デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の参加者におけるSRP-9001（Delandistrogene Moxeparvovec）の安全性と有効性を評価するための遺伝子導入療法研究 (EMBARK)
2025年6月18日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（EMBARK）の被験者におけるSRP-9001の安全性と有効性を評価するための第3相多国籍無作為化二重盲検プラセボ対照全身性遺伝子送達研究
この研究では、DMD の男児における遺伝子導入療法の安全性と有効性を評価します。
無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。
プラセボ群に無作為に割り付けられた参加者は、2 年目の初めに遺伝子導入療法による治療を受ける機会があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
126
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's
-
-
California
-
La Jolla、California、アメリカ、92037
- UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Medical Center
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California, Davis
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University of St. Louis
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University/NYPH
-
Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Wisconsin
-
-
-
-
-
London、イギリス、WC1N3JK
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne NHS Hospital NHS Foundation Trust, Royal Victoria Infirmary
-
-
Oxford
-
Headington、Oxford、イギリス、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Genoa、イタリア、16147
- IRCCS Istituto G.Gaslini, U.O.
-
Milano、イタリア、20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma、イタリア、00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gamelli IRCCS
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Comunidad Valencia
-
Valencia、Comunidad Valencia、スペイン
- Hospital Universitari i Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Bayern、ドイツ、80337
- LMU - Klinikum der Universitaet Muenchen - Kinderklinik und
-
Essen、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
-
Hamburg、ドイツ、20251
- University Hospital Hamburg- Eppendorf
-
-
-
-
-
Ghent、ベルギー、9000
- University Hospital Ghent
-
-
-
-
-
Kaohsiung、台湾、807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei、台湾、100225
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Kobe、日本、650-0017
- Kobe University Hospital
-
Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Tokyo、日本、157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
Tokyo、日本、162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital - Pediatrics
-
-
-
-
-
Kowloon、香港
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2ヶ月～3年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -歩行可能で、無作為化時の年齢が4歳から8歳未満。
- 文書化された臨床所見と以前の遺伝子検査に基づく DMD の確定診断。
- 運動能力評価試験への協力能力。
- -スクリーニングの少なくとも12週間前の経口コルチコステロイドの安定した1日量、および用量は研究全体で一定であると予想されます（体重の変化に対応するための変更を除く）。
- rAAVrh74 抗体価は、プロトコルで指定された要件に従って上昇していません。
- 病原性フレームシフト変異または早期停止コドンがエクソン 18 から 79 (両端を含む) の間に含まれていますが、エクソン 45 内に完全に含まれている変異は例外です。
除外基準:
- -遺伝子治療、治験薬、またはプロトコルで指定された制限時間内にジストロフィンの発現を増加させるように設計された治療への曝露。
- プロトコルに指定された診断評価または臨床検査における異常。
- -他の臨床的に重要な病気、病状、または慢性的な薬物治療の必要性の存在 治験責任医師の意見では、遺伝子導入の不必要なリスクを生み出します。
他の包含基準または除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：デランディストロジェン・モクセパルボベックに続いてプラセボ
参加者は、1日目にデランディストロゲン モキセパルボベクの単回静脈内（IV）注入を受けます。
その後、参加者は 2 年目に一致するプラセボの 1 回の IV 注入を受けます。
|
デランディストロゲン モキセパルボベクの単回 IV 注入。
他の名前：
一致するプラセボの単回 IV 注入。
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボに続いてデランディストロジェン・モクセパルボベック
参加者は1日目に対応するプラセボのIV点滴を受けます。
その後、参加者は 2 年目にデランディストロゲン モキセパルボベクの 1 回の IV 注入を受ける機会が与えられます。
|
デランディストロゲン モキセパルボベクの単回 IV 注入。
他の名前：
一致するプラセボの単回 IV 注入。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
パート 1: 52 週目の North Star Ambulatory Assessment (NSAA) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目 (パート 1)
|
NSAA は医療提供者が管理する尺度で、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能な小児のさまざまな運動能力のパフォーマンスを評価し、病気の進行と治療効果を監視するために使用されます。
評価中、参加者は 17 の異なる機能的活動を実行するように求められ、次のように等級分けされます。 2 - 「正常」 - 活動に明らかな変化なし。 1 - 方法は修正されましたが、支援に依存せずに目標を達成しました。 0 - 単独では達成できません。
NSAA 合計スコアは、0 (最悪) から 34 (最高) までの 17 項目すべての合計として定義されます。
応答ベクトルは、ベースライン後の訪問時の NSAA 合計スコアのベースラインからの変化で構成されます。
モデルには、治療グループ、訪問、訪問相互作用による治療グループ、年齢層、ベースライン NSAA 合計スコア、および訪問相互作用によるベースライン NSAA 合計スコアの共変量が含まれます。
この分析ではすべての共変量は固定効果です。
スコアの増加は、運動機能の改善を示します。
|
ベースライン、52 週目 (パート 1)
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
パート 1: 筋肉量で調整したウエスタンブロットで測定した 12 週目のデランディストロジェン モクセパルボベク ジストロフィンタンパク質発現量
時間枠：第12週
|
デランディストロジェン モキセパルボベク ジストロフィン タンパク質 レベル (筋生検サンプル中の) の量を、パート 1、12 週目にウェスタンブロットによって測定しました。
このエンドポイントでは、デランディストロジェン モクセパルボベック ジストロフィン タンパク質 レベル (対照パーセント) を決定するために、2 つの技術的複製をそれぞれ含む 2 つの組織ブロックをウェスタンブロットによって分析しました。
2 回のテクニカル レプリケートからのブロック平均値が計算されました。
全体の平均は、ブロックの平均値の平均として計算されました。
分析には全体の平均値を使用しました。
ジストロフィンタンパク質を測定し、生検サンプル中の筋肉含有量のパーセンテージに基づいて調整しました。
タンパク質発現の増加は、デランディストロジェン モクセパルボベック ジストロフィン タンパク質の産生を示します。
|
第12週
|
|
パート 1: 52 週目の時限階段昇降 4 段テストにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目 (パート 1)
|
時間制限付き階段 4 段昇降テストでは、参加者が標準的な 4 段の階段を上がるのに必要な時間を定量化します (各段の高さは 6 インチ)。
提示されたデータは、ベースラインから 52 週目までの、4 段を上昇するまでの時間 (秒単位) の変化です。
|
ベースライン、52 週目 (パート 1)
|
|
パート 1: 患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) の移動性スコアのベースラインから 52 週目までの変化
時間枠：ベースライン、52 週目 (パート 1)
|
PROMIS は、移動性を含む健康関連の生活の質を評価するために開発および検証された機器ファミリーです。
移動機能スコアは 1 (最悪の移動機能) から 5 (最高の移動機能) の範囲であり、スコアが高いほど臨床転帰が良好であることを示します。
|
ベースライン、52 週目 (パート 1)
|
|
パート 1: 上肢機能の PROMIS スコアのベースラインから 52 週目までの変化
時間枠：ベースライン、52 週目 (パート 1)
|
PROMIS は、上肢機能を含む健康関連の生活の質を評価するために開発および検証された機器ファミリーです。
上肢機能スコアは 1 (動作不能 [最悪の上肢機能]) から 5 (問題なし [最高の上肢機能]) の範囲であり、スコアが高いほど臨床転帰が良好であることを示します。
|
ベースライン、52 週目 (パート 1)
|
|
パート 1: NSAA によって測定された、52 週目に獲得または向上したスキルの数
時間枠：第52週(パート1)
|
NSAA は、さまざまな機能活動のパフォーマンスを評価する、臨床医が管理する尺度です。
NSAA によって測定されたように、獲得したスキルの数 (平均項目スコアはベースラインで 0、パート 1 週 52 で > 0) または向上したスキル (ベースラインでの平均項目スコアは > 0 であったが、平均未満でした) について収集されました。第 1 週目 52 のアイテムスコア）。
事前に指定されているように、52 週目に獲得または改善されたスキルの合計数のデータが表示されます。
|
第52週(パート1)
|
|
パート1：52週目に床から上昇するために時間のベースラインから変更
時間枠：ベースライン、52週目（パート1）
|
フロアテストから上昇する時間は、参加者が腕で腕で腕で直立した位置に立つのに必要な時間を定量化し、仰向けの位置から腕で仰向けになります。
データは、床から上昇するために（数秒で）時間がかかったときにベースラインから52週目までの変更の変更に関するものです。
|
ベースライン、52週目（パート1）
|
|
パート1：52週目に10メートルのウォーク/ラン（10MWR）を完了するために、ベースラインから時間の変更
時間枠：ベースライン、52週目（パート1）
|
タイミングの10MWRは、参加者が立っている位置から10メートル（まっすぐな通路で）走るか歩くのに必要な時間を定量化します。
データは、10MWRを完了するために取られた時間（秒単位）のベースラインから52週目までの変更に関するものです。
|
ベースライン、52週目（パート1）
|
|
パート1：52週目に100メートルの散歩/走行（100MWR）を完了するために、ベースラインから時間の変更
時間枠：ベースライン、52週目（パート1）
|
タイミングの100MWRは、参加者が立っている位置から100メートル（まっすぐな通路で）走るか歩くのに必要な時間を定量化します。
データは、100MWRを完了するために取られた時間（秒単位）のベースラインから52週目までの変更に関するものです。
|
ベースライン、52週目（パート1）
|
|
パート1：52週目のストライドベロシティ95th Centile（SV95C）のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、52週目（パート1）
|
各参加者には、ストライド速度に関するデータを収集するウェアラブルデバイスが提供されました。
参加者は各足首にデバイスを着用しました。
SV95Cデータは、ストライド速度に基づいて導出されました。
データは、SV95Cのベースラインから52週目への変更のための提示されています。
|
ベースライン、52週目（パート1）
|
|
パート1および2：治療を受けた参加者の数緊急性の有害事象（TEAE）および深刻な有害事象（SAE）
時間枠：最大104週間
|
TEAEは、治療中に出現した、前処理の欠如、または前処理状態に対して悪化した有害事象（AE）として定義されました。
SAEは、死をもたらした有害事象、生命脅迫、必要または長期にわたる入院、持続的または重大な障害/無能力、先天性異常/先天異常、または重要な医療イベントであると定義されました。
因果関係に関係なく、すべての深刻な有害事象およびその他の有害事象（非無意味）の要約は、「報告された有害事象」セクションにあります。
|
最大104週間
|
|
パート1および2：特別な関心のある有害事象の参加者の数（AESI）
時間枠：最大104週間
|
Aesisは、事前に指定された基準に基づいて特別な関心のある有害事象（AES）として定義され、肝毒性、免疫媒介筋炎、血栓性微小血管障害（TMA）、過敏症、血小板細胞骨、ラブヨーリシス、およびトロポニンIの高さとラベル付けされたカテゴリに関連しています。
データは、裁定後に主任研究者（PI）が観察したように、指定されたAESIカテゴリ内でイベントを経験した参加者の数を表します。
事前に指定された分析ごとに、AESIデータは、指定されたAESIカテゴリに基づいてのみ収集されました。
すべてのSAEと非無意味なAE（「その他」）の要約は、因果関係に関係なく、AESIカテゴリに関係なく、「報告された有害事象」セクションにあります。
|
最大104週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月27日
一次修了 (実際)
2023年10月4日
研究の完了 (実際)
2024年10月25日
試験登録日
最初に提出
2021年10月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月14日
最初の投稿 (実際)
2021年10月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年7月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月18日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-9001-301
- 2019-003374-91 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。