Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu kliininen koe, jossa verrataan Sialanar Plus -oraalisen kuntoutuksen tehokkuutta ja turvallisuutta Placebo Plus -suunhoitoon lapsille ja nuorille, joilla on vaikea sialorrhea ja hermoston vajaatoiminta, (SALIVA)
Kaksoissokko, lumekontrolloitu, satunnaistettu tutkimus, monikeskus Ranskassa, avoin siedettävyysvaihe.
Plasebokontrolloidun kaksoissokkotutkimuksen kesto ajoitetaan 3 kuukaudeksi ja kaksoissokkojakson viimeinen käynti klo 84. D84-arvioinnin jälkeen potilaita kutsutaan jatkamaan 6 kuukauden avoimeen tutkimuslaajennusvaiheeseen (OLSE), jossa entiset Sialanar®-potilaat jatkavat hoitoa ja entiset lumelääkepotilaat aloittavat Sialanar®-hoidon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 4, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu monikeskustutkimus, joka toteutettiin Ranskassa. Tutkimuksessa arvioitiin glykopyrroniumbromidin (Sialanar®) tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna Standard of Care (SOC) -hoidon (kuntoutuksen) lisäksi. lapsille, joilla on krooniseen neurovammaisuuteen liittyvä vaikea sialorrea, eli aivohalvaus, Angelmanin oireyhtymä, Rettin oireyhtymä, epilepsia, amyotrofinen lateraaliskleroosi ja kehitysvammaisuus. Potilaspopulaatio koostuu 3–17-vuotiaista lapsista, joilla on kroonisten neurologisten sairauksien aiheuttama vaikea silorrea, joka määritellään vähintään 6 pisteeksi modifioidulla opettajien kuolaamisasteikkoasteikolla (mTDS) vähintään 3 kuukauden ei-farmalogisen hoidon jälkeen. kuntoutus. Tutkimukseen otetaan yhteensä 80 potilasta, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset (ks. kohta 6.3). Yleiset kelpoisuuskriteerit arvioidaan ja DIS-asteikko (ranskankielinen validoitu versio) suoritetaan ilmoittautumiskäynnillä. Potilaat, jotka otetaan mukaan tutkimukseen, satunnaistetaan saamaan tutkimuslääkettä kaksoissokkomenetelmällä, joko Sialanar®- tai lumelääkettä. Tukikelpoiset potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1 kahteen hoitoryhmään ilman ylimääräistä kerrostumista. Potilaat saavat tutkimuslääkettä, oraaliliuosta, 3 kertaa päivässä 3 kuukauden sokkojakson aikana. Titraus suoritetaan viiden ensimmäisen viikon aikana kohdassa 7.1.3 kuvatulla tavalla Avohoitokäynnit ovat D28 ja D84. Puhelinhaastattelut järjestetään joka viikko titrausjakson aikana ja klo 56.
Plasebokontrolloidun kaksoissokkotutkimuksen kesto ajoitetaan 3 kuukaudeksi ja kaksoissokkojakson viimeinen käynti klo 84. D84-arvioinnin jälkeen potilaita kutsutaan jatkamaan kuuden kuukauden avoimeen tutkimuslaajennusvaiheeseen (OLSE), jossa entiset Sialanar®-potilaat jatkavat hoitoa ja entiset lumelääkepotilaat aloittavat Sialanar®-hoidon. Sialanar®-hoidon aloittaville potilaille suoritetaan titrausjakso, jota seurataan viikoittaisilla puhelinhaastatteluilla. Puhelinhaastattelut järjestetään myös klo 140. Klinikkakäynti sovitaan kaikille potilaille klo 168. Viimeinen OLSE-käynti tapahtuu klo 252. Potilaiden taudin vaste arvioidaan kuolaamisvaikutusasteikolla (DIS), joka sisältää 10 kohtaa, jotka on arvioitu asteikolla 1–10 kohdassa D0 ja seurantakäyntien aikana D28, D84 ja D252. Elämänlaatua arvioidaan DISABKIDS-arvioinnin avulla, jonka vanhemmat/hoitajat ja lapset täyttävät mahdollisuuksien mukaan. Haittatapahtumat kerätään jokaisella käynnillä vanhemmalta tai huoltajalta ja osallistujalta mahdollisuuksien mukaan. Kaikki haittatapahtumat kirjataan jokaisella suunnitellulla käynnillä sekä tarvittaessa käyntien ulkopuolella. Kaikki SAE- ja epäilyttävät vakavat haittavaikutukset kirjataan ja raportoidaan EMA:n standardiohjeiden mukaisesti (ks. Kohta 9.2).
Tutkimuksen kesto on noin 15 kuukautta, mukaan lukien 6 kuukautta rekisteröintiä ja 9 kuukautta seurantaa viimeisestä tutkimuspotilaasta (3 kuukautta sokkojaksolla ja 6 kuukautta OLSE-tutkimuksella). Sokkojakson loppu vastaa viimeistä potilaan D84-käyntiä. OLSE:n loppu vastaa viimeistä potilaan D252-käyntiä. Kun kaikki potilaat ovat käyneet läpi sokkojakson, suoritetaan lopullinen analyysi ensisijaisesta tuloksesta (muutos DIS:ssä päivänä 84). OLSE-jakson seuranta-analyysi suoritetaan sen jälkeen, kun kaikki potilaat ovat lopettaneet tutkimuksen. Kaikki turvallisuustiedot analysoidaan kokeen tuloksesta riippumatta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Nick Probert
- Puhelinnumero: 07767630041
- Sähköposti: nickprobert@proveca.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Helen Shaw
- Puhelinnumero: 07775704497
- Sähköposti: helen@proveca.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Lille
-
Ottaa yhteyttä:
- Pierre Fayoux
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset ≥ 3-vuotiaat ja <18-vuotiaat.
- Lapset, joiden paino on ≥ 13 kg
- Lapset, joilla on kroonisia neurologisia sairauksia (kuten monivamma, aivohalvaus, Angelmanin oireyhtymä, Rettin oireyhtymä, epilepsia, amyotrofinen lateraaliskleroosi ja kehitysvammaisuus)
- Kroonisesta neurologisesta sairaudesta johtuvan vaikean sialorrean diagnoosi modifioidulla Teachers Drooling Scale (mTDS) -asteikolla arvioituna ≥ 6.
- DIS-asteikko ≥ 50. Kuolaamisen vaikutus kuolaamisvaikutusasteikolla arvioituna.
- Lapset, jotka ovat suorittaneet vähintään 3 kuukautta ei-lääketieteellistä standardihoitoa (esim. kuntoutus mm. intraoraalinen stimulaatio ja suullinen kasvoharjoitus).
- Lapset, joilla on vakaa kuolaa viimeisten 4 viikon aikana.
- Vanhempien (tai tapauksen mukaan tutkittavan laillisesti hyväksyttävän edustajan) allekirjoittama kirjallinen suostumuslomake.
- Sosiaaliturvajärjestelmän jäsen tai edunsaaja.
- Nimetty vanhempi tai huoltaja, joka voi sitoutua täyttämään vanhemman/hoitajan kyselylomakkeet ja jolla on hyvä kyky ymmärtää ja puhua ranskaa.
- Lapset, joiden COVID-19-testi oli negatiivinen tutkimuksen alussa. (Oireettomat lapset, joilla on positiivinen testi, voivat tehdä uusintatestin vähintään 2 viikon kuluttua ensimmäisestä testistä, ja heidän tulee olla negatiivisia uusintatestissä.
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset, jotka eivät halua antaa suostumusta osallistua tutkimukseen. (lapset, jotka eivät pysty antamaan suostumusta, olisi katsottava kelpoisiksi).
- Botuliiniruiske sialorreaan 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta.
- Kaikki viimeisten 4 viikon aikana käytetty antikolinerginen hoito.
- Scopoderm laastari käytetty edellisen 4 viikon aikana.
- Kuolaamisen vuoksi tehty leikkaus edellisen 12 kuukauden aikana.
- Lapsille määrättiin ei-sallittua samanaikaista lääkitystä kohdan 7.2.2 mukaisesti
- Lapset, joille antikolinergiset lääkkeet ovat vasta-aiheisia, kuten glaukooma, myasthenia gravis, virtsanpidätys, vaikea munuaisten vajaatoiminta, suolistotukos, haavainen paksusuolitulehdus, halvaussulku, pylorinen ahtauma tai yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai apuaineelle.
- Jatkuva tai ohjelmoitu oikomishoito tutkimusjakson aikana.
- Hoitamaton suu-leuan dystonia (eristetty linguaalinen dystonia hyväksytään), kliininen gastroesofageaalinen refluksi, hampaiden tulehduksellinen sairaus (hampaiden karies, ientulehdus…).
- Perhe ja omaishoitajat eivät pysty sitoutumaan tutkimusprotokollan aikatauluun.
- Naispotilaat, jotka imettävät tai raskaana
- Naispotilaat, jotka suunnittelevat raskautta tutkimusjakson aikana
- Potilaat, jotka ovat osallistuneet toiseen kliiniseen tutkimukseen vähintään 30 päivän sisällä tai 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä IMP-annoksesta (sen mukaan kumpi on pidempi).
- Potilaat, jotka saavat systeemistä immunosuppressiivista hoitoa, mukaan lukien siklosporiini, metotreksaatti, atsatiopriinisyklofosfamidi, mykofenolihappo, anti-TNFα, monoklonaalisia vasta-aineita tai joilla on synnynnäinen immuunipuutos
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Sialanar
Sialanaria annettiin valmisteyhteenvedon mukaisesti - titraus 4 viikon ajan, jotta saavutetaan annoksen ja siedettävyyden välinen tasapaino.
|
Sialanar - lisensoitu glykopyrroniumbromidituote
Normaali suukuntoutus mahdolliseen kuolaamiseen
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Sialanarin valmisteyhteenvedon mukaisesti annettu lumelääke - titraus 4 viikon ajan, jotta saavutetaan annoksen ja siedettävyyden välinen tasapaino.
|
Normaali suukuntoutus mahdolliseen kuolaamiseen
Sialanar lumelääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kuolaamisvaikutusten asteikossa (DIS) lähtötilanteen ja D84:n välillä.
Aikaikkuna: 84 päivää
|
DIS:n mahdollinen alue on 10-100.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
84 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kuolaamisvaikutusasteikossa (DIS) lähtötilanteen ja päivän 28 välillä.
Aikaikkuna: 28 päivää
|
DIS:n mahdollinen alue on 10-100.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
28 päivää
|
|
Vastaajien osuus päivänä 84 (vaste määritellään DIS-parannukseksi ≥ 13,6 pistettä).
Aikaikkuna: 84 päivää
|
DIS:n mahdollinen alue on 10-100.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
84 päivää
|
|
Vastaajien osuus päivänä 28 (vaste määritellään DIS-parannukseksi ≥ 13,6 pistettä).
Aikaikkuna: 28 päivää
|
DIS:n mahdollinen alue on 10-100.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
28 päivää
|
|
Hyvien vasteiden osuus päivänä 84 (hyvä vaste määritellään DIS-parannukseksi ≥ 28 pistettä).
Aikaikkuna: 84 päivää
|
DIS:n mahdollinen alue on 10-100.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
84 päivää
|
|
Muutokset käytettyjen ruokalappujen tai vaatteiden määrässä 7 päivän aikana (DIS:n kohta 3) klo 84
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
|
|
Muutokset käytettyjen ruokalappujen tai vaatteiden määrässä 7 päivän aikana (DIS:n kohta 3) päivällä 28
Aikaikkuna: 28 päivää
|
28 päivää
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos DIS 10 pisteen erässä 9 lähtötasosta. "Missä määrin lapsesi kuolaaminen vaikutti hänen elämäänsä?" D28:aan ja D84:ään.
Aikaikkuna: 28 ja 84 päivää
|
DIS:n mahdollinen alue on 10-100.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
28 ja 84 päivää
|
|
Muutos DIS 10 pisteen erässä 10 lähtötasosta. "Missä määrin lapsesi juopuminen vaikutti sinuun ja perheesi elämään?" D28:aan ja D84:ään.
Aikaikkuna: 28 ja 84 päivää
|
DIS:n mahdollinen alue on 10-100.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
28 ja 84 päivää
|
|
DISABKIDS-instrumentin muutos lähtötilanteesta D84:ään.
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
|
|
Haittatapahtumat kirjattiin lähtötilanteesta päivään 84, mukaan lukien kaikki AE ja SAE.
Aikaikkuna: 84 päivää
|
84 päivää
|
|
|
Muutokset DIS-asteikossa lähtötason ja D252:n ja D84:n ja D252:n välillä edellisillä "Sialanar®-haaran" potilailla.
Aikaikkuna: jopa 252 päivää
|
DIS:n mahdollinen alue on 10-100.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
jopa 252 päivää
|
|
Muutos DIS-asteikossa välillä D84–D252 potilailla, jotka ovat aiemmin saaneet lumelääkettä
Aikaikkuna: 168 päivää
|
DIS:n mahdollinen alue on 10-100.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
168 päivää
|
|
Muutos DIS 10 pisteen kohdassa 9. "Missä määrin lapsenne kuolaaminen vaikutti hänen elämäänsä?" lähtötilanteen ja päivän 252 välillä.
Aikaikkuna: 252 päivää
|
DIS-kysymyksen 9 mahdollinen alue on 1-10.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
252 päivää
|
|
Muutos DIS:n 10 pisteen kohdassa 10. "Missä määrin lapsesi huijaus vaikutti sinuun ja perheesi elämään?" lähtötilanteen ja päivän 252 välillä.
Aikaikkuna: 252 päivää
|
DIS-kysymyksen 10 mahdollinen alue on 1-10.
Alempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
252 päivää
|
|
Muutos DISABKIDS-instrumentin pistemäärässä lähtötason ja päivän 252 välillä.
Aikaikkuna: 252 päivää
|
252 päivää
|
|
|
Haittatapahtumat tallennettu ajalta D84–D252
Aikaikkuna: 168 päivää
|
168 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Nick Probert, Proveca Pharma Limited
- Päätutkija: Pierre Fayoux, CHU Lille
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PRO-GLY-002 / E2013
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .