Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 SRP-9001(Delandistrogene Moxeparvovec)의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 유전자 전달 요법 연구 (EMBARK)
2025년 6월 18일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.
Duchenne 근이영양증 환자에서 SRP-9001의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 다국적, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 전신 유전자 전달 연구(EMBARK)
이 연구는 DMD를 가진 소년의 유전자 전달 요법의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
위약군에 무작위 배정된 참가자는 2년차 초에 유전자 전달 요법으로 치료할 기회를 갖게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
126
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kaohsiung, 대만, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei, 대만, 100225
- National Taiwan University Hospital
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Bayern, 독일, 80337
- LMU - Klinikum der Universitaet Muenchen - Kinderklinik und
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Essen, 독일, 45147
- Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
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Hamburg, 독일, 20251
- University Hospital Hamburg- Eppendorf
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Medical Center
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California, Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University of St. Louis
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University/NYPH
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center, Lenox Baker Children's Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Wisconsin
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Ghent, 벨기에, 9000
- University Hospital Ghent
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Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Comunidad Valencia
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Valencia, Comunidad Valencia, 스페인
- Hospital Universitari i Politécnico La Fe
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London, 영국, WC1N3JK
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle Upon Tyne, 영국, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne NHS Hospital NHS Foundation Trust, Royal Victoria Infirmary
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Oxford
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Headington, Oxford, 영국, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Genoa, 이탈리아, 16147
- IRCCS Istituto G.Gaslini, U.O.
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Milano, 이탈리아, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, 이탈리아, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gamelli IRCCS
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Kobe, 일본, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Tokyo, 일본, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Tokyo, 일본, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
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Tokyo, 일본, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital - Pediatrics
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Kowloon, 홍콩
- Hong Kong Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 걸을 수 있고 무작위화 시점에 4세에서 8세 미만입니다.
- 문서화된 임상 소견 및 사전 유전자 검사를 기반으로 DMD의 결정적인 진단.
- 운동 평가 테스트에 협력할 수 있는 능력.
- 스크리닝 전 적어도 12주 동안 경구 코르티코스테로이드의 안정적인 일일 용량 및 용량은 연구 내내 일정하게 유지될 것으로 예상됩니다(체중 변화를 수용하기 위한 수정 제외).
- rAAVrh74 항체 역가는 프로토콜 지정 요구 사항에 따라 상승하지 않습니다.
- 엑손 45 내에 완전히 포함된 돌연변이를 제외하고 엑손 18과 79(포함) 사이에 포함된 병원성 프레임시프트 돌연변이 또는 조기 정지 코돈.
제외 기준:
- 프로토콜에 지정된 시간 제한 내에서 디스트로핀 발현을 증가시키도록 고안된 유전자 치료, 조사 약물 또는 모든 치료에 대한 노출.
- 프로토콜 지정 진단 평가 또는 실험실 테스트의 이상.
- 임상적으로 유의한 기타 질병, 의학적 상태 또는 연구자의 의견에 따라 유전자 전달에 대한 불필요한 위험을 야기하는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항의 존재.
다른 포함 또는 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Delandistrogene Moxeparvovec 후 위약
참가자는 1일차에 delandistrogene moxeparvovec을 단회 정맥 주사(IV) 주입받습니다.
그런 다음 참가자는 2년차에 일치하는 위약을 단일 IV 주입받습니다.
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Delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입.
다른 이름들:
일치하는 위약의 단일 IV 주입.
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위약 비교기: 위약에 이어 Delandistrogene Moxeparvovec
참가자는 1일차에 일치하는 위약 IV 주입을 받습니다.
그런 다음 참가자는 2년차에 delandistrogene moxeparvovec을 단일 IV 주입할 기회를 갖게 됩니다.
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Delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입.
다른 이름들:
일치하는 위약의 단일 IV 주입.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 1: 52주차 NSAA(North Star 보행 평가) 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차(1부)
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NSAA는 Duchenne 근이영양증을 앓고 있는 보행 가능한 어린이의 다양한 운동 능력을 평가하는 의료 서비스 제공자 관리 척도로, 질병 진행 및 치료 효과를 모니터링하는 데 사용됩니다.
평가 중에 참가자는 다음과 같이 등급이 매겨진 17가지 기능적 활동을 수행해야 합니다. 2 - "정상" - 활동에 명백한 수정이 없음; 1 - 방법이 수정되었으나 도움 없이 목표를 달성합니다. 0 - 독립적으로 달성할 수 없습니다.
NSAA 총점은 0(최악)부터 34(최고)까지 17개 항목의 합계로 정의됩니다.
반응 벡터는 기준선 이후 방문 시 NSAA 총점의 기준선 대비 변화로 구성됩니다.
모델에는 치료 그룹, 방문, 방문 상호 작용에 따른 치료 그룹, 연령 그룹, 기준 NSAA 총 점수 및 방문 상호 작용에 따른 기준 NSAA 총 점수의 공변량이 포함됩니다.
이 분석에서 모든 공변량은 고정 효과입니다.
점수가 증가하면 운동 기능이 향상되었음을 의미합니다.
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기준선, 52주차(1부)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 1: 근육 함량에 따라 조정된 웨스턴 블롯으로 측정한 12주차의 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 단백질 발현량
기간: 12주차
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데란디스트로겐 목세파르보벡 디스트로핀 단백질 수준(근육 생검 샘플 내)의 양은 1부, 12주차에 웨스턴 블롯으로 측정했습니다.
이 종말점을 위해 조직의 2개 블록을 웨스턴 블롯으로 분석했으며, 각각은 데란디스트로겐 목세파르보벡 디스트로핀 단백질 수준(대조율 백분율)을 결정하기 위해 2개의 기술적 복제를 사용했습니다.
2번의 기술적 반복실험에서 블록 평균 값이 계산되었습니다.
전체 평균은 블록 평균값의 평균으로 계산되었습니다.
분석에는 전체 평균값을 사용하였다.
디스트로핀 단백질을 측정한 후 생검 샘플의 근육 함량 비율을 기준으로 조정했습니다.
단백질 발현의 증가는 데란디스트로겐 목세파르보벡 디스트로핀 단백질의 생산을 나타냅니다.
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12주차
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파트 1: 52주차 시간 제한 계단 오르기 4단계 테스트의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 52주차(1부)
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시간 제한 계단 오르기 4단계 테스트는 참가자가 4개의 표준 계단(각 단계의 높이는 6인치)을 오르는 데 필요한 시간을 정량화합니다.
제시된 데이터는 기준선에서 52주차까지 4단계 상승하는 시간(초)의 변화입니다.
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기준선, 52주차(1부)
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파트 1: 이동성에 대한 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 점수의 기준선에서 52주차까지의 변경
기간: 기준선, 52주차(1부)
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PROMIS는 이동성을 포함한 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위해 개발되고 검증된 도구 제품군입니다.
이동성 기능 점수의 범위는 1(최악의 이동성 기능)부터 5(최고의 이동성 기능)까지이며, 점수가 높을수록 임상 결과가 더 좋음을 의미합니다.
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기준선, 52주차(1부)
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파트 1: 상지 기능의 PROMIS 점수 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 기준선, 52주차(1부)
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PROMIS는 상지 기능을 포함한 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위해 개발되고 검증된 도구 제품군입니다.
상지 기능 점수의 범위는 1(그렇게 할 수 없음[최악의 상지 기능])부터 5(문제 없음[최고의 상지 기능])까지였으며, 점수가 높을수록 더 나은 임상 결과를 나타냅니다.
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기준선, 52주차(1부)
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1부: NSAA에서 측정한 52주차에 획득하거나 개선한 기술 수
기간: 52주차(1부)
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NSAA는 다양한 기능적 활동에 대한 성과를 평가하는 임상의가 관리하는 척도입니다.
NSAA에 의해 측정된 바와 같이, 습득한 기술의 수(평균 항목 점수는 기준선에서 0, 파트 1 52주차에서 >0) 또는 개선된(기준선의 평균 항목 점수는 >0이었지만 평균보다 낮았습니다) 데이터가 수집되었습니다. 1부 주 52의 항목 점수).
미리 지정된 대로 데이터는 52주차에 획득하거나 향상한 기술의 총합 수에 대해 표시됩니다.
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52주차(1부)
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1 부 : 기준선에서 제 시간에서 바닥에서 바닥에서 상승하여 52 주차
기간: 기준선, 52 주 (1 부)
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바닥 테스트에서 상승하는 시간은 참가자가 팔을 옆으로 옆으로 똑바로 세우는 데 필요한 시간을 정량화합니다.
바닥에서 상승하는 데 걸리는 시간 (초)에 기준선에서 주 52 주까지의 변화에 대한 데이터가 제시됩니다.
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기준선, 52 주 (1 부)
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1 부 : 52 주에 10 미터 도보/달리기 (10mwr)를 완료하기 위해 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52 주 (1 부)
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Timed 10MWR은 참가자가 서있는 위치에서 10 미터 (직선형)를 달리거나 걷는 데 필요한 시간을 정량화합니다.
데이터는 10MWR을 완료하기 위해 취한 시간 (초)에 기준선에서 주 52 주까지의 변화에 대한 데이터가 제공됩니다.
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기준선, 52 주 (1 부)
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1 부 : 기준선에서 제 시간에서 100 미터 도보/달리기 (100mwr)를 완료하여 52 주차
기간: 기준선, 52 주 (1 부)
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시간이 정해진 100mwr는 참가자가 서있는 위치에서 100 미터 (직선형)를 달리거나 걷는 데 필요한 시간을 정량화합니다.
데이터는 100MWR을 완료하기 위해 취한 시간 (초)에 기준선에서 주 52 주까지의 변화에 대한 데이터가 제시된다.
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기준선, 52 주 (1 부)
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1 부 : 52 주에 걸음 속도 95 센티일 (SV95C)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52 주 (1 부)
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각 참가자에게는 웨어러블 장치가 제공되어 보폭 속도에 대한 데이터를 수집했습니다.
참가자는 각 발목에 장치를 착용했습니다.
SV95C 데이터는 보폭 속도에 기초하여 도출되었다.
SV95C에서 기준선에서 주 52 주까지의 변화에 대한 데이터가 제시된다.
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기준선, 52 주 (1 부)
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1 부 및 2 부
기간: 최대 104 주
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Teaes는 치료 중에 발생하거나 전처리 상태에 대해 악화 된 부작용 (AE)으로 정의되었다.
SAE는 사망, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원이 필요하거나 또는 장기간 입원, 지속적이거나 중요한 장애/무능력, 선천성 변칙/선천적 결함 또는 중요한 의료 사건으로 정의되었습니다.
인과 관계에 관계없이 모든 심각한 부작용 및 기타 부작용 (무의미한)에 대한 요약은 '보고 된 부작용'섹션에 있습니다.
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최대 104 주
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1 부 및 2 부 : 특별한 관심의 부작용이있는 참가자 수 (AESI)
기간: 최대 104 주
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AESS는 사전 지정된 기준에 기초하여 특수 관심의 부작용 (AES)으로 정의되었으며, 간독성, 면역-매개 근염, 혈전 성 미세 혈관 병증 (TMA), 혈소 적 감각 성, 혈소판 세포 감소증, 흉막 붕소 분해 및 트로포 닌 I 상승에 관한 범주와 관련이있다.
데이터는 판결 후 주요 조사관 (PI)이 관찰 한 지정된 AESI 범주 내에서 이벤트를 경험 한 참가자의 수를 나타냅니다.
사전 지정된 분석 당 AESI 데이터는 지정된 AESI 범주에 따라 수집되었습니다.
인과 관계와 AESI 범주에 관계없이 모든 SAE와 무의미한 AES ( "기타")의 요약은 "보고 된 부작용"섹션에 있습니다.
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최대 104 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 27일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 4일
연구 완료 (실제)
2024년 10월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 14일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .