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Wirksamkeit und Sicherheit von Tolebrutinib (SAR442168) Tabletten bei erwachsenen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (URSA)

8. September 2025 aktualisiert von: Sanofi

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tolebrutinib (SAR442168) bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (MG)

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tolebrutinib im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Teilnehmern im Alter von 18 bis 85 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer gMG, die Standard von erhalten Pflege (SoC). Der doppelblinde (DB) Behandlungszeitraum von 26 Wochen umfasst 7 Besuche vor Ort, gefolgt von einem 2-jährigen Open-Label-Extension (OLE)-Zeitraum mit vierteljährlichen Besuchen. Die Wirksamkeit von Tolebrutinib im Vergleich zu Placebo während der DB-Phase wird durch klinische Bewertungen bewertet, die Skalen umfassen, die auf einer ärztlichen Untersuchung oder direktem Teilnehmerfeedback basieren, d. h. von Patienten berichtete Ergebnisse (PROs). Diese Bewertungen werden während des OLE fortgesetzt, um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit zu messen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Dauer des DB-Zeitraums beträgt 26 Wochen. Die OLE beträgt bis zu 104 Wochen. Die Dauer der gesamten Studie DB+OLE beträgt 130 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Chengdu, China, 610041
        • Investigational Site Number :1560003
      • Shanghai, China, 200040
        • Investigational Site Number :1560001
      • Wuhan, China, 430030
        • Investigational Site Number :1560002
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Investigational Site Number :3800001
      • Napoli, Italien, 80131
        • Investigational Site Number :3800004
      • Roma, Italien, 00168
        • Investigational Site Number :3800003
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20133
        • Investigational Site Number :3800002
  • Japan
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japan, 252-0392
        • Investigational Site Number :3920002
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number :1240004
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Investigational Site Number :1240003
  • Polen
      • Zabrze, Polen, 41-800
        • Investigational Site Number :6160001
  • Spanien
    • Catalunya [Cataluña]
      • L'Hospitalet de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08907
        • Investigational Site Number :7240003
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number :7240005
  • Ungarn
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Investigational Site Number :3480002
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Investigational Site Number :3480001
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University-Site Number:8400008
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33487
        • SFM Clinical Research, LLC-Site Number:8400006
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612-6601
        • University of South Florida Health- Morsani Center for Advanced Healthcare-Site Number:8400001
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital-Site Number:8400004
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 00000
        • Neurology Center of San Antonio, PA-Site Number:8400009
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L9 7LJ
        • Investigational Site Number :8260001
    • Devon
      • Exeter, Devon, Vereinigtes Königreich, EX2 5DW
        • Investigational Site Number :8260002

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung 18 bis einschließlich 85 Jahre alt sein
  • Teilnehmer mit einer gMG-Diagnose beim Screening mit generalisierter Muskelschwäche, die die klinischen Kriterien für die Diagnose einer MG gemäß der MGFA Clinical Classification Class II, III oder IV erfüllen und für die Dauer der Studie wahrscheinlich kein Beatmungsgerät benötigen , wie vom Ermittler beurteilt
  • Positiver serologischer Test auf Anti-AChR- oder Anti-MuSK-Autoantikörper beim Screening ODER

  • Seronegativ sowohl für Anti-AChR- als auch Anti-MuSK-Autoantikörper und mit vorheriger Diagnose, die durch ≥ 1 der folgenden 3 Tests gestützt wird:

    1. Vorgeschichte einer abnormalen neuromuskulären Übertragung, nachgewiesen durch Einzelfaser-Elektromyographie oder wiederholte Nervenstimulation
    2. Vorgeschichte eines positiven Edrophoniumchloridtests
    3. Der Teilnehmer hat eine Verbesserung der gMG-Anzeichen unter oralen Acetylcholinesterase-Hemmern gezeigt, wie vom behandelnden Arzt beurteilt.
  • Der Teilnehmer muss beim Screening und D1 eine Gesamtpunktzahl von ≥ 6 auf der MG-ADL-Skala haben, wobei mehr als die Hälfte der Punktzahl auf nicht okulare Elemente zurückzuführen ist

Ausschlusskriterien:

  • MGFA Klasse I (okulare MG) oder Klasse V
  • Teilnehmer, die sich innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening einer Thymektomie unterzogen haben oder sich während des Versuchszeitraums einer geplanten Thymektomie unterzogen haben.
  • Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte einer Infektion oder könnte ein Infektionsrisiko haben: Eine Vorgeschichte von aktiver oder latenter Tuberkulose (TB); Teilnehmer mit einem Risiko für die Entwicklung oder Reaktivierung einer Hepatitis; Anhaltende chronische oder aktive wiederkehrende Infektion, die eine Behandlung mit Antibiotika, Virostatika oder Antimykotika erfordert; Fieber innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening-Besuch (≥ 38 ° C; jedoch kann der Teilnehmer aufgrund einer kurzen und leichten Hals-Nasen-Ohren-Virusinfektion nach Einschätzung des Prüfarztes aufgenommen werden); Eine Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV); Eine Vorgeschichte von T-Lymphozyten- oder T-Lymphozyten-Rezeptor-Impfung, Transplantation (einschließlich Transplantation fester Organe, Stammzellen und Knochenmark) und/oder Antiabstoßungstherapie
  • Jede bösartige Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre vor dem Screening-Besuch (mit Ausnahme von wirksam behandeltem Karzinom in situ des Gebärmutterhalses, angemessen behandeltem nicht metastasiertem Plattenepithel- oder Basalzellkarzinom der Haut und bösartigem Thymom, die reseziert wurden oder durch eine Behandlung als geheilt gelten ohne Nachweis einer metastasierten Erkrankung für ≥ 3 Jahre) wird ausgeschlossen
  • Bedingungen, die den Teilnehmer für übermäßige Blutungen prädisponieren können
  • Klinisch signifikante Laboranomalien (einschließlich Anzeichen einer Leberschädigung) oder Elektrokardiogramm-Anomalien beim Screening
  • Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo/Tolebrutinib
Teilnehmer mit mittelschwerer bis schwerer gMG erhielten im DB-Behandlungszeitraum 26 Wochen lang einmal täglich eine Placebo-Tablette (abgestimmt auf Tolebrutinib) oral als Zusatztherapie zu ihrem SoC. Teilnehmer, die den DB-Zeitraum abgeschlossen hatten, traten in den OLE-Zeitraum ein und erhielten täglich 60 Milligramm (mg) Tolebrutinib oral zusammen mit SoC ab Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61).
Arzneimittel: Tolebrutinb
Darreichungsform: Filmtablette Art der Anwendung: Oral
Arzneimittel: Placebo
Darreichungsform: Filmtablette Art der Anwendung: Oral
Experimental: Tolebrutinib/Tolebrutinib
Teilnehmer mit mittelschwerer bis schwerer gMG erhielten im DB-Behandlungszeitraum 26 Wochen lang einmal täglich eine 60-mg-Tablette Tolebrutinib oral als Zusatztherapie zu ihrem SoC. Teilnehmer, die den DB-Zeitraum abgeschlossen hatten, traten in den OLE-Zeitraum ein und erhielten weiterhin täglich 60 mg Tolebrutinib oral zusammen mit SoC ab Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61).
Arzneimittel: Tolebrutinb
Darreichungsform: Filmtablette Art der Anwendung: Oral

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DB-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Myasthenia Gravis – Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) Gesamtpunktzahl in Woche 26
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
Der MG-ADL ist eine 8-Punkte-Kategorienskala, die vom Patienten berichtet wird und die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten bewertet. Der MG-ADL zielte auf Symptome und Behinderungen in den Bereichen Augen (2 Items), Bulbarsymptome (3 Items), Atemwege (1 Items) und grobmotorische oder Gliedmaßenbeeinträchtigungen (2 Items) ab. Es bewertet die Fähigkeit eines Teilnehmers, verschiedene Aktivitäten in seinem täglichen Leben auszuführen. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, die von 0 (normal) bis 3 (schwerwiegend) reicht, wobei eine höhere Punktzahl für schwerwiegendere Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung steht. Der MG-ADL-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Punktescores im Bereich von 0 (normal) bis 24 (schwerwiegend). Ein höherer Wert steht für eine schwere Behinderung aufgrund von MG. DB-Zeitraum Der Ausgangswert wurde als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im DB-Zeitraum definiert.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
OLE-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), unerwünschten Ereignissen, die zum Abbruch einer dauerhaften Studienintervention führen, und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
Als UE wurde jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer definiert, der das Studienmedikament erhielt, und es musste nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit der Behandlung bestehen. Ein SUE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosis zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellte oder ein medizinisch wichtiges Ereignis. Ein AESI wurde als ein wissenschaftliches und medizinisches Problem definiert, das sich speziell auf das Produkt oder Programm des Sponsors bezieht und bei dem eine kontinuierliche Überwachung und sofortige Benachrichtigung des Sponsors durch den Prüfer als angemessen erachtet wurde. Der Zusammenhang mit dem Studienimpfstoff lag im Ermessen des Prüfarztes.
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
OLE-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit hämatologischen Anomalien
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
Die bewerteten hämatologischen Parameter waren: Thrombozytenzahl, Anzahl roter Blutkörperchen, Hämoglobin, Hämatokrit, weiße Blutkörperchen, Neutrophile, Lymphozyten, Monozyten, Eosinophile und Basophile. Es wurden nur die Kategorien gemeldet, in denen mindestens ein Teilnehmer über Daten verfügte.
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
OLE-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien der klinisch-chemischen Parameter
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
Zu den untersuchten klinisch-chemischen Parametern gehörten Blutharnstoffstickstoff, Kreatinin, Glucose, Gesamt- und direktes Bilirubin, Kalium, Natrium, Chlorid, Bicarbonat, Kalzium, Albumin, Kreatinphosphokinase, alkalische Phosphatase, Aspartataminotransferase/Serumglutamat-Oxalessigsäure-Transaminase, Alaninaminotransferase/Serumglutamat -Brenztraubentransaminase, Lipase und Gesamtprotein. Es wurde nur die Kategorie (Alkalische Phosphatase) gemeldet, für die mindestens ein Teilnehmer Daten hatte.
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
OLE-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten im Elektrokardiogramm (EKG).
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
Die bewerteten EKG-Parameter waren Herzfrequenz, Pulsfrequenz, QRS-Intervall, QT-Intervall und QT-Intervall korrigiert mit der Formel von Fridericia [QTcF].
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
OLE-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
Zu den untersuchten Vitalfunktionen gehörten Herzfrequenz, systolischer Blutdruck, diastolischer Blutdruck, Gewicht und Temperatur. Es wurden nur die Kategorien gemeldet (Gewicht >=5 % Abnahme gegenüber dem Ausgangswert), in denen mindestens 1 Teilnehmer über Daten verfügte.
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DB-Periode: Änderung des quantitativen Myasthenia Gravis (QMG)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
Beim QMG handelt es sich um ein vom Arzt ermitteltes Ergebnis zur Beurteilung der Muskelschwäche bei Teilnehmern mit MG. Der QMG-Test besteht aus 13 Items: Augentest (2 Items), Gesicht (1 Item), Bulbar (2 Items), Grobmotorik (6 Items), Axial (1 Item) und Atmung (1 Item). Jeder Punkt wird auf einer 3-Punkte-Skala bewertet, die von 0 (keine) bis 3 (schwerwiegend) reicht, wobei eine höhere Punktzahl die schwerste Muskelschwäche darstellt. Der QMG-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Punktescores, die zwischen 0 (normal) und 39 (schwer) liegen. Ein höherer Wert bedeutet eine größere Krankheitsaktivität. DB-Zeitraum Der Ausgangswert wurde als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im DB-Zeitraum definiert.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
DB-Periode: Änderung des quantitativen Myasthenia Gravis (QMG)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 12
Beim QMG handelt es sich um ein vom Arzt ermitteltes Ergebnis zur Beurteilung der Muskelschwäche bei Teilnehmern mit MG. Der QMG-Test besteht aus 13 Items: Augentest (2 Items), Gesicht (1 Item), Bulbar (2 Items), Grobmotorik (6 Items), Axial (1 Item) und Atmung (1 Item). Jeder Punkt wird auf einer 3-Punkte-Skala bewertet, die von 0 (keine) bis 3 (schwerwiegend) reicht, wobei eine höhere Punktzahl die schwerste Muskelschwäche darstellt. Der QMG-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Punktescores, die zwischen 0 (normal) und 39 (schwer) liegen. Ein höherer Wert bedeutet eine größere Krankheitsaktivität. In dieser Ergebnismessung wird der QMG-Gesamtscore in Woche 12 angegeben. DB-Zeitraum Der Ausgangswert wurde als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im DB-Zeitraum definiert.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 12
DB-Periode: Änderung des Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
MGII: Maß für den MG-Schweregrad mit nachgewiesener Ermüdbarkeit, Zuverlässigkeit und Konstruktvalidität. Es besteht aus einem 22-Punkte-Fragebogen mit Patientenberichten und 6 Punkten zur Beurteilung durch den Arzt. MGII kann in zwei Subskalen-Scores unterteilt werden: Augenbeeinträchtigungen (8 Items) und generalisierte (20 Items) Beeinträchtigungen. Okularer Subscore: berechnet durch Summieren von 1 bis 6 Punkten aus dem Patientenfragebogen und den Punkten 1 und 2 der Beurteilung durch den Arzt. Generalisierter Score: berechnet durch Addition der Punkte 7 bis 22 aus dem Patientenfragebogen und der Punkte 3 bis 6 aus der Beurteilung durch den Arzt. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet: von 0 (keine) bis 3 (schwerwiegend), wobei eine höhere Bewertung einem höheren Schweregrad der Erkrankung entspricht. MGII-Gesamtpunktzahl: Summe aller Punkte des Patientenfragebogens (Gesamtpunktzahl: 0 [normal] bis 23 [schwer]) und der Beurteilungspunkte durch den Arzt (Gesamtpunktzahl: 0 [normal] bis 61 [schwer]); lag zwischen 0 (normal) und 84 (schwerwiegend). Höhere Werte = höhere Schwere der Erkrankung. DB-Zeitraum Ausgangswert: definiert als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im DB-Zeitraum.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
DB-Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Myasthenia Gravis – Gesamtpunktzahl der Lebensqualität auf der 15-Punkte-Skala (MG-QoL15) in Woche 26
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
Der MG-QOL15 ist ein 15-Punkte-Instrument zur selbstberichteten Lebensqualität von Teilnehmern mit MG. Das Instrument wurde entwickelt und validiert, um die allgemeine Lebensqualität von Teilnehmern mit MG durch einen Kliniker in der Praxis zu bewerten. Die vom Fragebogen abgedeckten Bereiche sind Mobilität (9 Items), Symptome (3 Items), allgemeine Zufriedenheit (1 Item) und emotionales Wohlbefinden (2 Items). Jeder Punkt wird auf einer Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr) bewertet, wobei eine höhere Punktzahl auf eine schwere Beeinträchtigung der Lebensqualität hinweist. Der MG-QOL15-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Itemscores und reicht von 0 (keine) bis 60 (schwerwiegend). Höhere Werte weisen auf ein größeres Ausmaß und eine größere Unzufriedenheit mit der MG-bedingten Dysfunktion hin. DB-Zeitraum Der Ausgangswert wurde als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im DB-Zeitraum definiert.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
DB-Zeitraum: Prozentsatz der Teilnehmer mit mehr als gleich (>=) 2-Punkte-Verbesserung (Reduktion) des Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens-Gesamtscores in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Der MG-ADL ist eine 8-Punkte-Kategorienskala, die vom Patienten berichtet wird und die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten bewertet. Der MG-ADL zielte auf Symptome und Behinderungen in den Bereichen Augen (2 Items), Bulbarsymptome (3 Items), Atemwege (1 Items) und grobmotorische oder Gliedmaßenbeeinträchtigungen (2 Items) ab. Es bewertet die Fähigkeit eines Teilnehmers, verschiedene Aktivitäten in seinem täglichen Leben auszuführen. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, die von 0 (normal) bis 3 (schwerwiegend) reicht, wobei eine höhere Punktzahl für schwerwiegendere Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung steht. Der MG-ADL-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Punktescores im Bereich von 0 (normal) bis 24 (schwerwiegend). Ein höherer Wert steht für eine schwere Behinderung aufgrund von MG.
Woche 26
DB-Zeitraum: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung (Reduktion) um >= 3 Punkte im quantitativen Myasthenia Gravis-Gesamtscore in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Der MG-ADL ist eine 8-Punkte-Kategorienskala, die vom Patienten berichtet wird und die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten bewertet. Der MG-ADL zielte auf Symptome und Behinderungen in den Bereichen Augen (2 Items), Bulbarsymptome (3 Items), Atemwege (1 Items) und grobmotorische oder Gliedmaßenbeeinträchtigungen (2 Items) ab. Es bewertet die Fähigkeit eines Teilnehmers, verschiedene Aktivitäten in seinem täglichen Leben auszuführen. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, die von 0 (normal) bis 3 (schwerwiegend) reicht, wobei eine höhere Punktzahl für schwerwiegendere Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung steht. Der MG-ADL-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Punktescores im Bereich von 0 (normal) bis 24 (schwerwiegend). Ein höherer Wert steht für eine schwere Behinderung aufgrund von MG.
Woche 26
DB-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE), unerwünschten Ereignissen, die zum Abbruch einer dauerhaften Studienintervention führen, und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 26
Als UE wurde jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer definiert, der das Studienmedikament erhielt, und es musste nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit der Behandlung bestehen. Ein SAEs war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosis zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellte, medizinisch medizinisch war wichtige Veranstaltung. AESI wurde als ein wissenschaftliches und medizinisches Problem definiert, das sich speziell auf das Produkt oder Programm des Sponsors bezieht und für das eine kontinuierliche Überwachung und sofortige Benachrichtigung des Sponsors durch den Prüfer als angemessen erachtet wurde. Der Zusammenhang mit dem Studienimpfstoff lag im Ermessen des Prüfarztes.
Von Tag 1 bis Woche 26
DB-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit hämatologischen Anomalien
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 26
Die bewerteten hämatologischen Parameter waren: Thrombozytenzahl, Anzahl roter Blutkörperchen, Hämoglobin, Hämatokrit, weiße Blutkörperchen, Neutrophile, Lymphozyten, Monozyten, Eosinophile und Basophile. Es wurden nur die Kategorien gemeldet, in denen mindestens ein Teilnehmer über Daten verfügte.
Von Tag 1 bis Woche 26
DB-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien der klinisch-chemischen Parameter
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 26
Zu den untersuchten klinisch-chemischen Parametern gehörten Blutharnstoffstickstoff, Kreatinin, Glucose, Gesamt- und direktes Bilirubin, Kalium, Natrium, Chlorid, Bicarbonat, Kalzium, Albumin, Kreatinphosphokinase, alkalische Phosphatase, Aspartataminotransferase/Serumglutamat-Oxalessigsäure-Transaminase, Alaninaminotransferase/Serumglutamat -Brenztraubentransaminase, Lipase und Gesamtprotein. Es wurden nur die Kategorien gemeldet, in denen mindestens ein Teilnehmer über Daten verfügte.
Von Tag 1 bis Woche 26
DB-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten im Elektrokardiogramm
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 26
Die bewerteten EKG-Parameter waren Herzfrequenz, Pulsfrequenz, QRS-Intervall, QT-Intervall und QTcF.
Von Tag 1 bis Woche 26
DB-Zeitraum: Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 26
Zu den untersuchten Vitalfunktionen gehörten Herzfrequenz, systolischer Blutdruck, diastolischer Blutdruck, Gewicht und Temperatur. Es wurden nur die Kategorien (Gewicht >=5 % Anstieg gegenüber dem Ausgangswert) gemeldet, in denen mindestens 1 Teilnehmer über Daten verfügte.
Von Tag 1 bis Woche 26
OLE-Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Myasthenia Gravis – Aktivitäten des täglichen Lebens-Gesamtscores
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
Der MG-ADL ist eine 8-Punkte-Kategorienskala, die vom Patienten berichtet wird und die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten bewertet. Der MG-ADL zielte auf Symptome und Behinderungen in den Bereichen Augen (2 Items), Bulbarsymptome (3 Items), Atemwege (1 Items) und grobmotorische oder Gliedmaßenbeeinträchtigungen (2 Items) ab. Es bewertet die Fähigkeit eines Teilnehmers, verschiedene Aktivitäten in seinem täglichen Leben auszuführen. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, die von 0 (normal) bis 3 (schwerwiegend) reicht, wobei eine höhere Punktzahl für schwerwiegendere Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung steht. Der MG-ADL-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Punktescores im Bereich von 0 (normal) bis 24 (schwerwiegend). Ein höherer Wert steht für eine schwere Behinderung aufgrund von MG. OLE-Zeitraum Der Ausgangswert wurde als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im OLE-Zeitraum definiert.
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
OLE-Zeitraum: Änderung des quantitativen Myasthenia Gravis-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
Beim QMG handelt es sich um ein vom Arzt ermitteltes Ergebnis zur Beurteilung der Muskelschwäche bei Teilnehmern mit MG. Der QMG-Test besteht aus 13 Items: Augentest (2 Items), Gesicht (1 Item), Bulbar (2 Items), Grobmotorik (6 Items), Axial (1 Item) und Atmung (1 Item). Jeder Punkt wird auf einer 3-Punkte-Skala bewertet, die von 0 (keine) bis 3 (schwerwiegend) reicht, wobei eine höhere Punktzahl die schwerste Muskelschwäche darstellt. Der QMG-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Punktescores, die zwischen 0 (normal) und 39 (schwer) liegen. Ein höherer Wert bedeutet eine größere Krankheitsaktivität. OLE-Zeitraum Der Ausgangswert wurde als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im OLE-Zeitraum definiert.
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
OLE-Zeitraum: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Myasthenia Gravis-Beeinträchtigungsindex-Gesamtscore
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
MGII: Maß für den MG-Schweregrad mit nachgewiesener Ermüdbarkeit, Zuverlässigkeit und Konstruktvalidität. Es besteht aus einem 22-Punkte-Fragebogen mit Patientenberichten und 6 Punkten zur Beurteilung durch den Arzt. MGII kann in zwei Subskalen-Scores unterteilt werden: Augenbeeinträchtigungen (8 Items) und generalisierte (20 Items) Beeinträchtigungen. Okularer Subscore: berechnet durch Summieren von 1 bis 6 Punkten aus dem Patientenfragebogen und den Punkten 1 und 2 der Beurteilung durch den Arzt. Generalisierter Score: berechnet durch Addition der Punkte 7 bis 22 aus dem Patientenfragebogen und der Punkte 3 bis 6 aus der Beurteilung durch den Arzt. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet: von 0 (keine) bis 3 (schwerwiegend), wobei eine höhere Bewertung einem höheren Schweregrad der Erkrankung entspricht. MGII-Gesamtpunktzahl: Summe aller Punkte des Patientenfragebogens (Gesamtpunktzahl: 0 [normal] bis 23 [schwer]) und der Beurteilungspunkte durch den Arzt (Gesamtpunktzahl: 0 [normal] bis 61 [schwer]); lag zwischen 0 (normal) und 84 (schwerwiegend). Höhere Werte = höhere Schwere der Erkrankung. OLE-Zeitraum Ausgangswert: definiert als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im OLE-Zeitraum.
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
OLE-Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Myasthenia gravis – Gesamtpunktzahl der Lebensqualität auf der 15-Punkte-Skala
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
Der MG-QOL15 ist ein 15-Punkte-Instrument zur selbstberichteten Lebensqualität von Teilnehmern mit MG. Das Instrument wurde entwickelt und validiert, um die allgemeine Lebensqualität von Teilnehmern mit MG durch einen Kliniker in der Praxis zu bewerten. Die vom Fragebogen abgedeckten Bereiche sind Mobilität (9 Items), Symptome (3 Items), allgemeine Zufriedenheit (1 Item) und emotionales Wohlbefinden (2 Items). Jeder Punkt wird auf einer Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr) bewertet, wobei eine höhere Punktzahl auf eine schwere Beeinträchtigung der Lebensqualität hinweist. Der MG-QOL15-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Itemscores und reicht von 0 (keine) bis 60 (schwerwiegend). Höhere Werte weisen auf ein größeres Ausmaß und eine größere Unzufriedenheit mit der MG-bedingten Dysfunktion hin.
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
OLE-Zeitraum: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung (Reduktion) um >=2 Punkte im Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens-Gesamtscores
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
Der MG-ADL ist eine 8-Punkte-Kategorienskala, die vom Patienten berichtet wird und die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten bewertet. Der MG-ADL zielte auf Symptome und Behinderungen in den Bereichen Augen (2 Items), Bulbarsymptome (3 Items), Atemwege (1 Items) und grobmotorische oder Gliedmaßenbeeinträchtigungen (2 Items) ab. Es bewertet die Fähigkeit eines Teilnehmers, verschiedene Aktivitäten in seinem täglichen Leben auszuführen. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, die von 0 (normal) bis 3 (schwerwiegend) reicht, wobei eine höhere Punktzahl für schwerwiegendere Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung steht. Der MG-ADL-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Punktescores im Bereich von 0 (normal) bis 24 (schwerwiegend). Ein höherer Wert steht für eine schwere Behinderung aufgrund von MG. OLE-Zeitraum Der Ausgangswert wurde als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im OLE-Zeitraum definiert.
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
OLE-Zeitraum: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung (Reduktion) um >= 3 Punkte im quantitativen Myasthenia Gravis-Gesamtscore
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
Der MG-ADL ist eine 8-Punkte-Kategorienskala, die vom Patienten berichtet wird und die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten bewertet. Der MG-ADL zielte auf Symptome und Behinderungen in den Bereichen Augen (2 Items), Bulbarsymptome (3 Items), Atemwege (1 Items) und grobmotorische oder Gliedmaßenbeeinträchtigungen (2 Items) ab. Bewertet wird die Fähigkeit eines Teilnehmers, verschiedene Aktivitäten in seinem täglichen Leben auszuführen, darunter Sprechen, Kauen, Schlucken, Atmen, Zähneputzen oder Haare kämmen, Aufstehen von einem Stuhl, Doppelbilder und hängendes Augenlid. Jeder Punkt wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet, die von 0 (normal) bis 3 (schwerwiegend) reicht, wobei eine höhere Punktzahl für schwerwiegendere Symptome oder eine beeinträchtigte Leistung steht. Der MG-ADL-Gesamtscore ist die Summe der einzelnen Punktescores im Bereich von 0 bis 24, wobei ein höherer Score eine schwere Behinderung aufgrund von MG darstellt. OLE-Zeitraum Der Ausgangswert wurde als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im OLE-Zeitraum definiert.
Von Woche 27 bis zu weiteren 35 Wochen im OLE-Zeitraum bis zum Studienende (d. h. bis Woche 61)
OLE-Zeitraum: Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 61 eine Reduzierung der täglichen Dosis oraler Kortikosteroide (OCS) gegenüber dem Ausgangswert erreichen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 61
Der Einsatz einer Rettungstherapie bei generalisierter MG-Verschlechterung ist sowohl während des DB- als auch des OLE-Teils der Studie nach Ermessen des Prüfarztes jederzeit zulässig, wenn ein Anstieg einzelner nicht-okularer MG-ADL-Werte um mindestens 2 Punkte im Vergleich zu auftritt der MG-ADL-Wert von Tag 1 oder neue oder sich verschlimmernde respiratorische/bulbäre Symptome. Die Rettungstherapie umfasst intravenöses Immunglobulin, Plasmaaustausch, Änderung der Standard-OCS-Dosis oder die Verwendung von neuem CS. OLE-Zeitraum Der Ausgangswert wurde als letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation im OLE-Zeitraum definiert.
Ausgangswert (Tag 1), Woche 61

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC17262
  • U1111-1265-6378 (Registrierungskennung: ICTRP)
  • 2021-003898-59 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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