Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tolebrutinib (SAR442168) -tablettien teho ja turvallisuus aikuisilla potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (URSA)

maanantai 8. syyskuuta 2025 päivittänyt: Sanofi

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus tolebrutinibin (SAR442168) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (MG)

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan tolebrutinibin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna aikuisilla 18–85-vuotiailla osallistujilla, joilla on kohtalainen tai vaikea gMG ja jotka saavat Standard Hoito (SoC). 26 viikon kaksoissokkohoitojakso (DB) käsittää 7 käyntiä paikan päällä ja sen jälkeen kahden vuoden avoimen jatkoajan (OLE) neljännesvuosittaisilla käynneillä. Tolebrutinibin tehokkuus lumelääkkeeseen verrattuna DB-jakson aikana arvioidaan kliinisillä arvioinneilla, jotka sisältävät lääkärin tutkimukseen tai suoraan osallistujien palautteeseen perustuvat asteikot eli potilaiden raportoimat tulokset (PRO:t). Näitä arviointeja jatketaan OLE:n aikana pitkän aikavälin tehon ja turvallisuuden mittaamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

DB-jakson pituus on 26 viikkoa. OLE on enintään 104 viikkoa. Koko tutkimuksen DB+OLE kesto on 130 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Catalunya [Cataluña]
      • L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Espanja, 08907
        • Investigational Site Number :7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Espanja, 28046
        • Investigational Site Number :7240005
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, Italia, 80131
        • Investigational Site Number :3800004
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigational Site Number :3800003
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20133
        • Investigational Site Number :3800002
  • Japani
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japani, 252-0392
        • Investigational Site Number :3920002
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number :1240004
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Investigational Site Number :1240003
  • Kiina
      • Chengdu, Kiina, 610041
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Kiina, 200040
        • Investigational Site Number :1560001
      • Wuhan, Kiina, 430030
        • Investigational Site Number :1560002
  • Puola
      • Zabrze, Puola, 41-800
        • Investigational Site Number :6160001
  • Unkari
      • Pécs, Unkari, 7623
        • Investigational Site Number :3480002
      • Szeged, Unkari, 6725
        • Investigational Site Number :3480001
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7LJ
        • Investigational Site Number :8260001
    • Devon
      • Exeter, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta, EX2 5DW
        • Investigational Site Number :8260002
  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University-Site Number:8400008
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC-Site Number:8400006
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612-6601
        • University of South Florida Health- Morsani Center for Advanced Healthcare-Site Number:8400001
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital-Site Number:8400004
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 00000
        • Neurology Center of San Antonio, PA-Site Number:8400009

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujien tulee olla tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä 18-85-vuotiaita
  • Osallistujat, joilla on gMG-diagnoosi seulonnassa ja joilla on yleinen lihasheikkous, jotka täyttävät MGFA:n kliinisen luokituksen luokan II, III tai IV määrittämät kliiniset kriteerit MG:n diagnosoimiseksi ja jotka eivät todennäköisesti tarvitse hengityssuojainta tutkimuksen aikana , tutkijan arvioiden mukaan
  • Positiivinen serologinen testi anti-AChR- tai anti-MuSK-autovasta-aineelle seulonnassa TAI

  • Seronegatiivinen sekä anti-AChR- että anti-MuSK-autovasta-aineille ja aiempi diagnoosi on tuettu vähintään yhdellä seuraavista kolmesta testistä:

    1. Epänormaali neuromuskulaarinen transmissio, joka on osoitettu yhden kuidun elektromyografialla tai toistuvalla hermostimulaatiolla
    2. Positiivinen edrofoniumkloriditesti historiassa
    3. Osallistuja on osoittanut gMG-oireiden paranemista oraalisilla asetyylikoliiniesteraasin estäjillä hoitavan lääkärin arvioiden mukaan.
  • Osallistujan kokonaispistemäärän on oltava ≥ 6 MG-ADL-asteikolla seulonnassa ja D1, jossa yli puolet pistemäärästä lasketaan muista kuin silmästä.

Poissulkemiskriteerit:

  • MGFA-luokka I (okulaarinen MG) tai luokka V
  • Osallistujat, joille on tehty kateenpoistoleikkaus 6 kuukauden sisällä seulonnasta tai joille on suunniteltu kateenpoistoleikkaus koeajan aikana.
  • Osallistujalla on aiemmin ollut infektio tai hänellä voi olla infektioriski: Anamneesi aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi (TB); Osallistujat, joilla on riski saada hepatiitti tai aktivoitua uudelleen; Jatkuva krooninen tai aktiivinen toistuva infektio, joka vaatii hoitoa antibiooteilla, viruslääkkeillä tai sienilääkkeillä; Kuume 4 viikon sisällä seulontakäynnistä (≥38°C; jos kuitenkin lyhyen ja lievän korvan, nenän, kurkun virusinfektion vuoksi osallistuja voidaan ottaa mukaan tutkijan arvion perusteella); Aiempi infektio ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) kanssa; T-lymfosyytti- tai T-lymfosyyttireseptorirokotus, -siirto (mukaan lukien kiinteän elimen, kantasolun ja luuytimen siirto) ja/tai hyljintähoitoa
  • Mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä (paitsi tehokkaasti hoidettu kohdunkaulan in situ karsinooma, asianmukaisesti hoidettu ei-metastaattinen ihon levyepiteeli- tai tyvisolusyöpä ja pahanlaatuinen tymooma, jotka on leikattu tai joiden katsotaan parantuneen millä tahansa hoidolla joilla ei ole merkkejä etäpesäkkeestä ≥ 3 vuoteen) on poissulkeva
  • Olosuhteet, jotka voivat altistaa osallistujan liialliselle verenvuodolle
  • Kliinisesti merkittävät laboratorioarvojen poikkeavuudet (mukaan lukien todisteet maksavauriosta) tai EKG:n poikkeavuudet seulonnassa
  • Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo/Tolebrutinibi
Osallistujat, joilla oli keskivaikea tai vaikea gMG, saivat lumelääkettä (tolebrutinibin kanssa) suun kautta kerran päivässä lisähoitona SoC-hoitoon 26 viikon ajan DB-hoitojakson aikana. Osallistujat, jotka suorittivat DB-jakson, tulivat OLE-jaksoon ja saivat tolebrutinibia 60 milligrammaa (mg) suun kautta päivittäin yhdessä SoC:n kanssa viikosta 27 alkaen 35 lisäviikkoon OLE-jakson aikana tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti).
Lääke: Tolebrutiniinib
Lääkemuoto: Kalvopäällysteinen tabletti Antoreitti: Suun kautta
Lääke: Plasebo
Lääkemuoto: Kalvopäällysteinen tabletti Antoreitti: Suun kautta
Kokeellinen: Tolebrutinibi/Tolebrutinibi
Osallistujat, joilla oli keskivaikea tai vaikea gMG, saivat tolebrutinibia 60 mg:n tabletin suun kautta kerran päivässä lisähoitona SoC-hoitoon 26 viikon ajan DB-hoitojakson aikana. Osallistujat, jotka suorittivat DB-jakson, tulivat OLE-jaksoon ja jatkoivat tolebrutinibin 60 mg:n oraalista päivittäistä saantia yhdessä SoC:n kanssa viikosta 27 alkaen 35 lisäviikkoon OLE-jakson aikana tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti).
Lääke: Tolebrutiniinib
Lääkemuoto: Kalvopäällysteinen tabletti Antoreitti: Suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DB-jakso: muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis - päivittäisen elämän aktiviteetit (MG-ADL) kokonaispisteet viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 26
MG-ADL on 8 kohdan potilaiden ilmoittama kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan. MG-ADL kohdistui oireisiin ja vammaisuuteen silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja motorisen tai raajojen vakavan vajaatoiminnan (2 kohdetta) oireisiin. Se arvioi osallistujan kykyä suorittaa erilaisia ​​toimintoja jokapäiväisessä elämässään. Jokainen kohta pisteytetään 4 pisteen asteikolla välillä 0 (normaali) 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavampia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä. MG-ADL:n kokonaispistemäärä on kunkin kohteen pisteiden summa, joka vaihteli 0:sta (normaali) 24:ään (vakava). Korkeampi pistemäärä edustaa MG:n aiheuttamaa vakavaa vammaa. DB-jakso Perustason arvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkityksen annosta DB-jaksolla.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 26
OLE-jakso: osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE), haittatapahtumat, jotka johtavat pysyvään tutkimuksen keskeyttämiseen ja erityisiä etuja koskevat haittatapahtumat (AESI)
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon. SAE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. AESI määriteltiin sponsorin tuotteeseen tai ohjelmaan liittyväksi tieteelliseksi ja lääketieteelliseksi huolenaiheeksi, jonka jatkuvaa seurantaa ja tutkijan välitöntä ilmoittamista sponsorille pidettiin asianmukaisena. Suhde tutkimusrokotteeseen perustui tutkijan harkintaan.
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
OLE-jakso: osallistujien määrä, joilla on hematologisia poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
Arvioidut hematologiset parametrit olivat: verihiutaleiden määrä, punasolujen määrä, hemoglobiini, hematokriitti, valkosolut, neutrofiilit, lymfosyytit, monosyytit, eosinofiilit ja basofiilit. Vain ne luokat, joissa vähintään 1 osallistujalla oli tietoja, ilmoitettiin.
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
OLE-jakso: Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisen kemian parametrien poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
Arvioidut kliiniset kemialliset parametrit olivat veren urea typpi, kreatiniini, glukoosi, kokonais- ja suora bilirubiini, kalium, natrium, kloridi, bikarbonaatti, kalsium, albumiini, kreatiinifosfokinaasi, alkalinen fosfataasi, aspartaattiaminotransferaasi, aminotransferaasi/seerumin glutamiinitransferaasi/seerumin glutamiinitransferaasi/seerumin glutamiini -pyruviinitransaminaasi, lipaasi ja kokonaisproteiini. Vain se kategoria (alkalinen fosfataasi), josta vähintään 1 osallistujalla oli tietoja, ilmoitettiin.
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
OLE-jakso: osallistujien määrä, joilla on EKG-häiriöitä
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
Arvioidut EKG-parametrit olivat syke, pulssi, QRS-väli, QT-aika ja QT-aika korjattu Friderician kaavalla [QTcF]).
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
OLE-jakso: niiden osallistujien määrä, joilla on elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
Arvioidut elintoiminnot olivat syke, systolinen verenpaine, diastolinen verenpaine, paino ja lämpötila. Vain ne kategoriat (Paino >=5 % lasku lähtötasosta), joissa vähintään 1 osallistujalla oli tietoja, ilmoitettiin.
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DB-jakso: muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia graviksen (QMG) kokonaispistemäärässä viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 26
QMG on kliinikon raportoima tulos, jolla arvioidaan lihasheikkoutta potilailla, joilla on MG. QMG-testi koostuu 13 kohteesta: silmät (2 kohdetta), kasvot (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde). Jokainen kohta pisteytetään 3 pisteen asteikolla 0 (ei mitään) - 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavinta lihasheikkoutta. QMG-kokonaispistemäärä on kunkin yksittäisen kohteen pistemäärän summa, joka vaihteli 0:sta (normaali) 39:ään (vakava). Korkeampi pistemäärä edustaa suurempaa taudin aktiivisuutta. DB-jakso Perustason arvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkityksen annosta DB-jaksolla.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 26
DB-jakso: muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia graviksen (QMG) kokonaispistemäärässä viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 12
QMG on kliinikon raportoima tulos, jolla arvioidaan lihasheikkoutta potilailla, joilla on MG. QMG-testi koostuu 13 kohteesta: silmät (2 kohdetta), kasvot (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde). Jokainen kohta pisteytetään 3 pisteen asteikolla 0 (ei mitään) - 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavinta lihasheikkoutta. QMG-kokonaispistemäärä on kunkin yksittäisen kohteen pistemäärän summa, joka vaihteli 0:sta (normaali) 39:ään (vakava). Korkeampi pistemäärä edustaa suurempaa taudin aktiivisuutta. QMG-kokonaispisteet viikolla 12 raportoidaan tässä tulosmittauksessa. DB-jakso Perustason arvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkityksen annosta DB-jaksolla.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 12
DB-jakso: muutos lähtötasosta myasthenia gravis -vaurioindeksin (MGII) kokonaispistemäärässä viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 26
MGII: MG:n vakavuuden mitta, jossa on osoitettu väsymys, luotettavuus ja rakenteen validiteetti. Se koostuu 22 kohdasta potilaan raportoimasta kyselystä ja 6 kliinikon arvioinnista. MGII voidaan jakaa kahteen ala-asteikkoon: okulaariset (8 kohdetta) ja yleistyneet (20 kohtaa) vajaatoiminta. Silmän alapistemäärä: lasketaan summaamalla 1-6 kohtaa potilaskyselystä ja kliinikon arvioinnin kohdat 1 ja 2. Yleistetty pistemäärä: lasketaan lisäämällä kohdat 7-22 potilaskyselystä ja kohdat 3-6 kliinikon arvioinnista. Jokainen kohta pisteytetään 4 pisteen asteikolla: 0 (ei mitään) 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä = enemmän taudin vakavuutta. MGII-kokonaispistemäärä: kunkin potilaskyselyn kohdan summa (kokonaispistemäärä: 0 [normaali] - 23 [vakava]) ja lääkärinarviointikohdat (kokonaispisteet: 0 [normaali] - 61 [vakava]); vaihteli välillä 0 (normaali) - 84 (vakava). Korkeammat pisteet = suurempi taudin vakavuus. DB-jakson lähtötaso: määritelty viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta DB-jaksolla.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 26
DB-jakso: muutos lähtötilanteesta Myasthenia Gravis - elämänlaadun 15 pisteen asteikolla (MG-QoL15) kokonaispistemäärä viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 26
MG-QOL15 on 15-osainen, osallistujan itse ilmoittama QoL-instrumentti osallistujille, joilla on MG. Kliinikon on kehittänyt ja validoinut instrumentin arvioimaan MG-potilaiden yleistä elämänlaatua. Kyselyn osa-alueita ovat liikkuvuus (9 kohtaa), oireet (3 kohtaa), yleinen tyytyväisyys (1 kohta) ja emotionaalinen hyvinvointi (2 kohtaa). Jokainen kohta pisteytetään asteikolla 0 (ei ollenkaan) 4 (erittäin paljon), jossa korkeampi pistemäärä viittaa vakavaan elämänlaadun heikkenemiseen. MG-QOL15:n kokonaispistemäärä on kunkin yksittäisen kohteen pistemäärän summa ja se vaihteli 0:sta (ei mitään) 60:een (vakava). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa laajuutta ja tyytymättömyyttä MG:hen liittyvään toimintahäiriöön. DB-jakso Perustason arvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkityksen annosta DB-jaksolla.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 26
DB-jakso: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on suurempi kuin (>=) 2 pisteen parannus (vähennys) myasthenia gravis -toiminnassa päivittäisen elämän kokonaispistemäärässä viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
MG-ADL on 8 kohdan potilaiden ilmoittama kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan. MG-ADL kohdistui oireisiin ja vammaisuuteen silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja motorisen tai raajojen vakavan vajaatoiminnan (2 kohdetta) oireisiin. Se arvioi osallistujan kykyä suorittaa erilaisia ​​toimintoja jokapäiväisessä elämässään. Jokainen kohta pisteytetään 4 pisteen asteikolla välillä 0 (normaali) 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavampia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä. MG-ADL:n kokonaispistemäärä on kunkin kohteen pisteiden summa, joka vaihteli 0:sta (normaali) 24:ään (vakava). Korkeampi pistemäärä edustaa MG:n aiheuttamaa vakavaa vammaa.
Viikko 26
DB-jakso: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on >=3 pisteen parannus (vähennys) kvantitatiivisessa myasthenia gravis -kokonaispisteessä viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
MG-ADL on 8 kohdan potilaiden ilmoittama kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan. MG-ADL kohdistui oireisiin ja vammaisuuteen silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja motorisen tai raajojen vakavan vajaatoiminnan (2 kohdetta) oireisiin. Se arvioi osallistujan kykyä suorittaa erilaisia ​​toimintoja jokapäiväisessä elämässään. Jokainen kohta pisteytetään 4 pisteen asteikolla välillä 0 (normaali) 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavampia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä. MG-ADL:n kokonaispistemäärä on kunkin kohteen pisteiden summa, joka vaihteli 0:sta (normaali) 24:ään (vakava). Korkeampi pistemäärä edustaa MG:n aiheuttamaa vakavaa vammaa.
Viikko 26
DB-jakso: osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE), haittatapahtumat, jotka johtavat pysyvään tutkimuksen keskeyttämiseen ja erityisiä etuja koskevat haittatapahtumat (AESI)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 26
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon. SAE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. AESI määriteltiin sponsorin tuotteeseen tai ohjelmaan liittyväksi tieteelliseksi ja lääketieteelliseksi huolenaiheeksi, jonka jatkuvaa seurantaa ja tutkijan välitöntä ilmoittamista sponsorille pidettiin asianmukaisena. Suhde tutkimusrokotteeseen perustui tutkijan harkintaan.
Päivästä 1 viikkoon 26
DB-jakso: Hematologisia poikkeavuuksia omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 26
Arvioidut hematologiset parametrit olivat: verihiutaleiden määrä, punasolujen määrä, hemoglobiini, hematokriitti, valkosolut, neutrofiilit, lymfosyytit, monosyytit, eosinofiilit ja basofiilit. Vain ne luokat, joissa vähintään 1 osallistujalla oli tietoja, ilmoitettiin.
Päivästä 1 viikkoon 26
DB-jakso: Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisen kemian parametrien poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 26
Arvioidut kliiniset kemialliset parametrit olivat veren urea typpi, kreatiniini, glukoosi, kokonais- ja suora bilirubiini, kalium, natrium, kloridi, bikarbonaatti, kalsium, albumiini, kreatiinifosfokinaasi, alkalinen fosfataasi, aspartaattiaminotransferaasi, aminotransferaasi/seerumin glutamiinitransferaasi/seerumin glutamiinitransferaasi/seerumin glutamiini -pyruviinitransaminaasi, lipaasi ja kokonaisproteiini. Vain ne luokat, joissa vähintään 1 osallistujalla oli tietoja, ilmoitettiin.
Päivästä 1 viikkoon 26
DB-jakso: niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia elektrokardiogrammissa
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 26
Arvioidut EKG-parametrit olivat syke, pulssi, QRS-väli, QT-aika ja QTcF.
Päivästä 1 viikkoon 26
DB-jakso: niiden osallistujien määrä, joilla on elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 26
Arvioidut elintoiminnot olivat syke, systolinen verenpaine, diastolinen verenpaine, paino ja lämpötila. Vain ne kategoriat (Paino >=5 % nousu lähtötasosta), joissa vähintään 1 osallistujalla oli tietoja, ilmoitettiin.
Päivästä 1 viikkoon 26
OLE-jakso: muutos lähtötilanteesta Myasthenia Gravisissa - päivittäisen elämän kokonaispistemäärän aktiviteetit
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
MG-ADL on 8 kohdan potilaiden ilmoittama kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan. MG-ADL kohdistui oireisiin ja vammaisuuteen silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja motorisen tai raajojen vakavan vajaatoiminnan (2 kohdetta) oireisiin. Se arvioi osallistujan kykyä suorittaa erilaisia ​​toimintoja jokapäiväisessä elämässään. Jokainen kohta pisteytetään 4 pisteen asteikolla välillä 0 (normaali) 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavampia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä. MG-ADL:n kokonaispistemäärä on kunkin kohteen pisteiden summa, joka vaihteli 0:sta (normaali) 24:ään (vakava). Korkeampi pistemäärä edustaa MG:n aiheuttamaa vakavaa vammaa. OLE-jakso Perusarvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta OLE-jaksolla.
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
OLE-jakso: muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa Myasthenia Gravis -kokonaispisteessä
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
QMG on kliinikon raportoima tulos, jolla arvioidaan lihasheikkoutta potilailla, joilla on MG. QMG-testi koostuu 13 kohteesta: silmät (2 kohdetta), kasvot (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengitys (1 kohde). Jokainen kohta pisteytetään 3 pisteen asteikolla 0 (ei mitään) - 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavinta lihasheikkoutta. QMG-kokonaispistemäärä on kunkin yksittäisen kohteen pistemäärän summa, joka vaihteli 0:sta (normaali) 39:ään (vakava). Korkeampi pistemäärä edustaa suurempaa taudin aktiivisuutta. OLE-jakso Perusarvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta OLE-jaksolla.
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
OLE-jakso: muutos lähtötilanteesta myasthenia gravis -vaurioindeksin kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
MGII: MG:n vakavuuden mitta, jossa on osoitettu väsymys, luotettavuus ja rakenteen validiteetti. Se koostuu 22 kohdan potilaan raportoimasta kyselystä ja 6 kliinikon arvioinnista. MGII voidaan jakaa kahteen ala-asteikkoon: okulaariset (8 kohdetta) ja yleistyneet (20 kohtaa) vajaatoiminta. Silmän alapistemäärä: lasketaan summaamalla 1-6 kohtaa potilaskyselystä ja kliinikon arvioinnin kohdat 1 ja 2. Yleistetty pistemäärä: lasketaan lisäämällä kohdat 7-22 potilaskyselystä ja kohdat 3-6 kliinikon arvioinnista. Jokainen kohta pisteytetään 4 pisteen asteikolla: 0 (ei mitään) 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä = enemmän taudin vakavuutta. MGII-kokonaispistemäärä: kunkin potilaskyselyn kohdan summa (kokonaispistemäärä: 0 [normaali] - 23 [vakava]) ja lääkärinarviointikohdat (kokonaispisteet: 0 [normaali] - 61 [vakava]); vaihteli välillä 0 (normaali) - 84 (vakava). Korkeammat pisteet = suurempi taudin vakavuus. OLE-jakso Perustaso: määritelty viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta OLE-jaksolla.
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
OLE-jakso: muutos lähtötilanteesta Myasthenia Gravis - elämänlaadun 15 kohteen asteikko kokonaispisteet
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
MG-QOL15 on 15-osainen, osallistujan itse ilmoittama QoL-instrumentti osallistujille, joilla on MG. Kliinikon on kehittänyt ja validoinut instrumentin arvioimaan MG-potilaiden yleistä elämänlaatua. Kyselyn osa-alueita ovat liikkuvuus (9 kohtaa), oireet (3 kohtaa), yleinen tyytyväisyys (1 kohta) ja emotionaalinen hyvinvointi (2 kohtaa). Jokainen kohta pisteytetään asteikolla 0 (ei ollenkaan) 4 (erittäin paljon), jossa korkeampi pistemäärä viittaa vakavaan elämänlaadun heikkenemiseen. MG-QOL15:n kokonaispistemäärä on kunkin yksittäisen kohteen pistemäärän summa ja se vaihteli 0:sta (ei mitään) 60:een (vakava). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa laajuutta ja tyytymättömyyttä MG:hen liittyvään toimintahäiriöön.
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
OLE-jakso: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on >=2 pisteen parannus (vähennys) Myasthenia Gravis -aktiivisuuksissa päivittäisen elämän kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
MG-ADL on 8 kohdan potilaiden ilmoittama kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan. MG-ADL kohdistui oireisiin ja vammaisuuteen silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja motorisen tai raajojen vakavan vajaatoiminnan (2 kohdetta) oireisiin. Se arvioi osallistujan kykyä suorittaa erilaisia ​​toimintoja jokapäiväisessä elämässään. Jokainen kohta pisteytetään 4 pisteen asteikolla välillä 0 (normaali) 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavampia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä. MG-ADL:n kokonaispistemäärä on kunkin kohteen pisteiden summa, joka vaihteli 0:sta (normaali) 24:ään (vakava). Korkeampi pistemäärä edustaa MG:n aiheuttamaa vakavaa vammaa. OLE-jakso Perusarvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta OLE-jaksolla.
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
OLE-jakso: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on >=3 pisteen parannus (vähennys) kvantitatiivisessa myasthenia gravis -kokonaispisteessä
Aikaikkuna: Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
MG-ADL on 8 kohdan potilaiden ilmoittama kategorinen asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan. MG-ADL kohdistui oireisiin ja vammaisuuteen silmän (2 kohdetta), bulbarin (3 kohdetta), hengityselinten (1 kohde) ja motorisen tai raajojen vakavan vajaatoiminnan (2 kohdetta) oireisiin. Se arvioi osallistujan kykyä suorittaa erilaisia ​​toimintoja jokapäiväisessä elämässään, mukaan lukien puhuminen, pureskelu, nieleminen, hengittäminen, hampaiden harjaus tai hiusten kampaus, tuolista nouseminen, kaksoisnäkö ja silmäluomien roikkuminen. Jokainen kohta pisteytetään 4 pisteen asteikolla välillä 0 (normaali) 3 (vakava), jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavampia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä. MG-ADL:n kokonaispistemäärä on kunkin kohteen pistemäärän summa, joka vaihteli välillä 0–24, jossa korkeampi pistemäärä edustaa MG:n aiheuttamaa vakavaa vammaa. OLE-jakso Perusarvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta OLE-jaksolla.
Viikosta 27 35 lisäviikkoon OLE-jaksossa tutkimuksen päättymiseen asti (eli viikkoon 61 asti)
OLE-jakso: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka onnistuivat vähentämään oraalisten kortikosteroidien (OCS) päivittäistä annosta lähtötasosta viikolla 61
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), viikko 61
Pelastushoidon käyttö yleistyneen MG-ADL:n pahenemiseen on sallittua milloin tahansa tutkimuksen sekä DB- että OLE-osien aikana tutkijan harkinnan mukaan, jos yksittäisten ei-silmän MG-ADL-kohteiden määrä on vähintään 2 pistettä suurempi kuin päivän 1 MG-ADL-arvo tai hengitystie-/bulbaarioireiden uusi tai paheneminen. Pelastusterapia sisältää suonensisäisen immunoglobuliinin, plasman vaihdon, hoidon standardin OCS-annoksen muuttamisen tai minkä tahansa uuden CS:n käytön. OLE-jakso Perusarvo määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta OLE-jaksolla.
Lähtötilanne (päivä 1), viikko 61

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 3. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 24. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 9. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EFC17262
  • U1111-1265-6378 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
  • 2021-003898-59 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa