Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo tabletek tolebrutynibu (SAR442168) u dorosłych uczestników z uogólnioną miastenią (URSA)

4 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Sanofi

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w grupach równoległych oceniające skuteczność i bezpieczeństwo tolebrutynibu (SAR442168) u dorosłych z uogólnioną myasthenia gravis (MG)

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy III, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa tolebrutynibu w porównaniu z placebo u dorosłych uczestników w wieku od 18 do 85 lat z gMG o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego, otrzymujących standardową Opieka (SoC). Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby (DB) trwający 26 tygodni będzie obejmował 7 wizyt w ośrodku, po których nastąpi 2-letni okres otwartej próby (OLE) z wizytami kwartalnymi. Skuteczność tolebrutynibu w porównaniu z placebo w okresie DB zostanie oceniona na podstawie ocen klinicznych, które obejmują skale oparte na badaniu lekarskim lub bezpośrednich informacjach zwrotnych od uczestników, tj. wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PRO). Oceny te będą kontynuowane podczas OLE w celu zmierzenia długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania okresu DB wyniesie 26 tygodni. OLE trwa do 104 tygodni. Czas trwania całego badania DB+OLE to 130 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Chengdu, Chiny, 610041
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, Chiny, 200040
        • Investigational Site Number :1560001
      • Wuhan, Chiny, 430030
        • Investigational Site Number :1560002
  • Hiszpania
    • Catalunya [Cataluña]
      • Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08907
        • Investigational Site Number :7240003
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid, Madrid, Comunidad De, Hiszpania, 28046
        • Investigational Site Number :7240005
  • Japonia
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japonia, 252-0392
        • Investigational Site Number :3920002
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number :1240004
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Investigational Site Number :1240003
  • Polska
      • Zabrze, Polska, 41-800
        • Investigational Site Number :6160001
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University-Site Number:8400008
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC-Site Number:8400006
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612-6601
        • University of South Florida Health- Morsani Center for Advanced Healthcare-Site Number:8400001
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital-Site Number:8400004
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 00000
        • Neurology Center of San Antonio, PA-Site Number:8400009
  • Węgry
      • Pécs, Węgry, 7623
        • Investigational Site Number :3480002
      • Szeged, Węgry, 6725
        • Investigational Site Number :3480001
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20132
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Investigational Site Number :3800004
      • Roma, Włochy, 00168
        • Investigational Site Number :3800003
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20133
        • Investigational Site Number :3800002
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7LJ
        • Investigational Site Number :8260001
    • Devon
      • Exeter, Devon, Zjednoczone Królestwo, EX2 5DW
        • Investigational Site Number :8260002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą być w wieku od 18 do 85 lat włącznie, w momencie podpisania świadomej zgody
  • Uczestnicy z rozpoznaniem gMG podczas badania przesiewowego z uogólnionym osłabieniem mięśni, spełniający kliniczne kryteria rozpoznania MG, zgodnie z klasyfikacją kliniczną MGFA II, III lub IV, i prawdopodobnie niewymagający respiratora na czas trwania badania , jak ocenił Śledczy
  • Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność autoprzeciwciał anty-AChR lub anty-MuSK podczas badania przesiewowego LUB

  • Seronegatywny zarówno dla autoprzeciwciał anty-AChR, jak i anty-MuSK oraz z wcześniejszą diagnozą popartą ≥1 z następujących 3 testów:

    1. Historia nieprawidłowej transmisji nerwowo-mięśniowej wykazana przez elektromiografię pojedynczego włókna lub powtarzalną stymulację nerwów
    2. Historia dodatniego testu chlorku edrofoniowego
    3. Uczestnik wykazał poprawę objawów gMG po doustnych inhibitorach acetylocholinoesterazy, zgodnie z oceną lekarza prowadzącego.
  • Uczestnik musi mieć łączny wynik ≥6 w skali MG-ADL podczas badania przesiewowego i D1 z ponad połową wyniku przypisanego do pozycji niezwiązanych z oczami

Kryteria wyłączenia:

  • MGFA klasa I (MG oka) lub klasa V
  • Uczestnicy, którzy przeszli tymektomię w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego lub mieli planowaną tymektomię w okresie próbnym.
  • Uczestnik ma historię infekcji lub może być narażony na infekcję: Historia aktywnej lub utajonej gruźlicy (TB); Uczestnicy zagrożeni rozwojem lub reaktywacją zapalenia wątroby; Utrzymująca się przewlekła lub czynna nawracająca infekcja wymagająca leczenia antybiotykami, lekami przeciwwirusowymi lub przeciwgrzybiczymi; Gorączka w ciągu 4 tygodni od wizyty przesiewowej (≥38°C; jednakże w przypadku krótkotrwałej i łagodnej infekcji wirusowej ucha, nosa, gardła uczestnik może zostać włączony na podstawie oceny Badacza); Historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV); Historia szczepienia limfocytów T lub receptora limfocytów T, przeszczepu (w tym przeszczepu narządu miąższowego, komórek macierzystych i szpiku kostnego) i / lub terapii zapobiegającej odrzuceniu
  • Każdy nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat poprzedzających wizytę przesiewową (z wyjątkiem skutecznie leczonego raka in situ szyjki macicy, odpowiednio leczonego raka płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego skóry bez przerzutów oraz grasiczaka złośliwego, które zostały usunięte lub które zostały uznane za wyleczone jakimkolwiek leczeniem) bez objawów choroby przerzutowej przez ≥3 lata) będą wykluczone
  • Stany, które mogą predysponować uczestnika do nadmiernego krwawienia
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych (w tym objawy uszkodzenia wątroby) lub nieprawidłowości w elektrokardiogramie podczas badania przesiewowego
  • Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo/Tolebrutynib
Uczestnicy z umiarkowaną do ciężkiej gMG otrzymywali doustnie tabletkę placebo (dopasowaną do tolebrutynibu) raz dziennie jako terapię dodatkową do SoC przez 26 tygodni w okresie leczenia DB. Uczestnicy, którzy ukończyli okres DB, rozpoczęli okres OLE i otrzymywali tolebrutynib w dawce 60 miligramów (mg) doustnie na dobę wraz z SoC, począwszy od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE aż do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia).
Lek: Tolebrutyninb
Postać farmaceutyczna: Tabletka powlekana Droga podania: Doustnie
Lek: Placebo
Postać farmaceutyczna: Tabletka powlekana Droga podania: Doustnie
Eksperymentalny: Tolebrutynib/Tolebrutynib
Uczestnicy z umiarkowaną do ciężkiej gMG otrzymywali tolebrutynib w postaci tabletek 60 mg doustnie raz dziennie jako terapię dodatkową do SoC przez 26 tygodni w okresie leczenia DB. Uczestnicy, którzy ukończyli okres DB, rozpoczęli okres OLE i kontynuowali przyjmowanie tolebrutynibu doustnie w dawce 60 mg na dobę wraz z SoC, począwszy od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE aż do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia).
Lek: Tolebrutyninb
Postać farmaceutyczna: Tabletka powlekana Droga podania: Doustnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres DB: zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie miastenii Gravis-aktywności życia codziennego (MG-ADL) Całkowity wynik w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 26
MG-ADL to 8-punktowa skala kategoryczna zgłaszana przez pacjentów, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. Skala MG-ADL dotyczyła objawów i niepełnosprawności w zakresie objawów ocznych (2 pozycje), opuszkowych (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycje) oraz zaburzeń motoryki dużej lub kończyn (2 pozycje). Ocenia zdolność uczestnika do wykonywania różnych czynności w życiu codziennym. Każdy element jest oceniany w 4-punktowej skali od 0 (normalny) do 3 (poważny), gdzie wyższy wynik oznacza poważniejsze objawy lub obniżoną wydajność. Całkowity wynik MG-ADL to suma punktów z każdego elementu w zakresie od 0 (normalny) do 24 (poważny). Wyższy wynik oznacza poważną niepełnosprawność spowodowaną MG. Okres DB Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 26
Okres OLE: liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane prowadzące do trwałego przerwania interwencji w ramach badania oraz zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek i niekoniecznie musiało mieć związek przyczynowy z leczeniem. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność do pracy, było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub było wadą wrodzoną. wydarzenie ważne z medycznego punktu widzenia. AESI zdefiniowano jako problem naukowy i medyczny specyficzny dla produktu lub programu Sponsora, w przypadku którego uznano za właściwe ciągłe monitorowanie i natychmiastowe powiadomienie Sponsora przez Badacza. Powiązanie z badaną szczepionką zostało ustalone według uznania badacza.
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Okres OLE: liczba uczestników z nieprawidłowościami hematologicznymi
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Oceniano parametry hematologiczne: liczbę płytek krwi, liczbę czerwonych krwinek, hemoglobinę, hematokryt, krwinki białe, neutrofile, limfocyty, monocyty, eozynofile i bazofile. Zgłoszono tylko te kategorie, w których przynajmniej 1 uczestnik posiadał dane.
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Okres OLE: liczba uczestników z nieprawidłowościami parametrów chemii klinicznej
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Oceniono parametry chemii klinicznej krwi: azot mocznikowy, kreatynina, glukoza, bilirubina całkowita i bezpośrednia, potas, sód, chlorki, wodorowęglany, wapń, albumina, fosfokinaza kreatynowa, fosfataza alkaliczna, aminotransferaza asparaginianowa/transaminaza glutaminianowo-szczawiooctowa w surowicy, aminotransferaza alaninowa/glutaminowa w surowicy -transaminaza pirogronowa, lipaza i białko całkowite. Zgłoszono jedynie kategorię (fosfataza alkaliczna), w której co najmniej 1 uczestnik posiadał dane.
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Okres OLE: liczba uczestników z nieprawidłowościami w elektrokardiogramie (EKG).
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Ocenianymi parametrami EKG były: częstość akcji serca, częstość tętna, odstęp QRS, odstęp QT i odstęp QT skorygowany wzorem Fridericii [QTcF]).
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Okres OLE: liczba uczestników z nieprawidłowościami w zakresie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Oceniono parametry życiowe, takie jak częstość akcji serca, skurczowe ciśnienie krwi, rozkurczowe ciśnienie krwi, masa ciała i temperatura. Zgłoszono tylko te kategorie (masa ciała >=5% spadku w porównaniu z wartością wyjściową), w których co najmniej 1 uczestnik posiadał dane.
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres DB: zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku ilościowym miastenii (QMG) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 26
QMG to raportowany przez klinicystę wynik służący do oceny osłabienia mięśni u uczestników z MG. Test QMG składa się z 13 pozycji: ocznej (2 pozycje), twarzy (1 pozycja), opuszkowej (2 pozycje), motoryki dużej (6 pozycji), osiowej (1 pozycja) i oddechowej (1 pozycja). Każda pozycja jest oceniana w 3-punktowej skali od 0 (brak) do 3 (poważne), gdzie wyższy wynik oznacza najpoważniejsze osłabienie mięśni. Całkowity wynik QMG to suma wyników każdego pojedynczego elementu, która wahała się od 0 (normalny) do 39 (poważny). Wyższy wynik oznacza większą aktywność choroby. Okres DB Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 26
Okres DB: zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku ilościowym miastenii (QMG) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 12
QMG to raportowany przez klinicystę wynik służący do oceny osłabienia mięśni u uczestników z MG. Test QMG składa się z 13 pozycji: ocznej (2 pozycje), twarzy (1 pozycja), opuszkowej (2 pozycje), motoryki dużej (6 pozycji), osiowej (1 pozycja) i oddechowej (1 pozycja). Każda pozycja jest oceniana w 3-punktowej skali od 0 (brak) do 3 (poważne), gdzie wyższy wynik oznacza najpoważniejsze osłabienie mięśni. Całkowity wynik QMG to suma wyników każdego pojedynczego elementu, która wahała się od 0 (normalny) do 39 (poważny). Wyższy wynik oznacza większą aktywność choroby. W ramach tej miary wyniku podaje się całkowity wynik QMG w 12. tygodniu. Okres DB Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 12
Okres DB: zmiana całkowitego wyniku w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie wskaźnika upośledzenia miastenii (MGII) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 26
MGII: miara ciężkości MG z wykazaną męczliwością, niezawodnością i trafnością konstruktu. Składa się z 22 elementów kwestionariusza wypełnianego przez pacjenta i 6 elementów przeznaczonych do oceny lekarza. MGII można podzielić na 2 podskale: upośledzenie wzroku (8 pozycji) i uogólnione (20 pozycji). Wynik cząstkowy dla oka: obliczony poprzez zsumowanie 1 do 6 pozycji z kwestionariusza pacjenta oraz pozycji 1 i 2 oceny lekarza. Wynik uogólniony: obliczony poprzez dodanie pozycji od 7 do 22 z kwestionariusza pacjenta i pozycji od 3 do 6 z oceny lekarza. Każda pozycja jest oceniana w 4-punktowej skali: od 0 (brak) do 3 (poważny), gdzie wyższy wynik = większe nasilenie choroby. Całkowity wynik MGII: suma każdej pozycji kwestionariusza pacjenta (całkowity wynik: 0 [normalny] do 23 [ciężki]) i elementy oceny klinicysty (całkowity wynik: 0 [normalny] do 61 [ciężki]); wahał się od 0 (normalny) do 84 (ciężki). Wyższe wyniki = większe nasilenie choroby. Okres DB Wartość bazowa: zdefiniowana jako ostatnia dostępna wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 26
Okres DB: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w miastenii Gravis — 15-punktowa skala jakości życia (MG-QoL15) Całkowity wynik w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 26
MG-QOL15 to 15-elementowy kwestionariusz oceny jakości życia, oceniany samodzielnie przez uczestników z MG. Narzędzie zostało opracowane i zatwierdzone w celu oceny ogólnej jakości życia uczestników chorych na MG przez klinicystę w praktyce. Domeny objęte kwestionariuszem to mobilność (9 pozycji), objawy (3 pozycje), ogólne zadowolenie (1 pozycja) i dobrostan emocjonalny (2 pozycje). Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 (w ogóle nie) do 4 (bardzo dużo), gdzie wyższy wynik oznacza poważne pogorszenie jakości życia. Całkowity wynik MG-QOL15 jest sumą wyników każdego pojedynczego elementu i waha się od 0 (brak) do 60 (poważny). Wyższe wyniki wskazują na większy stopień i niezadowolenie z dysfunkcji związanych z MG. Okres DB Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 26
Okres DB: Odsetek uczestników z łączną poprawą (redukcją) większą niż równą (>=) w zakresie miastenii w zakresie czynności życia codziennego w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
MG-ADL to 8-punktowa skala kategoryczna zgłaszana przez pacjentów, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. Skala MG-ADL dotyczyła objawów i niepełnosprawności w zakresie objawów ocznych (2 pozycje), opuszkowych (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycje) oraz zaburzeń motoryki dużej lub kończyn (2 pozycje). Ocenia zdolność uczestnika do wykonywania różnych czynności w życiu codziennym. Każdy element jest oceniany w 4-punktowej skali od 0 (normalny) do 3 (poważny), gdzie wyższy wynik oznacza poważniejsze objawy lub obniżoną wydajność. Całkowity wynik MG-ADL to suma punktów z każdego elementu w zakresie od 0 (normalny) do 24 (poważny). Wyższy wynik oznacza poważną niepełnosprawność spowodowaną MG.
Tydzień 26
Okres DB: Odsetek uczestników z >=3-punktową poprawą (zmniejszeniem) całkowitego wyniku ilościowego miastenii w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
MG-ADL to 8-punktowa skala kategoryczna zgłaszana przez pacjentów, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. Skala MG-ADL dotyczyła objawów i niepełnosprawności w zakresie objawów ocznych (2 pozycje), opuszkowych (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycje) oraz zaburzeń motoryki dużej lub kończyn (2 pozycje). Ocenia zdolność uczestnika do wykonywania różnych czynności w życiu codziennym. Każdy element jest oceniany w 4-punktowej skali od 0 (normalny) do 3 (poważny), gdzie wyższy wynik oznacza poważniejsze objawy lub obniżoną wydajność. Całkowity wynik MG-ADL to suma punktów z każdego elementu w zakresie od 0 (normalny) do 24 (poważny). Wyższy wynik oznacza poważną niepełnosprawność spowodowaną MG.
Tydzień 26
Okres DB: liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane prowadzące do trwałego przerwania interwencji w ramach badania oraz zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 26 tygodnia
Zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek i niekoniecznie musiało mieć związek przyczynowy z leczeniem. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, było zaburzeniem medycznym. ważne wydarzenie. AESI zdefiniowano jako problem naukowy i medyczny specyficzny dla produktu lub programu Sponsora, w przypadku którego uznano za właściwe ciągłe monitorowanie i natychmiastowe powiadamianie Sponsora przez Badacza. Powiązanie z badaną szczepionką zostało ustalone według uznania badacza.
Od dnia 1 do 26 tygodnia
Okres DB: Liczba uczestników z nieprawidłowościami hematologicznymi
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 26 tygodnia
Oceniano parametry hematologiczne: liczbę płytek krwi, liczbę czerwonych krwinek, hemoglobinę, hematokryt, krwinki białe, neutrofile, limfocyty, monocyty, eozynofile i bazofile. Zgłoszono tylko te kategorie, w których przynajmniej 1 uczestnik posiadał dane.
Od dnia 1 do 26 tygodnia
Okres DB: Liczba uczestników z nieprawidłowościami parametrów chemii klinicznej
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 26 tygodnia
Oceniono parametry chemii klinicznej krwi: azot mocznikowy, kreatynina, glukoza, bilirubina całkowita i bezpośrednia, potas, sód, chlorki, wodorowęglany, wapń, albumina, fosfokinaza kreatynowa, fosfataza alkaliczna, aminotransferaza asparaginianowa/transaminaza glutaminianowo-szczawiooctowa w surowicy, aminotransferaza alaninowa/glutaminowa w surowicy -transaminaza pirogronowa, lipaza i białko całkowite. Zgłoszono tylko te kategorie, w których przynajmniej 1 uczestnik posiadał dane.
Od dnia 1 do 26 tygodnia
Okres DB: liczba uczestników z nieprawidłowościami w elektrokardiogramie
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 26 tygodnia
Ocenianymi parametrami EKG były częstość akcji serca, częstość tętna, odstęp QRS, odstęp QT i QTcF.
Od dnia 1 do 26 tygodnia
Okres DB: liczba uczestników z nieprawidłowościami w zakresie funkcji życiowych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 26 tygodnia
Oceniono parametry życiowe, takie jak częstość akcji serca, skurczowe ciśnienie krwi, rozkurczowe ciśnienie krwi, masa ciała i temperatura. Zgłoszono tylko te kategorie (waga >=5% wzrostu w porównaniu z wartością wyjściową), w których co najmniej 1 uczestnik miał dane.
Od dnia 1 do 26 tygodnia
Okres OLE: zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie miastenii gravis – całkowitego wyniku w zakresie czynności życia codziennego
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
MG-ADL to 8-punktowa skala kategoryczna zgłaszana przez pacjentów, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. Skala MG-ADL dotyczyła objawów i niepełnosprawności w zakresie objawów ocznych (2 pozycje), opuszkowych (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycje) oraz zaburzeń motoryki dużej lub kończyn (2 pozycje). Ocenia zdolność uczestnika do wykonywania różnych czynności w życiu codziennym. Każdy element jest oceniany w 4-punktowej skali od 0 (normalny) do 3 (poważny), gdzie wyższy wynik oznacza poważniejsze objawy lub obniżoną wydajność. Całkowity wynik MG-ADL to suma punktów z każdego elementu w zakresie od 0 (normalny) do 24 (poważny). Wyższy wynik oznacza poważną niepełnosprawność spowodowaną MG. Okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie OLE.
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku ilościowego miastenii
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
QMG to raportowany przez klinicystę wynik służący do oceny osłabienia mięśni u uczestników z MG. Test QMG składa się z 13 pozycji: ocznej (2 pozycje), twarzy (1 pozycja), opuszkowej (2 pozycje), motoryki dużej (6 pozycji), osiowej (1 pozycja) i oddechowej (1 pozycja). Każda pozycja jest oceniana w 3-punktowej skali od 0 (brak) do 3 (poważne), gdzie wyższy wynik oznacza najpoważniejsze osłabienie mięśni. Całkowity wynik QMG to suma wyników każdego pojedynczego elementu, która wahała się od 0 (normalny) do 39 (poważny). Wyższy wynik oznacza większą aktywność choroby. Okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie OLE.
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Okres OLE: zmiana całkowitego wyniku w indeksie upośledzenia miastenii w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
MGII: miara ciężkości MG z wykazaną męczliwością, niezawodnością i trafnością konstruktu. Składa się z 22 pozycji kwestionariusza zgłaszanego przez pacjenta i 6 pozycji ocenianych przez klinicystę. MGII można podzielić na 2 podskale: upośledzenie wzroku (8 pozycji) i uogólnione (20 pozycji). Wynik cząstkowy dla oka: obliczony poprzez zsumowanie 1 do 6 pozycji z kwestionariusza pacjenta oraz pozycji 1 i 2 oceny lekarza. Wynik uogólniony: obliczony poprzez dodanie pozycji od 7 do 22 z kwestionariusza pacjenta i pozycji od 3 do 6 z oceny lekarza. Każda pozycja jest oceniana w 4-punktowej skali: od 0 (brak) do 3 (poważny), gdzie wyższy wynik = większe nasilenie choroby. Całkowity wynik MGII: suma każdej pozycji kwestionariusza pacjenta (całkowity wynik: 0 [normalny] do 23 [ciężki]) i elementy oceny klinicysty (całkowity wynik: 0 [normalny] do 61 [ciężki]); wahał się od 0 (normalny) do 84 (ciężki). Wyższe wyniki = większe nasilenie choroby. Okres OLE Wartość bazowa: zdefiniowana jako ostatnia dostępna wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie OLE.
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Okres OLE: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w miastenii Gravis – jakość życia w 15-punktowej skali Wynik całkowity
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
MG-QOL15 to 15-elementowy kwestionariusz oceny jakości życia, oceniany samodzielnie przez uczestników z MG. Narzędzie zostało opracowane i zatwierdzone w celu oceny ogólnej jakości życia uczestników chorych na MG przez klinicystę w praktyce. Domeny objęte kwestionariuszem to mobilność (9 pozycji), objawy (3 pozycje), ogólne zadowolenie (1 pozycja) i dobrostan emocjonalny (2 pozycje). Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 (w ogóle nie) do 4 (bardzo dużo), gdzie wyższy wynik oznacza poważne pogorszenie jakości życia. Całkowity wynik MG-QOL15 jest sumą wyników każdego pojedynczego elementu i waha się od 0 (brak) do 60 (poważny). Wyższe wyniki wskazują na większy stopień i niezadowolenie z dysfunkcji związanych z MG.
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Okres OLE: Odsetek uczestników z >=2-punktową poprawą (redukcją) miastenii w zakresie czynności życia codziennego Łączny wynik
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
MG-ADL to 8-punktowa skala kategoryczna zgłaszana przez pacjentów, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. Skala MG-ADL dotyczyła objawów i niepełnosprawności w zakresie objawów ocznych (2 pozycje), opuszkowych (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycje) oraz zaburzeń motoryki dużej lub kończyn (2 pozycje). Ocenia zdolność uczestnika do wykonywania różnych czynności w życiu codziennym. Każdy element jest oceniany w 4-punktowej skali od 0 (normalny) do 3 (poważny), gdzie wyższy wynik oznacza poważniejsze objawy lub obniżoną wydajność. Całkowity wynik MG-ADL to suma punktów z każdego elementu w zakresie od 0 (normalny) do 24 (poważny). Wyższy wynik oznacza poważną niepełnosprawność spowodowaną MG. Okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie OLE.
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Okres OLE: Odsetek uczestników z >=3-punktową poprawą (zmniejszeniem) całkowitego wyniku ilościowego miastenii
Ramy czasowe: Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
MG-ADL to 8-punktowa skala kategoryczna zgłaszana przez pacjentów, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. Skala MG-ADL dotyczyła objawów i niepełnosprawności w zakresie objawów ocznych (2 pozycje), opuszkowych (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycje) oraz zaburzeń motoryki dużej lub kończyn (2 pozycje). Ocenia zdolność uczestnika do wykonywania różnych czynności w życiu codziennym, w tym mówienia, żucia, połykania, oddychania, mycia zębów lub czesania włosów, wstawania z krzesła, podwójnego widzenia i opadania powiek. Każdy element jest oceniany w 4-punktowej skali od 0 (normalny) do 3 (poważny), gdzie wyższy wynik oznacza poważniejsze objawy lub obniżoną wydajność. Całkowity wynik MG-ADL to suma punktów z każdego elementu w zakresie od 0 do 24, gdzie wyższy wynik oznacza poważną niepełnosprawność spowodowaną MG. Okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie OLE.
Od 27. tygodnia do dodatkowych 35 tygodni w okresie OLE do zakończenia badania (tj. do 61. tygodnia)
Okres OLE: Odsetek uczestników, którzy osiągnęli jakiekolwiek zmniejszenie dziennej dawki doustnych kortykosteroidów (OCS) w 61. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 61
Zastosowanie terapii ratunkowej w przypadku uogólnionego pogorszenia MG jest dozwolone w dowolnym momencie zarówno części badania DB, jak i OLE, według uznania badacza, w przypadku co najmniej 2-punktowego wzrostu poszczególnych wartości MG-ADL poza okiem w porównaniu z wartość MG-ADL w dniu 1. lub pojawienie się lub nasilenie objawów ze strony układu oddechowego/opuszkowego. Terapia ratunkowa obejmuje dożylne podanie immunoglobulin, wymianę osocza, zmianę standardowej dawki OCS lub zastosowanie nowego CS. Okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszą dawką badanego leku w okresie OLE.
Wartość wyjściowa (dzień 1), tydzień 61

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC17262
  • U1111-1265-6378 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • 2021-003898-59 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj