Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Tolebrutinib (SAR442168) tabletter hos voksne deltagere med generaliseret myasthenia gravis (URSA)

8. september 2025 opdateret af: Sanofi

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​tolebrutinib (SAR442168) hos voksne med generaliseret myasthenia gravis (MG)

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, fase 3-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​tolebrutinib sammenlignet med placebo hos voksne deltagere i alderen 18 til 85 år med moderat til svær gMG, som får standard for Pleje (SoC). Den dobbeltblindede (DB) behandlingsperiode på 26 uger vil omfatte 7 besøg på stedet efterfulgt af en 2-årig åben label forlængelsesperiode (OLE) med kvartalsbesøg. Effekten af ​​tolebrutinib versus placebo i DB-perioden vil blive vurderet ved kliniske evalueringer, der inkluderer skalaer baseret på lægeundersøgelse eller direkte deltagerfeedback, dvs. patientrapporterede resultater (PRO'er). Disse evalueringer vil fortsætte under OLE for at måle langsigtet effektivitet og sikkerhed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Varigheden af ​​DB-perioden vil være 26 uger. OLE er op til 104 uger. Varigheden af ​​hele undersøgelsen DB+OLE er 130 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number :1240004
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Investigational Site Number :1240003
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7LJ
        • Investigational Site Number :8260001
    • Devon
      • Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige, EX2 5DW
        • Investigational Site Number :8260002
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University-Site Number:8400008
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC-Site Number:8400006
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612-6601
        • University of South Florida Health- Morsani Center for Advanced Healthcare-Site Number:8400001
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital-Site Number:8400004
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 00000
        • Neurology Center of San Antonio, PA-Site Number:8400009
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, Italien, 80131
        • Investigational Site Number :3800004
      • Roma, Italien, 00168
        • Investigational Site Number :3800003
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20133
        • Investigational Site Number :3800002
  • Japan
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japan, 252-0392
        • Investigational Site Number :3920002
  • Kina
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Investigational Site Number :1560001
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Investigational Site Number :1560002
  • Polen
      • Zabrze, Polen, 41-800
        • Investigational Site Number :6160001
  • Spanien
    • Catalunya [Cataluña]
      • L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08907
        • Investigational Site Number :7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number :7240005
  • Ungarn
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Investigational Site Number :3480002
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Investigational Site Number :3480001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne skal være mellem 18 år og 85 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Deltagere med en diagnose af gMG ved screening med generaliseret muskelsvaghed, der opfylder de kliniske kriterier for diagnose af MG, som defineret af MGFA Clinical Classification Class II, III eller IV, og har sandsynligvis ikke behov for en respirator i løbet af undersøgelsen , som bedømt af efterforskeren
  • Positiv serologisk testning for anti-AChR eller anti-MusK autoantistof ved screening ELLER

  • Seronegativ for både anti-AChR og anti-MuSK autoantistoffer og med forudgående diagnose understøttet af ≥1 af følgende 3 tests:

    1. Anamnese med unormal neuromuskulær transmission påvist ved enkeltfiber elektromyografi eller gentagen nervestimulation
    2. Anamnese med positiv edrofoniumchloridtest
    3. Deltageren har vist forbedring i gMG-tegn på orale acetylcholinesterasehæmmere som vurderet af den behandlende læge.
  • Deltageren skal have en samlet score ≥6 på MG-ADL-skalaen ved screening og D1 med mere end halvdelen af ​​scoren tilskrevet ikke-okulære genstande

Ekskluderingskriterier:

  • MGFA klasse I (okulær MG) eller klasse V
  • Deltagere, der har fået foretaget thymektomi inden for 6 måneder efter screening eller har fået en planlagt tymectomi i forsøgsperioden.
  • Deltageren har en historie med infektion eller kan være i risiko for infektion: En historie med aktiv eller latent tuberkulose (TB); Deltagere med risiko for at udvikle eller få reaktivering af hepatitis; Vedvarende kronisk eller aktiv tilbagevendende infektion, der kræver behandling med antibiotika, antivirale midler eller antifungale midler; Feber inden for 4 uger efter screeningsbesøget (≥38°C; dog, hvis det skyldes kortvarig og mild øre-, næse-, halsvirusinfektion, kan deltageren inkluderes baseret på investigatorens vurdering); En historie med infektion med humant immundefektvirus (HIV); En historie med T-lymfocyt- eller T-lymfocyt-receptor-vaccination, transplantation (inklusive transplantation af faste organer, stamceller og knoglemarv) og/eller antiafstødningsterapi
  • Enhver malignitet inden for de seneste 5 år forud for screeningsbesøg (bortset fra effektivt behandlet carcinom in situ i livmoderhalsen, tilstrækkeligt behandlet ikke-metastatisk plade- eller basalcellecarcinom i huden og ondartet thymomer, der er blevet resekeret eller anses for at være helbredt ved en hvilken som helst behandling uden tegn på metastatisk sygdom i ≥3 år) vil være ekskluderende
  • Tilstande, der kan disponere deltageren for overdreven blødning
  • Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter (herunder tegn på leverskade) eller elektrokardiogramabnormiteter ved screening
  • Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo/Tolebrutinib
Deltagere med moderat til svær gMG modtog placebo (matchet med tolebrutinib) tablet oralt én gang dagligt som en supplerende behandling til deres SoC i 26 uger i DB-behandlingsperioden. Deltagere, der gennemførte DB-perioden, gik ind i OLE-perioden og modtog tolebrutinib 60 milligram (mg) oralt dagligt sammen med SoC startende fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil undersøgelsesafslutningen (dvs. op til uge 61).
Medicin: Tolebrutininb
Lægemiddelform: Filmovertrukket tablet Indgivelsesvej: Oral
Medicin: Placebo
Lægemiddelform: Filmovertrukket tablet Indgivelsesvej: Oral
Eksperimentel: Tolebrutinib/Tolebrutinib
Deltagere med moderat til svær gMG modtog tolebrutinib 60 mg tablet oralt én gang dagligt som en supplerende behandling til deres SoC i 26 uger i DB-behandlingsperioden. Deltagere, der fuldførte DB-perioden, gik ind i OLE-perioden og fortsatte med at modtage tolebrutinib 60 mg oralt dagligt sammen med SoC startende fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil undersøgelsesafslutningen (dvs. op til uge 61).
Medicin: Tolebrutininb
Lægemiddelform: Filmovertrukket tablet Indgivelsesvej: Oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-aktiviteter i dagligdagen (MG-ADL) Totalscore i uge 26
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​26
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteret kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres virkninger på daglige aktiviteter. MG-ADL målrettede symptomer og handicap på tværs af okulære (2 genstande), bulbar (3 genstande), respiratoriske (1 genstande) og grov motorisk eller lemmer svækkelse (2 genstande) symptomer. Den evaluerer en deltagers evne til at udføre forskellige aktiviteter i deres daglige liv. Hvert punkt scores på en 4-trins skala fra 0 (normal) til 3 (alvorlig), hvor højere score repræsenterer de mere alvorlige symptomer eller nedsat præstation. MG-ADL totalscore er summen af ​​hver elementscore, der varierede fra 0 (normal) til 24 (alvorlig). Højere score repræsenterer alvorlig funktionsnedsættelse på grund af MG. DB-periode Baseline-værdi blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første dosis af undersøgelsesmedicinen i DB-perioden.
Baseline (dag 1), uge ​​26
OLE-periode: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), uønskede hændelser, der fører til permanent afbrydelse af undersøgelsesintervention og uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel og ikke nødvendigvis behøvede at have en årsagssammenhæng med behandlingen. En SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i død, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller var en medicinsk vigtig begivenhed. En AESI blev defineret som en videnskabelig og medicinsk bekymring, der er specifik for sponsorens produkt eller program, for hvilken løbende overvågning og øjeblikkelig meddelelse fra investigator til sponsoren blev anset for passende. Relation til undersøgelsesvaccine var baseret på Investigators skøn.
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
OLE-periode: Antal deltagere med hæmatologiske abnormiteter
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
De vurderede hæmatologiske parametre var: blodpladetal, røde blodlegemer, hæmoglobin, hæmatokrit, hvide blodlegemer, neutrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler og basofiler. Kun de kategorier, hvori mindst 1 deltager havde data, blev rapporteret.
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
OLE-periode: Antal deltagere med abnormiteter i klinisk kemiparameter
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
De vurderede kliniske kemiske parametre var blodurinstofnitrogen, kreatinin, glucose, total og direkte bilirubin, kalium, natrium, chlorid, bicarbonat, calcium, albumin, kreatinfosphokinase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase/serumglutamin-transamin-oxaloacetsyre glutamic-transaminase-aloacetsyre, -pyrodruevintransaminase, lipase og totalt protein. Kun kategorien (alkalisk fosfatase), hvori mindst 1 deltager havde data, blev rapporteret.
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
OLE-periode: Antal deltagere med elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
De vurderede EKG-parametre var hjertefrekvens, pulsfrekvens, QRS-interval, QT-interval og QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericias formel [QTcF]).
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
OLE-periode: Antal deltagere med abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
Vitale tegn vurderet var hjertefrekvens, systolisk blodtryk, diastolisk blodtryk, vægt og temperatur. Kun de kategorier (vægt >=5 % fald fra baseline), hvor mindst 1 deltager havde data, blev rapporteret.
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Ændring fra baseline i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) totalscore i uge 26
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​26
QMG er et klinikerrapporteret resultat til vurdering af muskelsvaghed hos deltagere med MG. QMG-testen består af 13 emner: okulær (2 emner), ansigtsbehandling (1 emne), bulbar (2 emner), grovmotorisk (6 emner), aksial (1 emne) og respiratorisk (1 emne). Hvert punkt scores på en 3-punkts skala fra 0 (ingen) til 3 (alvorlig), hvor højere score repræsenterer den mest alvorlige muskelsvaghed. QMG-totalscoren er summen af ​​hver enkelt varescore, der varierede fra 0 (normal) til 39 (alvorlig). Højere score repræsenterer større sygdomsaktivitet. DB-periode Baseline-værdi blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første dosis af undersøgelsesmedicinen i DB-perioden.
Baseline (dag 1), uge ​​26
DB-periode: Ændring fra baseline i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) totalscore i uge 12
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​12
QMG er et klinikerrapporteret resultat til vurdering af muskelsvaghed hos deltagere med MG. QMG-testen består af 13 emner: okulær (2 emner), ansigtsbehandling (1 emne), bulbar (2 emner), grovmotorisk (6 emner), aksial (1 emne) og respiratorisk (1 emne). Hvert punkt scores på en 3-punkts skala fra 0 (ingen) til 3 (alvorlig), hvor højere score repræsenterer den mest alvorlige muskelsvaghed. QMG-totalscoren er summen af ​​hver enkelt varescore, der varierede fra 0 (normal) til 39 (alvorlig). Højere score repræsenterer større sygdomsaktivitet. Den samlede QMG-score i uge 12 er rapporteret i dette resultatmål. DB-periode Baseline-værdi blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første dosis af undersøgelsesmedicinen i DB-perioden.
Baseline (dag 1), uge ​​12
DB-periode: Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) totalscore i uge 26
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​26
MGII: mål for MG sværhedsgrad, med demonstreret træthed, pålidelighed og konstruktionsvaliditet. Det består af 22 punkter patientrapporteret spørgeskema og 6 kliniker-vurderingspunkter. MGII kan opdeles i 2 sub-skala-scores: okulære (8 elementer) og generaliserede (20 elementer) svækkelse. Okulær sub-score: beregnet ved at summere 1 til 6 emner fra patientspørgeskemaet og emne 1 & 2 i klinikerens vurdering. Generaliseret score: beregnet ved at tilføje punkter 7 til 22 fra patientspørgeskemaet og emner 3 til 6 fra klinikerens vurdering. Hvert punkt scores på en 4-trins skala: fra 0 (ingen) til 3 (alvorlig), hvor højere score = større sygdomssværhed. MGII total score: summen af ​​hvert element i patientspørgeskemaet (samlet score: 0 [normal] til 23 [alvorlig]) & klinikervurderingspunkter (samlet score: 0 [normal] til 61 [alvorlig]); varierede fra 0 (normal) til 84 (alvorlig). Højere score = større sygdoms sværhedsgrad. DB-periode Baseline: defineret som den sidste tilgængelige værdi før 1. dosis af undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Baseline (dag 1), uge ​​26
DB-periode: Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-livskvalitet 15-element-skala (MG-QoL15) Samlet score i uge 26
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​26
MG-QOL15 er et 15-element, selvrapporteret QoL-instrument for deltagere til deltagere med MG. Instrumentet er udviklet og valideret til at evaluere generel QoL for deltagere med MG af en kliniker i praksis. Domænerne dækket af spørgeskemaet er mobilitet (9 emner), symptomer (3 emner), generel tilfredshed (1 emne) og følelsesmæssigt velvære (2 emner). Hvert punkt scores på en skala fra 0 (slet ikke) til 4 (meget meget), hvor højere score indikerer en alvorlig svækkelse af QoL. Den samlede score for MG-QOL15 er summen af ​​hver enkelt genstandsscore og varierede fra 0 (ingen) til 60 (alvorlig). Højere score indikerer større omfang og utilfredshed med MG-relateret dysfunktion. DB-periode Baseline-værdi blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første dosis af undersøgelsesmedicinen i DB-perioden.
Baseline (dag 1), uge ​​26
DB-periode: Procentdel af deltagere med større end lig med (>=) 2-punktsforbedring (reduktion) i Myasthenia Gravis-aktiviteter i dagligdagens samlede score i uge 26
Tidsramme: Uge 26
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteret kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres virkninger på daglige aktiviteter. MG-ADL målrettede symptomer og handicap på tværs af okulære (2 genstande), bulbar (3 genstande), respiratoriske (1 genstande) og grov motorisk eller lemmer svækkelse (2 genstande) symptomer. Den evaluerer en deltagers evne til at udføre forskellige aktiviteter i deres daglige liv. Hvert punkt scores på en 4-trins skala fra 0 (normal) til 3 (alvorlig), hvor højere score repræsenterer de mere alvorlige symptomer eller nedsat præstation. MG-ADL totalscore er summen af ​​hver elementscore, der varierede fra 0 (normal) til 24 (alvorlig). Højere score repræsenterer alvorlig funktionsnedsættelse på grund af MG.
Uge 26
DB-periode: Procentdel af deltagere med >=3-point forbedring (reduktion) i kvantitativ Myasthenia Gravis totalscore i uge 26
Tidsramme: Uge 26
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteret kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres virkninger på daglige aktiviteter. MG-ADL målrettede symptomer og handicap på tværs af okulære (2 genstande), bulbar (3 genstande), respiratoriske (1 genstande) og grov motorisk eller lemmer svækkelse (2 genstande) symptomer. Den evaluerer en deltagers evne til at udføre forskellige aktiviteter i deres daglige liv. Hvert punkt scores på en 4-trins skala fra 0 (normal) til 3 (alvorlig), hvor højere score repræsenterer de mere alvorlige symptomer eller nedsat præstation. MG-ADL totalscore er summen af ​​hver elementscore, der varierede fra 0 (normal) til 24 (alvorlig). Højere score repræsenterer alvorlig funktionsnedsættelse på grund af MG.
Uge 26
DB-periode: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), uønskede hændelser, der fører til permanent afbrydelse af undersøgelsesintervention og uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 26
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel og ikke nødvendigvis behøvede at have en årsagssammenhæng med behandlingen. En SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medicinsk vigtig begivenhed. AESI blev defineret som en videnskabelig og medicinsk bekymring, der er specifik for sponsorens produkt eller program, for hvilken løbende overvågning og øjeblikkelig meddelelse fra investigator til sponsoren blev anset for passende. Relation til undersøgelsesvaccine var baseret på Investigators skøn.
Fra dag 1 til uge 26
DB-periode: Antal deltagere med hæmatologiske abnormiteter
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 26
De vurderede hæmatologiske parametre var: blodpladetal, røde blodlegemer, hæmoglobin, hæmatokrit, hvide blodlegemer, neutrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler og basofiler. Kun de kategorier, hvori mindst 1 deltager havde data, blev rapporteret.
Fra dag 1 til uge 26
DB-periode: Antal deltagere med abnormiteter i klinisk kemiparameter
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 26
De vurderede kliniske kemiske parametre var blodurinstofnitrogen, kreatinin, glucose, total og direkte bilirubin, kalium, natrium, chlorid, bicarbonat, calcium, albumin, kreatinfosphokinase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase/serumglutamin-transamin-oxaloacetsyre glutamic-transaminase-aloacetsyre, -pyrodruevintransaminase, lipase og totalt protein. Kun de kategorier, hvori mindst 1 deltager havde data, blev rapporteret.
Fra dag 1 til uge 26
DB-periode: Antal deltagere med elektrokardiogramabnormiteter
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 26
De vurderede EKG-parametre var hjertefrekvens, pulsfrekvens, QRS-interval, QT-interval og QTcF.
Fra dag 1 til uge 26
DB-periode: Antal deltagere med abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 26
Vitale tegn vurderet var hjertefrekvens, systolisk blodtryk, diastolisk blodtryk, vægt og temperatur. Kun de kategorier (vægt >=5 % stigning fra baseline), hvor mindst 1 deltager havde data, blev rapporteret.
Fra dag 1 til uge 26
OLE-periode: Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-aktiviteter i dagligdagens samlede score
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteret kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres virkninger på daglige aktiviteter. MG-ADL målrettede symptomer og handicap på tværs af okulære (2 genstande), bulbar (3 genstande), respiratoriske (1 genstande) og grov motorisk eller lemmer svækkelse (2 genstande) symptomer. Den evaluerer en deltagers evne til at udføre forskellige aktiviteter i deres daglige liv. Hvert punkt scores på en 4-trins skala fra 0 (normal) til 3 (alvorlig), hvor højere score repræsenterer de mere alvorlige symptomer eller nedsat præstation. MG-ADL totalscore er summen af ​​hver elementscore, der varierede fra 0 (normal) til 24 (alvorlig). Højere score repræsenterer alvorlig funktionsnedsættelse på grund af MG. OLE-periode Basislinjeværdi blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første dosis af undersøgelsesmedicinen i OLE-perioden.
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
OLE-periode: Ændring fra baseline i kvantitativ Myasthenia Gravis Total Score
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
QMG er et klinikerrapporteret resultat til vurdering af muskelsvaghed hos deltagere med MG. QMG-testen består af 13 emner: okulær (2 emner), ansigtsbehandling (1 emne), bulbar (2 emner), grovmotorisk (6 emner), aksial (1 emne) og respiratorisk (1 emne). Hvert punkt scores på en 3-punkts skala fra 0 (ingen) til 3 (alvorlig), hvor højere score repræsenterer den mest alvorlige muskelsvaghed. QMG-totalscoren er summen af ​​hver enkelt varescore, der varierede fra 0 (normal) til 39 (alvorlig). Højere score repræsenterer større sygdomsaktivitet. OLE-periode Basislinjeværdi blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første dosis af undersøgelsesmedicinen i OLE-perioden.
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
OLE-periode: Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Impairment Index Total Score
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
MGII: mål for MG sværhedsgrad, med demonstreret træthed, pålidelighed og konstruktionsvaliditet. Det består af 22 punkter patientrapporteret spørgeskema og 6 kliniker-vurderingspunkter. MGII kan opdeles i 2 sub-skala-scores: okulære (8 elementer) og generaliserede (20 elementer) svækkelse. Okulær sub-score: beregnet ved at summere 1 til 6 emner fra patientspørgeskemaet og emne 1 & 2 i klinikerens vurdering. Generaliseret score: beregnet ved at tilføje punkter 7 til 22 fra patientspørgeskemaet og emner 3 til 6 fra klinikerens vurdering. Hvert punkt scores på en 4-trins skala: fra 0 (ingen) til 3 (alvorlig), hvor højere score = større sygdomssværhed. MGII total score: summen af ​​hvert element i patientspørgeskemaet (samlet score: 0 [normal] til 23 [alvorlig]) & klinikervurderingspunkter (samlet score: 0 [normal] til 61 [alvorlig]); varierede fra 0 (normal) til 84 (alvorlig). Højere score = større sygdoms sværhedsgrad. OLE-periode Baseline: defineret som den sidste tilgængelige værdi før 1. dosis af undersøgelsesmedicin i OLE-perioden.
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
OLE-periode: Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-livskvalitet 15-element-skala Totalscore
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
MG-QOL15 er et 15-element, selvrapporteret QoL-instrument for deltagere til deltagere med MG. Instrumentet er udviklet og valideret til at evaluere generel QoL for deltagere med MG af en kliniker i praksis. Domænerne dækket af spørgeskemaet er mobilitet (9 emner), symptomer (3 emner), generel tilfredshed (1 emne) og følelsesmæssigt velvære (2 emner). Hvert punkt scores på en skala fra 0 (slet ikke) til 4 (meget meget), hvor højere score indikerer en alvorlig svækkelse af QoL. Den samlede score for MG-QOL15 er summen af ​​hver enkelt genstandsscore og varierede fra 0 (ingen) til 60 (alvorlig). Højere score indikerer større omfang og utilfredshed med MG-relateret dysfunktion.
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
OLE-periode: Procentdel af deltagere med >=2-point forbedring (reduktion) i Myasthenia Gravis-aktiviteter i dagligdagens samlede score
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteret kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres virkninger på daglige aktiviteter. MG-ADL målrettede symptomer og handicap på tværs af okulære (2 genstande), bulbar (3 genstande), respiratoriske (1 genstande) og grov motorisk eller lemmer svækkelse (2 genstande) symptomer. Den evaluerer en deltagers evne til at udføre forskellige aktiviteter i deres daglige liv. Hvert punkt scores på en 4-trins skala fra 0 (normal) til 3 (alvorlig), hvor højere score repræsenterer de mere alvorlige symptomer eller nedsat præstation. MG-ADL totalscore er summen af ​​hver elementscore, der varierede fra 0 (normal) til 24 (alvorlig). Højere score repræsenterer alvorlig funktionsnedsættelse på grund af MG. OLE-periode Basislinjeværdi blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første dosis af undersøgelsesmedicinen i OLE-perioden.
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
OLE-periode: Procentdel af deltagere med >=3-point forbedring (reduktion) i kvantitativ Myasthenia Gravis totalscore
Tidsramme: Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
MG-ADL er en 8-punkts patientrapporteret kategorisk skala, der vurderer MG-symptomer og deres virkninger på daglige aktiviteter. MG-ADL målrettede symptomer og handicap på tværs af okulære (2 genstande), bulbar (3 genstande), respiratoriske (1 genstande) og grov motorisk eller lemmer svækkelse (2 genstande) symptomer. Den evaluerer en deltagers evne til at udføre forskellige aktiviteter i deres daglige liv, herunder at tale, tygge, synke, trække vejret, børste tænder eller rede deres hår, rejse sig fra en stol, dobbeltsyn og falde øjenlåg. Hvert punkt scores på en 4-trins skala fra 0 (normal) til 3 (alvorlig), hvor højere score repræsenterer de mere alvorlige symptomer eller nedsat præstation. MG-ADL totalscore er summen af ​​hver elementscore, som varierede fra 0 til 24, hvor en højere score repræsenterer alvorlig funktionsnedsættelse på grund af MG. OLE-periode Basislinjeværdi blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første dosis af undersøgelsesmedicinen i OLE-perioden.
Fra uge 27 op til yderligere 35 uger i OLE-perioden indtil studieafslutningen (dvs. op til uge 61)
OLE-periode: Procentdel af deltagere, der opnår enhver reduktion fra baseline af daglig dosis af orale kortikosteroider (OCS) i uge 61
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​61
Brugen af ​​redningsterapi til generaliseret MG-forværring er tilladt på ethvert tidspunkt under både DB- og OLE-delen af ​​undersøgelsen efter investigators skøn i tilfælde af en stigning på mindst 2 point af individuelle ikke-okulære MG-ADL-emner sammenlignet med dag 1 MG-ADL-værdien eller nye eller forværrede luftvejs-/bulbarsymptomer. Redningsterapi omfatter intravenøst ​​immunoglobulin, plasmaudskiftning, ændring i standardbehandlings-OCS-dosis eller enhver brug af ny CS. OLE-periode Basislinjeværdi blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før den første dosis af undersøgelsesmedicinen i OLE-perioden.
Baseline (dag 1), uge ​​61

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. november 2021

Først opslået (Faktiske)

24. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC17262
  • U1111-1265-6378 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2021-003898-59 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner