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评估 SRP-9001（Delandistrogene Moxeparvovec）在杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者中的安全性和有效性的基因转移治疗研究 (EMBARK)

2023年11月3日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

一项 3 期多国、随机、双盲、安慰剂对照的系统基因递送研究，以评估 SRP-9001 在杜氏肌营养不良症 (EMBARK) 受试者中的安全性和有效性

该研究将评估基因转移疗法对患有 DMD 的男孩的安全性和有效性。 这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究。 被随机分配到安慰剂组的参与者将有机会在第二年开始时接受基因转移治疗。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

126

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 台湾
      • Kaohsiung、台湾、807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei、台湾、100225
        • National Taiwan University Hospital
  • 德国
      • Bayern、德国、80337
        • LMU - Klinikum der Universitaet Muenchen - Kinderklinik und
      • Essen、德国、45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
      • Hamburg、德国、20251
        • University Hospital Hamburg- Eppendorf
  • 意大利
      • Genoa、意大利、16147
        • IRCCS Istituto G.Gaslini, U.O.
      • Milano、意大利、20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma、意大利、00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gamelli IRCCS
  • 日本
      • Kobe、日本、650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Tokyo、日本、187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development
      • Tokyo、日本、162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital - Pediatrics
  • 比利时
      • Ghent、比利时、9000
        • University Hospital Ghent
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University of St. Louis
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University/NYPH
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Children's Wisconsin
  • 英国
      • London、英国、WC1N3JK
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle Upon Tyne、英国、NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne NHS Hospital NHS Foundation Trust, Royal Victoria Infirmary
    • Oxford
      • Headington、Oxford、英国、OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
    • Comunidad Valencia
      • Valencia、Comunidad Valencia、西班牙
        • Hospital Universitari i Politécnico La Fe
  • 香港
      • Kowloon、香港
        • Hong Kong Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 5年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 可以走动并且在随机分组时年龄为 4 岁至 8 岁以下。
  • 根据记录的临床发现和先前的基因检测对 DMD 做出明确诊断。
  • 能够配合运动评估测试。
  • 筛选前至少 12 周稳定口服皮质类固醇的每日剂量，并且预期剂量在整个研究期间保持不变（除了为适应体重变化而进行的修改）。
  • rAAVrh74 抗体滴度未按照协议规定的要求升高。
  • 外显子 18 和 79（含）之间包含的致病性移码突变或过早终止密码子，完全包含在外显子 45 中的突变除外。

排除标准：

  • 暴露于基因疗法、研究性药物或旨在在方案规定的时限内增加抗肌萎缩蛋白表达的任何治疗。
  • 协议指定的诊断评估或实验室测试中的异常。
  • 研究者认为存在任何其他具有临床意义的重大疾病、医疗状况或需要长期药物治疗会对基因转移造成不必要的风险。

其他纳入或排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Delandistrogene Moxeparvovec 随后服用安慰剂
参与者将在第一天接受单次静脉 (IV) 输注 delandistrogene moxeparvovec。 然后，参与者将在第二年接受一次匹配安慰剂的静脉输注。
遗传的：地雄雌激素莫克斯帕沃韦克
单次静脉输注 delandistrogene moxeparvovec。
其他名称：
  • SRP-9001
  • 地兰雌激素莫克斯帕沃韦克罗克
  • 埃莱维迪斯
遗传的：安慰剂
单次静脉输注匹配的安慰剂。
安慰剂比较：安慰剂后使用 Delandistrogene Moxeparvovec
参与者将在第一天接受匹配的安慰剂静脉注射。 然后，参与者将有机会在第二年接受单次 delandistrogene moxeparvovec 静脉输注。
遗传的：地雄雌激素莫克斯帕沃韦克
单次静脉输注 delandistrogene moxeparvovec。
其他名称：
  • SRP-9001
  • 地兰雌激素莫克斯帕沃韦克罗克
  • 埃莱维迪斯
遗传的：安慰剂
单次静脉输注匹配的安慰剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
第 1 部分：第 52 周时 NSAA 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
基线，第 52 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 1 部分：通过可穿戴设备测量的第 95 个百分位步速 (SV95C) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
基线，第 52 周
第 1 部分：从患者报告的结果测量信息系统 (PROMIS) 移动性和上肢功能评分的基线到第 52 周的变化
大体时间：基线，第 52 周
PROMIS 是一系列开发和验证的仪器，用于评估与健康相关的生活质量。
基线，第 52 周
第 1 部分：根据 NSAA 衡量的第 52 周获得或提高的技能数量
大体时间：基线，第 52 周
基线，第 52 周
发生紧急不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE) 和特殊关注不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：至第 104 周的基线
至第 104 周的基线
第 1 部分：第 12 周时，通过蛋白质印迹法测量一组参与者中 Delandistrogene Moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白表达的数量
大体时间：第 12 周
第 12 周
第 1 部分：第 52 周从基线到起身的时间、完成 100 米和 10 米步行/跑步的时间以及定时爬楼梯 4 步测试的变化
大体时间：基线，第 52 周
基线，第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sarepta Therapeutics, Inc.

合作者

Hoffmann-La Roche

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年10月27日

初级完成 (实际的)

2023年10月4日

研究完成 (估计的)

2024年11月30日

研究注册日期

首次提交

2021年10月14日

首先提交符合 QC 标准的

2021年10月14日

首次发布 (实际的)

2021年10月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年11月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月3日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SRP-9001-301
  • 2019-003374-91 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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