전신 중증 근무력증이 있는 성인 참여자에 대한 톨레브루티닙(SAR442168) 정제의 효능 및 안전성 (URSA)
2025년 9월 8일 업데이트: Sanofi
전신 중증 근무력증(MG)이 있는 성인에서 톨레브루티닙(SAR442168)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이것은 중등도에서 중증 gMG를 가진 18세에서 85세 사이의 성인 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 톨레브루티닙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3상 연구입니다. 케어(SoC).
26주의 이중 맹검(DB) 치료 기간은 7회 사이트 방문과 분기별 방문을 포함하는 2년 공개 라벨 연장(OLE) 기간으로 구성됩니다.
DB 기간 동안 톨레브루티닙 대 위약의 효능은 의사 검사 또는 직접적인 참여자 피드백, 즉 환자 보고 결과(PRO)에 기초한 척도를 포함하는 임상 평가에 의해 평가될 것입니다.
이러한 평가는 장기적인 효능과 안전성을 측정하기 위해 OLE 동안 계속됩니다.
연구 개요
상세 설명
DB 기간은 26주입니다.
OLE는 최대 104주입니다.
전체 연구 DB+OLE의 기간은 130주입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
- Georgetown University-Site Number:8400008
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33487
- SFM Clinical Research, LLC-Site Number:8400006
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Tampa, Florida, 미국, 33612-6601
- University of South Florida Health- Morsani Center for Advanced Healthcare-Site Number:8400001
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital-Site Number:8400004
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 00000
- Neurology Center of San Antonio, PA-Site Number:8400009
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Catalunya [Cataluña]
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L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], 스페인, 08907
- Investigational Site Number :7240003
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Madrid, Comunidad de
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Madrid, Madrid, Comunidad de, 스페인, 28046
- Investigational Site Number :7240005
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Liverpool, 영국, L9 7LJ
- Investigational Site Number :8260001
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Devon
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Exeter, Devon, 영국, EX2 5DW
- Investigational Site Number :8260002
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Milan, 이탈리아, 20132
- Investigational Site Number :3800001
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Investigational Site Number :3800004
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Roma, 이탈리아, 00168
- Investigational Site Number :3800003
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20133
- Investigational Site Number :3800002
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Kanagawa
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Sagamihara-shi, Kanagawa, 일본, 252-0392
- Investigational Site Number :3920002
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Chengdu, 중국, 610041
- Investigational Site Number :1560003
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Shanghai, 중국, 200040
- Investigational Site Number :1560001
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Wuhan, 중국, 430030
- Investigational Site Number :1560002
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- Investigational Site Number :1240004
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- Investigational Site Number :1240003
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Zabrze, 폴란드, 41-800
- Investigational Site Number :6160001
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Pécs, 헝가리, 7623
- Investigational Site Number :3480002
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Szeged, 헝가리, 6725
- Investigational Site Number :3480001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상 85세 이하이어야 합니다.
- MGFA 임상 분류 클래스 II, III 또는 IV에 의해 정의된 바와 같이 MG 진단을 위한 임상 기준을 충족하고 연구 기간 동안 인공호흡기가 필요하지 않을 가능성이 있는 일반화된 근력 약화가 있는 스크리닝에서 gMG로 진단된 참가자 , 수사관이 판단한대로
- 스크리닝 시 항-AChR 또는 항-MuSK 자가항체에 대한 양성 혈청 검사 또는
항-AChR 및 항-MuSK 자가항체 모두에 대해 혈청음성이고 다음 3가지 검사 중 1개 이상으로 뒷받침되는 사전 진단이 있습니다.
- 단일 섬유 근전도 검사 또는 반복적인 신경 자극으로 입증된 비정상적인 신경근 전달의 병력
- 양성 edrophonium chloride 검사 이력
- 참가자는 치료 의사가 평가한 경구 아세틸콜린에스테라아제 억제제에 대한 gMG 징후의 개선을 입증했습니다.
- 참가자는 스크리닝 시 MG-ADL 척도에서 총 점수 ≥6 및 비안구 항목에 기인한 점수의 절반 이상인 D1을 가져야 합니다.
제외 기준:
- MGFA 클래스 I(안구 MG) 또는 클래스 V
- 선별 검사 후 6개월 이내에 흉선 절제술을 받았거나 시험 기간 동안 예정된 흉선 절제술을 받은 참가자.
- 참여자는 감염 병력이 있거나 감염 위험이 있을 수 있습니다. 활동성 또는 잠복성 결핵(TB) 병력; 간염 발병 또는 재활성화 위험이 있는 참여자 항생제, 항바이러스제 또는 항진균제로 치료가 필요한 지속적인 만성 또는 활동성 재발 감염; 스크리닝 방문 4주 이내 발열(≥38℃; 단, 짧고 가벼운 귀, 코, 인후 바이러스 감염으로 인한 경우 조사자의 판단에 따라 참여자가 포함될 수 있음); 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 이력 T-림프구 또는 T-림프구-수용체 백신 접종, 이식(고형 장기, 줄기 세포 및 골수 이식 포함) 및/또는 항거부반응 치료의 병력
- 스크리닝 방문 이전 5년 이내의 임의의 악성 종양(효과적으로 치료된 자궁경부의 상피내암종, 적절하게 치료된 피부의 비전이성 편평 또는 기저 세포 암종 및 절제되었거나 임의의 치료에 의해 치유된 것으로 간주되는 악성 흉선종 제외) ≥3년 동안 전이성 질환의 증거가 없는 경우)는 제외됩니다.
- 참가자가 과도한 출혈을 일으킬 수 있는 조건
- 스크리닝 시 임상적으로 유의한 실험실 이상(간 손상의 증거 포함) 또는 심전도 이상
- 위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약/톨레브루티닙
중등도에서 중증 gMG가 있는 참가자는 DB 치료 기간 중 26주 동안 SoC에 대한 추가 요법으로 위약(톨레브루티닙과 일치) 정제를 하루에 한 번 경구 투여받았습니다.
DB 기간을 완료한 참가자는 OLE 기간에 진입하여 27주차부터 연구 종료까지(즉, 최대 61주차) OLE 기간의 추가 35주 동안 SoC와 함께 매일 토레브루티닙 60mg을 경구 투여받았습니다.
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제형: 필름코팅정 투여경로: 경구
제형: 필름코팅정 투여경로: 경구
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실험적: 톨레브루티닙/톨레브루티닙
중등도에서 중증 gMG 환자는 DB 치료 기간 중 26주 동안 SoC에 대한 추가 요법으로 톨레브루티닙 60mg 정제를 1일 1회 경구 투여 받았습니다.
DB 기간을 완료한 참가자는 OLE 기간에 진입하여 27주차부터 연구 종료까지(즉, 61주차까지) OLE 기간의 추가 35주 동안 SoC와 함께 매일 토레브루티닙 60mg을 경구로 계속 투여받았습니다.
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제형: 필름코팅정 투여경로: 경구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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DB 기간: 26주차 중증근육무력증-일상생활 활동(MG-ADL) 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차), 26주차
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MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 환자 보고 범주형 척도입니다.
MG-ADL은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 총 운동 장애 또는 사지 장애(2개 항목) 증상에 걸쳐 증상 및 장애를 표적으로 삼았습니다.
일상 생활에서 다양한 활동을 수행하는 참가자의 능력을 평가합니다.
각 항목은 0(정상)부터 3(심각)까지의 4점 척도로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 증상이 더 심하거나 수행 능력이 손상된 것을 의미합니다.
MG-ADL 총점은 0(정상)부터 24(심각)까지의 각 항목 점수를 합산한 것입니다.
점수가 높을수록 MG로 인한 심각한 장애를 나타냅니다. DB 기간 기준 값은 DB 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 이용 가능한 마지막 값으로 정의되었습니다.
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기준선(1일차), 26주차
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OLE 기간: 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE), 영구적인 연구 개입 중단으로 이어지는 부작용 및 특별 관심 대상의 부작용(AESI)이 발생한 참가자 수
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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AE는 연구 약물을 투여받았으며 반드시 치료와 인과관계가 있을 필요는 없는 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다.
SAE는 용량에 상관없이 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간을 연장해야 하거나, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 기형/출생 결함이거나, 다음과 같은 뜻밖의 의학적 사건이었습니다. 의학적으로 중요한 사건.
AESI는 후원사의 제품 또는 프로그램에 특정한 과학적 및 의학적 문제 중 하나로 정의되었으며, 이에 대해 조사자가 후원자에게 지속적인 모니터링과 즉각적인 통지가 적절하다고 간주되었습니다.
연구 백신과의 관련성은 조사자의 재량에 따라 결정되었습니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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OLE 기간: 혈액학적 이상이 있는 참가자 수
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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평가된 혈액학적 매개변수는 혈소판 수, 적혈구 수, 헤모글로빈, 적혈구 용적률, 백혈구, 호중구, 림프구, 단핵구, 호산구 및 호염기구였습니다.
최소한 1명의 참가자가 데이터를 가지고 있는 카테고리만 보고되었습니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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OLE 기간: 임상 화학 매개변수 이상이 있는 참가자 수
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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평가된 임상 화학 변수는 혈액 요소 질소, 크레아티닌, 포도당, 총 및 직접 빌리루빈, 칼륨, 나트륨, 염화물, 중탄산염, 칼슘, 알부민, 크레아틴 포스포키나제, 알칼리성 포스파타제, 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제/혈청 글루타민-옥살로아세트산 트랜스아미나제, 알라닌 아미노트랜스퍼라제/혈청 글루타민이었습니다. -피루브산 트랜스아미나제, 리파제 및 총 단백질.
최소한 1명의 참가자가 데이터를 가지고 있는 범주(알칼리성 인산분해효소)만 보고되었습니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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OLE 기간: 심전도(ECG) 이상이 있는 참가자 수
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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평가된 ECG 매개변수는 심박수, 맥박수, QRS 간격, QT 간격 및 Fridericia 공식[QTcF]을 사용하여 보정된 QT 간격이었습니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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OLE 기간: 활력징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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평가된 활력 징후는 심박수, 수축기 혈압, 확장기 혈압, 체중 및 체온이었습니다.
최소 1명의 참가자가 데이터를 가지고 있는 카테고리(기준선에서 체중 >=5% 감소)만 보고되었습니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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DB 기간: 26주차의 정량적 중증 근무력증(QMG) 총 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차), 26주차
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QMG는 MG 참가자의 근육 약화를 평가하기 위해 임상의가 보고한 결과입니다.
QMG 검사는 안구(2항목), 안면(1항목), 구근(2항목), 대운동(6항목), 축(1항목), 호흡기(1항목) 등 13개 항목으로 구성된다.
각 항목은 0(없음)부터 3(심각함)까지의 3점 척도로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 가장 심각한 근육 약화를 나타냅니다.
QMG 총점은 0(정상)에서 39(심각) 범위의 각 개별 항목 점수의 합입니다.
점수가 높을수록 질병 활동이 더 활발하다는 것을 의미합니다.
DB 기간 기준 값은 DB 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 이용 가능한 마지막 값으로 정의되었습니다.
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기준선(1일차), 26주차
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DB 기간: 12주차의 정량적 중증 근무력증(QMG) 총 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차), 12주차
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QMG는 MG 참가자의 근육 약화를 평가하기 위해 임상의가 보고한 결과입니다.
QMG 검사는 안구(2항목), 안면(1항목), 구근(2항목), 대운동(6항목), 축(1항목), 호흡기(1항목) 등 13개 항목으로 구성된다.
각 항목은 0(없음)부터 3(심각함)까지의 3점 척도로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 가장 심각한 근육 약화를 나타냅니다.
QMG 총점은 0(정상)에서 39(심각) 범위의 각 개별 항목 점수의 합입니다.
점수가 높을수록 질병 활동이 더 활발하다는 것을 의미합니다.
12주차의 QMG 총점은 이 결과 측정에 보고됩니다.
DB 기간 기준 값은 DB 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 이용 가능한 마지막 값으로 정의되었습니다.
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기준선(1일차), 12주차
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DB 기간: 26주차 중증근육무력증 장애 지수(MGII) 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차), 26주차
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MGII: 피로도, 신뢰성 및 구성 타당성이 입증된 MG 심각도를 측정합니다.
이는 환자 보고 설문지 22개 항목과 임상의 평가 항목 6개로 구성됩니다.
MGII는 안구 장애(8개 항목) 및 일반 장애(20개 항목)의 2가지 하위 척도 점수로 나눌 수 있습니다.
안구 하위 점수: 환자 설문지의 1~6개 항목과 임상의 평가 항목 1 및 2를 합산하여 계산합니다. 일반 점수: 환자 설문지의 항목 7~22와 임상의 평가의 항목 3~6을 더하여 계산됩니다.
각 항목은 4점 척도로 점수가 매겨집니다: 0(없음)부터 3(심각함)까지, 점수가 높을수록 질병의 심각도가 높습니다.
MGII 총점: 환자 설문지의 각 항목(총점: 0[정상] ~ 23[심각]) 및 임상의 평가 항목(총점: 0[정상] ~ 61[심각])의 합; 범위는 0(정상)부터 84(심각)까지입니다.
점수가 높을수록 질병 심각도가 높아집니다.
DB 기간 기준선: DB 기간 중 연구 약물의 1차 투여 이전에 이용 가능한 마지막 값으로 정의됩니다.
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기준선(1일차), 26주차
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DB 기간: 26주차 중증근육무력증 삶의 질 15개 항목 척도(MG-QoL15) 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차), 26주차
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MG-QOL15는 MG 참가자를 위한 15개 항목의 참가자 자체 보고 QoL 도구입니다.
이 도구는 실습 환경에서 임상의가 MG 참가자의 일반적인 QoL을 평가하기 위해 개발되고 검증되었습니다.
설문지에서 다루는 영역은 이동성(9개 항목), 증상(3개 항목), 일반적인 만족(1개 항목) 및 정서적 안녕(2개 항목)입니다.
각 항목은 0(전혀 그렇지 않음)부터 4(매우 많음)까지 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 심각한 QoL 손상을 의미합니다.
MG-QOL15 총점은 각 개별 항목 점수의 합이며 범위는 0(없음)부터 60(심각함)까지입니다.
점수가 높을수록 MG 관련 기능 장애의 범위와 불만족이 더 크다는 것을 나타냅니다.
DB 기간 기준 값은 DB 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 이용 가능한 마지막 값으로 정의되었습니다.
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기준선(1일차), 26주차
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DB 기간: 26주차에 중증 근무력증-일상 생활 활동 총 점수가 2점 이상(>=) 2점 개선(감소)된 참가자의 비율
기간: 26주차
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MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 환자 보고 범주형 척도입니다.
MG-ADL은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 총 운동 장애 또는 사지 장애(2개 항목) 증상에 걸쳐 증상 및 장애를 표적으로 삼았습니다.
일상 생활에서 다양한 활동을 수행하는 참가자의 능력을 평가합니다.
각 항목은 0(정상)부터 3(심각)까지의 4점 척도로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 증상이 더 심하거나 수행 능력이 손상된 것을 의미합니다.
MG-ADL 총점은 0(정상)부터 24(심각)까지의 각 항목 점수를 합산한 것입니다.
점수가 높을수록 MG로 인한 심각한 장애를 나타냅니다.
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26주차
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DB 기간: 26주차에 정량적 중증 근무력증 총 점수가 3점 이상 개선(감소)된 참가자의 비율
기간: 26주차
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MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 환자 보고 범주형 척도입니다.
MG-ADL은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 총 운동 장애 또는 사지 장애(2개 항목) 증상에 걸쳐 증상 및 장애를 표적으로 삼았습니다.
일상 생활에서 다양한 활동을 수행하는 참가자의 능력을 평가합니다.
각 항목은 0(정상)부터 3(심각)까지의 4점 척도로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 증상이 더 심하거나 수행 능력이 손상된 것을 의미합니다.
MG-ADL 총점은 0(정상)부터 24(심각)까지의 각 항목 점수를 합산한 것입니다.
점수가 높을수록 MG로 인한 심각한 장애를 나타냅니다.
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26주차
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DB 기간: 이상사례(AE), 심각한 이상사례(SAE), 영구적인 연구 개입 중단으로 이어지는 이상사례 및 특별 관심 대상의 이상사례(AESI)가 발생한 참가자 수
기간: 1일차부터 26주차까지
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AE는 연구 약물을 투여받았으며 반드시 치료와 인과관계가 있을 필요는 없는 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다.
SAE는 용량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함을 초래하고, 의학적으로 중요한 행사.
AESI는 후원자의 제품 또는 프로그램에 특정한 과학적 및 의학적 문제 중 하나로 정의되었으며, 이에 대해 조사자가 후원자에게 지속적인 모니터링과 즉각적인 통지가 적절하다고 간주되었습니다.
연구 백신과의 관련성은 조사자의 재량에 따라 결정되었습니다.
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1일차부터 26주차까지
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DB 기간: 혈액학적 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 26주차까지
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평가된 혈액학적 매개변수는 혈소판 수, 적혈구 수, 헤모글로빈, 적혈구 용적률, 백혈구, 호중구, 림프구, 단핵구, 호산구 및 호염기구였습니다.
최소한 1명의 참가자가 데이터를 가지고 있는 카테고리만 보고되었습니다.
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1일차부터 26주차까지
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DB 기간: 임상 화학 매개변수 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 26주차까지
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평가된 임상 화학 변수는 혈액 요소 질소, 크레아티닌, 포도당, 총 및 직접 빌리루빈, 칼륨, 나트륨, 염화물, 중탄산염, 칼슘, 알부민, 크레아틴 포스포키나제, 알칼리성 포스파타제, 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제/혈청 글루타민-옥살로아세트산 트랜스아미나제, 알라닌 아미노트랜스퍼라제/혈청 글루타민이었습니다. -피루브산 트랜스아미나제, 리파제 및 총 단백질.
최소한 1명의 참가자가 데이터를 가지고 있는 카테고리만 보고되었습니다.
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1일차부터 26주차까지
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DB 기간 : 심전도 이상 참가자 수
기간: 1일차부터 26주차까지
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평가된 ECG 매개변수는 심박수, 맥박수, QRS 간격, QT 간격 및 QTcF였습니다.
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1일차부터 26주차까지
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DB 기간 : 활력징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 26주차까지
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평가된 활력 징후는 심박수, 수축기 혈압, 확장기 혈압, 체중 및 체온이었습니다.
최소 1명의 참가자가 데이터를 가지고 있는 범주(무게 >=기준선에서 5% 증가)만 보고되었습니다.
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1일차부터 26주차까지
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OLE 기간: 중증 근무력증의 기준선과의 변화 - 일상 생활 활동 총점
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 환자 보고 범주형 척도입니다.
MG-ADL은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 총 운동 장애 또는 사지 장애(2개 항목) 증상에 걸쳐 증상 및 장애를 표적으로 삼았습니다.
일상 생활에서 다양한 활동을 수행하는 참가자의 능력을 평가합니다.
각 항목은 0(정상)부터 3(심각)까지의 4점 척도로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 증상이 더 심하거나 수행 능력이 손상된 것을 의미합니다.
MG-ADL 총점은 0(정상)부터 24(심각)까지의 각 항목 점수를 합산한 것입니다.
점수가 높을수록 MG로 인한 심각한 장애를 나타냅니다. OLE 기간 기준선 값은 OLE 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 마지막으로 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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OLE 기간: 정량적 중증근육무력증 총점의 기준선과의 변화
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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QMG는 MG 참가자의 근육 약화를 평가하기 위해 임상의가 보고한 결과입니다.
QMG 검사는 안구(2항목), 안면(1항목), 구근(2항목), 대운동(6항목), 축(1항목), 호흡기(1항목) 등 13개 항목으로 구성된다.
각 항목은 0(없음)부터 3(심각함)까지의 3점 척도로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 가장 심각한 근육 약화를 나타냅니다.
QMG 총점은 0(정상)에서 39(심각) 범위의 각 개별 항목 점수의 합입니다.
점수가 높을수록 질병 활동이 더 활발하다는 것을 의미합니다.
OLE 기간 기준선 값은 OLE 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 마지막으로 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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OLE 기간: 중증 근무력증 장애 지수 총점의 기준선과의 변화
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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MGII: 피로도, 신뢰성 및 구성 타당성이 입증된 MG 심각도를 측정합니다.
이는 환자 보고 설문지 22개 항목과 임상의 평가 항목 6개로 구성됩니다.
MGII는 안구 장애(8개 항목) 및 일반 장애(20개 항목)의 2가지 하위 척도 점수로 나눌 수 있습니다.
안구 하위 점수: 환자 설문지의 1~6개 항목과 임상의 평가 항목 1 및 2를 합산하여 계산합니다. 일반 점수: 환자 설문지의 항목 7~22와 임상의 평가의 항목 3~6을 더하여 계산됩니다.
각 항목은 4점 척도로 점수가 매겨집니다: 0(없음)부터 3(심각함)까지, 점수가 높을수록 질병의 심각도가 높습니다.
MGII 총점: 환자 설문지의 각 항목(총점: 0[정상] ~ 23[심각]) 및 임상의 평가 항목(총점: 0[정상] ~ 61[심각])의 합; 범위는 0(정상)부터 84(심각)까지입니다.
점수가 높을수록 질병 심각도가 높아집니다.
OLE 기간 기준선: OLE 기간 중 연구 약물의 1차 투여 이전에 이용 가능한 마지막 값으로 정의됩니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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OLE 기간: 중증 근무력증 - 삶의 질 15개 항목 척도 총점의 기준선 대비 변화
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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MG-QOL15는 MG 참가자를 위한 15개 항목의 참가자 자체 보고 QoL 도구입니다.
이 도구는 실습 환경에서 임상의가 MG 참가자의 일반적인 QoL을 평가하기 위해 개발되고 검증되었습니다.
설문지에서 다루는 영역은 이동성(9개 항목), 증상(3개 항목), 일반적인 만족(1개 항목) 및 정서적 안녕(2개 항목)입니다.
각 항목은 0(전혀 그렇지 않음)부터 4(매우 많음)까지 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 심각한 QoL 손상을 의미합니다.
MG-QOL15 총점은 각 개별 항목 점수의 합이며 범위는 0(없음)부터 60(심각함)까지입니다.
점수가 높을수록 MG 관련 기능 장애의 범위와 불만족이 더 크다는 것을 나타냅니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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OLE 기간: 중증근육무력증-일상생활 활동 총점에서 2점 이상의 개선(감소)을 보인 참가자의 백분율
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 환자 보고 범주형 척도입니다.
MG-ADL은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 총 운동 장애 또는 사지 장애(2개 항목) 증상에 걸쳐 증상 및 장애를 표적으로 삼았습니다.
일상 생활에서 다양한 활동을 수행하는 참가자의 능력을 평가합니다.
각 항목은 0(정상)부터 3(심각)까지의 4점 척도로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 증상이 더 심하거나 수행 능력이 손상된 것을 의미합니다.
MG-ADL 총점은 0(정상)부터 24(심각)까지의 각 항목 점수를 합산한 것입니다.
점수가 높을수록 MG로 인한 심각한 장애를 나타냅니다. OLE 기간 기준선 값은 OLE 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 마지막으로 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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OLE 기간: 정량적 중증 근무력증 총점에서 3점 이상의 개선(감소)을 보인 참가자의 백분율
기간: 27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 환자 보고 범주형 척도입니다.
MG-ADL은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 총 운동 장애 또는 사지 장애(2개 항목) 증상에 걸쳐 증상 및 장애를 표적으로 삼았습니다.
이는 말하기, 씹기, 삼키기, 호흡, 양치질 또는 머리 빗기, 의자에서 일어나기, 복시 및 눈꺼풀 처짐 등 일상 생활에서 다양한 활동을 수행하는 참가자의 능력을 평가합니다.
각 항목은 0(정상)부터 3(심각)까지의 4점 척도로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 증상이 더 심하거나 수행 능력이 손상된 것을 의미합니다.
MG-ADL 총점은 0~24점 범위의 각 항목 점수를 합한 것으로, 점수가 높을수록 MG로 인한 심각한 장애를 의미합니다. OLE 기간 기준선 값은 OLE 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 마지막으로 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
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27주차부터 연구 종료까지 OLE 기간 중 추가 35주까지(즉, 61주차까지)
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OLE 기간: 61주차에 경구용 코르티코스테로이드(OCS) 일일 복용량의 기준선에서 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선(1일차), 61주차
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일반화된 MG 악화에 대한 구제 요법의 사용은 연구의 DB 및 OLE 부분 모두에서 연구자의 재량에 따라 언제든지 허용됩니다. 1일차 MG-ADL 값 또는 호흡기/연수 증상의 새로운 또는 악화.
구조 요법에는 정맥 내 면역글로불린, 혈장 교환, 표준 치료 OCS 용량 변경 또는 새로운 CS 사용이 포함됩니다.
OLE 기간 기준선 값은 OLE 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 마지막으로 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
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기준선(1일차), 61주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 3일
기본 완료 (실제)
2023년 2월 21일
연구 완료 (실제)
2023년 2월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 12일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 8일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC17262
- U1111-1265-6378 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2021-003898-59 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .