全身性重症筋無力症の成人参加者におけるトレブルチニブ（SAR442168）錠剤の有効性と安全性 (URSA)
2025年9月8日 更新者：Sanofi
全身性重症筋無力症 (MG) の成人におけるトレブルチニブ (SAR442168) の有効性と安全性を評価するための第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験
これは、中等度から重度の gMG を有する 18 歳から 85 歳の成人参加者を対象に、トレブルチニブの有効性と安全性をプラセボと比較して評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照第 III 相試験です。ケア (SoC)。
26 週間の二重盲検 (DB) 治療期間は、7 回のサイト訪問と、その後の 2 年間の非盲検延長 (OLE) 期間と四半期ごとの訪問で構成されます。
DB 期間中のトレブルチニブとプラセボの有効性は、臨床評価によって評価されます。これには、医師の診察または参加者からの直接的なフィードバック、つまり患者報告アウトカム (PRO) に基づく尺度が含まれます。
これらの評価は、長期的な有効性と安全性を測定するために、OLE 期間中も継続されます。
調査の概要
詳細な説明
DB 期間は 26 週間です。
OLE は最大 104 週間です。
DB+OLE 試験全体の期間は 130 週間です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University-Site Number:8400008
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33487
- SFM Clinical Research, LLC-Site Number:8400006
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Tampa、Florida、アメリカ、33612-6601
- University of South Florida Health- Morsani Center for Advanced Healthcare-Site Number:8400001
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital-Site Number:8400004
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、00000
- Neurology Center of San Antonio, PA-Site Number:8400009
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Liverpool、イギリス、L9 7LJ
- Investigational Site Number :8260001
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Devon
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Exeter、Devon、イギリス、EX2 5DW
- Investigational Site Number :8260002
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Milan、イタリア、20132
- Investigational Site Number :3800001
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Napoli、イタリア、80131
- Investigational Site Number :3800004
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Roma、イタリア、00168
- Investigational Site Number :3800003
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Lombardy
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Milan、Lombardy、イタリア、20133
- Investigational Site Number :3800002
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- Investigational Site Number :1240004
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
- Investigational Site Number :1240003
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Catalunya [Cataluña]
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L'Hospitalet de Llobregat、Catalunya [Cataluña]、スペイン、08907
- Investigational Site Number :7240003
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Madrid, Comunidad de
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Madrid、Madrid, Comunidad de、スペイン、28046
- Investigational Site Number :7240005
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Pécs、ハンガリー、7623
- Investigational Site Number :3480002
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Szeged、ハンガリー、6725
- Investigational Site Number :3480001
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Zabrze、ポーランド、41-800
- Investigational Site Number :6160001
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Chengdu、中国、610041
- Investigational Site Number :1560003
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Shanghai、中国、200040
- Investigational Site Number :1560001
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Wuhan、中国、430030
- Investigational Site Number :1560002
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Kanagawa
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Sagamihara-shi、Kanagawa、日本、252-0392
- Investigational Site Number :3920002
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は、インフォームドコンセントに署名した時点で、18歳から85歳まででなければなりません
- -スクリーニングでgMGと診断された参加者 MGFA臨床分類クラスII、III、またはIVで定義されているように、MGの診断の臨床基準を満たす全身性筋力低下を伴う、研究期間中人工呼吸器を必要としない可能性が高い、調査官の判断による
- -スクリーニング時の抗AChRまたは抗MuSK自己抗体の血清学的検査が陽性または
-抗AChRおよび抗MuSK自己抗体の両方について血清陰性であり、以下の3つの検査のうち1つ以上によって裏付けられた以前の診断がある:
- -単繊維筋電図検査または反復神経刺激によって示される異常な神経筋伝達の病歴
- 塩化エドロフォニウム試験陽性の病歴
- 参加者は、担当医による評価で、経口アセチルコリンエステラーゼ阻害剤のgMG徴候の改善を示しました。
- -参加者は、スクリーニング時にMG-ADLスケールで6以上の合計スコアを持っている必要があり、スコアの半分以上が非眼科項目に起因するD1
除外基準:
- MGFA クラス I (眼 MG) またはクラス V
- -スクリーニングから6か月以内に胸腺摘出術を受けた参加者、または試験期間中に計画された胸腺摘出術を受けた参加者。
- 参加者は感染の病歴があるか、感染のリスクがある可能性があります: 活動性または潜在的な結核 (TB) の病歴;肝炎の発症または再活性化のリスクがある参加者;抗生物質、抗ウイルス剤、または抗真菌剤による治療を必要とする持続的な慢性または活動性の再発感染; -スクリーニング訪問から4週間以内の発熱（≥38°C;ただし、短時間で軽度の耳、鼻、喉のウイルス感染による参加者は、治験責任医師の判断に基づいて含まれる場合があります）; -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の感染歴; -Tリンパ球またはTリンパ球受容体のワクチン接種、移植（固形臓器、幹細胞、および骨髄移植を含む）および/または抗拒絶療法の履歴
- -スクリーニング訪問前の過去5年以内の悪性腫瘍（効果的に治療された子宮頸部の上皮内癌、適切に治療された皮膚の非転移性扁平上皮癌または基底細胞癌、および悪性胸腺腫は切除されたか、または治療によって治癒したと見なされます転移性疾患の証拠が 3 年以上ない場合) は除外されます。
- 参加者が過度の出血を起こしやすい状態
- -スクリーニング時の臨床的に重要な検査異常（肝障害の証拠を含む）または心電図異常
- 上記の情報は、臨床試験への患者の潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ/トレブルチニブ
中等度から重度の gMG の参加者は、DB 治療期間中の 26 週間、SoC への追加療法としてプラセボ (トレブルチニブに適合) 錠剤を 1 日 1 回経口投与されました。
DB期間を完了した参加者はOLE期間に入り、27週目から開始してOLE期間のさらに35週間、研究終了まで（すなわち、61週目まで）SoCとともにトレブルチニブ60ミリグラム（mg）を毎日経口投与された。
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剤形：フィルムコーティング錠 投与経路：経口
剤形：フィルムコーティング錠 投与経路：経口
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実験的：トレブルチニブ/トレブルチニブ
中等度から重度の gMG の参加者は、DB 治療期間中の 26 週間、SoC への追加療法としてトレブルチニブ 60 mg 錠剤を 1 日 1 回経口投与されました。
DB期間を完了した参加者はOLE期間に入り、27週目から開始してOLE期間のさらに35週間、研究終了まで（すなわち、61週目まで）SoCとともにトレブルチニブ60mgを毎日経口投与し続けた。
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剤形：フィルムコーティング錠 投与経路：経口
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DB 期間: 26 週目の重症筋無力症日常生活活動 (MG-ADL) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、26 週目
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MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価する、患者が報告する 8 項目のカテゴリースケールです。
MG-ADL は、眼球症状 (2 項目)、眼球症状 (3 項目)、呼吸器症状 (1 項目)、および粗大運動障害または四肢障害 (2 項目) の症状と障害を対象としました。
参加者の日常生活におけるさまざまな活動の能力を評価します。
各項目は 0 (正常) から 3 (重度) の範囲の 4 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど、より重篤な症状またはパフォーマンスの低下を表します。
MG-ADL 合計スコアは、0 (正常) から 24 (重度) の範囲の各項目スコアの合計です。
スコアが高いほど、MG による重度の障害を表します。 DB期間 ベースライン値は、DB期間における治験薬の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義されました。
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ベースライン (1 日目)、26 週目
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OLE期間：有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、研究介入の永久中止につながる有害事象、および特別に関心のある有害事象（AESI）を有する参加者の数
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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AE は治験薬の投与を受けた参加者における望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしも治療との因果関係がある必要はありません。
