가 연구를 종료한 후에 수행됩니다. 모든 안전성 데이터는 시험 결과와 상관없이 분석됩니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Nick Probert
- 전화번호: 07767630041
- 이메일: nickprobert@proveca.com
연구 연락처 백업
- 이름: Helen Shaw
- 전화번호: 07775704497
- 이메일: helen@proveca.com
연구 장소
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Lille, 프랑스
- 모병
- CHU Lille
-
연락하다:
- Pierre Fayoux
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 3세 이상 18세 미만 어린이.
- 체중이 13kg 이상인 어린이
- 만성 신경 장애(다장애, 뇌성마비, 엔젤만 증후군, 레트 증후군, 간질, 근위축성 측삭 경화증, 정신 지체 등)가 있는 소아
- mTDS(modified Teachers Drooling Scale) ≥ 6으로 평가한 만성 신경 장애로 인한 심한 침흘림 진단.
- DIS 척도 ≥ 50. 침흘림 영향 척도에 의해 평가된 침흘림의 영향.
- 최소 3개월의 비약리학적 표준 관리 치료(즉, 예를 들어 재활 구강 자극 및 구강 안면 운동).
- 지난 4주 동안 안정적으로 침을 흘리는 어린이.
- 부모(또는 해당되는 경우 피험자의 법적으로 허용되는 대리인)가 서명한 서면 동의서.
- 사회 보장 제도의 제휴 또는 수혜자.
- 프랑스어를 이해하고 구사할 수 있는 능력을 갖추고 부모/보호자 설문지를 작성하기로 약속할 수 있는 지명된 부모 또는 보호자.
- 시험 시작 시 COVID-19 음성 판정을 받은 아동. (양성 검사를 받은 무증상 아동은 최초 검사 후 최소 2주 후에 재검사를 받을 기회가 있으며 포함하려면 재검사에서 음성이어야 합니다).
제외 기준:
- 연구 참여에 동의하지 않는 아동. (동의를 제공할 수 없는 아동은 자격이 있는 것으로 간주되어야 합니다).
- 등록 후 6개월 이내에 sialorrhoea에 대한 보툴리눔 주사.
- 지난 4주 동안 사용된 모든 항콜린제 요법.
- 이전 4주 동안 사용된 Scopoderm 패치.
- 지난 12개월 동안 침흘림으로 인한 수술 이력.
- 섹션 7.2.2에 정의된 대로 허용되지 않는 병용 약물을 처방받은 아동
- 녹내장, 중증 근무력증, 요저류, 중증 신장애, 장 폐쇄 병력, 궤양성 대장염, 마비성 장폐색증, 유문 협착증 또는 활성 물질 또는 첨가제에 대한 과민증이 있는 어린이와 같이 항콜린제가 금기인 어린이.
- 연구 기간 동안 진행 중이거나 계획된 교정 치료.
- 치료되지 않은 구강-하악 근긴장 이상(고립 설측 근긴장 이상 허용), 임상적 위식도 역류, 치아 염증 상태(치아우식증, 치은염…).
- 연구 프로토콜의 일정을 지킬 수 없는 가족 및 간병인.
- 수유부 또는 임신중인 여성 환자
- 연구 기간 내에 임신을 계획하고 있는 여성 환자
- 최소 30일 이내 또는 IMP의 마지막 용량의 5반감기 이내(둘 중 더 긴 기간)에 또 다른 임상 연구에 참여한 환자.
- 사이클로스포린, 메토트렉세이트, 아자티오프린 사이클로포스파마이드, 미코페놀산, 항TNFα, 단클론항체 등의 전신 면역억제제를 투여받는 환자 또는 선천성 면역결핍 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 시알라나르
SmPC에 따라 투여된 시알라나 - 내약성으로 용량 균형 효능에 도달하기 위해 4주에 걸쳐 적정.
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Sialanar - 허가된 글리코피로늄 브로마이드 제품
침흘림에 대한 표준 구강 재활
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위약 비교기: 위약
Sialanar SmPC에 따라 투여된 위약 - 내약성으로 용량 균형 효능에 도달하기 위해 4주에 걸쳐 적정.
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침흘림에 대한 표준 구강 재활
시알라나 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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베이스라인과 D84 사이의 침흘림 영향 척도(DIS)의 변화.
기간: 84일
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DIS 가능한 범위는 10-100입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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84일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선과 D28 사이의 침흘림 영향 척도(DIS)의 변화.
기간: 28일
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DIS 가능한 범위는 10-100입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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28일
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D84에서 반응자의 비율(반응은 DIS 개선 ≥ 13.6점으로 정의됨).
기간: 84일
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DIS 가능한 범위는 10-100입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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84일
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D28에서 반응자의 비율(반응은 DIS 개선 ≥ 13.6점으로 정의됨).
기간: 28일
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DIS 가능한 범위는 10-100입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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28일
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D84에서 양호한 반응자의 비율(양호한 반응은 DIS 개선 ≥ 28점으로 정의됨).
기간: 84일
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DIS 가능한 범위는 10-100입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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84일
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D84에서 7일 동안 사용한 턱받이 또는 의류 수의 변화(DIS 항목 3)
기간: 84일
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84일
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D28에서 7일 동안 사용한 턱받이 또는 의류 수의 변화(DIS의 항목 3)
기간: 28일
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28일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 DIS 10점 항목 9의 변화. "아이의 침흘림이 아이의 삶에 어느 정도 영향을 미쳤습니까?" D28 및 D84까지.
기간: 28일 및 84일
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DIS 가능한 범위는 10-100입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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28일 및 84일
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기준선에서 DIS 10점 항목 10의 변화. "아이의 드리블이 귀하와 가족의 삶에 어느 정도 영향을 미쳤습니까?" D28 및 D84까지.
기간: 28일 및 84일
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DIS 가능한 범위는 10-100입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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28일 및 84일
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기준선에서 D84까지 DISABKIDS 기기의 변화.
기간: 84일
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84일
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모든 AE 및 SAE를 포함하여 기준선부터 84일까지 기록된 유해 사례.
기간: 84일
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84일
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이전 'Sialanar®-arm' 환자에서 기준선과 D252 사이 및 D84와 D252 사이의 DIS 척도의 변화.
기간: 최대 252일
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DIS 가능한 범위는 10-100입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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최대 252일
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이전에 위약을 복용한 환자에 대한 D84와 D252 사이의 DIS 척도 변화
기간: 168일
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DIS 가능한 범위는 10-100입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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168일
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DIS 10점 항목의 변화 9. "아이의 침흘림이 생활에 어느 정도 영향을 미쳤습니까?" 베이스라인과 D252 사이.
기간: 252일
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DIS 질문 9의 가능한 범위는 1-10입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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252일
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DIS 10점 변경 항목 10. "자녀의 드리블이 귀하와 가족의 삶에 어느 정도 영향을 미쳤습니까?" 베이스라인과 D252 사이.
기간: 252일
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DIS 질문 10 가능한 범위는 1-10입니다.
낮은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
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252일
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기준선과 D252 사이의 DISABKIDS 기기 점수의 변화.
기간: 252일
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252일
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D84에서 D252까지 기록된 이상 반응
기간: 168일
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168일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Nick Probert, Proveca Pharma Limited
- 수석 연구원: Pierre Fayoux, CHU Lille
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
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연구 기록 업데이트
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