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Eficácia e segurança dos comprimidos de tolebrutinibe (SAR442168) em participantes adultos com miastenia gravis generalizada (URSA)

8 de setembro de 2025 atualizado por: Sanofi

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e a segurança do tolebrutinibe (SAR442168) em adultos com miastenia gravis generalizada (MG)

Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase 3 para avaliar a eficácia e segurança de tolebrutinibe em comparação com placebo em participantes adultos de 18 a 85 anos de idade com gMG moderada a grave, que estão recebendo Padrão de Cuidado (SoC). O período de tratamento duplo-cego (DB) de 26 semanas será composto por 7 visitas ao local, seguidas por um período de extensão aberta de 2 anos (OLE) com visitas trimestrais. A eficácia de tolebrutinibe versus placebo durante o período DB será avaliada por avaliações clínicas, que incluem escalas baseadas em exame médico ou feedback direto do participante, ou seja, resultados relatados pelo paciente (PROs). Essas avaliações continuarão durante o OLE para medir a eficácia e a segurança a longo prazo.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração do período DB será de 26 semanas. O OLE é de até 104 semanas. A duração de todo o estudo DB+OLE é de 130 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Investigational Site Number :1240004
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • Investigational Site Number :1240003
  • China
      • Chengdu, China, 610041
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, China, 200040
        • Investigational Site Number :1560001
      • Wuhan, China, 430030
        • Investigational Site Number :1560002
  • Espanha
    • Catalunya [Cataluña]
      • L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Espanha, 08907
        • Investigational Site Number :7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Espanha, 28046
        • Investigational Site Number :7240005
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University-Site Number:8400008
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC-Site Number:8400006
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612-6601
        • University of South Florida Health- Morsani Center for Advanced Healthcare-Site Number:8400001
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital-Site Number:8400004
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 00000
        • Neurology Center of San Antonio, PA-Site Number:8400009
  • Hungria
      • Pécs, Hungria, 7623
        • Investigational Site Number :3480002
      • Szeged, Hungria, 6725
        • Investigational Site Number :3480001
  • Itália
      • Milan, Itália, 20132
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, Itália, 80131
        • Investigational Site Number :3800004
      • Roma, Itália, 00168
        • Investigational Site Number :3800003
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itália, 20133
        • Investigational Site Number :3800002
  • Japão
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japão, 252-0392
        • Investigational Site Number :3920002
  • Polônia
      • Zabrze, Polônia, 41-800
        • Investigational Site Number :6160001
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
        • Investigational Site Number :8260001
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Investigational Site Number :8260002

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes devem ter entre 18 e 85 anos de idade, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado
  • Participantes com diagnóstico de gMG na triagem com fraqueza muscular generalizada que atendem aos critérios clínicos para diagnóstico de MG, conforme definido pela Classificação Clínica MGFA Classe II, III ou IV, e provavelmente não precisam de um respirador durante o estudo , conforme julgado pelo Investigador
  • Teste sorológico positivo para autoanticorpo anti-AChR ou anti-MuSK na triagem OU

  • Seronegativo para autoanticorpos anti-AChR e anti-MuSK e com diagnóstico prévio apoiado por ≥1 dos 3 testes seguintes:

    1. História de transmissão neuromuscular anormal demonstrada por eletromiografia de fibra única ou estimulação nervosa repetitiva
    2. História de teste de cloreto de edrofônio positivo
    3. O participante demonstrou melhora nos sinais de gMG com inibidores orais da acetilcolinesterase, conforme avaliado pelo médico assistente.
  • O participante deve ter uma pontuação total ≥6 na escala MG-ADL na triagem e D1 com mais da metade da pontuação atribuída a itens não oculares

Critério de exclusão:

  • MGFA Classe I (MG ocular) ou Classe V
  • Participantes submetidos a timectomia dentro de 6 meses após a triagem ou com timectomia planejada durante o período experimental.
  • O participante tem histórico de infecção ou pode estar em risco de infecção: Histórico de tuberculose (TB) ativa ou latente; Participantes em risco de desenvolver ou ter reativação de hepatite; Infecção recorrente crônica ou ativa persistente que requer tratamento com antibióticos, antivirais ou antifúngicos; Febre dentro de 4 semanas da visita de triagem (≥38°C; no entanto, se devido a infecção viral breve e leve no ouvido, nariz e garganta, o participante pode ser incluído com base no julgamento do investigador); História de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV); História de vacinação com linfócitos T ou receptores de linfócitos T, transplante (incluindo órgão sólido, células-tronco e transplante de medula óssea) e/ou terapia anti-rejeição
  • Qualquer malignidade nos últimos 5 anos antes da visita de triagem (exceto para carcinoma in situ do colo do útero efetivamente tratado, escamoso não metastático adequadamente tratado ou carcinoma basocelular da pele e timoma maligno que foram ressecados ou considerados curados por qualquer tratamento sem evidência de doença metastática por ≥3 anos) será de exclusão
  • Condições que podem predispor o participante a sangramento excessivo
  • Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas (incluindo evidência de lesão hepática) ou anormalidades eletrocardiográficas na Triagem
  • As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo/Tolebrutinibe
Os participantes com MGg moderada a grave receberam um comprimido de placebo (correspondente ao tolebrutinibe) por via oral uma vez ao dia como terapia complementar ao SoC por 26 semanas no período de tratamento com DB. Os participantes que completaram o período DB entraram no período OLE e receberam 60 miligramas (mg) de tolebrutinibe por via oral diariamente junto com SoC a partir da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61).
Medicamento: Tolebrutininbe
Forma farmacêutica: Comprimido revestido por película Via de administração: Oral
Medicamento: Placebo
Forma farmacêutica: Comprimido revestido por película Via de administração: Oral
Experimental: Tolebrutinibe/Tolebrutinibe
Os participantes com MGg moderada a grave receberam comprimido de 60 mg de tolebrutinibe por via oral uma vez ao dia como terapia complementar ao SoC por 26 semanas no período de tratamento com DB. Os participantes que completaram o período DB entraram no período OLE e continuaram a receber 60 mg de tolebrutinibe por via oral diariamente junto com SoC a partir da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61).
Medicamento: Tolebrutininbe
Forma farmacêutica: Comprimido revestido por película Via de administração: Oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período DB: Mudança da linha de base na pontuação total de atividades de vida diária de miastenia gravis (MG-ADL) na semana 26
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 26
A MG-ADL é uma escala categórica de 8 itens relatada pelo paciente que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. O MG-ADL direcionou sintomas e incapacidade em sintomas oculares (2 itens), bulbares (3 itens), respiratórios (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens). Avalia a capacidade do participante de realizar diversas atividades do seu dia a dia. Cada item é pontuado em uma escala de 4 pontos que varia de 0 (normal) a 3 (grave), onde a pontuação mais alta representa os sintomas mais graves ou desempenho prejudicado. A pontuação total do MG-AVD é a soma da pontuação de cada item que variou de 0 (normal) a 24 (grave). Pontuação mais alta representa incapacidade grave devido à MG. Período DB O valor da linha de base foi definido como o último valor disponível antes da primeira dose da medicação do estudo no período DB.
Linha de base (dia 1), semana 26
Período OLE: Número de participantes com eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (EAGs), eventos adversos que levam à descontinuação permanente da intervenção do estudo e eventos adversos de interesses especiais (EASIs)
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo e não precisava necessariamente ter uma relação causal com o tratamento. Um SAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resultou em morte, foi fatal, exigiu hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita/defeito congênito, ou foi um evento clinicamente importante. Um EAIE foi definido como uma preocupação científica e médica específica para o produto ou programa do Patrocinador, para o qual o monitoramento contínuo e a notificação imediata do Investigador ao Patrocinador foram considerados apropriados. A relação com a vacina do estudo foi baseada no critério do investigador.
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Período OLE: Número de participantes com anomalias hematológicas
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Os parâmetros hematológicos avaliados foram: contagem de plaquetas, hemácias, hemoglobina, hematócrito, leucócitos, neutrófilos, linfócitos, monócitos, eosinófilos e basófilos. Somente foram relatadas aquelas categorias em que pelo menos 1 participante tinha dados.
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Período OLE: Número de participantes com anormalidades nos parâmetros de química clínica
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Os parâmetros de química clínica avaliados foram nitrogênio ureico no sangue, creatinina, glicose, bilirrubina total e direta, potássio, sódio, cloreto, bicarbonato, cálcio, albumina, creatinofosfoquinase, fosfatase alcalina, aspartato aminotransferase/transaminase glutâmico-oxaloacética sérica, alanina aminotransferase/glutâmico sérico -transaminase pirúvica, lipase e proteína total. Foi relatada apenas a categoria (Fosfatase alcalina) em que pelo menos 1 participante possuía dados.
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Período OLE: Número de participantes com anormalidades no eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Os parâmetros de ECG avaliados foram frequência cardíaca, frequência de pulso, intervalo QRS, intervalo QT e intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia [QTcF]).
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Período OLE: Número de participantes com anomalias nos sinais vitais
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Os sinais vitais avaliados foram frequência cardíaca, pressão arterial sistólica, pressão arterial diastólica, peso e temperatura. Somente foram relatadas aquelas categorias (Peso> = redução de 5% em relação à linha de base) nas quais pelo menos 1 participante tinha dados.
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período DB: Mudança da linha de base na pontuação total quantitativa da miastenia gravis (QMG) na semana 26
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 26
O QMG é um resultado relatado pelo médico para avaliar a fraqueza muscular em participantes com MG. O teste QMG é composto por 13 itens: ocular (2 itens), facial (1 item), bulbar (2 itens), motor grosso (6 itens), axial (1 item) e respiratório (1 item). Cada item é pontuado em uma escala de 3 pontos que varia de 0 (nenhum) a 3 (grave), onde a pontuação mais alta representa a fraqueza muscular mais grave. A pontuação total do QMG é a soma da pontuação de cada item individual que variou de 0 (normal) a 39 (grave). Pontuação mais alta representa maior atividade da doença. Período DB O valor da linha de base foi definido como o último valor disponível antes da primeira dose da medicação do estudo no período DB.
Linha de base (dia 1), semana 26
Período DB: Mudança da linha de base na pontuação total quantitativa da miastenia gravis (QMG) na semana 12
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 12
O QMG é um resultado relatado pelo médico para avaliar a fraqueza muscular em participantes com MG. O teste QMG é composto por 13 itens: ocular (2 itens), facial (1 item), bulbar (2 itens), motor grosso (6 itens), axial (1 item) e respiratório (1 item). Cada item é pontuado em uma escala de 3 pontos que varia de 0 (nenhum) a 3 (grave), onde a pontuação mais alta representa a fraqueza muscular mais grave. A pontuação total do QMG é a soma da pontuação de cada item individual que variou de 0 (normal) a 39 (grave). Pontuação mais alta representa maior atividade da doença. A pontuação total do QMG na semana 12 é relatada nesta medida de resultado. Período DB O valor da linha de base foi definido como o último valor disponível antes da primeira dose da medicação do estudo no período DB.
Linha de base (dia 1), semana 12
Período DB: Mudança da linha de base na pontuação total do índice de comprometimento da miastenia gravis (MGII) na semana 26
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 26
MGII: medida de gravidade da MG, com fadigabilidade, confiabilidade e validade de construto demonstradas. Consiste em um questionário de 22 itens relatados pelo paciente e 6 itens de avaliação médica. O MGII pode ser dividido em 2 subescalas: deficiências oculares (8 itens) e deficiências generalizadas (20 itens). Subpontuação ocular: calculada somando 1 a 6 itens do questionário do paciente e os itens 1 e 2 da avaliação do médico. Pontuação generalizada: calculada adicionando os itens 7 a 22 do questionário do paciente e os itens 3 a 6 da avaliação do médico. Cada item é pontuado em uma escala de 4 pontos: de 0 (nenhum) a 3 (grave), onde maior pontuação=maior gravidade da doença. Pontuação total do MGII: soma de cada item do questionário do paciente (pontuação total: 0 [normal] a 23 [grave]) e itens de avaliação do médico (pontuação total: 0 [normal] a 61 [grave]); variou de 0 (normal) a 84 (grave). Pontuações mais altas=maior gravidade da doença. Linha de base do período DB: definida como o último valor disponível antes da 1ª dose da medicação do estudo no período DB.
Linha de base (dia 1), semana 26
Período DB: Mudança da linha de base na escala de 15 itens de qualidade de vida da miastenia gravis (MG-QoL15) Pontuação total na semana 26
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 26
O MG-QOL15 é um instrumento de QV autorrelatado pelos participantes com 15 itens para participantes com MG. O instrumento foi desenvolvido e validado para avaliar a qualidade de vida geral de participantes com MG por um médico no ambiente de prática. Os domínios abrangidos pelo questionário são mobilidade (9 itens), sintomas (3 itens), contentamento geral (1 item) e bem-estar emocional (2 itens). Cada item é pontuado em uma escala de 0 (nada) a 4 (muito), onde uma pontuação mais alta indica comprometimento grave da qualidade de vida. A pontuação total do MG-QOL15 é a soma da pontuação de cada item individual e variou de 0 (nenhum) a 60 (grave). Pontuações mais altas indicam maior extensão e insatisfação com a disfunção relacionada à MG. Período DB O valor da linha de base foi definido como o último valor disponível antes da primeira dose da medicação do estudo no período DB.
Linha de base (dia 1), semana 26
Período DB: porcentagem de participantes com melhoria (redução) maior que igual a (>=) de 2 pontos na pontuação total das atividades de miastenia gravis da vida diária na semana 26
Prazo: Semana 26
A MG-ADL é uma escala categórica de 8 itens relatada pelo paciente que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. O MG-ADL direcionou sintomas e incapacidade em sintomas oculares (2 itens), bulbares (3 itens), respiratórios (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens). Avalia a capacidade do participante de realizar diversas atividades do seu dia a dia. Cada item é pontuado em uma escala de 4 pontos que varia de 0 (normal) a 3 (grave), onde a pontuação mais alta representa os sintomas mais graves ou desempenho prejudicado. A pontuação total do MG-AVD é a soma da pontuação de cada item que variou de 0 (normal) a 24 (grave). Pontuação mais alta representa incapacidade grave devido à MG.
Semana 26
Período DB: porcentagem de participantes com melhoria (redução) >=3 pontos na pontuação total quantitativa de miastenia gravis na semana 26
Prazo: Semana 26
A MG-ADL é uma escala categórica de 8 itens relatada pelo paciente que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. O MG-ADL direcionou sintomas e incapacidade em sintomas oculares (2 itens), bulbares (3 itens), respiratórios (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens). Avalia a capacidade do participante de realizar diversas atividades do seu dia a dia. Cada item é pontuado em uma escala de 4 pontos que varia de 0 (normal) a 3 (grave), onde a pontuação mais alta representa os sintomas mais graves ou desempenho prejudicado. A pontuação total do MG-AVD é a soma da pontuação de cada item que variou de 0 (normal) a 24 (grave). Pontuação mais alta representa incapacidade grave devido à MG.
Semana 26
Período DB: Número de participantes com eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (EAGs), eventos adversos que levam à descontinuação permanente da intervenção do estudo e eventos adversos de interesses especiais (EASIs)
Prazo: Do dia 1 até a semana 26
Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo e não precisava necessariamente ter uma relação causal com o tratamento. Um EAG era qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resultasse em morte, representasse risco de vida, necessitasse de internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultasse em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, fosse uma anomalia congênita/defeito congênito, fosse um problema médico evento importante. Os EAIE foram definidos como uma preocupação científica e médica específica do produto ou programa do Patrocinador, para a qual foi considerada apropriada a monitorização contínua e a notificação imediata do Investigador ao Patrocinador. A relação com a vacina do estudo foi baseada no critério do investigador.
Do dia 1 até a semana 26
Período DB: Número de participantes com anomalias hematológicas
Prazo: Do dia 1 até a semana 26
Os parâmetros hematológicos avaliados foram: contagem de plaquetas, hemácias, hemoglobina, hematócrito, leucócitos, neutrófilos, linfócitos, monócitos, eosinófilos e basófilos. Somente foram relatadas aquelas categorias em que pelo menos 1 participante tinha dados.
Do dia 1 até a semana 26
Período DB: Número de participantes com anormalidades nos parâmetros de química clínica
Prazo: Do dia 1 até a semana 26
Os parâmetros de química clínica avaliados foram nitrogênio ureico no sangue, creatinina, glicose, bilirrubina total e direta, potássio, sódio, cloreto, bicarbonato, cálcio, albumina, creatinofosfoquinase, fosfatase alcalina, aspartato aminotransferase/transaminase glutâmico-oxaloacética sérica, alanina aminotransferase/glutâmico sérico -transaminase pirúvica, lipase e proteína total. Somente foram relatadas aquelas categorias em que pelo menos 1 participante tinha dados.
Do dia 1 até a semana 26
Período DB: Número de participantes com anomalias no eletrocardiograma
Prazo: Do dia 1 até a semana 26
Os parâmetros de ECG avaliados foram frequência cardíaca, frequência de pulso, intervalo QRS, intervalo QT e QTcF.
Do dia 1 até a semana 26
Período DB: Número de participantes com anormalidades nos sinais vitais
Prazo: Do dia 1 até a semana 26
Os sinais vitais avaliados foram frequência cardíaca, pressão arterial sistólica, pressão arterial diastólica, peso e temperatura. Somente foram relatadas aquelas categorias (peso >= aumento de 5% em relação à linha de base) nas quais pelo menos 1 participante tinha dados.
Do dia 1 até a semana 26
Período OLE: mudança da linha de base na pontuação total de atividades de miastenia gravis da vida diária
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
A MG-ADL é uma escala categórica de 8 itens relatada pelo paciente que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. O MG-ADL direcionou sintomas e incapacidade em sintomas oculares (2 itens), bulbares (3 itens), respiratórios (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens). Avalia a capacidade do participante de realizar diversas atividades do seu dia a dia. Cada item é pontuado em uma escala de 4 pontos que varia de 0 (normal) a 3 (grave), onde a pontuação mais alta representa os sintomas mais graves ou desempenho prejudicado. A pontuação total do MG-AVD é a soma da pontuação de cada item que variou de 0 (normal) a 24 (grave). Pontuação mais alta representa incapacidade grave devido à MG. Período OLE O valor basal foi definido como o último valor disponível antes da primeira dose da medicação do estudo no período OLE.
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Período OLE: mudança da linha de base na pontuação total quantitativa da miastenia gravis
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
O QMG é um resultado relatado pelo médico para avaliar a fraqueza muscular em participantes com MG. O teste QMG é composto por 13 itens: ocular (2 itens), facial (1 item), bulbar (2 itens), motor grosso (6 itens), axial (1 item) e respiratório (1 item). Cada item é pontuado em uma escala de 3 pontos que varia de 0 (nenhum) a 3 (grave), onde a pontuação mais alta representa a fraqueza muscular mais grave. A pontuação total do QMG é a soma da pontuação de cada item individual que variou de 0 (normal) a 39 (grave). Pontuação mais alta representa maior atividade da doença. Período OLE O valor basal foi definido como o último valor disponível antes da primeira dose da medicação do estudo no período OLE.
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Período OLE: mudança da linha de base na pontuação total do índice de comprometimento da miastenia gravis
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
MGII: medida de gravidade da MG, com fadigabilidade, confiabilidade e validade de construto demonstradas. Consiste em um questionário de 22 itens relatados pelo paciente e 6 itens de avaliação médica. O MGII pode ser dividido em 2 subescalas: deficiências oculares (8 itens) e deficiências generalizadas (20 itens). Subpontuação ocular: calculada somando 1 a 6 itens do questionário do paciente e os itens 1 e 2 da avaliação do médico. Pontuação generalizada: calculada adicionando os itens 7 a 22 do questionário do paciente e os itens 3 a 6 da avaliação do médico. Cada item é pontuado em uma escala de 4 pontos: de 0 (nenhum) a 3 (grave), onde maior pontuação=maior gravidade da doença. Pontuação total do MGII: soma de cada item do questionário do paciente (pontuação total: 0 [normal] a 23 [grave]) e itens de avaliação do médico (pontuação total: 0 [normal] a 61 [grave]); variou de 0 (normal) a 84 (grave). Pontuações mais altas=maior gravidade da doença. Linha de base do período OLE: definido como o último valor disponível antes da 1ª dose da medicação do estudo no período OLE.
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Período OLE: mudança da linha de base na pontuação total da escala de 15 itens da qualidade de vida da miastenia gravis
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
O MG-QOL15 é um instrumento de QV autorrelatado pelos participantes com 15 itens para participantes com MG. O instrumento foi desenvolvido e validado para avaliar a qualidade de vida geral de participantes com MG por um médico no ambiente de prática. Os domínios abrangidos pelo questionário são mobilidade (9 itens), sintomas (3 itens), contentamento geral (1 item) e bem-estar emocional (2 itens). Cada item é pontuado em uma escala de 0 (nada) a 4 (muito), onde uma pontuação mais alta indica comprometimento grave da qualidade de vida. A pontuação total do MG-QOL15 é a soma da pontuação de cada item individual e variou de 0 (nenhum) a 60 (grave). Pontuações mais altas indicam maior extensão e insatisfação com a disfunção relacionada à MG.
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Período OLE: Porcentagem de participantes com > = 2 pontos de melhoria (redução) na pontuação total das atividades de miastenia gravis da vida diária
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
A MG-ADL é uma escala categórica de 8 itens relatada pelo paciente que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. O MG-ADL direcionou sintomas e incapacidade em sintomas oculares (2 itens), bulbares (3 itens), respiratórios (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens). Avalia a capacidade do participante de realizar diversas atividades do seu dia a dia. Cada item é pontuado em uma escala de 4 pontos que varia de 0 (normal) a 3 (grave), onde a pontuação mais alta representa os sintomas mais graves ou desempenho prejudicado. A pontuação total do MG-AVD é a soma da pontuação de cada item que variou de 0 (normal) a 24 (grave). Pontuação mais alta representa incapacidade grave devido à MG. Período OLE O valor basal foi definido como o último valor disponível antes da primeira dose da medicação do estudo no período OLE.
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Período OLE: porcentagem de participantes com melhoria (redução) >=3 pontos na pontuação total quantitativa de miastenia gravis
Prazo: Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
A MG-ADL é uma escala categórica de 8 itens relatada pelo paciente que avalia os sintomas da MG e seus efeitos nas atividades diárias. O MG-ADL direcionou sintomas e incapacidade em sintomas oculares (2 itens), bulbares (3 itens), respiratórios (1 item) e comprometimento motor grosso ou de membros (2 itens). Avalia a capacidade do participante de realizar diversas atividades do dia a dia, incluindo falar, mastigar, engolir, respirar, escovar os dentes ou pentear os cabelos, levantar-se da cadeira, visão dupla e queda das pálpebras. Cada item é pontuado em uma escala de 4 pontos que varia de 0 (normal) a 3 (grave), onde a pontuação mais alta representa os sintomas mais graves ou desempenho prejudicado. A pontuação total da MG-AVD é a soma da pontuação de cada item que variou de 0 a 24, onde uma pontuação mais alta representa incapacidade grave devido à MG. Período OLE O valor basal foi definido como o último valor disponível antes da primeira dose da medicação do estudo no período OLE.
Da semana 27 até 35 semanas adicionais no período OLE até o término do estudo (ou seja, até a semana 61)
Período OLE: porcentagem de participantes que alcançaram qualquer redução da dose diária inicial de corticosteróides orais (OCS) na semana 61
Prazo: Linha de base (dia 1), semana 61
O uso de terapia de resgate para piora generalizada de MG é permitido a qualquer momento durante as partes DB e OLE do estudo, a critério do investigador, no caso de um aumento de pelo menos 2 pontos em itens individuais não oculares de MG-AVD em comparação com o valor MG-ADL do Dia 1 ou sintomas novos ou agravamento dos sintomas respiratórios/bulbares. A terapia de resgate inclui imunoglobulina intravenosa, plasmaférese, alteração na dose padrão de tratamento de OCS ou qualquer uso de novo CS. Período OLE O valor basal foi definido como o último valor disponível antes da primeira dose da medicação do estudo no período OLE.
Linha de base (dia 1), semana 61

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Sanofi

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicações e links úteis

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Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

21 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

21 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

24 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

9 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EFC17262
  • U1111-1265-6378 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2021-003898-59 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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