SAE とは、いかなる用量でも、死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無力をもたらす、先天異常/出生異常、または障害が発生する、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。医学的に重要な出来事。
AESI は、治験依頼者の製品またはプログラムに特有の科学的および医学的懸念の 1 つとして定義され、これについては継続的なモニタリングと治験責任医師による治験依頼者への即時通知が適切であると考えられました。
ワクチン研究との関連性は研究者の裁量に基づいていました。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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OLE 期間: 血液学的異常を有する参加者の数
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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評価された血液学的パラメーターは、血小板数、赤血球数、ヘモグロビン、ヘマトクリット、白血球、好中球、リンパ球、単球、好酸球、および好塩基球でした。
少なくとも 1 人の参加者がデータを持っていたカテゴリーのみが報告されました。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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OLE 期間: 臨床化学パラメーター異常のある参加者数
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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評価された臨床化学パラメーターは、血中尿素窒素、クレアチニン、グルコース、総ビリルビンおよび直接ビリルビン、カリウム、ナトリウム、塩化物、重炭酸塩、カルシウム、アルブミン、クレアチンホスホキナーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ/血清グルタミン酸-オキサロ酢酸トランスアミナーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ/血清グルタミン酸でした。 -ピルビン酸トランスアミナーゼ、リパーゼ、および総タンパク質。
少なくとも 1 人の参加者がデータを持っていたカテゴリー (アルカリホスファターゼ) のみが報告されました。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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OLE 期間: 心電図 (ECG) 異常のある参加者の数
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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評価された ECG パラメーターは、心拍数、脈拍数、QRS 間隔、QT 間隔、およびフリデリシアの公式 [QTcF] を使用して補正された QT 間隔でした。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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OLE 期間: バイタルサインに異常がある参加者の数
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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評価されたバイタルサインは、心拍数、収縮期血圧、拡張期血圧、体重、体温でした。
少なくとも 1 人の参加者がデータを持っていたカテゴリー (体重がベースラインから 5% 以上減少) のみが報告されました。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DB 期間: 26 週目の定量的重症筋無力症 (QMG) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、26 週目
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QMG は、MG の参加者の筋力低下を評価するために臨床医が報告した結果です。
QMG検査は、眼球検査（2項目）、顔面検査（1項目）、眼球検査（2項目）、総運動神経検査（6項目）、軸方向検査（1項目）、呼吸器検査（1項目）の13項目で構成されています。
各項目は 0 (なし) から 3 (重度) の範囲の 3 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど最も重度の筋力低下を表します。
QMG 合計スコアは、0 (正常) から 39 (重度) の範囲の各項目のスコアの合計です。
スコアが高いほど、疾患活動性が高いことを表します。
DB期間 ベースライン値は、DB期間における治験薬の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義されました。
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ベースライン (1 日目)、26 週目
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DB 期間: 12 週目の定量的重症筋無力症 (QMG) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、12 週目
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QMG は、MG の参加者の筋力低下を評価するために臨床医が報告した結果です。
QMG検査は、眼球検査（2項目）、顔面検査（1項目）、眼球検査（2項目）、総運動神経検査（6項目）、軸方向検査（1項目）、呼吸器検査（1項目）の13項目で構成されています。
各項目は 0 (なし) から 3 (重度) の範囲の 3 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど最も重度の筋力低下を表します。
QMG 合計スコアは、0 (正常) から 39 (重度) の範囲の各項目のスコアの合計です。
スコアが高いほど、疾患活動性が高いことを表します。
12 週目の QMG 合計スコアがこの結果測定で報告されます。
DB期間 ベースライン値は、DB期間における治験薬の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義されました。
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ベースライン (1 日目)、12 週目
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DB 期間: 26 週目の重症筋無力症障害指数 (MGII) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、26 週目
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MGII：疲労しやすさ、信頼性、構造の妥当性が証明されたMG重症度の尺度。
これは、22 項目の患者報告アンケートと 6 つの臨床医評価項目で構成されています。
MGII は、眼障害 (8 項目) と全身障害 (20 項目) の 2 つの下位尺度スコアに分類できます。
眼のサブスコア: 患者アンケートの 1 ～ 6 項目と臨床医による評価の項目 1 と 2 を合計することによって計算されます。一般化スコア: 患者アンケートの項目 7 ～ 22 と臨床医の評価の項目 3 ～ 6 を追加して計算されます。
各項目は 0 (なし) から 3 (重度) までの 4 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど疾患の重症度が高くなります。
MGII合計スコア：患者アンケートの各項目（合計スコア：0[正常]〜23[重症]）と臨床医の評価項目（合計スコア：0[正常]〜61[重症]）の合計。 0 (正常) から 84 (重篤) の範囲でした。
スコアが高いほど疾患の重症度が高くなります。
DB 期間ベースライン: DB 期間における治験薬の初回投与前の最後の利用可能な値として定義されます。
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ベースライン (1 日目)、26 週目
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DB 期間: 26 週目の重症筋無力症の生活の質 15 項目スケール (MG-QoL15) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、26 週目
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MG-QOL15 は、MG を持つ参加者を対象とした、参加者が自己報告する 15 項目の QoL 指標です。
この機器は、臨床現場で臨床医によって MG の参加者の一般的な QoL を評価するために開発および検証されています。
アンケートの対象となる領域は、可動性 (9 項目)、症状 (3 項目)、一般的な満足感 (1 項目)、精神的幸福 (2 項目) です。
各項目は 0 (まったくない) ～ 4 (非常に高い) のスケールでスコア付けされ、スコアが高いほど重度の QoL 障害を示します。
MG-QOL15 合計スコアは、各項目のスコアの合計であり、0 (なし) から 60 (重度) の範囲です。
スコアが高いほど、MG 関連の機能障害の程度が大きく、不満があることを示します。
DB期間 ベースライン値は、DB期間における治験薬の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義されました。
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ベースライン (1 日目)、26 週目
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DB 期間: 26 週目の重症筋無力症の日常生活活動合計スコアが 2 ポイント以上 (>=) 改善 (減少) した参加者の割合
時間枠：第26週
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MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価する、患者が報告する 8 項目のカテゴリースケールです。
MG-ADL は、眼球症状 (2 項目)、眼球症状 (3 項目)、呼吸器症状 (1 項目)、および粗大運動障害または四肢障害 (2 項目) の症状と障害を対象としました。
参加者の日常生活におけるさまざまな活動の能力を評価します。
各項目は 0 (正常) から 3 (重度) の範囲の 4 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど、より重篤な症状またはパフォーマンスの低下を表します。
MG-ADL 合計スコアは、0 (正常) から 24 (重度) の範囲の各項目スコアの合計です。
スコアが高いほど、MG による重度の障害を表します。
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第26週
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DB期間：26週目の定量的重症筋無力症合計スコアが3ポイント以上改善（減少）した参加者の割合
時間枠：第26週
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MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価する、患者が報告する 8 項目のカテゴリースケールです。
MG-ADL は、眼球症状 (2 項目)、眼球症状 (3 項目)、呼吸器症状 (1 項目)、および粗大運動障害または四肢障害 (2 項目) の症状と障害を対象としました。
参加者の日常生活におけるさまざまな活動の能力を評価します。
各項目は 0 (正常) から 3 (重度) の範囲の 4 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど、より重篤な症状またはパフォーマンスの低下を表します。
MG-ADL 合計スコアは、0 (正常) から 24 (重度) の範囲の各項目スコアの合計です。
スコアが高いほど、MG による重度の障害を表します。
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第26週
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DB期間：有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、研究介入の永久中止につながる有害事象、および特別に関心のある有害事象（AESI）が発生した参加者の数
時間枠：1日目から26週目まで
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AE は治験薬の投与を受けた参加者における望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしも治療との因果関係がある必要はありません。
SAE とは、いかなる用量でも、死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無力をもたらす、先天異常/出生異常である、医学的に問題がある、あらゆる不都合な医学的出来事を指します。重要なイベント。
AESI は、治験依頼者の製品またはプログラムに特有の科学的および医学的懸念の 1 つとして定義され、これについては継続的なモニタリングと治験責任医師による治験依頼者への即時通知が適切であると考えられました。
ワクチン研究との関連性は研究者の裁量に基づいていました。
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1日目から26週目まで
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DB期間：血液異常を有する参加者数
時間枠：1日目から26週目まで
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評価された血液学的パラメーターは、血小板数、赤血球数、ヘモグロビン、ヘマトクリット、白血球、好中球、リンパ球、単球、好酸球、および好塩基球でした。
少なくとも 1 人の参加者がデータを持っていたカテゴリーのみが報告されました。
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1日目から26週目まで
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DB期間：臨床化学パラメータ異常を有する参加者数
時間枠：1日目から26週目まで
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評価された臨床化学パラメーターは、血中尿素窒素、クレアチニン、グルコース、総ビリルビンおよび直接ビリルビン、カリウム、ナトリウム、塩化物、重炭酸塩、カルシウム、アルブミン、クレアチンホスホキナーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ/血清グルタミン酸-オキサロ酢酸トランスアミナーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ/血清グルタミン酸でした。 -ピルビン酸トランスアミナーゼ、リパーゼ、および総タンパク質。
少なくとも 1 人の参加者がデータを持っていたカテゴリーのみが報告されました。
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1日目から26週目まで
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DB期間：心電図異常参加者数
時間枠：1日目から26週目まで
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評価された ECG パラメーターは、心拍数、脈拍数、QRS 間隔、QT 間隔、および QTcF でした。
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1日目から26週目まで
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DB期間：バイタルサイン異常のある参加者の数
時間枠：1日目から26週目まで
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評価されたバイタルサインは、心拍数、収縮期血圧、拡張期血圧、体重、体温でした。
少なくとも 1 人の参加者がデータを持っていたカテゴリー (体重がベースラインから 5% 以上増加) のみが報告されました。
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1日目から26週目まで
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OLE 期間: 重症筋無力症のベースラインからの変化 - 日常生活活動合計スコア
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価する、患者が報告する 8 項目のカテゴリースケールです。
MG-ADL は、眼球症状 (2 項目)、眼球症状 (3 項目)、呼吸器症状 (1 項目)、および粗大運動障害または四肢障害 (2 項目) の症状と障害を対象としました。
参加者の日常生活におけるさまざまな活動の能力を評価します。
各項目は 0 (正常) から 3 (重度) の範囲の 4 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど、より重篤な症状またはパフォーマンスの低下を表します。
MG-ADL 合計スコアは、0 (正常) から 24 (重度) の範囲の各項目スコアの合計です。
スコアが高いほど、MG による重度の障害を表します。 ＯＬＥ期間 ベースライン値は、ＯＬＥ期間における治験薬の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義された。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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OLE 期間: 定量的重症筋無力症合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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QMG は、MG の参加者の筋力低下を評価するために臨床医が報告した結果です。
QMG検査は、眼球検査（2項目）、顔面検査（1項目）、眼球検査（2項目）、総運動神経検査（6項目）、軸方向検査（1項目）、呼吸器検査（1項目）の13項目で構成されています。
各項目は 0 (なし) から 3 (重度) の範囲の 3 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど最も重度の筋力低下を表します。
QMG 合計スコアは、0 (正常) から 39 (重度) の範囲の各項目のスコアの合計です。
スコアが高いほど、疾患活動性が高いことを表します。
ＯＬＥ期間 ベースライン値は、ＯＬＥ期間における治験薬の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義された。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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OLE 期間: 重症筋無力症障害指数合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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MGII：疲労しやすさ、信頼性、構造の妥当性が証明されたMG重症度の尺度。
これは、22 項目の患者報告アンケートと 6 つの臨床医評価項目で構成されています。
MGII は、眼障害 (8 項目) と全身障害 (20 項目) の 2 つの下位尺度スコアに分類できます。
眼のサブスコア: 患者アンケートの 1 ～ 6 項目と臨床医による評価の項目 1 と 2 を合計することによって計算されます。一般化スコア: 患者アンケートの項目 7 ～ 22 と臨床医の評価の項目 3 ～ 6 を追加して計算されます。
各項目は 0 (なし) から 3 (重度) までの 4 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど疾患の重症度が高くなります。
MGII合計スコア：患者アンケートの各項目（合計スコア：0[正常]〜23[重症]）と臨床医の評価項目（合計スコア：0[正常]〜61[重症]）の合計。 0 (正常) から 84 (重篤) の範囲でした。
スコアが高いほど疾患の重症度が高くなります。
OLE 期間ベースライン: OLE 期間における治験薬の初回投与前の最後の利用可能な値として定義されます。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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OLE 期間: 重症筋無力症のベースラインからの変化 - 生活の質 15 項目スケールの合計スコア
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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MG-QOL15 は、MG を持つ参加者を対象とした、参加者が自己報告する 15 項目の QoL 指標です。
この機器は、臨床現場で臨床医によって MG の参加者の一般的な QoL を評価するために開発および検証されています。
アンケートの対象となる領域は、可動性 (9 項目)、症状 (3 項目)、一般的な満足感 (1 項目)、精神的幸福 (2 項目) です。
各項目は 0 (まったくない) ～ 4 (非常に高い) のスケールでスコア付けされ、スコアが高いほど重度の QoL 障害を示します。
MG-QOL15 合計スコアは、各項目のスコアの合計であり、0 (なし) から 60 (重度) の範囲です。
スコアが高いほど、MG 関連の機能障害の程度が大きく、不満があることを示します。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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OLE 期間: 重症筋無力症の日常生活活動合計スコアが 2 ポイント以上改善 (軽減) した参加者の割合
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価する、患者が報告する 8 項目のカテゴリースケールです。
MG-ADL は、眼球症状 (2 項目)、眼球症状 (3 項目)、呼吸器症状 (1 項目)、および粗大運動障害または四肢障害 (2 項目) の症状と障害を対象としました。
参加者の日常生活におけるさまざまな活動の能力を評価します。
各項目は 0 (正常) から 3 (重度) の範囲の 4 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど、より重篤な症状またはパフォーマンスの低下を表します。
MG-ADL 合計スコアは、0 (正常) から 24 (重度) の範囲の各項目スコアの合計です。
スコアが高いほど、MG による重度の障害を表します。 ＯＬＥ期間 ベースライン値は、ＯＬＥ期間における治験薬の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義された。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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OLE 期間: 定量的重症筋無力症合計スコアが 3 ポイント以上改善 (減少) した参加者の割合
時間枠：27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価する、患者が報告する 8 項目のカテゴリースケールです。
MG-ADL は、眼球症状 (2 項目)、眼球症状 (3 項目)、呼吸器症状 (1 項目)、および粗大運動障害または四肢障害 (2 項目) の症状と障害を対象としました。
これは、会話、咀嚼、嚥下、呼吸、歯を磨く、髪をとかす、椅子からの立ち上がり、複視、まぶたの垂れなど、日常生活におけるさまざまな活動を行う参加者の能力を評価します。
各項目は 0 (正常) から 3 (重度) の範囲の 4 点スケールでスコア付けされ、スコアが高いほど、より重篤な症状またはパフォーマンスの低下を表します。
MG-ADL 合計スコアは、0 ～ 24 の範囲の各項目スコアの合計であり、スコアが高いほど MG による重度の障害を表します。 ＯＬＥ期間 ベースライン値は、ＯＬＥ期間における治験薬の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義された。
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27週目から試験終了までのOLE期間の追加の35週間（すなわち、61週目まで）
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OLE期間：61週目に経口コルチコステロイド（OCS）の1日量のベースラインからの減量を達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン (1 日目)、61 週目
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全身性 MG 悪化に対する救済療法の使用は、個々の非眼科 MG-ADL 項目が以前と比較して少なくとも 2 ポイント増加した場合、治験責任医師の裁量により、研究の DB 部分と OLE 部分の両方の期間中いつでも許可されます。 1日目のMG-ADL値、または呼吸器/球症状の新規または悪化。
救済療法には、免疫グロブリンの静脈内投与、血漿交換、標準治療用 OCS 用量の変更、または新しい CS の使用が含まれます。
ＯＬＥ期間 ベースライン値は、ＯＬＥ期間における治験薬の最初の投与前の最後の利用可能な値として定義された。
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ベースライン (1 日目)、61 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月3日
一次修了 (実際)
2023年2月21日
研究の完了 (実際)
2023年2月21日
試験登録日
最初に提出
2021年11月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月12日
最初の投稿 (実際)
2021年11月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月8日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EFC17262
- U1111-1265-6378 (レジストリ識別子：ICTRP)
- 2021-003898-59 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。